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Pesquisar ensaios clínicos para: inborn errors of metabolism
Total de 431502 resultados
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Inozyme PharmaAinda não está recrutandoCalcificação arterial generalizada da infância | Raquitismo hipofosfatêmico autossômico recessivo | Deficiência de Ectonucleotídeo Pirofosfatase/fosfodiesterase1 | Cassete de Ligação de ATP Subfamília C Membro 6 Deficiência
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RecrutamentoSíndrome da CRIANÇA | Síndrome de Smith Lemli Opitz | Latosterolose | DesmosteroloseEstados Unidos
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Tang-Du HospitalAir Force Military Medical University, ChinaAinda não está recrutandoHipercolesterolemia familiarChina
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Recordati Rare DiseasesTarget PharmaSolutions, Inc.RecrutamentoAcidemia propiônica | Acidemia Metilmalônica | HiperamonemiaEstados Unidos
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First Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong UniversitySimcere CompanyRecrutamentoInfarto cerebral | Deficiência de G6PDChina
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Taipei Veterans General Hospital, TaiwanAinda não está recrutandoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RecrutamentoDiabetes | Doenças não diagnosticadas | Distúrbios metabólicos hereditários | Doença de Batten | Tay SachsEstados Unidos
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Massachusetts General HospitalEuropean Leukodystrophy AssociationRecrutamentoSíndrome das pernas inquietas | AdrenoleucodistrofiaEstados Unidos, Holanda
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University of LausanneRecrutamento
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyRecrutamentoHiperoxalúria Primária Tipo 3 | Hiperoxalúria Primária Tipo 2 | Hiperoxalúria Primária Tipo 1 | Hiperoxalúria PrimáriaEstados Unidos, Canadá, Líbano, Peru, Reino Unido, Alemanha, Itália, Japão, Polônia, Espanha, Emirados Árabes Unidos
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Aspa TherapeuticsRecrutamentoDoença de CanavanEstados Unidos
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Hong Kong Children's HospitalRecrutamentoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo IBHong Kong
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Alnylam PharmaceuticalsRecrutamentoHiperoxalúria Primária Tipo 1França, Espanha, Estados Unidos, Israel, Bélgica, Suíça, Alemanha, Reino Unido, Itália, Canadá
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National Taiwan University HospitalRecrutamento
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Duke UniversityRecrutamento
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Stephen G. Kaler, MDRecrutamentoDoença de Menkes | Síndrome do Corno OccipitalEstados Unidos
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Viking Therapeutics, Inc.RecrutamentoForma de adrenomieloneuropatia (AMN) de adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X (X-ALD)Estados Unidos, França, Alemanha, Itália, Reino Unido
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National Institute of Diabetes and Digestive and...RecrutamentoHiperparatireoidismo Primário | Pseudohipoparatireoidismo | Câncer de Paratireoide | Doenças ósseas hereditárias | Neoplasia Endócrina Múltipla, Tipo 1Estados Unidos
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University Medical Centre LjubljanaAinda não está recrutandoFenilcetonúrias | Doenças Nutricionais e Metabólicas
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) e outros colaboradoresRecrutamentoTrombocitopenia Amegacariocítica Congênita | Hemoglobinúria Paroxística Noturna | Síndrome de Shwachman-Diamond | Síndrome de Falha da Medula Óssea | Aplasia Pura Congênita de Eritrócitos | Anemia Sideroblástica Hereditária | Neoplasia hematológica com mutação germinativa GATA2 | Neoplasia hematológica... e outras condiçõesEstados Unidos
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Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...RecrutamentoCaracterísticas clínicas e resultadosChina
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Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...RecrutamentoDoença de WilsonChina
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Peking University Third HospitalAinda não está recrutandoHipercolesterolemia familiar
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Mackay Memorial HospitalSanofi Taiwan Co. LtdRecrutamento
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Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...RecrutamentoPolimorfismo de nucleotídeo único | Hiperuricemia | Gota | Microbiota Intestinal | Ácido úrico | Loci Genéticos | FezesChina
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RecrutamentoSíndrome de Turner | Galactosemia | Disfunção ovariana | Adolescentes pós-menarca | Variações nas características sexuais | Diferenças no desenvolvimento sexualEstados Unidos
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Shenzhen People's HospitalRecrutamentoAvaliar a eficácia e segurança do IBI306 em indivíduos com hipercolesterolemia familiar homozigóticaDistúrbios do metabolismo lipídico | Hipercolesterolemia Familiar - Homozigótica | Proproteína Convertase Subtilisina/Kexina 9China
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Central Hospital, Nancy, FranceRecrutamentoInício juvenil da doença de PompeFrança
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Vanderbilt University Medical CenterNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)RecrutamentoHipercolesterolemia familiarEstados Unidos
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Rigshospitalet, DenmarkDanish Research Center for Magnetic ResonanceRecrutamentoDoença de Armazenamento de Glicogênio | Doença de Pompe (início tardio) | Doença de McArdleDinamarca
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Children's Memorial Health Institute, PolandDepartment of Internal Medicine, Hypertension and Vascular Diseases, The Medical...Ainda não está recrutandoDeficiência de glicose 6 fosfatasePolônia
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRecrutamentoAdrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Leucodistrofia Metacromática | Leucoencefalopatia de Início Adulto com Esferoides Axonais e Glia PigmentadaFrança
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Samsung Medical CenterAinda não está recrutandoSíndrome de Sanfilippo A
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SanofiRecrutamentoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo IIBélgica, Estados Unidos, China, Alemanha, Itália, Holanda, Espanha, Taiwan, Reino Unido
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Baylor College of MedicineChildren's National Research InstituteRecrutamentoDeficiência de ornitina transcarbamilase | Distúrbio do Ciclo da Uréia | Deficiência de carbamil fosfato sintetase | Acidúria Argininosuccínica | Hiperargininemia | Citrulinemia 1 | Deficiência de ARGI | Deficiência de ASL | Deficiência de ASS | Deficiência de NAGSEstados Unidos
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Massachusetts General HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.RecrutamentoLeucemia mielóide aguda | Síndromes Mielodisplásicas | Neoplasia Mieloproliferativa | Neoplasia mielodisplásica/mieloproliferativa | Citopenia Clonal de Significado Indeterminado | Deficiência de Piruvato Quinase | Anemia por Deficiência de Piruvato Quinase | Anemia Hemolítica Hereditária | Neoplasia... e outras condiçõesEstados Unidos
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Ain Shams UniversityRecrutamentoHiperplasia adrenal congênitaEgito
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Children's Mercy Hospital Kansas CityRecrutamento
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ModernaTX, Inc.RecrutamentoAcidemia MetilmalônicaEstados Unidos, Espanha, Canadá, Holanda, França, Austrália, Reino Unido
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National Medical Research Center for Rehabilitation...Pirogov Russian National Research Medical University; DNKOM LLC; The Orenburg...RecrutamentoDoenças cardiovasculares | Doenças do Sistema Nervoso | Doenças Urológicas | Diabetes | Doenças Neuromusculares | Hipercolesterolemia | Gota | Hiperbilirrubinemia | Síndrome de Hiper IgE | Hiper-LDL-colesterolemia | Hiper Beta Lipoproteinemia | Síndrome Hiper EosinofílicaFederação Russa
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Chang Gung Memorial HospitalRecrutamentoHiperfenilalaninemia Não FenilcetonúricaTaiwan
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University of Sao Paulo General HospitalPfizerRecrutamento
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Shanghai Jiao Tong University School of MedicineRecrutamentoHiperplasia adrenal congênita | Síndrome de Cushing | Feocromocitoma | Incidentaloma adrenal | Adenoma adrenal | Carcinoma Adrenal | Aldosteronismo | HipoadrenalismoChina
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University of California, San FranciscoRecrutamentoEsfingolipidoses | Deficiência EnzimáticaEstados Unidos
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Massachusetts General HospitalNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)RecrutamentoGotaEstados Unidos
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAinda não está recrutandoHipofosfatemia ligada ao cromossomo X (XLH)
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Cyclo Therapeutics, Inc.RecrutamentoDoença de Niemann-Pick, Tipo C1Estados Unidos, Espanha, Israel, Taiwan, Brasil, Alemanha, Austrália, Polônia, Peru, Itália, Reino Unido
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University Health Network, TorontoUniversity of Colorado, Denver; Mayo Clinic; Icahn School of Medicine at Mount... e outros colaboradoresRecrutamento
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Akcea TherapeuticsUnited BioSource, LLCRecrutamentoAmiloidose hereditária por transtirretina com polineuropatiaEstados Unidos, França, Grécia, Itália, Espanha, Canadá, Alemanha, Portugal
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.RecrutamentoUm estudo para avaliar a segurança e a eficácia do ION373 em pacientes com doença de Alexander (AxD)Doença de AlexandreEstados Unidos, Reino Unido, Austrália, Canadá, Israel, Itália, Japão, Holanda