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Klinische Studien zur Angeborene Störung des Gallensäurestoffwechsels
Insgesamt 3057 ergebnisse
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Fairview University Medical CenterAbgeschlossenMyelodysplastische Syndrome | Leukämie, lymphozytär, akut | Fanconi-Anämie | Leukämie, nicht lymphatisch, akutVereinigte Staaten
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Hospices Civils de LyonUnbekanntGenetisches Syndrom | Taybi-Linder-SyndromFrankreich
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Argo SanteGenSight BiologicsAbgeschlossenLebersche hereditäre Optikusneuropathie (LHON)Frankreich
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Kun SunRekrutierung
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Institut de Myologie, FranceRoche Pharma AGNoch keine RekrutierungMuskelatrophie, Wirbelsäule, Typ II | Muskelatrophie, Wirbelsäule, Typ IIIFrankreich
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Novartis Gene TherapiesAbgeschlossenSpinale Muskelatrophie 1Vereinigte Staaten
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Stanford UniversityAbgeschlossenEine therapeutische Pilotstudie mit Hydroxyharnstoff bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ IMuskelatrophie, WirbelsäuleVereinigte Staaten
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAbgeschlossen
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UMC UtrechtAbgeschlossenSpinale Muskelatrophie | SMA | Kugelberg-Welander-KrankheitNiederlande
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Hangzhou Jiayin Biotech LtdRekrutierungSpinale Muskelatrophie Typ IChina
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Assistance Publique Hopitaux De MarseilleRekrutierungSpinale MuskelatrophieFrankreich
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Novartis Gene TherapiesAktiv, nicht rekrutierendSpinale Muskelatrophie 1Vereinigte Staaten
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University Hospital, GrenobleAbgeschlossenHereditäres AngioödemFrankreich
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Institut de Myologie, FranceAbgeschlossenSpinale Muskelatrophie
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WestatNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)BeendetSpinale Muskelatrophie Typ IVereinigte Staaten
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisNoch keine Rekrutierung
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Centre Hospitalier Régional de la CitadelleAbgeschlossenSpinale Muskelatrophie Typ 3Belgien
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Novartis Gene TherapiesPRA Health SciencesAbgeschlossenSpinale Muskelatrophie Typ IKorea, Republik von, Taiwan, Japan
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Stanford UniversityAbgeschlossenMuskelatrophie, WirbelsäuleVereinigte Staaten
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University of UtahLeadiant Biosciences, Inc.; Families of Spinal Muscular AtrophyAbgeschlossenSpinale Muskelatrophie Typ IVereinigte Staaten, Kanada, Deutschland
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OHSU Knight Cancer InstituteNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AbgeschlossenChronische myeloproliferative Erkrankungen | Fanconi-Anämie | Multiples Myelom und Plasmazell-Neoplasma | Myelodysplastische/myeloproliferative NeubildungenVereinigte Staaten
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AbgeschlossenSchwere kombinierte Immunschwäche | Adenosin-Desaminase-Mangel | Störung des Immunsystems | Autosomal-rezessive Störung | Purin-Nukleosid-Phosphorylase-Mangel | Schwere kombinierte Immunschwäche ohne T- und B-Zellen | X-chromosomaler schwerer kombinierter ImmundefektVereinigte Staaten
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Region SkaneNoch keine RekrutierungLungenentzündung | Verbrennungen | Schock | Vergiftung | Bauchschmerzen | Brustschmerzen | Trauma | Fieber | Bradykardie | Synkope | Krampfanfälle | Schwindel | Tachykardie | Herzstillstand | Diabetische Ketoazidose | Kurzatmigkeit | Allergische Reaktion | Asthma akut | Bewusstseinstrübung | COPD Exazerbation Akut | Lungenödem - Akut | Hyperglykämisches hyperosmolares nichtketotisches Syndrom
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrutierungAndrogeninsensitivitätssyndrom | Stoffwechselparameter in AIS, CAIS, PAIS und MAIS | Tumorbildung bei AIS, CAIS, PAIS und MAIS | Sexuelle Funktion AIS, CAIS, PAIS und MAISVereinigte Staaten
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Hospices Civils de LyonNoch keine RekrutierungLowry-Wood-Syndrom | Roifman-Syndrom | Taybi-Linder-Syndrom | Mikrozephaler osteodysplastischer primordialer Zwergwuchs Typ I und IIIFrankreich
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Scholar Rock, Inc.AbgeschlossenNeuromuskuläre Erkrankungen | Neuromuskuläre Manifestationen | Atrophie | Muskelatrophie | Spinale Muskelatrophie | Muskelatrophie, Wirbelsäule | Spinale Muskelatrophie Typ 3 | SMA | Spinale Muskelatrophie Typ 2Vereinigte Staaten, Spanien, Italien, Niederlande
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University Hospital, Basel, SwitzerlandAnmeldung auf EinladungSpinale Muskelatrophie Typ II | Spinale Muskelatrophie Typ IIISchweiz
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University of British ColumbiaMHE CoalitionAbgeschlossenExostosen, mehrfach erblichKanada
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAbgeschlossen
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WestatNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)BeendetSpinale Muskelatrophie Typ II | Spinale Muskelatrophie Typ IIIVereinigte Staaten
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Istanbul Medipol University HospitalIstanbul UniversityRekrutierungNeuromuskuläre Erkrankungen | Spinale Muskelatrophie Typ 3Truthahn
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Washington University School of MedicineAktiv, nicht rekrutierendSpinale Muskelatrophie | Spinale Muskelatrophie Typ 3 | Spinale Muskelatrophie Typ IIVereinigte Staaten, Kanada
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University of MiamiRekrutierungMultiple Sklerose | Diabetische Retinopathie | Demenz | Syndrome des trockenen Auges | Presbyopie | KurzsichtigkeitVereinigte Staaten
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Universitaire Ziekenhuizen KU LeuvenKU LeuvenUnbekanntFettleibigkeit | Gesunde Freiwillige | Prader-Willi-Syndrom | Muskelhypotonie | Hypotonie-Cystinurie-Syndrom | Zwergwuchs, WachstumshormonmangelBelgien
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University of North Carolina, Chapel HillNational Institutes of Health (NIH); National Center for Research Resources... und andere MitarbeiterAbgeschlossenMukoviszidose | Primäre Ciliäre Dyskinesie | Kartagener-Syndrom | PseudohypoaldosteronismusVereinigte Staaten, Kanada
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Scholar Rock, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendNeuromuskuläre Erkrankungen | Neuromuskuläre Manifestationen | Atrophie | Muskelatrophie | Spinale Muskelatrophie | Muskelatrophie, Wirbelsäule | Spinale Muskelatrophie Typ 3 | SMA | Anti-Myostatin | Spinale Muskelatrophie Typ IIVereinigte Staaten, Spanien, Belgien, Deutschland, Niederlande, Polen, Italien, Frankreich, Vereinigtes Königreich
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Marco CapogrossoRoche-GenentechNoch keine RekrutierungSpinale Muskelatrophie | Spinale Muskelatrophie Typ 3 | SMA | Spinale Muskelatrophie Typ II | Spinale Muskelatrophie 4Vereinigte Staaten
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Maimonides Medical CenterFoundation for Prader-Willi ResearchRekrutierungKörpergewicht | Hyperphagie | Prader-Willi-Syndrom | Stimmung | Verhalten | Exzessive TagesschläfrigkeitVereinigte Staaten
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Scholar Rock, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendNeuromuskuläre Erkrankungen | Neuromuskuläre Manifestationen | Atrophie | Muskelatrophie | Spinale Muskelatrophie | Muskelatrophie, Wirbelsäule | Spinale Muskelatrophie Typ 3 | SMA | Spinale Muskelatrophie Typ 2 | Anti-MyostatinVereinigte Staaten, Deutschland, Belgien, Spanien, Vereinigtes Königreich, Niederlande, Frankreich, Italien, Polen
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Nationwide Children's HospitalNovartisAktiv, nicht rekrutierendSpinale Muskelatrophie Typ II | Spinale Muskelatrophie Typ IVereinigte Staaten
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Tehran University of Medical SciencesUnbekanntInfantile spinale Muskelatrophie, Typ I [Werdnig-Hoffman]Iran, Islamische Republik
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Hoffmann-La RocheAbgeschlossenHämophilie A | Moderate hereditäre Faktor-VIII-Mangelkrankheit ohne Inhibitor | Schwere erbliche Faktor-VIII-Mangelerkrankung ohne InhibitorItalien
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Boston Children's HospitalRekrutierungErbkrankheit | Chopra-Amiel-Gordon-Syndrom | CAGS | ANKRD17Vereinigte Staaten
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Novartis Gene TherapiesAktiv, nicht rekrutierendSMA | Spinale Muskelatrophie Typ II | Spinale Muskelatrophie Typ I | Spinale Muskelatrophie Typ IIIVereinigte Staaten, Belgien, Frankreich, Japan, Vereinigtes Königreich, Italien, Taiwan, Australien, Kanada
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Hoffmann-La RocheAssociation Française contre les Myopathies (AFM), ParisAbgeschlossenSpinale Muskelatrophie Typ II | Spinale Muskelatrophie Typ III Nicht ambulantDeutschland, Italien, Frankreich, Belgien, Polen, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaNational Cancer Institute (NCI)BeendetLymphom | Myelodysplastische Syndrome | Leukämie | Chronische myeloproliferative Erkrankungen | Fanconi-Anämie | Multiples Myelom und Plasmazell-Neoplasma | Myelodysplastische/myeloproliferative Erkrankungen | Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit | Diamond-Blackfan-AnämieVereinigte Staaten
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Milton S. Hershey Medical CenterUnbekanntSarkom | Lymphom | Nicht näher bezeichneter solider Tumor im Kindesalter, protokollspezifisch | Myelodysplastische Syndrome | Leukämie | Fanconi-Anämie | Neuroblastom | Langerhans-Zell-Histiozytose im KindesalterVereinigte Staaten
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University College CorkNoch keine RekrutierungSchwangerschaftsdiabetes | Neugeborene Enzephalopathie | Diastolische Dysfunktion | Trisomie 21 | Vorübergehende Tachypnoe des Neugeborenen | Klein für das Gestationsalter bei der GeburtIrland
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAbgeschlossenSeckel-Syndrom | Mikrozephaler Osteodysplastischer Urzwergwuchs Typ IIFrankreich
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Skulpt, Inc.AbgeschlossenMultiple Sklerose | Charcot-Marie-Tooth-Krankheit | Motoneuron-Krankheit | Amyotrophe LateralskleroseVereinigte Staaten