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Klinische Studien zur Methylmalonazidurie
Insgesamt 53 ergebnisse
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McGill University Health Centre/Research Institute...UnbekanntMethylmalonazidämie | MalonazidurieKanada
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Wellstat TherapeuticsAbgeschlossenOpen-Label-Studie zu Uridintriacetat bei pädiatrischen Patienten mit hereditärer orotischer AzidurieHereditäre orotische AcidurieVereinigte Staaten
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National Taiwan University HospitalUnbekanntPropionazidämie (PA), Methylmalonazidämie (MMA)Taiwan
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ModernaTX, Inc.ZurückgezogenStoffwechsel, angeborene Fehler | Methylmalonazidämie (MMA)
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Selecta Biosciences, Inc.National Human Genome Research Institute (NHGRI)SuspendiertMethylmalonazidämie (MMA)Vereinigte Staaten
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Recordati Rare DiseasesRekrutierungPropionazidämie | MethylmalonazidämieFrankreich, Spanien, Italien, Vereinigtes Königreich, Norwegen, Deutschland, Schweden
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CoA Therapeutics, Inc., a BridgeBio companyBeendetGesunde Freiwillige | Propionazidämie | Methylmalonazidämie | Organische AzidämieVereinigte Staaten
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Emma Marie Caroline SlackUniversity Children's HospitalAbgeschlossenAngeborene Stoffwechselstörungen | Propionsäureurie | Methylmalonazidurie | Störung des HarnstoffzyklusSchweiz
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HemoShear TherapeuticsPrometrika, LLC; AllStripes Research Inc.; Genome MedicalBeendetPropionazidämie | MethylmalonazidämieVereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich
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Bambino Gesù Hospital and Research InstituteCatholic University of the Sacred HeartAbgeschlossenErbkrankheit | Retinopathie | Methylmalonazidurie und Homocystinurie, Cblc-TypItalien
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ModernaTX, Inc.RekrutierungMethylmalonazidämieVereinigte Staaten, Kanada, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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ModernaTX, Inc.RekrutierungMethylmalonazidämieVereinigte Staaten, Spanien, Kanada, Niederlande, Frankreich, Australien, Vereinigtes Königreich
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Target PharmaSolutions, Inc.Recordati Rare DiseasesAnmeldung auf EinladungPropionazidämie | Methylmalonazidämie | HyperammonämieVereinigte Staaten
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ModernaTX, Inc.AbgeschlossenPropionazidämie | MethylmalonazidämieVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Spanien, Frankreich
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LogicBio Therapeutics, IncAlexion Pharmaceuticals, Inc.BeendetMethylmalonazidämieVereinigte Staaten
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Recordati Rare DiseasesTarget PharmaSolutions, Inc.RekrutierungPropionazidämie | Methylmalonazidämie | HyperammonämieVereinigte Staaten
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HemoShear TherapeuticsBeendetPropionazidämie | MethylmalonazidämieVereinigte Staaten, Saudi-Arabien, Australien
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King Abdullah International Medical Research CenterAbgeschlossenPropionazidämie | MethylmalonazidämieSaudi-Arabien
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Mendel TuchmanUniversity of Colorado, Denver; Children's Hospital of Philadelphia; University... und andere MitarbeiterBeendetPropionazidämie | MethylmalonazidämieVereinigte Staaten
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrutierungAngeborene Stoffwechselstörungen | Methylmalonazidämie | Organische AzidämieVereinigte Staaten
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LogicBio Therapeutics, IncAlexion Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendMethylmalonazidämieVereinigte Staaten
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PTC TherapeuticsGenzyme, a Sanofi CompanyBeendetAminosäurestoffwechsel, angeborene FehlerFrankreich, Vereinigtes Königreich, Italien, Belgien, Deutschland, Schweiz
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West Kazakhstan Medical UniversityRekrutierungOrnithin-Transcarbamylase-Mangel | Biotinidase-Mangel | Citrullinämie | Glutarazidämie Typ II | Argininosuccinat-Azidurie | Ahornsirupkrankheit | Primärer Carnitinmangel | Homocystinurie | Carnitin-Palmitoyltransferase-II-Mangel | Arginase-Mangel | Mangel an sehr langkettiger Acyl-CoA-Dehydrogenase | Mangel... und andere BedingungenKasachstan
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Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn... und andere MitarbeiterAbgeschlossenMethylmalonazidämie | Carbamoyl-Phosphat-Synthase-I-Mangelkrankheit | Propionazidämie, Typ I und/oder Typ II | Ornithin-Carbamoyltransferase-MangelVereinigte Staaten
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Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.RekrutierungGlutarazidämie Typ I | Glutarazidurie Typ IChina
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Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...ZurückgezogenStörungen des Harnstoffzyklus, angeboren | Angeborene Stoffwechselstörungen | Propionazidämie | Methylmalonazidämie | Carbamylphosphat-Synthetase-Mangel
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Brendan LeeEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere MitarbeiterAbgeschlossenAminosäurestoffwechsel, angeborene Fehler | Störungen des Harnstoffzyklus | Argininosuccinat-AzidurieVereinigte Staaten
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Baylor College of MedicineAbgeschlossenStörungen des Harnstoffzyklus | Argininosuccinat-Azidurie | Argininosuccinat-Lyase-MangelVereinigte Staaten
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Baylor College of MedicineRare Diseases Clinical Research Network; Neogenis LaboratoriesAbgeschlossenStörungen des Harnstoffzyklus, angeboren | Störung des Harnstoffzyklus | Argininosuccinat-Azidurie | Argininosuccinat-Lyase-MangelVereinigte Staaten
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Women and Infants Hospital of Rhode IslandFoundation for Society of Maternal-Fetal MedicineRekrutierung
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Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation TrustAbgeschlossenFetale AzidämieVereinigtes Königreich
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Beijing Tongren HospitalAbgeschlossen
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University of SaskatchewanAbgeschlossen
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrutierungPropionazidämie | Stoffwechselkrankheit | Organische AzidämieVereinigte Staaten
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Hacettepe UniversityAbgeschlossenOrganische Azidämie | Kognitive OrientierungTruthahn
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Baylor College of MedicineChildren's Hospital of Philadelphia; Children's Hospital Colorado; Seattle Children... und andere MitarbeiterRekrutierungOrnithin-Transcarbamylase-Mangel | Störung des Harnstoffzyklus | Argininosuccinat-Azidurie | Hyperargininämie | Citrullinämie 1 | ARGI-Mangel | ASL-Mangel | ASS-MangelVereinigte Staaten
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)BeendetCitrullinämie | Argininosuccinat-Azidurie | Hyperargininämie | Ornithin-Carbamoyltransferase-Mangel | Carbamoyl-Phosphat-Synthase-I-Mangel | N-Acetylglutamat-Synthase-MangelVereinigte Staaten
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Baylor College of MedicineChildren's National Research InstituteRekrutierungOrnithin-Transcarbamylase-Mangel | Störung des Harnstoffzyklus | Carbamylphosphat-Synthetase-Mangel | Argininosuccinat-Azidurie | Hyperargininämie | Citrullinämie 1 | ARGI-Mangel | ASL-Mangel | ASS-Mangel | NAGS-MangelVereinigte Staaten
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ModernaTX, Inc.RekrutierungPropionazidämieVereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich
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Nicola LongoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National...Abgeschlossen
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University College DublinUnbekanntLaktatbluterhöhung | Belastungsinduzierte Laktatazidämie
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German Diabetes CenterUniversity Children's Hospital, DüsseldorfAbgeschlossenMetabolisches Syndrom | Insulinresistenz | EnergiestoffwechselDeutschland
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ModernaTX, Inc.RekrutierungPropionazidämieVereinigte Staaten, Spanien, Niederlande, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Australien, Kanada, Italien
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ModernaTX, Inc.RekrutierungPropionazidämieVereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere MitarbeiterAnmeldung auf EinladungPrimäre Hyperoxalurie Typ 3 | Diabetes Mellitus | Hämophilie A | Hämophilie B | Erbliche Fruktoseintoleranz | Mukoviszidose | Faktor-VII-Mangel | Phenylketonurien | Sichelzellenanämie | Dravet-Syndrom | Duchenne-Muskeldystrophie | Prader-Willi-Syndrom | Fragiles X-Syndrom | Chronische granulomatöse Krankheit | Rett... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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University of PittsburghAbgeschlossenPropionazidämieVereinigte Staaten
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... und andere MitarbeiterRekrutierungAngeborene Nebennierenhyperplasie | Hämophilie A | Hämophilie B | Mukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose II | Mukoviszidose | Alpha 1-Antitrypsin-Mangel | Sichelzellenanämie | Fanconi-Anämie | Chronische granulomatöse Krankheit | Wilson-Krankheit | Schwere angeborene Neutropenie | Ornithin-Transcarbamy... und andere BedingungenBelgien
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Children's National Research InstituteNational Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)RekrutierungHypoxisch-ischämische Enzephalopathie | Störung des Harnstoffzyklus | Organische Azidämie | Fettsäureoxidationsstörung | Ahornsirupkrankheit | Glutarazidämie IVereinigte Staaten
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Oregon Health and Science UniversityBeendetErkrankungen des Immunsystems | Fettstoffwechsel, angeborene Fehler | Mevalonazidurie | Mevalonatkinase-Mangel | Periodische Fiebersyndrome, erblichVereinigte Staaten
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Raydiant Oximetry, Inc.BeendetFötale Hypoxie | Fötaler Stress | Fetale Azidämie | Fötaler oder neonataler Effekt von GeburtskomplikationenVereinigte Staaten