- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Search trials
Hledat v klinických studiích: Lysosomal storage disorder
Celkem 148886 výsledků
-
LYSOGENECasimir, LLC; Cure GM1 FoundationDokončeno
-
ShireDokončeno
-
Freeline TherapeuticsUkončenoLysozomální střádavá onemocnění | Fabryho nemocSpojené státy, Norsko, Německo, Rakousko, Spojené království, Itálie, Kanada
-
Manchester University NHS Foundation TrustNorthern Care Alliance NHS Foundation TrustAktivní, ne nábor
-
Dr. Anupam SehgalTaysha Gene Therapies, Inc.; GlycoNetAktivní, ne náborInfantilní GM2 gangliosidóza (porucha)Kanada
-
Amicus TherapeuticsDokončenoFabryho nemocJaponsko, Tchaj-wan, Krocan, Spojené státy, Brazílie
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Aktivní, ne náborFabryho nemocSpojené státy, Holandsko, Austrálie, Maďarsko, Spojené království, Kanada, Česko, Finsko, Francie, Itálie, Norsko, Slovinsko, Španělsko
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Aktivní, ne náborFabryho nemocBelgie, Spojené státy, Spojené království, Itálie, Česko, Dánsko, Norsko
-
PfizerDokončeno
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityUkončenoNiemann-Pickova choroba | Alfa-manosidóza | Tay Sachsova nemoc | Sandhoffova nemoc | Metachromatická leukodystrofie (MLD) | Hurler-Scheie syndrom | Hurlerův syndrom (MPS I) | Hunterův syndrom (MPS II) | Sanfilippo syndrom (MPS III) | Krabbeho nemoc (globoidní leukodystrofie) | Adrenoleukodystrofie (ALD a AMN) | Pelizaeus...Spojené státy
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Chiesi USA, Inc.DostupnýFabryho nemocSpojené státy
-
Massachusetts General HospitalDokončeno
-
Centre Hospitalier Universitaire de NiceDokončeno
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Iqvia Pty Ltd; ProtalixDokončenoFabryho nemocSpojené státy, Belgie, Dánsko, Itálie, Spojené království
-
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...Aktivní, ne náborMukopolysacharidóza I | Mukopolysacharidóza II | Mukopolysacharidóza VISpojené státy
-
HaEmek Medical Center, IsraelUkončenoFibróza jater | Gaucherova nemoc | Slezina; FibrózaIzrael
-
Mandos LLCDokončenoNiemann-Pickova choroba, typ CSpojené státy, Austrálie, Spojené království, Německo, Francie, Nový Zéland, Singapur, Španělsko, Krocan
-
Shaare Zedek Medical CenterDokončenoGaucherova choroba, typ 1Izrael
-
CENTOGENE GmbH RostockStaženoKostní abnormality | Psychomotorická retardaceNěmecko, Indie, Srí Lanka, Egypt
-
CENTOGENE GmbH RostockStaženoNiemann-Pickova choroba, typ C | Niemann-Pickova chorobaNěmecko, Indie, Srí Lanka
-
CENTOGENE GmbH RostockStaženoZáchvaty | Mentální retardace | Hepato-splenomegalie | Dysostosis multiplexEgypt, Německo, Indie, Srí Lanka
-
CENTOGENE GmbH RostockStaženoSplenomegalie | HepatomegalieNěmecko, Indie, Srí Lanka
-
CENTOGENE GmbH RostockStaženoChronické onemocnění ledvin | Ztráta sluchu | Angiokeratomy | Oční abnormalitySrí Lanka, Indie, Německo
-
CENTOGENE GmbH RostockStaženoMetabolismus fruktózy, vrozené chyby | Onemocnění z hromadění glykogenu typu II | Onemocnění z ukládání glykogenu | Glykogenová choroba typu V | Onemocnění z hromadění glykogenu typu I | Onemocnění z hromadění glykogenu typu III | Onemocnění z hromadění glykogenu typu VII | Onemocnění z hromadění glykogenu... a další podmínkyNěmecko, Indie, Srí Lanka
-
CENTOGENE GmbH RostockStaženoSplenomegalie | Hepatomegalie | Nedostatek ceramidázy | Farberova lipogranulomatózaNěmecko, Indie, Egypt
-
CENTOGENE GmbH RostockStaženoKrabbeho nemocEgypt, Německo, Indie, Srí Lanka
-
CENTOGENE GmbH RostockStaženoSvalová slabost | Periferní neuropatieEgypt, Německo, Indie, Srí Lanka
-
CENTOGENE GmbH RostockStaženoCholesterol ester skladování nemoc | Nedostatek kyselé lipázy | Deficit kyselé cholesterylesterhydrolázy, Wolmanův typNěmecko, Indie, Srí Lanka
-
CENTOGENE GmbH RostockStaženoPlicní onemocnění | Abnormality oka | Lysozomální střádací onemocnění | Makroglosie | Obstrukční spánková apnoeNěmecko, Indie, Srí Lanka, Egypt
-
CENTOGENE GmbH RostockStaženoHypofosfatemie | Fotofobie | Renální Fanconiho syndromNěmecko, Indie, Srí Lanka
-
CENTOGENE GmbH RostockStaženoOnemocnění plic | Mozkové aneuryzma | Makroglosie | Srdeční onemocnění | Obstrukční spánková apnoe | Svalová slabost | Hepato-splenomegalieNěmecko, Indie, Srí Lanka
-
CENTOGENE GmbH RostockUkončenoMukopolysacharidóza II | Hunterův syndrom | Hunterův syndrom, mírná forma | Hunterův kanálový syndromMexiko
-
KemPharm Denmark A/SUkončenoGaucherova choroba, typ 1 | Gaucherova choroba, typ 3Indie
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Dokončeno
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Dokončeno
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Dokončeno
-
Orchard TherapeuticsOspedale San RaffaeleAktivní, ne náborLysozomální střádací onemocnění | Metachromatická leukodystrofieItálie
-
Shaare Zedek Medical CenterShireDokončenoGaucherova choroba, typ 1
-
Shaare Zedek Medical CenterPfizerDokončenoGaucherova choroba, typ 1
-
Sangamo TherapeuticsUkončenoMukopolysacharidóza II | MPS IISpojené státy
-
New York Medical CollegeDokončenoMukopolysacharidóza I | Myelodysplastický syndrom | Akutní lymfocytární leukémie | Akutní myeloidní leukémie | Niemann-Pickova choroba | Mukopolysacharidóza VI | Wolmanova nemoc | Adrenoleukodystrofie | Battenova nemoc | Metachromatická leukodystrofie | Diamantová-Blackfanová anémie | Těžká aplastická anémie | Fuko... a další podmínkySpojené státy
-
Turkish Society of Pediatric Gastroenterology,...DokončenoDuchennova svalová dystrofie | Pompeho nemoc (pozdní nástup)Krocan
-
REGENXBIO Inc.Staženo
-
SanofiSchváleno pro marketing
-
National Taiwan University HospitalSanofiDokončeno
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisShire International GmbHDokončeno
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...UkončenoNiemann-Pickova choroba, typ C1Spojené státy
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoNemoc z hromadění glykogenu typu II (GSD-II) | Nemoc z nedostatku kyselé maltázy | Pompeho nemocSpojené státy
-
LMU KlinikumDokončenoZdravý | Myotonická dystrofie typu 2 | Pompeho nemoc (pozdní nástup) | Spinální svalová atrofie typu 3 | Myotonická dystrofie typu 1 (DM1) | Facioskapulohumerální svalová dystrofie 1 | Myositida s inkluzními tělísky, sporadickáNěmecko