- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Search trials
Клинические исследования Дефицит карнитин-пальмитоилтрансферазы I
Итого 150 результатов
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncЗавершенныйДефицит карнитин-пальмитоилтрансферазы (CPT I или CPT II) | Дефицит ацил-КоА-дегидрогеназы с очень длинной цепью (VLCAD) | Дефицит длинноцепочечной 3-гидроксиацил-КоА-дегидрогеназы (LCHAD) | Дефицит трифункционального белка (TFP) | Дефицит карнитин-ацилкарнитинтранслоказы (CACT)Соединенные Штаты, Соединенное Королевство
-
Rigshospitalet, DenmarkGroupe Hospitalier Pitie-SalpetriereЗавершенныйДефицит карнитин-пальмитоилтрансферазы II | Дефицит ацил-коа-дегидрогеназы с очень длинной цепьюДания
-
Oregon Health and Science UniversityUniversity of PittsburghЗавершенныйДефицит ацил-КоА-дегидрогеназы с очень длинной цепью (VLCAD) | Дефицит карнитин-пальмитоилтрансферазы 2 (CPT2) | Дефицит митохондриального трифункционального белка (TFP) | Дефицит длинноцепочечной 3-гидроксиацил-КоА-дегидрогеназы (LCHAD)Соединенные Штаты
-
Oregon Health and Science UniversityЗавершенныйОбычные добровольцы | Дефицит трифункционального белка | Дефицит ацил-КоА-дегидрогеназы с очень длинной цепью | Дефицит длинноцепочечной 3-гидроксиацил-КоА-дегидрогеназы | Дефицит ацил-КоА-дегидрогеназы средней цепи | Дефицит карнитин-пальмитоилтрансферазы II, миопатическийСоединенные Штаты
-
West Kazakhstan Medical UniversityРекрутингДефицит орнитинтранскарбамилазы | Дефицит биотинидазы | Цитруллинемия | Глутаровая ацидемия II типа | Аргининоянтарная ацидурия | Заболевание мочи кленовым сиропом | Первичный дефицит карнитина | Гомоцистинурия | Дефицит карнитин-пальмитоилтрансферазы II | Дефицит аргиназы | Дефицит ацил-КоА-дегидрогеназы... и другие заболеванияКазахстан
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncЗавершенныйНарушения окисления длинноцепочечных жирных кислот (LC-FAOD) | Дефицит ацил-КоА-дегидрогеназы с очень длинной цепью (VLCAD) | Дефицит трифункционального белка (TFP) | Дефицит карнитин-пальмитоилтрансферазы (CPT II) | Дефицит длинноцепочечной 3-гидроксиацил-КоА-дегидрогеназы (LCHAD)Соединенные Штаты, Соединенное Королевство
-
Oregon Health and Science UniversityЗавершенныйДефицит трифункционального белка | Дефицит ацил-коа-дегидрогеназы с очень длинной цепью | Дефицит длинноцепочечной 3-гидроксиацил-КоА-дегидрогеназы | Дефицит карнитин-пальмитоилтрансферазы 2Соединенные Штаты
-
Ain Shams UniversityРекрутинг
-
Karen Lindhardt MadsenRigshospitalet, DenmarkЗавершенныйПереносчик карнитина, плазматическая мембрана, дефицит
-
Oregon Health and Science UniversityЗавершенныйДиета с высоким содержанием белка у пациентов с нарушениями окисления длинноцепочечных жирных кислотДефицит трифункционального белка | Дефицит карнитин-пальмитоилтрансферазы 2 | Дефицит ацил-КоА-дегидрогеназы с очень длинной цепью | Дефицит длинноцепочечной 3-гидроксиацил-КоА-дегидрогеназы
-
University of California, San FranciscoЗавершенныйДефицит переносчика карнитинаСоединенные Штаты
-
Oregon Health and Science UniversityAlaska Department of Health and Social ServicesЗавершенныйДефицит карнитин-пальмитоилтрансферазы типа 1A (CPT1A)Соединенные Штаты
-
University Health Network, TorontoThe Physicians' Services Incorporated FoundationНеизвестный
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France; Association Française...Неизвестный
-
Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncБольше недоступноСиндром Барта | Дефицит митохондриального трифункционального белка | Дефицит ацил-КоА-дегидрогеназы с очень длинной цепью (VLCAD) | Дефицит карнитин-пальмитоилтрансферазы (CPT1, CPT2) | Дефицит длинноцепочечной гидроксиацил-КоА-дегидрогеназы | Нарушения накопления гликогена | Дефицит пируваткарбоксилазы и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
Montefiore Medical CenterThe Gerber FoundationЗавершенныйНедоношенность | Нарушение развития нервной системы | Дефицит карнитинаСоединенные Штаты
-
Catalyst BiosciencesПрекращеноПредыдущий диагноз заболевания, опосредованного комплементом, и/или клинические проявления, обоснованно связанные с дефицитом фактора комплемента IСоединенные Штаты
-
University of SevilleРекрутингДефицит инсулинового фактора роста I | Дефицит IGF1 | Расстройство исполнительной функцииИспания
-
Rigshospitalet, DenmarkНеизвестныйУглеводный обмен, врожденные ошибки | Метаболизм, врожденные ошибки | Липидный обмен, врожденные ошибки | Болезнь накопления гликогена II типа | Болезнь накопления гликогена V типа | Дефицит VLCAD | Болезнь накопления гликогена III типа | Дефицит фосфоглицераткиназы | Болезнь накопления нейтральных... и другие заболеванияДания
-
Vanderbilt University Medical CenterЗавершенныйЛегочные заболевания | Легочная артериальная гипертензия | Семейная первичная легочная гипертензия | Первичная легочная гипертензия | Дефицит карнитинаСоединенные Штаты
-
Prometic Biotherapeutics, Inc.ЗавершенныйГипоплазминогенемия | Дефицит плазминогена I типаСоединенные Штаты
-
Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... и другие соавторыРекрутингВрожденная гиперплазия надпочечников | Гемофилия А | Гемофилия В | Мукополисахаридоз I | Мукополисахаридоз II | Муковисцидоз | Дефицит альфа-1-антитрипсина | Серповидно-клеточная анемия | Анемия Фанкони | Хроническая гранулематозная болезнь | Болезнь Вильсона | Тяжелая врожденная нейтропения | Дефицит орнитинтранскарбамилазы и другие заболеванияБельгия
-
Cytonet GmbH & Co. KGЗавершенныйДефицит орнитинтранскарбамилазы | Нарушения цикла мочевины | Цитруллинемия | Дефицит карбамоилфосфатсинтетазы IГермания
-
National Institute of Neurological Disorders and...Завершенный
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)ЗавершенныйДефект адгезии лейкоцитов - Тип IИспания, Соединенные Штаты, Соединенное Королевство
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.ОтозванДефект адгезии лейкоцитов - Тип IИспания
-
Pharvaris Netherlands B.V.РекрутингНаследственный ангионевротический отек | Наследственный ангионевротический отек I типа | Наследственный ангионевротический отек II типа | Наследственный ангионевротический отек I и II типов | Наследственный приступ ангионевротического отека | Наследственный ангионевротический отек с дефицитом... и другие заболеванияСоединенные Штаты, Пуэрто-Рико
-
Pharvaris Netherlands B.V.РекрутингНаследственный ангионевротический отек | Наследственный ангионевротический отек I типа | Наследственный ангионевротический отек II типа | Наследственный ангионевротический отек I и II типов | Наследственный приступ ангионевротического отека | Наследственный ангионевротический отек с дефицитом... и другие заболеванияСоединенные Штаты, Болгария, Чехия, Венгрия, Испания, Франция, Германия, Польша, Канада, Израиль
-
Pharvaris Netherlands B.V.Активный, не рекрутирующийНаследственный ангионевротический отек | Наследственный ангионевротический отек I типа | Наследственный ангионевротический отек II типа | Наследственный ангионевротический отек I и II типов | Наследственный приступ ангионевротического отека | Наследственный ангионевротический отек с дефицитом... и другие заболеванияСоединенные Штаты, Польша, Германия, Австрия, Болгария, Канада, Ирландия, Италия, Соединенное Королевство
-
Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn School... и другие соавторыЗавершенныйМетилмалоновая ацидемия | Дефицит карбамоилфосфатсинтазы I | Пропионовая ацидемия, тип I и/или тип II | Дефицит орнитинкарбамоилтрансферазыСоединенные Штаты
-
Pharvaris Netherlands B.V.ЗавершенныйНаследственный ангионевротический отек | Наследственный ангионевротический отек I типа | Наследственный ангионевротический отек II типа | Наследственный ангионевротический отек I и II типов | Наследственный приступ ангионевротического отека | Наследственный ангионевротический отек с дефицитом... и другие заболеванияБолгария, Соединенные Штаты, Испания, Израиль, Германия, Канада, Чехия, Франция, Венгрия, Италия, Нидерланды, Польша, Соединенное Королевство
-
CENTOGENE GmbH RostockЗавершенныйНаследственный ангионевротический отек | Наследственный ангионевротический отек I типа | Наследственный ангионевротический отек II типа | Дефицит ингибитора эстеразы C1 | НАЕ | Ангионевротический отек | Дефицит С4 | Наследственный ангионевротический отек III типаТурция, Армения, Грузия, Индия, Перу, Польша, Румыния
-
Universidade Metodista de PiracicabaЗавершенный
-
Amsterdam Molecular TherapeuticsInternational Antiviral Therapy Evaluation CenterНеизвестныйСемейный дефицит липопротеинлипазыКанада
-
Amsterdam Molecular TherapeuticsThe Clinical Trial CompanyЗавершенныйСемейный дефицит липопротеинлипазыКанада
-
Baylor College of MedicineChildren's National Research InstituteРекрутингДефицит орнитинтранскарбамилазы | Нарушение цикла мочевины | Дефицит карбамилфосфатсинтетазы | Аргининоянтарная ацидурия | Гипераргининемия | Цитруллинемия 1 | Дефицит АРГИ | Дефицит АСЯ | Дефицит задницы | Дефицит НАГССоединенные Штаты
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... и другие соавторыЗапись по приглашениюПервичная гипероксалурия 3 типа | Сахарный диабет | Гемофилия А | Гемофилия В | Наследственная непереносимость фруктозы | Муковисцидоз | Дефицит фактора VII | Фенилкетонурия | Серповидно-клеточная анемия | Синдром Драве | Мышечная дистрофия Дюшенна | Синдром Прадера-Вилли | Синдром ломкой Х-хромосомы | Хроническая... и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
HAE Global Registry FoundationРекрутингНаследственный ангионевротический отек типа I и IIИталия
-
KalVista Pharmaceuticals, Ltd.ЗавершенныйНаследственный ангионевротический отекСоединенные Штаты, Австрия, Чехия, Германия, Венгрия, Италия, Нидерланды, Северная Македония, Польша, Соединенное Королевство
-
Prothya BiosolutionsЗавершенныйНаследственный ангионевротический отек I типа | Ангионевротический отекНидерланды
-
KalVista Pharmaceuticals, Ltd.ПрекращеноАнгионевротический отек, наследственный, типы I и IIСоединенные Штаты, Чехия, Германия, Венгрия, Италия, Северная Македония, Соединенное Королевство, Австралия, Болгария, Канада, Франция, Новая Зеландия, Пуэрто-Рико
-
National Cancer Institute (NCI)Завершенный
-
University Hospital Center of MartiniqueLaboratoire CerbaЗавершенный
-
MP Biomedicals, LLCMP Biomedicals Asia Pacific Pte. Ltd.ЗавершенныйHTLV-I инфекции | Инфекции HTLV-II | Т-лимфотропный вирус человека 1 | Т-лимфотропный вирус человека 2 | HTLV I Ассоциированный Т-клеточный лейкоз Лимфома | Миелопатии, ассоциированные с HTLV IСоединенные Штаты
-
MP Biomedicals, LLCVital Systems Inc.НеизвестныйHTLV-I инфекции | Инфекции HTLV-II | Т-лимфотропный вирус человека 1 | Т-лимфотропный вирус человека 2 | HTLV I Ассоциированный Т-клеточный лейкоз Лимфома | Миелопатии, ассоциированные с HTLV IСоединенные Штаты
-
MP Biomedicals, LLCMP Biomedicals Asia Pacific Pte. Ltd.ЗавершенныйHTLV-I инфекции | Инфекции HTLV-II | Т-лимфотропный вирус человека 1 | Т-лимфотропный вирус человека 2 | HTLV I Ассоциированный Т-клеточный лейкоз Лимфома | Миелопатии, ассоциированные с HTLV IСоединенные Штаты
-
Aeglea BiotherapeuticsПрекращеноДефицит аргиназы I | ГипераргининемияКанада
-
Aeglea BiotherapeuticsЗавершенныйДефицит аргиназы I | ГипераргининемияСоединенные Штаты, Италия, Канада, Франция, Соединенное Королевство, Австрия, Германия
-
UniQure Biopharma B.V.Chiesi Farmaceutici S.p.A.Отозван
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)ПрекращеноЦитруллинемия | Аргининоянтарная ацидурия | Гипераргининемия | Дефицит орнитинкарбамоилтрансферазы | Дефицит карбамоилфосфатсинтазы I | Дефицит N-ацетилглутаматсинтазыСоединенные Штаты