- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Clinical Trials on Medfødte metabolismefejl in United States
I alt 3228 resultater
-
Recordati Rare DiseasesTarget PharmaSolutions, Inc.RekrutteringPropionsyreacidæmi | Methylmalonsyreacidæmi | HyperammonæmiForenede Stater
-
PTC TherapeuticsAfsluttetMitokondrielle sygdomme | Lægemiddelresistent epilepsi | Leighs sygdom | Leigh syndrom | Mitokondriel encefalopati (MELAS) | Pontocerebellar Hypoplasi Type 6 (PCH6) | Alpers sygdom | Alpers syndromForenede Stater, Spanien, Det Forenede Kongerige, Canada, Frankrig, Italien, Polen, Sverige, Japan
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbejdspartnereAfsluttetMucopolysaccharidosis type IForenede Stater
-
University of MinnesotaAfsluttet
-
Baebies, Inc.AfsluttetG6PD-mangel | G6PDForenede Stater
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetAnæmi, hæmolytisk | Pyruvat Kinase mangelForenede Stater, Spanien, Schweiz, Kalkun, Tyskland, Frankrig, Det Forenede Kongerige, Japan, Holland, Brasilien, Canada, Tjekkiet, Danmark, Italien, Korea, Republikken, Thailand
-
University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Rare Diseases...RekrutteringPyruvat Dehydrogenase Complex Deficiency DiseaseForenede Stater
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAfsluttet
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAfsluttetGlykogenopbevaringssygdom type II | Pompes sygdomForenede Stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutteringMucopolysaccharidosis type I | Hæmatopoietisk celletransplantationForenede Stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaBioMarin PharmaceuticalAfsluttetMaroteaux-Lamy syndromForenede Stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAfsluttetMucopolysaccharidosis I | Hurler syndromForenede Stater
-
SanofiAfsluttetGauchers sygdomForenede Stater
-
AmgenAfsluttetUkontrolleret gigt | NyretransplantationForenede Stater
-
Travere Therapeutics, Inc.UkendtCerebrotendinøs Xanthomatose (CTX)Forenede Stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncTilmelding efter invitationMucopolysaccharidosis III-AForenede Stater, Australien, Spanien
-
Travere Therapeutics, Inc.Aktiv, ikke rekrutterende
-
University of PennsylvaniaSuspenderetLipidmetabolisme, medfødte fejl | Kolesterol, HDL | Tangiers sygdom | LCAT-mangel | Kolesterylester Transfer Protein (CETP) mangelForenede Stater
-
National Institute of Diabetes and Digestive and...AfsluttetHypokalcæmi | Rakitis | Osteomalaci | Pseudohypoparathyroidisme | PseudopseudohpoparathyroidismeForenede Stater
-
Amicus TherapeuticsAfsluttetBattens sygdom | Neuronal Ceroid Lipofuscinose CLN6 | Neuronal Ceroid Lipofuscinose CLN3Forenede Stater
-
BioMarin PharmaceuticalAfsluttetFenylketonuriForenede Stater, Canada
-
BioMarin PharmaceuticalGodkendt til markedsføring
-
Regeneron PharmaceuticalsAfsluttetHomozygot familiær hyperkolesterolæmiForenede Stater, Holland, Sydafrika, Australien, Østrig, Canada, Tjekkiet, Frankrig, Grækenland, Italien, Japan, Ukraine
-
Forge Biologics, IncIkke rekrutterer endnuKrabbes sygdomForenede Stater
-
Forge Biologics, IncAktiv, ikke rekrutterende
-
Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncIkke længere tilgængeligBarth syndrom | Mitokondriel trifunktionel proteinmangel | Meget langkædet acylCoA-dehydrogenase (VLCAD) mangel | Carnitin Palmitoyltransferase mangler (CPT1, CPT2) | Langkædet Hydroxyacyl-CoA-dehydrogenase-mangel | Glykogenopbevaringsforstyrrelser | Pyruvatcarboxylase-mangelsygdom | ACYL-CoA DEHYDROGENASE...Forenede Stater
-
PfizerAfsluttetHeterozygot familiær hyperkolesterolæmiCanada, Holland, Det Forenede Kongerige, Forenede Stater, Spanien, Polen, Finland, Norge, Sydafrika, Italien, Bulgarien
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbejdspartnereRekrutteringGauchers sygdom type 1Forenede Stater
-
Children's National Research InstituteActelionAfsluttetSandhoffs sygdom | GM2 Gangliosidoser | Tay-SachsForenede Stater
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)Sio Gene TherapiesRekrutteringGangliosidose | Lysosomale sygdomme | GM1Forenede Stater
-
University of MinnesotaRekrutteringBetændelse | Oxidativt stress | Gauchers sygdom type IForenede Stater
-
National Institute of Neurological Disorders and...Afsluttet
-
AmgenAfsluttetHeterozygot familiær hyperkolesterolæmiForenede Stater, Canada, Italien, Norge, Belgien, Kalkun, Australien, New Zealand, Østrig, Tjekkiet, Sydafrika, Polen, Spanien, Schweiz, Holland, Taiwan, Finland, Brasilien, Portugal, Slovenien, Den Russiske Føderation, Ungarn, Det Forenede... og mere
-
PTC TherapeuticsRekrutteringFenylketonuriForenede Stater, Tyskland, Spanien, Australien, Brasilien, Det Forenede Kongerige, Danmark, Mexico, Portugal, Kalkun, Canada, Georgien, Italien, Holland, Japan
-
Urica Therapeutics Inc.RekrutteringHyperurikæmi | GigtForenede Stater
-
Kastle Therapeutics, LLCAfsluttetHyperkolesterolæmi | Heterozygot familiærtForenede Stater, Italien, Polen, Ukraine, Det Forenede Kongerige, Tyskland, Hong Kong, Taiwan, Spanien, Argentina, Belgien, Israel, Malaysia, Sydafrika, Kalkun, Holland, Korea, Republikken, Canada, New Zealand, Den Russiske Føderation og mere
-
InventisBio Co., LtdRekruttering
-
ShireAfsluttetGauchers sygdom, type 1Spanien, Israel, Forenede Stater, Indien, Paraguay, Det Forenede Kongerige, Den Russiske Føderation, Tunesien, Argentina
-
University of GlasgowAfsluttetFenylketonuri (PKU)Det Forenede Kongerige
-
Zymenex A/SEuropean CommissionAfsluttetAlpha-MannosidoseDanmark, Det Forenede Kongerige, Frankrig, Tyskland, Polen
-
University of California, San DiegoBioMarin PharmaceuticalTrukket tilbageAdfærdsmanifestationer af Lesch-Nyhans sygdomForenede Stater
-
Duke UniversityAfsluttet
-
NovartisAfsluttetGigt, gigtForenede Stater, Schweiz, Det Forenede Kongerige
-
Cycle Pharmaceuticals Ltd.ParexelAfsluttetArvelig tyrosinæmi, type ISydafrika
-
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...Ikke rekrutterer endnuMucopolysaccharidosis III | Sanfilippo syndromForenede Stater
-
Sanguine BiosciencesDenali Therapeutics Inc.RekrutteringMucopolysaccharidosis III-AForenede Stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAfsluttetHurler syndromForenede Stater
-
BioMarin PharmaceuticalAfsluttetTetrahydrobiopterin mangler | Hyperphenylalaninæmi, ikke-phenylketonuriskTyskland, Forenede Stater
-
Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Development...Afsluttet21-hydroxylase mangelForenede Stater
-
University College, LondonRekrutteringOrnithin Transcarbamylase mangelDet Forenede Kongerige