- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Search trials
Clinical Trials on Vrozené poruchy metabolismu in Spain
Celkem 443 výsledků
-
SanofiAktivní, ne náborGaucherova choroba typu III | Gaucherova choroba typu IKanada, Argentina, Francie, Itálie, Japonsko, Ruská Federace, Španělsko, Švédsko, Krocan, Spojené království
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAktivní, ne náborWilsonova nemocSpojené státy, Kanada, Španělsko, Portugalsko, Spojené království
-
BioMarin PharmaceuticalUkončenoPacienti s Pompeho onemocněním s pozdním nástupem neléčení nebo léčení rhGAAŠpanělsko, Slovinsko, Srbsko, Korejská republika, Řecko, Austrálie, Singapur, Brazílie, Kanada, Tchaj-wan, Irsko, Polsko, Rumunsko
-
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdAktivní, ne náborX-vázaná hypofosfatemieŠpanělsko, Itálie, Spojené království, Francie, Belgie, Dánsko, Německo, Maďarsko, Portugalsko, Norsko, Švýcarsko, Izrael, Holandsko, Česko, Bulharsko, Švédsko, Slovinsko, Irsko, Lotyšsko, Slovensko
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.Dokončeno
-
ShireTakeda Development Center Americas, Inc.Aktivní, ne náborMetachromatická leukodystrofie (MLD)Spojené státy, Kanada, Belgie, Izrael, Holandsko, Spojené království, Německo, Španělsko, Japonsko, Brazílie, Argentina, Francie, Řecko, Itálie
-
Genzyme, a Sanofi CompanyUkončenoFabryho nemocRakousko, Brazílie, Francie, Spojené státy, Argentina, Belgie, Kanada, Finsko, Maďarsko, Norsko, Polsko, Španělsko, Tchaj-wan, Spojené království
-
Amicus TherapeuticsUkončenoFabryho nemocAustrálie, Spojené státy, Itálie, Španělsko, Belgie, Krocan, Brazílie, Argentina, Spojené království, Dánsko, Francie, Kanada, Egypt
-
Amicus TherapeuticsDokončenoFabryho nemocSpojené státy, Rakousko, Spojené království, Argentina, Austrálie, Belgie, Brazílie, Kanada, Dánsko, Egypt, Francie, Itálie, Japonsko, Španělsko, Krocan
-
CENTOGENE GmbH RostockShire Human Genetic Therapies, Inc.DokončenoCévní mozková příhodaRakousko, Belgie, Chorvatsko, Finsko, Francie, Gruzie, Německo, Irsko, Itálie, Malta, Polsko, Portugalsko, Španělsko, Spojené království
-
Inozyme PharmaNáborThe ENERGY Study: Hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti INZ-701 u kojenců s deficitem ENPP1 (ENERGY)Pseudoxanthoma Elasticum | Generalizovaná arteriální kalcifikace kojeneckého věku | Autozomálně recesivní hypofosfatemická křivice | Deficit ektonukleotidu pyrofosfatázy/fosfodiesterázy1 | ATP-Binding Cassette Podrodina C Člen 6 NedostatekSpojené státy, Spojené království, Španělsko
-
Daiichi Sankyo, Inc.UkončenoAteroskleróza | Heterozygotní familiární hypercholesterolémieSpojené státy, Spojené království, Španělsko, Jižní Afrika, Izrael, Kanada, Holandsko, Norsko, Švédsko
-
Amicus TherapeuticsDokončenoFabryho nemocSpojené státy, Itálie, Španělsko, Krocan, Brazílie, Kanada, Spojené království, Francie, Polsko, Austrálie, Egypt, Argentina, Dánsko
-
Hospital Universitario 12 de OctubreAktivní, ne nábor
-
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.Aktivní, ne náborFabryho nemocSpojené státy, Spojené království, Norsko, Německo, Austrálie, Kanada, Španělsko, Švýcarsko, Rakousko, Belgie, Francie, Holandsko, Polsko
-
Amicus TherapeuticsDokončenoPompeho nemoc (pozdní nástup)Spojené státy, Austrálie, Korejská republika, Japonsko, Tchaj-wan, Belgie, Slovinsko, Nový Zéland, Spojené království, Francie, Argentina, Kanada, Španělsko, Bosna a Hercegovina, Německo, Švédsko, Maďarsko, Rakousko, Bulharsko, ... a více
-
Amicus TherapeuticsAktivní, ne náborPompeho nemoc (pozdní nástup)Spojené státy, Německo, Tchaj-wan, Belgie, Austrálie, Slovinsko, Španělsko, Holandsko, Maďarsko, Japonsko, Rakousko, Spojené království, Francie, Argentina, Kanada, Švédsko, Dánsko, Nový Zéland, Řecko, Korejská republika, Bosna a... a více
-
Alnylam PharmaceuticalsNáborBONAPH1DE, Prospektivní observační studie pacientů s primární hyperoxalurií typu 1 (PH1) (BONAPH1DE)Primární hyperoxalurie typu 1Francie, Španělsko, Spojené státy, Izrael, Belgie, Švýcarsko, Německo, Spojené království, Itálie, Kanada
-
Regeneron PharmaceuticalsUkončenoFamiliární parciální lipodystrofie | Metabolické abnormalitySpojené státy, Francie, Španělsko, Krocan
-
Alnylam PharmaceuticalsDokončenoAmyloidóza, familiární | Transthyretinová amyloidózaFrancie, Německo, Itálie, Portugalsko, Španělsko, Švédsko, Spojené království
-
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.DokončenoFabryho nemocSpojené státy, Španělsko, Belgie, Austrálie, Rakousko, Kanada, Německo, Irsko, Itálie, Holandsko, Norsko, Polsko, Švýcarsko, Spojené království
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.UkončenoWilsonova nemocSpojené státy, Španělsko, Tchaj-wan, Francie, Česko, Maďarsko, Krocan, Spojené království, Rakousko, Německo, Izrael, Srbsko, Austrálie, Japonsko, Dánsko, Korejská republika, Nový Zéland, Kanada, Ruská Federace, Polsko, Singapur, Ho...
-
ShireUkončenoMukopolysacharidóza (MPS)Spojené státy, Kanada, Spojené království, Krocan, Itálie, Mexiko, Španělsko
-
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.DokončenoGangliosidóza GM2 | Gangliosidóza GM1 | Tay-Sachsova nemoc | Sandhoffova nemoc | Gaucherova choroba, typ 2 | AB varianta gangliosidóza GM2Spojené státy, Španělsko, Německo, Itálie, Belgie, Brazílie, Francie, Portugalsko, Švýcarsko, Spojené království
-
AlexionNáborWolmanova nemoc | Cholesterol ester skladování nemoc | Nedostatek lysozomální kyselé lipázy | Deficit kyselé cholesterylesterhydrolázy, typ 2 | Nedostatek kyselé lipázy | Nedostatek LIPA | Nedostatek LALFrancie, Belgie, Spojené státy, Španělsko, Německo, Řecko, Izrael, Itálie, Slovinsko, Spojené království, Brazílie, Kanada, Dánsko, Austrálie, Chorvatsko, Česko, Irsko, Mexiko, Holandsko, Polsko, Portugalsko, Saudská arábie
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyNáborPrimární hyperoxalurie typu 3 | Primární hyperoxalurie typu 2 | Primární hyperoxalurie typu 1 | Primární hyperoxalurieSpojené státy, Kanada, Libanon, Krocan, Spojené království, Německo, Itálie, Japonsko, Polsko, Španělsko, Spojené arabské emiráty
-
Cellaion SAUkončenoPorucha cyklu močoviny | Crigler-Najjar syndrom | Akutní při chronickém selhání jaterBelgie, Španělsko, Francie, Bulharsko, Polsko
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoGlykogenová choroba typu II; Pompeho chorobaČesko, Tchaj-wan, Belgie, Německo, Korejská republika, Spojené státy, Argentina, Austrálie, Rakousko, Brazílie, Kanada, Dánsko, Francie, Maďarsko, Itálie, Japonsko, Mexiko, Holandsko, Polsko, Portugalsko, Ruská Federace, Španělsko, Šv... a více
-
IntraBio IncDokončenoNiemann-Pickova choroba, typ CSpojené státy, Spojené království, Německo, Slovensko, Španělsko
-
Devicare S.L.Clever Instruments S.L.; Fundacio PuigvertNeznámý
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.DokončenoFabryho nemocSpojené státy, Holandsko, Maďarsko, Spojené království, Česko, Norsko, Slovinsko, Španělsko, Finsko, Francie, Itálie, Švýcarsko
-
Jesús González de la Aleja TejeraDokončeno
-
SOM Innovation Biotech SAHospital Vall d'HebronDokončenoFamiliární amyloidní polyneuropatie (FAP)Španělsko
-
PfizerDokončenoPolyneuropatie | Hereditární transtyretinová amyloidóza (ATTRv)Španělsko
-
Fundación Española de Hematología y HemoterapíaNáborNiemann-Pickovy choroby | Gaucherova nemoc | Splenomegalie | Nedostatek kyselé sfingomyelinázy | ASMDŠpanělsko
-
Olatec Therapeutics LLCNáborArtritida | Bolest kloubů | Dna | Vzplanutí dny | Dnavá artritida | Akutní dnavý vzplanutí | Útok dnySpojené státy, Španělsko, Francie
-
SanofiNáborFabryho nemocItálie, Spojené státy, Rakousko, Čína, Česko, Dánsko, Francie, Německo, Řecko, Japonsko, Korejská republika, Holandsko, Norsko, Španělsko, Tchaj-wan, Krocan, Spojené království, Kanada, Polsko
-
SanofiDokončenoSfingomyelin LipidózaItálie, Česko, Belgie, Francie, Portugalsko, Krocan, Spojené státy, Argentina, Brazílie, Chile, Německo, Rumunsko, Španělsko
-
ShireDokončenoHunterův syndromSpojené státy, Španělsko, Kanada, Spojené království, Mexiko, Austrálie, Francie
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Aktivní, ne náborFabryho nemocSpojené státy, Holandsko, Austrálie, Maďarsko, Spojené království, Kanada, Česko, Finsko, Francie, Itálie, Norsko, Slovinsko, Španělsko
-
Amicus TherapeuticsNáborFabryho nemocŠpanělsko, Spojené státy, Japonsko, Austrálie, Francie, Portugalsko
-
KemPharm Denmark A/SDokončenoNiemann-Pickova choroba, typ CŠpanělsko, Francie, Spojené království, Švýcarsko, Dánsko, Polsko, Itálie, Německo
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoGaucherova choroba, typ 1 | Syndrom cerebrosidové lipidózy | Onemocnění z nedostatku glukocerebrosidázy | Onemocnění z nedostatku glukosylceramid beta-glukosidázy | Gaucherova choroba, neneuronopatická formaSpojené státy, Spojené království, Španělsko, Itálie, Brazílie, Kanada, Polsko
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoSfingomyelin LipidózaSpojené státy, Argentina, Austrálie, Belgie, Brazílie, Bulharsko, Chile, Francie, Německo, Itálie, Japonsko, Holandsko, Portugalsko, Španělsko, Tunisko, Krocan, Spojené království
-
BioMarin PharmaceuticalDokončenoMorquiův syndrom A | MPS IVA | Mukopolysacharidóza IV ASpojené státy, Kanada, Francie, Tchaj-wan, Argentina, Kolumbie, Španělsko, Krocan, Japonsko, Saudská arábie, Holandsko, Dánsko, Korejská republika, Brazílie, Spojené království, Německo, Norsko, Portugalsko, Itálie, Katar
-
Novartis PharmaceuticalsDokončeno
-
Mandos LLCDokončenoNiemann-Pickova choroba, typ CSpojené státy, Austrálie, Spojené království, Německo, Francie, Nový Zéland, Singapur, Španělsko, Krocan
-
Genzyme, a Sanofi CompanyNáborFabryho nemocChorvatsko, Spojené státy, Argentina, Austrálie, Belgie, Bulharsko, Kanada, Německo, Hongkong, Indie, Indonésie, Korejská republika, Kuvajt, Malajsie, Filipíny, Polsko, Rumunsko, Singapur, Slovensko, Tchaj-wan, Thajsko, Spojené království a více
-
ShireDokončenoHunterův syndrom | Mukopolysacharidóza (MPS)Spojené státy, Argentina, Mexiko, Španělsko, Spojené království
-
ZevraDenmarkAktivní, ne náborNiemann-Pickova choroba, typ CSpojené státy, Španělsko, Spojené království, Dánsko, Francie, Německo, Itálie, Polsko, Švýcarsko