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Insgesamt 115512 ergebnisse
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Aldeyra Therapeutics, Inc.AbgeschlossenSjögren-Larsson-SyndromVereinigte Staaten
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAbgeschlossenGSD1Niederlande, Vereinigte Staaten, Kanada, Spanien
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Joanne Kurtzberg, MDDuke University; Miltenyi Biotec, Inc.VerfügbarHämatologische Malignome | Immunschwäche | Angeborene StoffwechselstörungenVereinigte Staaten
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University Medical Centre LjubljanaAbgeschlossenZerebralparese | Stoffwechsel, angeborene Fehler | Entwicklungsverzögerung | ErbkrankheitSlowenien
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Shaare Zedek Medical CenterShireAbgeschlossenGaucher-Krankheit, Typ 1
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Shaare Zedek Medical CenterPfizerAbgeschlossen
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Allievex CorporationAktiv, nicht rekrutierendMukopolysaccharidose Typ IIIBVereinigte Staaten, Deutschland, Spanien, Argentinien, Australien, Brasilien, Kolumbien, Taiwan, Truthahn
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Sangamo TherapeuticsBeendetMukopolysaccharidose II | MPS IIVereinigte Staaten
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New York Medical CollegeAbgeschlossenMukopolysaccharidose I | Myelodysplastisches Syndrom | Akute lymphatische Leukämie | Akute myeloische Leukämie | Niemann-Pick-Krankheit | Mukopolysaccharidose VI | Wolman-Krankheit | Adrenoleukodystrophie | Batten-Krankheit | Metachromatische Leukodystrophie | Diamond-Blackfan-Anämie | Schwere aplastische... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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University of California, IrvineBeckman Laser Institute University of California IrvineAbgeschlossenMitochondriale ErkrankungVereinigte Staaten
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SynlogicAbgeschlossenPhenylketonurieVereinigte Staaten
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Isfahan University of Medical SciencesAktiv, nicht rekrutierend
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BioMarin PharmaceuticalAbgeschlossenPhenylketonurie | HyperphenylalaninämieVereinigte Staaten
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAbgeschlossenGlykogenspeicherkrankheit Typ IIIVereinigte Staaten
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VA Office of Research and DevelopmentBaylor College of Medicine; Michael E. DeBakey VA Medical Center; Birmingham Veterans...Aktiv, nicht rekrutierendBrustkrebs | Lungenkrebs | Blasenkrebs | Darmkrebs | LeberzellkrebsVereinigte Staaten
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Kyowa Kirin Co., Ltd.AbgeschlossenX-chromosomale hypophosphatämische Rachitis/OsteomalazieJapan
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Abgeschlossen
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Khondrion BVJulius ClinicalAbgeschlossenMitochondriale Erkrankungen | Mitochondriale Myopathien | MELAS-Syndrom | Mitochondriale Enzephalomyopathien | MITTENiederlande, Dänemark, Deutschland, Vereinigtes Königreich
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Medical Practice Prof D. IvanovAnmeldung auf EinladungGicht | CNE-Stadium 1-4 | SUA-Spiegel (>8 mg/dL; 480 µmol/L)Ukraine
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Medical University of LodzAbgeschlossenKatarakt | Hornhautastigmatismus | Hornhautschnittkontraktur
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Duke UniversityZurückgezogenMorbus Pompe (später Beginn)Vereinigte Staaten
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Technische Universität DresdenFraunhofer Institute for Ceramic Technologies and Systems IKTSAbgeschlossenComputergestützte Diagnose von Augenerkrankungen auf der Grundlage der Hornhautbiomechanik (EyeTwin)Glaukom | Hornhautastigmatismus | Keratokonus | Offenwinkelglaukom | Hornhautektasie | Hornhauterkrankung | NormaldruckglaukomDeutschland
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University of North Carolina, Chapel HillNational Institutes of Health (NIH); National Center for Research Resources... und andere MitarbeiterAbgeschlossenMukoviszidose | Primäre Ciliäre Dyskinesie | Kartagener-Syndrom | PseudohypoaldosteronismusVereinigte Staaten, Kanada
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.AbgeschlossenMorbus FabryVereinigte Staaten, Spanien, Belgien, Australien, Österreich, Kanada, Deutschland, Irland, Italien, Niederlande, Norwegen, Polen, Schweiz, Vereinigtes Königreich
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Fresenius Medical Care Deutschland GmbHAbgeschlossenHerz-Kreislauf-Erkrankungen | Dyslipidämien | Hypercholesterinämie, familiärDeutschland
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Horizon Therapeutics Ireland DACAbgeschlossenUnkontrollierte Gicht | NierentransplantationVereinigte Staaten
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R-PharmCovance; Data Matrix Solutions; ZAO Unimed Laboratories; Pharmaceutical Analytics... und andere MitarbeiterBeendet
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Ari ZimranPfizerAktiv, nicht rekrutierendGaucher-Krankheit, Typ 3Israel, Truthahn, Indien
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AllerganZurückgezogen
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TRPHARMKlinar CRO; Düzen Laboratories GroupBeendetCTX - Zerebrotendinöse XanthomatoseTruthahn
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiAbgeschlossenGallensäuresynthesedefekt | Angeborene Störung des Gallensäurestoffwechsels | Angeborener Fehler der GallensäurekonjugationVereinigte Staaten
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Applied Therapeutics, Inc.AbgeschlossenKlassische GalaktosämieVereinigte Staaten
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Cedars-Sinai Medical CenterAgency for Healthcare Research and Quality (AHRQ)Anmeldung auf EinladungPatientensicherheit | MedikationsfehlerVereinigte Staaten
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Agios Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenAnämie, hämolytisch | Pyruvatkinase-MangelVereinigte Staaten, Spanien, Schweiz, Truthahn, Deutschland, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Japan, Niederlande, Brasilien, Kanada, Tschechien, Dänemark, Italien, Korea, Republik von, Thailand
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Taysha Gene Therapies, Inc.Zurückgezogen
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Audentes TherapeuticsBeendetCrigler-Najjar-SyndromIsrael, Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAbgeschlossenGlykogenspeicherkrankheit Typ IANiederlande, Vereinigte Staaten
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Samsung Medical CenterAbgeschlossenPresbyopieKorea, Republik von
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University Hospitals Cleveland Medical CenterBioMarin PharmaceuticalAbgeschlossen
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bluebird bioAbgeschlossenZerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD)Vereinigte Staaten, Deutschland, Argentinien, Australien, Frankreich, Vereinigtes Königreich
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GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University; Changhai Hospital und andere MitarbeiterAktiv, nicht rekrutierend
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Memorial Sloan Kettering Cancer CenterPediatric Brain Tumor ConsortiumBeendetFanconi-Anämie | Myelodysplastisches Syndrom (MDS) | Akute myeloische Leukämie (AML)Vereinigte Staaten
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Amicus TherapeuticsBeendetBatten-Krankheit | Neuronale Ceroid-Lipofuszinose CLN6 | Neuronale Ceroid-Lipofuszinose CLN3Vereinigte Staaten
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Wrocław University of Science and TechnologyWroclaw Medical UniversityAktiv, nicht rekrutierendBrechungsfehler | AkkommodationsstörungPolen
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Wrocław University of Science and TechnologyWroclaw Medical UniversityAktiv, nicht rekrutierendBrechungsfehler | Aberration, Hornhaut-WellenfrontPolen
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CENTOGENE GmbH RostockAbgeschlossenAngeborene Stoffwechselstörungen | BiomarkerÄgypten, Sri Lanka, Albanien, Rumänien, Georgia, Indien, Litauen, Pakistan
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EyeQue Corp.AbgeschlossenBrechungsfehler | AstigmatismusVereinigte Staaten
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VA Office of Research and DevelopmentAbgeschlossenGicht | Gesundheitsbezogene Lebensqualität | Geringe MedikamentenadhärenzVereinigte Staaten
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BioMarin PharmaceuticalAbgeschlossenPhenylketonurie (PKU)Vereinigte Staaten
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Selecta Biosciences, Inc.AbgeschlossenHyperurikämie | Gicht chronischVereinigte Staaten