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Klinische Studien zur Adrenoleukodystrophy X-linked
Insgesamt 3906 ergebnisse
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Jirair Krikor BedoyanUltragenyx Pharmaceutical IncRekrutierungPyruvat-Dehydrogenase-Komplex-MangelVereinigte Staaten
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Cyprium Therapeutics, Inc.Anmeldung auf Einladung
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University of FloridaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere MitarbeiterAktiv, nicht rekrutierendPyruvat-Dehydrogenase-Komplex-MangelVereinigte Staaten
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Fondazione TelethonAbgeschlossenPyruvat-Dehydrogenase-Komplex-MangelItalien
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Bicetre HospitalAbgeschlossenX-verknüpfte hypophosphatämische Rachitis
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Abgeschlossen
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REGENXBIO Inc.Aktiv, nicht rekrutierendMukopolysaccharidose Typ II (MPS II)Vereinigte Staaten, Kanada
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Aktiv, nicht rekrutierendX-chromosomale Hypophosphatämie (XLH)China
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...BeendetMukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose II | Mukopolysaccharidose VIVereinigte Staaten
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MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non Limited; Bionical EmasAbgeschlossenX-chromosomale Retinitis pigmentosaVereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten
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Sentynl Therapeutics, Inc.VerfügbarMenkes-Krankheit
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ShireCovance; PRA Health Sciences; PharmaNetAbgeschlossenMukopolysaccharidose II | Hunter-Syndrom | MPS IIBrasilien, Polen, Taiwan
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Bio Products LaboratoryAbgeschlossenPrimäre Immunschwäche | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Hypogammaglobulinämie | Gemeinsame Variable Hypogammaglobulinämie | X-chromosomale Hypogammaglobulinämie | Immunschwäche mit Hyper-IgMVereinigte Staaten
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Baylor College of MedicineUniversity of California, San Diego; University of Alabama at Birmingham; Boston... und andere MitarbeiterAbgeschlossenPrader-Willi-Syndrom | Rett-Syndrom | Angelman-Syndrom | SchlafstörungVereinigte Staaten
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University of California, San DiegoBioMarin PharmaceuticalZurückgezogenVerhaltensmanifestationen der Lesch-Nyhan-KrankheitVereinigte Staaten
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...AbgeschlossenMukopolysaccharidose Typ I | Mukopolysaccharidose Typ II | Mukopolysaccharidose Typ VIVereinigte Staaten
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AB2 Bio Ltd.AbgeschlossenNLRC4-MAS | XIAP-MangelVereinigte Staaten, Kanada, Deutschland
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AB2 Bio Ltd.Aktiv, nicht rekrutierendNLRC4-MAS | XIAP-MangelVereinigte Staaten, Kanada, Deutschland
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Medical University of GrazAbgeschlossenBipolare affektive StörungÖsterreich
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Manchester University NHS Foundation TrustAbgeschlossenMukopolysaccharidose Typ IIVereinigtes Königreich
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisCentre National de la Recherche Scientifique, FranceAbgeschlossenAkustische und wahrnehmbare Marker von Dysarthrie bei Amyotropher Lateralsklerose (ALS) (SPEECH-ALS)Amyotrophe Lateralsklerose | Primäre Lateralsklerose | Kennedy-KrankheitFrankreich
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Centre Hospitalier Universitaire de Saint EtienneAbgeschlossenBipolare affektive StörungFrankreich
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Wuerzburg University HospitalKyowa Kirin, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendX-verbundene HypophosphatämieDeutschland
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BiogenAbgeschlossen
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TakedaRekrutierungHunter-SyndromKanada, Frankreich
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisNoch keine RekrutierungX-chromosomale Hypophosphatämie (XLH)
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Emalex Biosciences Inc.Psyadon PharmaBeendetLesch-Nyhan-Krankheit | Selbstverletzendes VerhaltenSpanien, Vereinigte Staaten
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CENTOGENE GmbH RostockBeendetMukopolysaccharidose II | Hunter-Syndrom | Hunter-Syndrom, leichte Form | Hunter-Kanal-SyndromMexiko
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Oslo University HospitalAktiv, nicht rekrutierend
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Kyowa Kirin Co., Ltd.AbgeschlossenX-chromosomale hypophosphatämische Rachitis/OsteomalazieJapan
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National Institute of Neurological Disorders and...AbgeschlossenMotoneuron-Krankheit | Spinale und bulbäre Muskelatrophie (SBMA)Vereinigte Staaten
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Kyowa Kirin Co., Ltd.AbgeschlossenX-chromosomale hypophosphatämische Rachitis/OsteomalazieJapan, Korea, Republik von
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National MPS SocietyMediResource Inc.BeendetMukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose II | Mucopolysaccharidosen | Mukopolysaccharidose VI | Mukopolysaccharidose IVVereinigte Staaten
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University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Rare Diseases...RekrutierungPyruvat-Dehydrogenase-Komplex-MangelkrankheitVereinigte Staaten
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Kunming Hope of Health HospitalBeendetMenkes-SyndromChina
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ShireAbgeschlossenHunter-SyndromSpanien, Vereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Australien, Mexiko
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University Hospital HeidelbergAbgeschlossenMukopolysaccharidose Typ I | Mukopolysaccharidose Typ II | Bewältigungsverhalten | Mukopolysaccharidose Typ III | VerhaltensstörungenDeutschland
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National Center for Research Resources (NCRR)Ohio State UniversityAbgeschlossenAmyotrophe Lateralsklerose | Spinale Muskelatrophie | Spinobulbäre Muskelatrophie
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Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityBeendetPilotstudie der Phase I/II zum gemischten Chimärismus zur Behandlung erblicher StoffwechselstörungenNiemann-Pick-Krankheit | Alpha-Mannosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Metachromatische Leukodystrophie (MLD) | Hurler-Scheie-Syndrom | Hurler-Syndrom (MPS I) | Hunter-Syndrom (MPS II) | Sanfilippo-Syndrom (MPS III) | Krabbe-Krankheit (globoide Leukodystrophie) | Adrenoleukodystrophie (ALD... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Mayo ClinicAbgeschlossen
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Stanford UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of California,... und andere MitarbeiterAbgeschlossenMuskeldystrophie, DuchenneVereinigte Staaten
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Institute for Neurodegenerative DisordersAbgeschlossenParkinson Krankheit | Alzheimer Erkrankung | Leichte kognitive Einschränkung | Fragiles X-Syndrom | Huntington-Krankheit | Störungen des autistischen SpektrumsVereinigte Staaten
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ShireAbgeschlossenHunter-Syndrom | Mukopolysaccharidose II (MPS II)Vereinigte Staaten, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Schweden, Spanien, Brasilien, Kanada, Italien, Rumänien
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Cyprium Therapeutics, Inc.Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere MitarbeiterAbgeschlossenMenkes-Krankheit | Hinterhaupthornsyndrom | Ungeklärter KupfermangelVereinigte Staaten
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Kevin FlaniganMuscular Dystrophy AssociationBeendet
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BioLeaders CorporationAbgeschlossenMuskeldystrophie, DuchenneKorea, Republik von
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Summit TherapeuticsAbgeschlossenMuskeldystrophie, DuchenneVereinigtes Königreich
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Federal University of São PauloAbgeschlossenPhysische Aktivität | Endotheliale Dysfunktion | Metabolisches Syndrom xBrasilien
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Midwest Biomedical Research FoundationSuspendiert
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Universidad de los Andes, ChileAbgeschlossenMetabolisches Syndrom xChile