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Insgesamt 1246 ergebnisse
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ShireAbgeschlossenHunter-SyndromVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Kanada
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TransMedicsAbgeschlossen
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ShireAbgeschlossenHunter-SyndromVereinigte Staaten, Spanien, Kanada, Vereinigtes Königreich, Mexiko, Australien, Frankreich
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PfizerArena is a wholly owned subsidiary of PfizerAbgeschlossenEosinophile ÖsophagitisVereinigte Staaten, Spanien, Schweiz, Australien, Belgien, Niederlande, Kanada, Deutschland
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University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Aktiv, nicht rekrutierendKrabbe-KrankheitVereinigte Staaten
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAktiv, nicht rekrutierendGlykogenspeicherkrankheit Typ IA | Von-Gierke-Krankheit (GSD Typ Ia)Niederlande, Vereinigte Staaten, Kanada, Spanien
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Sangamo TherapeuticsAktiv, nicht rekrutierendHämophilie B | Mukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose IIVereinigte Staaten
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Vastra Gotaland RegionKarolinska University Hospital; Göteborg University; Uppsala University HospitalAbgeschlossenMorbus FabrySchweden
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Denali Therapeutics Inc.Aktiv, nicht rekrutierendMukopolysaccharidose IIVereinigte Staaten, Niederlande, Kanada, Vereinigtes Königreich
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Sanguine BiosciencesBeendetGlykogenspeicherkrankheit Typ IBVereinigte Staaten
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Massachusetts General HospitalAktiv, nicht rekrutierendGM2 GangliosidoseVereinigte Staaten
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University Health Network, TorontoOzmosis Research Inc.Abgeschlossen
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Shoshana VilkGenzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenGaucher-Krankheit | Vom Patienten gemeldetes ErgebnisIsrael
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Medical College of WisconsinNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Dana-Farber Cancer Institute und andere MitarbeiterAbgeschlossenSichelzellenanämieVereinigte Staaten
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Ultragenyx Pharmaceutical IncBeendetGlykogenspeicherkrankheit Typ IIIVereinigte Staaten, Spanien, Italien
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Green Cross CorporationAbgeschlossen
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Sangamo TherapeuticsAnmeldung auf EinladungMorbus Fabry | Morbus Fabry, HerzvarianteVereinigte Staaten, Australien, Vereinigtes Königreich
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Genzyme, a Sanofi CompanyBeendetMorbus Fabry | Alpha-Galaktosidase-A-MangelVereinigte Staaten, Österreich, Vereinigtes Königreich
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PfizerAbgeschlossenRESPIRATORISCHES SYNCYTIALES VIRUS (RSV)Vereinigte Staaten
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4D Molecular TherapeuticsAktiv, nicht rekrutierend
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4D Molecular TherapeuticsAktiv, nicht rekrutierendMorbus FabryVereinigte Staaten
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Amicus TherapeuticsAktiv, nicht rekrutierendPompe-KrankheitVereinigte Staaten, Niederlande, Vereinigtes Königreich, Australien, Deutschland, Neuseeland
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TakedaVerfügbarHunter-SyndromVereinigte Staaten, Australien, Mexiko, Spanien, Vereinigtes Königreich
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenGlykogenspeicherkrankheit Typ II; Pompe-KrankheitTschechien, Taiwan, Belgien, Deutschland, Korea, Republik von, Vereinigte Staaten, Argentinien, Australien, Österreich, Brasilien, Kanada, Dänemark, Frankreich, Ungarn, Italien, Japan, Mexiko, Niederlande, Polen, Portugal, Russische... und mehr
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Amicus TherapeuticsEngage Health Inc.AbgeschlossenMorbus FabryVereinigte Staaten
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Phoenix NestNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Anmeldung auf EinladungSanfilippo-Syndrom Typ DVereinigte Staaten
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TakedaAbgeschlossenGaucher-KrankheitVereinigte Staaten
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University Hospital, BordeauxMinistry for Health and Solidarity, FranceAbgeschlossenGehirnverletzung | Vorhofflimmern | Venöse Thromboembolie | Herzklappenerkrankungen | Unangemessene Verschreibung | Antikoagulanzien | Qualitätsindikatoren im GesundheitswesenFrankreich
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere MitarbeiterAnmeldung auf EinladungPrimäre Hyperoxalurie Typ 3 | Diabetes Mellitus | Hämophilie A | Hämophilie B | Erbliche Fruktoseintoleranz | Mukoviszidose | Faktor-VII-Mangel | Phenylketonurien | Sichelzellenanämie | Dravet-Syndrom | Duchenne-Muskeldystrophie | Prader-Willi-Syndrom | Fragiles X-Syndrom | Chronische granulomatöse Krankheit | Rett... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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University of MichiganAbgeschlossenAmputation | Amputation, Traumatisch | Amputation; Traumatisch, Bein, niedrigerVereinigte Staaten
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Prevail TherapeuticsEli Lilly and CompanyAktiv, nicht rekrutierendGaucher-Krankheit, Typ 2Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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Amicus TherapeuticsAktiv, nicht rekrutierendMorbus Pompe (später Beginn)Vereinigte Staaten, Deutschland, Taiwan, Belgien, Australien, Slowenien, Spanien, Niederlande, Ungarn, Japan, Österreich, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Argentinien, Kanada, Schweden, Dänemark, Neuseeland, Griechenland, Korea... und mehr
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Haukeland University HospitalNorwegian Armed Forces Medical ServiceAbgeschlossenTrauma | Strenge Umgebung | Blutbank | Kumpel TransfusionNorwegen
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossen
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Aktiv, nicht rekrutierendMukopolysaccharidose IVereinigte Staaten, Brasilien, Japan
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Aktiv, nicht rekrutierendMukopolysaccharidose IIJapan
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Region SkaneLund University; Skane University HospitalAnmeldung auf EinladungTransplantation; Scheitern, HerzSchweden
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Bio Sidus SAAbgeschlossen
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Temple UniversityMerck Sharp & Dohme LLCAbgeschlossenChronisch obstruktive Lungenerkrankung | Neuromuskuläre BlockadeVereinigte Staaten
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Caroline Michaela KistorpRigshospitalet, Denmark; Amicus TherapeuticsAktiv, nicht rekrutierend
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IntraBio IncAbgeschlossenGM2 Gangliosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-KrankheitVereinigte Staaten, Deutschland, Spanien, Vereinigtes Königreich
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Genzyme, a Sanofi CompanyAktiv, nicht rekrutierend
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Cedars-Sinai Medical CenterAktiv, nicht rekrutierendOrgantransplantationVereinigte Staaten
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SanofiAbgeschlossenMorbus FabryVereinigte Arabische Emirate
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BioMarin PharmaceuticalICON plcAbgeschlossenMukopolysaccharidose IV Typ A | Morquio-A-Syndrom | MPS IVAVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Australien, Taiwan, Belgien, Malaysia, Österreich, Kanada, Portugal, Frankreich, Irland, Tschechien, Dänemark, Italien, Niederlande, Polen, Puerto Rico
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenGlykogenspeicherkrankheit Typ II Morbus PompeVereinigte Staaten, Belgien, Dänemark, Frankreich, Deutschland, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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Azafaros A.G.Aktiv, nicht rekrutierendNiemann-Pick-Krankheit, Typ C | GM2 GangliosidoseBrasilien
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Rigshospitalet, DenmarkAbgeschlossenGlykogenspeicherkrankheit Typ IIIDänemark
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TakedaAktiv, nicht rekrutierend
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Rigshospitalet, DenmarkUltragenyx Pharmaceutical IncAbgeschlossenTarui-Krankheit | Debrancher-Mangel | GYG1-MANGELDänemark