Klinische Studien zur X-chromosomale myotubuläre Myopathie
Insgesamt 1546 ergebnisse
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Massachusetts General HospitalGenzyme, a Sanofi Company; Scott and White Hospital & ClinicBeendetNierenerkrankungen | Genetische Krankheiten, X-gebunden | Nierenerkrankung im Endstadium | ESRD | Morbus Fabry | Seltene KrankheitenVereinigte Staaten
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American Thrombosis and Hemostasis NetworkSanofi; Pfizer; Genentech, Inc.; CSL Behring; Hemophilia of Georgia, Inc.; Hemab TherapeuticsRekrutierungHämophilie | Thrombose | Thrombophilie | Sichelzellenanämie | Thalassämie | Blutgerinnungsstörung | Von-Willebrand-Erkrankungen | Faktor-IX-Mangel | Bindegewebsstörung | Faktor-VIII-Mangel | Hämatologische Störung | Seltene Blutungsstörung | ThrombozytenstörungVereinigte Staaten
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Wuerzburg University HospitalAcademisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA); St George... und andere MitarbeiterRekrutierungMorbus Fabry | Seltene Krankheiten | Hypertrophe Kardiomyopathie | Morbus Fabry, HerzvarianteDeutschland
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Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of... und andere MitarbeiterRekrutierungMucopolysaccharidosen | Leukenzephalopathien | Leukodystrophie | Adrenoleukodystrophie | Adrenomyeloneuropathie | X-chromosomale Adrenoleukodystrophie | Gangliosidosen | Metachromatische Leukodystrophie | Krabbe-Krankheit | Refsum-Krankheit | Kadasil | Sjögren-Larsson-Syndrom | Allan-Herndon-Dudley-Syndrom | Krankheit... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Abgeschlossen
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University of NebraskaUniversity of Colorado, Denver; University of Pittsburgh; Children's Hospital...Abgeschlossen
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CENTOGENE GmbH RostockZurückgezogenFruktosestoffwechsel, angeborene Fehler | Glykogenspeicherkrankheit Typ II | Glykogenspeicherkrankheit | Glykogenspeicherkrankheit Typ V | Glykogenspeicherkrankheit Typ I | Glykogenspeicherkrankheit Typ III | Glykogenspeicherkrankheit Typ VII | Glykogenspeicherkrankheit Typ IV | Glykogenspeicherkrankheit... und andere BedingungenDeutschland, Indien, Sri Lanka
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University Hospital FreiburgAbgeschlossenMyelodysplastische Syndrome | Fanconi-Anämie | Dyskeratosis congenita | Pearson Marrow-Pankreas-Syndrom | Shwachman-Diamond-SyndromSpanien, Deutschland, Schweiz, Österreich, Niederlande, Italien, Tschechische Republik, Belgien, Dänemark, Irland
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National Institutes of Health Clinical Center (CC)AbgeschlossenChronische granulomatöse Krankheit | Wegener-Granulomatose | Job-Syndrom | Bronchogenes Karzinom | Mycobacterium-InfektionVereinigte Staaten
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Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityBeendetPilotstudie der Phase I/II zum gemischten Chimärismus zur Behandlung erblicher StoffwechselstörungenNiemann-Pick-Krankheit | Alpha-Mannosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Metachromatische Leukodystrophie (MLD) | Hurler-Scheie-Syndrom | Hurler-Syndrom (MPS I) | Hunter-Syndrom (MPS II) | Sanfilippo-Syndrom (MPS III) | Krabbe-Krankheit (globoide Leukodystrophie) | Adrenoleukodystrophie (ALD... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Caroline Michaela KistorpSanofiNoch keine RekrutierungChronische Nierenerkrankungen | Morbus FabryDänemark
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dr. Laura C. G. de Graaff-HerderRekrutierungStörungen der Geschlechtsentwicklung | Angeborene Nebennierenhyperplasie | Tuberöse Sklerose | Kallmann-Syndrom | Prader-Willi-Syndrom | Neurofibromatose | Rett-Syndrom | 22q11-Deletionssyndrom | Turner-Syndrom | Noonan-Syndrom | Allan-Herndon-Dudley-Syndrom | Saethre-Chotzen-Syndrom | Angeborener Hypopituitarismus und andere BedingungenNiederlande
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CENTOGENE GmbH RostockZurückgezogenChronisches Nierenleiden | Schwerhörigkeit | Angiokeratome | AugenanomalienSri Lanka, Indien, Deutschland
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Melbourne HealthSanofiZurückgezogenLysosomale Speicherkrankheiten | Morbus Fabry | Niemann-Pick-Krankheit, Typ C | Gaucher-KrankheitAustralien
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XperiomeThe Touro College and University SystemZurückgezogenHämophilie A | Hämophilie B | Idiopathische Lungenfibrose | Myasthenia gravis | Mukoviszidose | Sichelzellenanämie
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrutierungCHILD-Syndrom | Smith-Lemli-Opitz-Syndrom | Latosterolose | DesmosteroloseVereinigte Staaten
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New York Medical CollegeAbgeschlossenMukopolysaccharidose I | Myelodysplastisches Syndrom | Akute lymphatische Leukämie | Akute myeloische Leukämie | Niemann-Pick-Krankheit | Mukopolysaccharidose VI | Wolman-Krankheit | Adrenoleukodystrophie | Batten-Krankheit | Metachromatische Leukodystrophie | Diamond-Blackfan-Anämie | Schwere aplastische... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncNicht länger verfügbarBarth-Syndrom | Mitochondrialer trifunktionaler Proteinmangel | Mangel an sehr langkettiger AcylCoA-Dehydrogenase (VLCAD). | Carnitin-Palmitoyltransferase-Mangel (CPT1, CPT2) | Mangel an langkettiger Hydroxyacyl-CoA-Dehydrogenase | Glykogenspeicherstörungen | Pyruvat-Carboxylase-Mangelkrankheit und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Massachusetts General HospitalAbgeschlossenMorbus Fabry | Mitochondriale Erkrankung | Small-Fiber-Neuropathie | Ehlers-Danlos-SyndromVereinigte Staaten
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutierungHurler-Syndrom | Sphingolipidosen | Peroxisomale Störungen | Metachromatische Leukodystrophie | Alpha-Mannosidose | Hunter-Syndrom | Mukopolysaccharidose-Erkrankungen | Maroteaux-Lamy-Syndrom | Sly-Syndrom | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Störungen des Glykoproteinstoffwechsels | Rezessive Leukodystrophien und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Institute of Hematology & Blood Diseases HospitalRekrutierungLymphom | Akute myeloische Leukämie | Leukämie | Hämophilie A | Hämophilie B | Hämophilie | Multiples Myelom | Myelodysplastisches Syndrom | Knochenmarktransplantation | MDB | Aplastische Anämie | Blutgerinnungsstörung | Myelom, Multiple | Myelome, mehrere | Leukämien, akute myeloische | Myeloische Leukämien, akut | Hämophilie... und andere BedingungenChina
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National Taiwan University HospitalUnbekanntHypertonie | Diabetes | Demenz | Alzheimer Erkrankung | Morbus Fabry | Syndrom des trockenen Auges | Stoffwechselkrankheit | Gesunde Menschen | Okuläre Rosazea | Limbusinsuffizienz | Phlyktenulose | Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit im AugeTaiwan
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Baylor College of MedicineThe Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy,...Aktiv, nicht rekrutierendAkute myeloische Leukämie | Akute lymphatische Leukämie | Non-Hodgkin-Lymphom | Myelodysplastisches Syndrom | Chronische myeloische Leukämie | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Epstein-Barr-Virus-Infektion | X-chromosomale lymphoproliferative Erkrankung | Hämophagozytisches Syndrom | Familiäre hämophagozytische...Vereinigte Staaten
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St. Jude Children's Research HospitalBaylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; Dana-Farber Cancer... und andere MitarbeiterRekrutierungMyelodysplastische Syndrome | Sichelzellenanämie | Fanconi-Anämie | Schwere angeborene Neutropenie | Knochenmarkversagenssyndrome | Blutgerinnungsstörung | Erythrozytenstörung | Leukozytenstörung | Hämostase | Dyskeratosis congenita | Diamond-Blackfan-Anämie | Angeborene Thrombozytopenie | Myeloproliferative...Vereinigte Staaten
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dr. Laura C. G. de Graaff-HerderNoch keine RekrutierungAngeborene Nebennierenhyperplasie | Hypogonadotroper Hypogonadismus | Wachstumshormonmangel | Turner-Syndrom | Addison-Krankheit | Klinefelter-Syndrom | Kombinierter Hypophysenhormonmangel | Androgeninsensitivitätssyndrom | SchilddrüsendysgenesieSpanien, Vereinigtes Königreich, Belgien, Niederlande
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University of Colorado, DenverRekrutierungSchwerhörigkeit | Smith-Lemli-Opitz-Syndrom | Zapfen-Stäbchen-DystrophieVereinigte Staaten
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AbgeschlossenMukoviszidose | Chronische granulomatöse Krankheit | Primäre Ciliäre Dyskinesie | Pseudohypoaldosteronismus | Nichttuberkulöse mykobakterielle InfektionVereinigte Staaten
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Paul SzabolcsAnmeldung auf EinladungChronische Granulomatöse Krankheit (CGD) | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Schwere chronische Neutropenie | Schwerer kombinierter Immundefekt (SCID) | Immunschwäche mit vorherrschendem T-Zell-Defekt, nicht näher bezeichnet | Hyper-IgE-Syndrome | Hyper-IgM-Mangel | Mendelsche Anfälligkeit für mykobakterielle... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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ResMedClinical Trial Center North Hamburg Germany; CRI-The Clinical Research Institute...BeendetLungenerkrankung, chronisch obstruktiv | Amyotrophe Lateralsklerose | Muskeldystrophien | Duchenne-Muskeldystrophie | Myotone Dystrophie | Rückenmarksverletzung | Adipositas-Hypoventilationssyndrom | Kyphoskoliose | Angeborenes zentrales Hypoventilationssyndrom | MyopathienDeutschland
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National Taiwan University HospitalRekrutierungStreicheln | Magnetresonanztomographie | Morbus Fabry | Zerebrale Erkrankungen der kleinen Gefäße | Kadasil | HTRA1-bezogene autosomal-dominante zerebrale Angiopathie | COL4A1-bedingte Erkrankung der kleinen Gefäße des Gehirns mit Blutung | Sequenzierung der nächsten GenerationTaiwan
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O & O Alpan LLCUnbekanntMorbus Fabry | Niemann-Pick-Krankheit | Gaucher-Krankheit | Pompe-Krankheit | Lysosomale SpeicherstörungenVereinigte Staaten
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National Cancer Institute (NCI)RekrutierungFanconi-Anämie | Dyskeratosis congenita | Diamond-Blackfan-Anämie | Shwachman-Diamond-Syndrom | Vererbtes Knochenmarkinsuffizienzsyndrom, aplastische AnämieVereinigte Staaten
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Emory UniversityChildren's Healthcare of AtlantaBeendetSichelzellenanämie | Fanconi-Anämie | Thalassämie | Schwere angeborene Neutropenie | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Diamond-Blackfan-Anämie | Schwere aplastische Anämie | Glanzmann Thrombasthenie | Leukozytenadhäsionsmangel | Dyskeratosis-congenita | Chediak-Higashi-Syndrom | Chronisch-granulomatöse Krankheit | Sc...Vereinigte Staaten
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West Kazakhstan Medical UniversityRekrutierungOrnithin-Transcarbamylase-Mangel | Biotinidase-Mangel | Citrullinämie | Glutarazidämie Typ II | Argininosuccinat-Azidurie | Ahornsirupkrankheit | Primärer Carnitinmangel | Homocystinurie | Carnitin-Palmitoyltransferase-II-Mangel | Arginase-Mangel | Mangel an sehr langkettiger Acyl-CoA-Dehydrogenase | Mangel... und andere BedingungenKasachstan
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Emory UniversityAbgeschlossenSichelzellenanämie | Fanconi-Anämie | Hurler-Syndrom | Chronische granulomatöse Krankheit | Schwere angeborene Neutropenie | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Diamond-Blackfan-Anämie | Schwere aplastische Anämie | Glanzmann Thrombasthenie | Shwachman-Diamond-Syndrom | Thalassämie... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Children's Hospital Los AngelesAbgeschlossenGranulom | Anämie | Thrombozytopenie | Neutropenie | Sichelzellenanämie | Thalassämie | Niemann-Pick-Krankheit | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Osteopetrose | Fucosidose | Chediak-Higashi-Syndrom | Hurler-KrankheitVereinigte Staaten
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University of PittsburghRekrutierungLysosomale Speicherkrankheiten | Leukodystrophie | Niemann-Pick-Krankheiten | Batten-Krankheit | Gaucher-Krankheit | Krabbe-Krankheit | Alpha-Mannosidose | Osteopetrose | Tay-Sachs-Krankheit | Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | GM1-Gangliosidosen | MPS I | MPS II | Krankheit der verschwindenden weißen... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere MitarbeiterAnmeldung auf EinladungPrimäre Hyperoxalurie Typ 3 | Diabetes Mellitus | Hämophilie A | Hämophilie B | Erbliche Fruktoseintoleranz | Mukoviszidose | Faktor-VII-Mangel | Phenylketonurien | Sichelzellenanämie | Dravet-Syndrom | Duchenne-Muskeldystrophie | Prader-Willi-Syndrom | Fragiles X-Syndrom | Chronische granulomatöse Krankheit | Rett... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Foundation Fighting BlindnessRekrutierungRetinitis pigmentosa | Choroiderämie | Usher-Syndrom | Batten-Krankheit | Leber angeborene Amaurose | Goldmann-Favre-Syndrom | Kearns-Sayre-Syndrom | Netzhauterkrankung | Bardet-Biedl-Syndrom | Stargardt-Krankheit | Kegeldystrophie | Retinoschisis | Achromatopsie | Gyrate Atrophie | Erbliche Augenkrankheiten | Bassen-... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... und andere MitarbeiterRekrutierungAngeborene Nebennierenhyperplasie | Hämophilie A | Hämophilie B | Mukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose II | Mukoviszidose | Alpha 1-Antitrypsin-Mangel | Sichelzellenanämie | Fanconi-Anämie | Chronische granulomatöse Krankheit | Wilson-Krankheit | Schwere angeborene Neutropenie | Ornithin-Transcarbamy... und andere BedingungenBelgien
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Hereditary Neuropathy FoundationRekrutierungCharcot-Marie-Tooth-Krankheit | Charcot-Marie-Tooth-Krankheit, Typ IA | Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 2A | Charcot-Marie-Tooth | Charcot-Marie-Tooth-Krankheit, Typ IB | Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 2 | Charcot-Marie-Tooth-Krankheit, Typ 2C | Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 2A2B | Charcot-Marie-Tooth-Krankheit... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Roswell Park Cancer InstituteAktiv, nicht rekrutierendAkute myeloische Leukämie | Polycythaemia Vera | Myelofibrose | Chronische myelomonozytäre Leukämie | Waldenstrom-Makroglobulinämie | Akute lymphatische Leukämie | Chronischer lymphatischer Leukämie | Sekundäre akute myeloische Leukämie | Sichelzellenanämie | Myelodysplastisches Syndrom | Plasmazellmyelom | Chronische granulomatöse Krankheit und andere BedingungenVereinigte Staaten
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St. Jude Children's Research HospitalRekrutierungBauchspeicheldrüsenkrebs | Hodgkin-Lymphom | Lynch-Syndrom | Tuberöse Sklerose | Fanconi-Anämie | AML | Non-Hodgkin-Lymphom | Familiäre adenomatöse Polyposis | Akute Leukämie | Nevoid-Basalzellkarzinom-Syndrom | Neurofibromatose Typ 1 | Neuroblastom | Retinoblastom | MDB | Rhabdomyosarkom | Von-Hippel-Lindau-Krankheit | ... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Sanguine BiosciencesAbgeschlossenDepression | Melanom | Epilepsie | Lymphom | Multiple Sklerose | Nierenkrebs | Gebärmutterhalskrebs | Diabetes Mellitus | Leukämie | Brustkrebs | Chronische Nierenerkrankungen | Chronisch obstruktive Lungenerkrankung | Parkinson-Krankheit | Systemischer Lupus erythematodes | Multiples Myelom | Hepatitis B | Schlaflosigkeit | Darmkre... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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UK Kidney AssociationRekrutierungVaskulitis | AL-Amyloidose | Tuberöse Sklerose | Morbus Fabry | Cystinurie | Fokale segmentale Glomerulosklerose | IgA-Nephropathie | Bartter-Syndrom | Reine Erythrozytenaplasie | Membranöse Nephropathie | Atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom | Autosomal-dominante polyzystische Nierenerkrankung | Cystinose | Nephronophthi... und andere BedingungenVereinigtes Königreich
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Roswell Park Cancer InstituteAbgeschlossenPrimäre Myelofibrose | Polycythaemia Vera | Chronische myelomonozytäre Leukämie | Wiederkehrende akute myeloische Leukämie bei Erwachsenen | Juvenile myelomonozytäre Leukämie | Extranodales B-Zell-Lymphom der Randzone von Schleimhaut-assoziiertem lymphatischem Gewebe | Nodales Marginalzonen-B-Zell-Lymphom und andere BedingungenVereinigte Staaten