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Pesquisar ensaios clínicos para: Inborn errors
Total de 15914 resultados
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RecrutamentoDoença de Niemann-Pick Tipo C1 | Lipofuscinose ceróide neuronal juvenil | Síndrome de Smith-Lemli-Opitz | Deficiência do transportador de creatinaEstados Unidos
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Fundación Española de Hematología y HemoterapíaRecrutamentoDoenças de Niemann-Pick | Doença de Gaucher | Esplenomegalia | Deficiência de Esfingomielinase Ácida | ASMDEspanha
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Institute of Health Information and Statistics...Centre of Cardiovascular and Transplantation Surgery, Czech Republic; The Central... e outros colaboradoresRecrutamentoHipercolesterolemia familiarTcheca
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRecrutamentoMucopolissacaridose Tipo I | Transplante de Células HematopoiéticasEstados Unidos
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University of California, San FranciscoRecrutamentoMucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose II | Mucopolissacaridose VI | Doença de Wolman | Doença de Pompe de início infantil | Mucopolissacaridose IV A | Mucopolissacaridose VII | Doença de Gaucher NeuronopáticaEstados Unidos
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Odense University HospitalAinda não está recrutandoHipercolesterolemia familiarDinamarca
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Lille Catholic UniversityVariant Bio, Inc.RecrutamentoInsuficiência Renal Crônica | GotaNova Caledônia
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiRecrutamentoAnemia de FanconiEstados Unidos
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAinda não está recrutando
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Ramsay Générale de SantéEuropean Clinical Trial Experts NetworkAinda não está recrutandoDiálise | Deposição de Ferro | Hemossiderose IatrogênicaFrança
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Sunshine Guojian Pharmaceutical (Shanghai) Co.,...Recrutamento
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RecrutamentoDoença de Niemann-Pick, Tipo CEstados Unidos
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LG ChemRecrutamentoHiperuricemia | Gota | Surto de gota | TophiEstados Unidos
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University of MinnesotaRecrutamentoDoença de Gaucher, Tipo 3Estados Unidos
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LG ChemRecrutamentoHiperuricemia | Gota | Surto de gota | TophiEstados Unidos
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BioMarin PharmaceuticalSyneos HealthRecrutamentoFenilcetonúria MaternaAlemanha, Estados Unidos, Itália
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Massachusetts General HospitalPfizer; Akcea Therapeutics; Alnylam Pharmaceuticals; Eidos Therapeutics, a BridgeBio...RecrutamentoInsuficiência cardíaca | Amiloidose | Insuficiência Cardíaca Diastólica | Amiloidose TranstirretinaEstados Unidos
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University of ThessalyAinda não está recrutandoEstresse oxidativo | Distúrbio do Metabolismo de Carboidratos | Deficiência de G6PD
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Marcello ArcaPfizer; Göteborg University; University of HelsinkiAinda não está recrutandoHipobetalipoproteinemia familiar | Hipobetalipoproteinemia Familiar - Forma Heterozigótica
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Seventh Medical Center of PLA General HospitalGeneCradle Therapeutics, IncRecrutamento
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LMU KlinikumUniversity of Pisa; German Federal Ministry of Education and Research; European...RecrutamentoDoenças Mitocondriais | MDS | Miopatias Mitocondriais | Síndrome MELAS | MÉDIO | Síndrome de Kearns-Sayre | Síndrome de MERRF | Síndrome de Barth | Síndrome de Leigh | MNGIE | LHON | Síndrome de Pearson | Síndrome NARP | Deficiência de Coenzima Q10 | SANDO | SCAE | MIRAS | CPEOÁustria, Alemanha, Itália
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Glycomine, Inc.RecrutamentoPmm2-CDGEspanha, Austrália, Estados Unidos
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRecrutamento
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Uskudar UniversityRecrutamentoSíndrome de Lesch-NyhanPeru
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisCystinosis Research FoundationRecrutamento
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New York Stem Cell Foundation Research InstituteSilverstein FoundationRecrutamentoSaudável | Doença de Parkinson | Doença de Gaucher | Mutação do Gene GBAEstados Unidos
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Boston Children's HospitalRecrutamentoDoença genética | Síndrome de Chopra-Amiel-Gordon | CAGS | ANKRD17Estados Unidos
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Arcturus Therapeutics, Inc.RecrutamentoDeficiência OTC | Deficiência de ornitina transcarbamilase | OTCDEspanha, Bélgica, Reino Unido, Suécia
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Sanguine BiosciencesDenali Therapeutics Inc.RecrutamentoMucopolissacaridose III-AEstados Unidos
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Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.Ainda não está recrutando
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Alice BertainaCalifornia Institute for Regenerative Medicine (CIRM)RecrutamentoCKD Estágio 4 | Cistinose | GESF | LES Nefrite | SIODEstados Unidos
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University of EdinburghAinda não está recrutando
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Chinese University of Hong KongRecrutamento
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Leiden University Medical CenterRecrutamentoDeclínio Cognitivo | Angiopatia Amilóide Cerebral | Hemorragia intracerebral | Hemorragia Hipertensiva IntracranianaHolanda
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TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.RecrutamentoSíndrome de Hunter | Mucopolissacaridose (MPS)Estados Unidos
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Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildRecrutamento
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University of Texas Southwestern Medical CenterNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Columbia University; The Cleveland... e outros colaboradoresRecrutamentoAmiloidose Familiar | Amiloidose, Hereditária | Amiloidose Cardíaca | Cardiomiopatia Amilóide Familiar Relacionada à Transtirretina (ATTR) | Mutação do gene da transtirretinaEstados Unidos
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APR Applied Pharma Research s.a.Recrutamento
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Prevail TherapeuticsEli Lilly and CompanyRecrutamentoDoença de Gaucher | Doença de Gaucher, Tipo 1Estados Unidos, Espanha, Alemanha
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QOL Medical, LLCRecrutamentoDeficiência congênita de sacarase-isomaltase | CSID | Deficiência de sacarase isomaltaseEstados Unidos
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National Taiwan University HospitalRecrutamentoDerrame | Imagem de ressonância magnética | Doença de Fabry | Doenças Cerebrais de Pequenos Vasos | Cadasil | Angiopatia cerebral autossômica dominante relacionada ao HTRA1 | Doença de pequenos vasos cerebrais relacionada a COL4A1 com hemorragia | Sequenciamento de próxima geraçãoTaiwan
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Merit UniversityAinda não está recrutando
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CANbridge (Suzhou) Bio-pharma Co., Ltd.RecrutamentoDoença de Gaucher, Tipo 1 | Doença de Gaucher, Tipo 3China
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Centre for Analytical Biochemistry and Biomedical...University of GiessenRecrutamento
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Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...RecrutamentoDoenças Neurodegenerativas | Ataxia | Ataxia Cerebelar | Leucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | LBSL | Leucoencefalopatia com envolvimento do tronco cerebral e da medula espinhal e elevação do lactato | Leucoencefalopatia com envolvimento do tronco cerebral e da medula espinhal e síndrome de alto...Estados Unidos
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University of NebraskaRecrutamento
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Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildRecrutamento
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Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyRecrutamentoDoença de Pompe de início tardio | Doença LisossomalEstados Unidos
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GC Biopharma CorpRecrutamentoMucopolissacaridose II | Síndrome de HunterRepublica da Coréia
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University of Roma La SapienzaAlexion PharmaceuticalsRecrutamentoDoença hepática gordurosa não alcoólicaItália