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Clinical Trials on Purin-Pyrimidin-Stoffwechsel, angeborene Fehler in New Zealand
Insgesamt 703 ergebnisse
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ShireAbgeschlossenGaucher-KrankheitVereinigte Staaten, Spanien, Vereinigtes Königreich, Israel
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AlexionBeendetWilson-KrankheitVereinigte Staaten, Frankreich, Deutschland, Spanien, Kanada, Singapur, Polen, Dänemark, Ungarn, Australien, Österreich, Tschechien, Hongkong, Israel, Japan, Korea, Republik von, Neuseeland, Russische Föderation, Serbien, Taiwan, Trutha... und mehr
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Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendPädiatrischer Pyruvatkinase-Mangel | Pädiatrische hämolytische AnämieVereinigte Staaten, Spanien, Dänemark, Truthahn, Niederlande, Tschechien, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Kanada, Schweiz
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Amicus TherapeuticsRekrutierungPompe-KrankheitVereinigte Staaten, Deutschland
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IntraBio IncAbgeschlossenGM2 Gangliosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-KrankheitVereinigte Staaten, Deutschland, Spanien, Vereinigtes Königreich
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Aeglea BiotherapeuticsAbgeschlossenArginase-I-Mangel | HyperargininämieVereinigte Staaten, Italien, Kanada, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Österreich, Deutschland
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Amicus TherapeuticsAbgeschlossenGaucher-Krankheit | Gaucher-Krankheit, Typ 1 | Gaucher-Krankheit Typ 1Vereinigte Staaten
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OrphalanAktiv, nicht rekrutierendWilson-KrankheitVereinigte Staaten
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New York Stem Cell Foundation Research InstituteSilverstein FoundationRekrutierungGesund | Parkinson Krankheit | Gaucher-Krankheit | GBA-GenmutationVereinigte Staaten
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Ultragenyx Pharmaceutical IncRekrutierungOTC-MangelVereinigte Staaten, Portugal, Italien, Spanien, Vereinigtes Königreich, Japan, Kanada, Deutschland, Frankreich, Argentinien, Niederlande, Brasilien
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LYSOGENEAktiv, nicht rekrutierendMukopolysaccharidose Typ IIIADeutschland, Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Niederlande
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ShireAbgeschlossenGaucher-KrankheitVereinigte Staaten, Israel, Vereinigtes Königreich, Polen, Spanien
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Kyowa Kirin, Inc.AbgeschlossenX-chromosomale HypophosphatämieVereinigte Staaten
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Kaleido BiosciencesBeendetStörung des HarnstoffzyklusBelgien, Vereinigte Staaten, Spanien, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Schweiz, Truthahn
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Exsar CorporationThe Hospital for Sick Children; NYU Langone Health; University Hospitals Cleveland...ZurückgezogenG(M2) Gangliosid | Tay-Sachs-Krankheit Gangliosid | Sandhoff-Krankheit GangliosidVereinigte Staaten, Kanada
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Horizon Therapeutics, LLCAbgeschlossenStörung des HarnstoffzyklusVereinigte Staaten, Kanada
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Novartis PharmaceuticalsRekrutierungHeterozygote oder homozygote familiäre HypercholesterinämieNiederlande, Israel, Ungarn, Italien, Deutschland, Truthahn, Spanien, Vereinigte Staaten, Frankreich, Norwegen, Russische Föderation, Südafrika, Vereinigtes Königreich, Kanada, Schweiz, Brasilien, Libanon, Slowenien, Polen, Ta... und mehr
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Passage Bio, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendGM1 Gangliosidose | GM1-Gangliosidose, Typ I | GM1-Gangliosidose, Typ 2 | Beta-Galactosidase-1 (GLB1)-MangelVereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich, Truthahn, Brasilien
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Atlantic Health SystemRegeneron PharmaceuticalsNoch keine RekrutierungFamiliäre Hypercholesterinämie | High Density Lipoprotein-Mangel | Lipoproteintypen – Lp-System Lp(A) Hyperlipoproteinämie | Apolipoprotein B 100, familiärer Defekt | Hyperlipoproteinämie vom Low-Density-Lipoid-TypVereinigte Staaten
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAktiv, nicht rekrutierendOrnithin-Transcarbamylase (OTC)-MangelKanada, Vereinigte Staaten, Frankreich, Spanien, Vereinigtes Königreich
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SanofiRekrutierungGlykogenspeicherkrankheit Typ IIBelgien, Vereinigte Staaten, Italien, Spanien, Taiwan, Vereinigtes Königreich, Niederlande, Frankreich, Deutschland
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ActelionAbgeschlossenGaucher-Krankheit Typ 1Vereinigte Staaten, Taiwan, Kanada, Spanien, Australien, Frankreich, Brasilien, Ungarn, Tschechien, Deutschland, Italien, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenPompe-Krankheit | Glykogenspeicherkrankheit Typ II (GSD II)Vereinigte Staaten, Russische Föderation, Vereinigtes Königreich, Bulgarien, Indien, Ukraine
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Kastle Therapeutics, LLCIonis Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenStoffwechselerkrankungen | Angeborene Anomalien | Säugling, Neugeborenes, Krankheiten | Genetische Krankheiten, angeboren | Dyslipidämien | Stoffwechsel, angeborene Fehler | Störungen des Fettstoffwechsels | Hypercholesterinämie | Hyperlipidämien | Hyperlipoproteinämien | Fettstoffwechsel, angeborene Fehler und andere BedingungenVereinigte Staaten, Kanada, Brasilien, Taiwan, Singapur, Südafrika, Vereinigtes Königreich
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SanofiRekrutierungGlykogenspeicherkrankheit Typ IIBelgien, Vereinigte Staaten, China, Deutschland, Italien, Niederlande, Spanien, Taiwan, Vereinigtes Königreich
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Novartis PharmaceuticalsAbgeschlossenErhöhtes Cholesterin | Homozygote familiäre Hypercholesterinämie | Heterozygote familiäre Hypercholesterinämie | ASCVDVereinigte Staaten, Kanada, Tschechien, Dänemark, Deutschland, Ungarn, Niederlande, Polen, Südafrika, Spanien, Schweden, Ukraine, Vereinigtes Königreich
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Genzyme, a Sanofi CompanyAktiv, nicht rekrutierendGaucher-Krankheit Typ 1 | Gaucher-Krankheit Typ 3Deutschland, Vereinigte Staaten, Japan, Vereinigtes Königreich
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Alexion PharmaceuticalsAbgeschlossenMangel an lysosomaler saurer Lipase | LAL-Mangel | Cholesterinester-Speicherkrankheit (CESD)Frankreich, Vereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten, Kanada, Tschechien
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SanofiRekrutierungMorbus FabryVereinigte Staaten
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AbgeschlossenX-chromosomale HypophosphatämieVereinigte Staaten, Korea, Republik von, Kanada, Japan, Frankreich, Dänemark
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Allena PharmaceuticalsAbgeschlossenEnterische Hyperoxalurie | Primäre Hyperoxalurie | HyperoxalämieVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Deutschland
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Freeline TherapeuticsRekrutierungGaucher-Krankheit, Typ 1Spanien, Israel, Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Brasilien, Deutschland, Paraguay
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendFamiliäres Chylomikronämie-SyndromSpanien, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Kanada, Vereinigte Staaten, Italien, Niederlande, Norwegen, Portugal, Slowakei, Schweden
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AbgeschlossenX-chromosomale HypophosphatämieVereinigte Staaten
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAbgeschlossenMukopolysaccharidose | Sly-Syndrom | Mukopolysaccharidose VII | MPS VIISpanien, Vereinigte Staaten, Portugal
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAbgeschlossenGlukosetransporter Typ 1 Mangelsyndrom (Glut1 DS)Vereinigte Staaten, Spanien, Australien, Frankreich, Israel, Italien, Vereinigtes Königreich
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AbgeschlossenX-chromosomale HypophosphatämieVereinigte Staaten, Korea, Republik von, Japan, Irland, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Italien
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Genzyme, a Sanofi CompanyBeendetPompe-KrankheitVereinigte Staaten
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Amicus TherapeuticsBeendetMorbus Pompe mit spätem BeginnVereinigte Staaten, Kanada, Australien, Belgien
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BioMarin PharmaceuticalAbgeschlossenMukopolysaccharidose IVA (Morquio-A-Syndrom)Australien
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Novo Nordisk A/SAbgeschlossenNierenerkrankungen | Urologische Erkrankungen | Erbkrankheit | Primäre Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) | Primäre Hyperoxalurie Typ 2 (PH2)Polen, Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Neuseeland, Australien, Kanada, Frankreich, Deutschland, Israel, Italien, Japan, Libanon, Niederlande, Rumänien, Spanien
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BioMarin PharmaceuticalFür die Vermarktung zugelassenMorquio-A-Syndrom | MPS IVA | Mukopolysaccharidose IVAVereinigte Staaten, Puerto Rico
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsAbgeschlossenFamiliäres Chylomikronämie-SyndromVereinigte Staaten, Israel, Spanien, Italien, Vereinigtes Königreich, Niederlande, Kanada, Ungarn, Schweden, Frankreich, Norwegen, Portugal, Slowakei
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National Center for Research Resources (NCRR)Icahn School of Medicine at Mount SinaiAbgeschlossenStoffwechsel, angeborene Fehler | Leukodystrophie, Globoidzelle | Tay-Sachs-Krankheit | Porphyrie, erythropoetischVereinigte Staaten
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsAbgeschlossenFamiliäres Chylomikronämie-SyndromVereinigte Staaten, Brasilien, Kanada, Frankreich, Deutschland, Ungarn, Israel, Italien, Niederlande, Südafrika, Spanien, Vereinigtes Königreich
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Yale UniversityWilson Disease AssociationRekrutierungWilson-KrankheitVereinigte Staaten, Deutschland, Vereinigtes Königreich
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LIB Therapeutics LLCMedpace, Inc.Anmeldung auf EinladungFamiliäre Hypercholesterinämie | Erhöhtes Cholesterin | Herz-Kreislauf-Erkrankungen mit Erwähnung von ArterioskleroseVereinigte Staaten, Israel, Norwegen, Südafrika, Truthahn, Indien
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Amicus TherapeuticsFür die Vermarktung zugelassenMorbus FabryVereinigte Staaten, Australien
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Amicus TherapeuticsAbgeschlossenMorbus FabryVereinigte Staaten
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AbgeschlossenX-chromosomale HypophosphatämieKorea, Republik von, Kanada, Vereinigte Staaten, Australien, Japan, Vereinigtes Königreich, Schweden