Pesquisar ensaios clínicos para: glycogen storage disorder Ia
Total de 153002 resultados
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... e outros colaboradoresRecrutamentoDoenças Mitocondriais | Retinite Pigmentosa | Miastenia grave | Gastroenterite Eosinofílica | Atrofia de Múltiplos Sistemas | Leiomiossarcoma | Leucodistrofia | Fístula Anal | Ataxia espinocerebelar tipo 3 | Friedreich Ataxia | Doença de Kennedy | Doença de Lyme | Linfo-histiocitose hemofagocítica | Ataxia espinocerebelar... e outras condiçõesEstados Unidos, Austrália
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Ultragenyx Pharmaceutical IncConcluídoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo IAHolanda, Estados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAtivo, não recrutandoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo IA | Doença de Von Gierke (GSD Tipo Ia)Holanda, Estados Unidos, Canadá, Espanha
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAtivo, não recrutandoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo IAEstados Unidos, Brasil, Canadá, Dinamarca, Alemanha, Itália, Holanda, Espanha
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Concluído
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Ultragenyx Pharmaceutical IncRescindidoDoença de Wilson | Deficiência de ornitina transcarbamilase | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo IAEspanha, Reino Unido, Canadá, Estados Unidos, Brasil
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Ultragenyx Pharmaceutical IncConcluídoGSD1Holanda, Estados Unidos, Canadá, Espanha
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John MitchellConcluídoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo III | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo IA | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo IB | Doença de armazenamento de glicogênio tipo 0Canadá
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Recrutamento
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McMaster UniversityAinda não está recrutandoObesidade | Doenças de Armazenamento Lisossomal | Perda muscular | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II | Doença de Pompe | Nutrição pobre | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II, Adulto | Doença de armazenamento de glicogênio tipo II de início tardio
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Amicus TherapeuticsRecrutamentoDoença de PompeEstados Unidos, Alemanha
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Rocket Pharmaceuticals Inc.RecrutamentoDoença de DanonEstados Unidos
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Fondazione Don Carlo Gnocchi OnlusAssociazione Italiana Glicogenosi (AIG); Associazione Riabilitatori Insufficienza... e outros colaboradoresRecrutamentoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II | Doença de Pompe (início tardio)Itália
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... e outros colaboradoresRecrutamentoHiperplasia adrenal congênita | Hemofilia A | Hemofilia B | Mucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose II | Fibrose cística | Deficiência de alfa 1-antitripsina | Anemia falciforme | Anemia de Fanconi | Doença Granulomatosa Crônica | Doença de Wilson | Neutropenia Congênita Grave | Deficiência de ornitina transcarbamilase e outras condiçõesBélgica
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University of California, San FranciscoRecrutamentoMucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose II | Mucopolissacaridose VI | Doença de Wolman | Doença de Pompe de início infantil | Mucopolissacaridose IV A | Mucopolissacaridose VII | Doença de Gaucher NeuronopáticaEstados Unidos
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Institut de Myologie, FranceRecrutamentoDistrofias Musculares | Miopatias Mitocondriais | Doença de Armazenamento de Glicogênio | Miopatias Inflamatórias Idiopáticas | Miopatia CongênitaFrança
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Institut de Myologie, FranceRecrutamentoDistrofias Musculares | Miopatias Mitocondriais | Doença de Armazenamento de Glicogênio | Miopatias Inflamatórias Idiopáticas | Miopatia CongênitaFrança
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ModernaTX, Inc.RecrutamentoDoença de Armazenamento de GlicogênioEstados Unidos, Canadá
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Children's Memorial Health Institute, PolandDepartment of Internal Medicine, Hypertension and Vascular Diseases, The Medical...Ainda não está recrutandoDeficiência de glicose 6 fosfatasePolônia
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M.A.G.I.C. Clinic LTDHanalytics Solutions Inc.RecrutamentoDoenças Mitocondriais | Doença de Fabry | Doença Metabólica | Doença de Gaucher | Doença de PompeCanadá
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University of California, San FranciscoDuke UniversityRecrutamentoDoença de Wolman | MPS IVA | Doença de Pompe de início infantil | Doença de Gaucher, Tipo 2 | MPS VI | MPS I | Doença de Gaucher, Tipo 3 | MPS II | MP VIIEstados Unidos
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Amicus TherapeuticsRecrutamentoDoença de Pompe (início tardio)Estados Unidos, Japão, Austrália, Taiwan, Canadá
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University Hospital, MontpellierRecrutamento
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University of California, San DiegoRocket Pharmaceuticals Inc.Recrutamento
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Duke UniversitySuspensoDoenças de Armazenamento Lisossomal | Doença genética | Erros Inatos do Metabolismo | Doença de Armazenamento de Glicogênio | Doença de ArmazenamentoEstados Unidos
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X4 PharmaceuticalsAtivo, não recrutando
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Amicus TherapeuticsAtivo, não recrutandoDoença de PompeEstados Unidos, Holanda, Reino Unido, Austrália, Alemanha, Nova Zelândia
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradoresInscrevendo-se por conviteHiperoxalúria Primária Tipo 3 | Diabetes Mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Intolerância hereditária à frutose | Fibrose cística | Deficiência do Fator VII | Fenilcetonúrias | Anemia falciforme | Síndrome de Dravet | Distrofia Muscular de Duchenne | Síndrome de Prader-Willi | Síndrome do X Frágil | Doença Granulomatosa... e outras condiçõesEstados Unidos
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Amicus TherapeuticsAtivo, não recrutandoDoença de Pompe (início tardio)Estados Unidos, Alemanha, Taiwan, Bélgica, Austrália, Eslovênia, Espanha, Holanda, Hungria, Japão, Áustria, Reino Unido, França, Argentina, Canadá, Suécia, Dinamarca, Nova Zelândia, Grécia, Republica da Coréia, Bósnia e Herzegovina, Itáli... e mais
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Jason WinnickAtivo, não recrutando
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Rigshospitalet, DenmarkUltragenyx Pharmaceutical IncConcluídoDoença de Tarui | Deficiência de desramificador | DEFICIÊNCIA GYG1Dinamarca
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University Children's Hospital, ZurichSanofiConcluído
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Spark TherapeuticsAtivo, não recrutandoDoenças de Armazenamento Lisossomal | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II | Doença de armazenamento de glicogênio tipo 2 | Doença de Pompe (início tardio) | Doença de Pompe | LOPD | Deficiência de Ácido MaltaseEstados Unidos, Canadá, Holanda, França, Dinamarca, Alemanha, Itália, Reino Unido
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Ultragenyx Pharmaceutical IncRescindidoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo IIIEstados Unidos, Holanda
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Amicus TherapeuticsConcluídoDoença de Pompe (início tardio)Estados Unidos, Austrália, Republica da Coréia, Japão, Taiwan, Bélgica, Eslovênia, Nova Zelândia, Reino Unido, França, Argentina, Canadá, Espanha, Bósnia e Herzegovina, Alemanha, Suécia, Hungria, Áustria, Bulgária, Dinamarca, Grécia, Itál... e mais
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Parasail, LLCDisponívelDoença de Lafora
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Centre Hospitalier Universitaire de NiceConcluído
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Ativo, não recrutandoTerapia gênica para pacientes do sexo masculino com doença de Danon (DD) usando RP-A501; AAV9.LAMP2BDoença de DanonEstados Unidos
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoMetabolismo da Frutose, Erros Inatos | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II | Doença de Armazenamento de Glicogênio | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo V | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo I | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo III | Doença de Armazenamento de... e outras condiçõesAlemanha, Índia, Sri Lanka
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoDoença pulmonar | Aneurisma cerebral | Macroglossia | Doenças Cardíacas | Apneia Obstrutiva do Sono | Fraqueza Muscular | HepatoesplenomegaliaAlemanha, Índia, Sri Lanka
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Mads Peter Godtfeldt StemmerikEdgewise Therapeutics, Inc.ConcluídoDistrofia Muscular de Becker | Doença de McArdle | Distrofia muscular de cinturas tipo 2Dinamarca
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Turkish Society of Pediatric Gastroenterology,...ConcluídoDistrofia Muscular de Duchenne | Doença de Pompe (início tardio)Peru
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.ConcluídoDoença de LaforaEstados Unidos, Itália, Espanha
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD-II) | Doença por Deficiência de Ácido Maltase | Doença de PompeEstados Unidos
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LMU KlinikumConcluídoSaudável | Distrofia miotônica tipo 2 | Doença de Pompe (início tardio) | Atrofia Muscular Espinhal Tipo 3 | Distrofia miotônica tipo 1 (DM1) | Distrofia Muscular Facioescapulohumeral 1 | Miosite por corpos de inclusão, esporádicaAlemanha
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University Medical Center GroningenUltragenyx Pharmaceutical IncConcluídoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo IAHolanda
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Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncNão está mais disponívelSíndrome de Barth | Deficiência de Proteína Trifuncional Mitocondrial | Deficiência de acilCoA desidrogenase de cadeia muito longa (VLCAD) | Deficiências de carnitina palmitoiltransferase (CPT1, CPT2) | Deficiência de hidroxiacil-CoA desidrogenase de cadeia longa | Distúrbios de Armazenamento... e outras condiçõesEstados Unidos
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LMU KlinikumGenzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de PompeAlemanha, Taiwan, Itália
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University of FloridaPrometheus LaboratoriesConcluídoDoença inflamatória intestinal | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo IaEstados Unidos
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Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...DesconhecidoDeficiência de glicose 6 fosfatase | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo IBélgica