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Suchen Sie in klinischen Studien nach: Lysosomale Speicherstörungen
Insgesamt 923 ergebnisse
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Dr. Anupam SehgalTaysha Gene Therapies, Inc.; GlycoNetAktiv, nicht rekrutierendInfantile GM2-Gangliosidose (Störung)Kanada
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ShireBeendetMorbus FabrySpanien, Griechenland, Deutschland, Portugal, Kanada, Finnland, Polen, Schweden
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Amicus TherapeuticsAbgeschlossenMorbus FabryJapan, Taiwan, Truthahn, Vereinigte Staaten, Brasilien
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Aktiv, nicht rekrutierendMorbus FabryVereinigte Staaten, Niederlande, Australien, Ungarn, Vereinigtes Königreich, Kanada, Tschechien, Finnland, Frankreich, Italien, Norwegen, Slowenien, Spanien
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Aktiv, nicht rekrutierendMorbus FabryBelgien, Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Italien, Tschechien, Dänemark, Norwegen
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PfizerAbgeschlossen
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Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityBeendetPilotstudie der Phase I/II zum gemischten Chimärismus zur Behandlung erblicher StoffwechselstörungenNiemann-Pick-Krankheit | Alpha-Mannosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Metachromatische Leukodystrophie (MLD) | Hurler-Scheie-Syndrom | Hurler-Syndrom (MPS I) | Hunter-Syndrom (MPS II) | Sanfilippo-Syndrom (MPS III) | Krabbe-Krankheit (globoide Leukodystrophie) | Adrenoleukodystrophie (ALD... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Chiesi USA, Inc.VerfügbarMorbus FabryVereinigte Staaten
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Massachusetts General HospitalAbgeschlossen
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Spark TherapeuticsAbgeschlossenLysosomale Speicherkrankheiten | Glykogenspeicherkrankheit Typ 2 | Morbus Pompe (später Beginn) | Pompe-Krankheit | LOPD | Saurer Maltase-MangelVereinigte Staaten, Italien, Vereinigtes Königreich, Niederlande, Frankreich, Deutschland
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenPompe-Krankheit | Glykogenspeicherkrankheit Typ II (GSD II) | Saurer Maltase-MangelVereinigte Staaten, Belgien, Dänemark, Frankreich, Deutschland, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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Centre Hospitalier Universitaire de NiceAbgeschlossen
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Iqvia Pty Ltd; ProtalixAbgeschlossenMorbus FabryVereinigte Staaten, Belgien, Dänemark, Italien, Vereinigtes Königreich
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...Aktiv, nicht rekrutierendMukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose II | Mukopolysaccharidose VIVereinigte Staaten
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ArmaGen, IncAbgeschlossenMukopolysaccharidose IBrasilien
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ArmaGen, IncAbgeschlossenMukopolysaccharidose IBrasilien
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HaEmek Medical Center, IsraelBeendetLeberfibrose | Gaucher-Krankheit | Milz; FibroseIsrael
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Mandos LLCAbgeschlossenNiemann-Pick-Krankheit, Typ CVereinigte Staaten, Australien, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Frankreich, Neuseeland, Singapur, Spanien, Truthahn
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ArmaGen, IncAbgeschlossenMukopolysaccharidose IVereinigte Staaten
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Shaare Zedek Medical CenterAbgeschlossenGaucher-Krankheit, Typ 1Israel
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CENTOGENE GmbH RostockZurückgezogenSkelettanomalien | Psychomotorische RetardierungDeutschland, Indien, Sri Lanka, Ägypten
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CENTOGENE GmbH RostockZurückgezogenNiemann-Pick-Krankheit, Typ C | Niemann-Pick-KrankheitDeutschland, Indien, Sri Lanka
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CENTOGENE GmbH RostockZurückgezogenKrampfanfälle | Mentale Behinderung | Hepato-Splenomegalie | Dysostose MultiplexÄgypten, Deutschland, Indien, Sri Lanka
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CENTOGENE GmbH RostockZurückgezogenSplenomegalie | HepatomegalieDeutschland, Indien, Sri Lanka
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CENTOGENE GmbH RostockZurückgezogenChronisches Nierenleiden | Schwerhörigkeit | Angiokeratome | AugenanomalienSri Lanka, Indien, Deutschland
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CENTOGENE GmbH RostockZurückgezogenFruktosestoffwechsel, angeborene Fehler | Glykogenspeicherkrankheit Typ II | Glykogenspeicherkrankheit | Glykogenspeicherkrankheit Typ V | Glykogenspeicherkrankheit Typ I | Glykogenspeicherkrankheit Typ III | Glykogenspeicherkrankheit Typ VII | Glykogenspeicherkrankheit Typ IV | Glykogenspeicherkrankheit... und andere BedingungenDeutschland, Indien, Sri Lanka
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CENTOGENE GmbH RostockZurückgezogenStoffwechsel, angeborene Fehler | Mukopolysaccharidose Typ I | WasserspeierDeutschland, Indien, Sri Lanka, Ägypten
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CENTOGENE GmbH RostockZurückgezogenSplenomegalie | Hepatomegalie | Ceramidase-Mangel | Farbers LipogranulomatoseDeutschland, Indien, Ägypten
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CENTOGENE GmbH RostockZurückgezogenEntwicklungsverzögerung | Splenomegalie | Hepatomegalie | SkelettanomalienDeutschland, Indien, Sri Lanka, Ägypten
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CENTOGENE GmbH RostockZurückgezogenKrabbe-KrankheitÄgypten, Deutschland, Indien, Sri Lanka
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CENTOGENE GmbH RostockZurückgezogenMuskelschwäche | Periphere NeuropathieÄgypten, Deutschland, Indien, Sri Lanka
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CENTOGENE GmbH RostockZurückgezogenCholesterinester-Speicherkrankheit | Säure-Lipase-Mangel | Saurer Cholesterinester-Hydrolase-Mangel, Wolman-TypDeutschland, Indien, Sri Lanka
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CENTOGENE GmbH RostockZurückgezogenAlpha-Mannosidase B-Mangel | Lysosomale Alpha-B-Mannosidose | Alpha-Mannosidase-MangelIndien, Sri Lanka, Deutschland
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CENTOGENE GmbH RostockZurückgezogenLungenkrankheit | Augenanomalien | Lysosomale Speicherkrankheit | Makroglossie | Obstruktive SchlafapnoeDeutschland, Indien, Sri Lanka, Ägypten
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CENTOGENE GmbH RostockZurückgezogenHypophosphatämie | Photophobie | Renales Fanconi-SyndromDeutschland, Indien, Sri Lanka
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CENTOGENE GmbH RostockZurückgezogenMorquio-Syndrom A | Morquio-Syndrom | Morquio-B-Krankheit | Akkumulation von MucopolysaccharidenDeutschland, Indien, Sri Lanka, Ägypten
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CENTOGENE GmbH RostockZurückgezogenLungenerkrankung | Zerebrales Aneurysma | Makroglossie | Herzerkrankungen | Obstruktive Schlafapnoe | Muskelschwäche | Hepato-SplenomegalieDeutschland, Indien, Sri Lanka
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CENTOGENE GmbH RostockBeendetMukopolysaccharidose II | Hunter-Syndrom | Hunter-Syndrom, leichte Form | Hunter-Kanal-SyndromMexiko
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Sangamo TherapeuticsBeendet
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Allievex CorporationAktiv, nicht rekrutierendMukopolysaccharidose Typ IIIB | MPS III BDeutschland, Vereinigte Staaten, Truthahn, Vereinigtes Königreich, Kolumbien, Spanien, Taiwan
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KemPharm Denmark A/SBeendetGaucher-Krankheit, Typ 1 | Gaucher-Krankheit, Typ 3Indien
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BioMarin PharmaceuticalBeendetMorbus Pompe mit spätem BeginnVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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Hospital de Clinicas de Porto AlegreThe Isaac FoundationAktiv, nicht rekrutierendMucopolysaccharidosen | Mukopolysaccharidose VI | Morquio-A-Syndrom | Mukopolysaccharidose IV A | MPG IV A | MPS VI | MPS - Mukopolysaccharidose | Morquio-Syndrom A | Morquio-SyndromBrasilien
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.AbgeschlossenMukopolysaccharidose IVereinigte Staaten, Brasilien, Japan
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Abgeschlossen
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Abgeschlossen
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Abgeschlossen
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Orchard TherapeuticsOspedale San RaffaeleAktiv, nicht rekrutierendLysosomale Speicherkrankheit | Metachromatische LeukodystrophieItalien
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Shaare Zedek Medical CenterShireAbgeschlossenGaucher-Krankheit, Typ 1