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Ensayos clínicos sobre Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
Total 15161 resultados
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James DowlingCanadian Institutes of Health Research (CIHR); Cures Within Reach; The Joshua Frase... y otros colaboradoresReclutamientoMiopatía miotubular ligada al cromosoma XReino Unido, Canadá, Estados Unidos
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)TerminadoInmunodeficiencia Combinada Severa | Deficiencia de adenosina desaminasa | Trastorno del sistema inmunológico | Trastorno autosómico recesivo | Deficiencia de purina-nucleósido fosforilasa | Inmunodeficiencia Combinada Severa Con Ausencia De Células T Y B | Inmunodeficiencia Combinada Severa Ligada...Estados Unidos
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Aún no reclutandoSíndrome de duplicación de la proteína de unión a metil CpG 2 (MECP2)
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University of Maryland, BaltimoreChildren's Hospital of PhiladelphiaRetiradoSíndrome de Osteoporosis PseudogliomaEstados Unidos
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University of Maryland, BaltimoreTerminadoOsteoporosis PseudogliomaEstados Unidos
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bluebird bioTerminadoAdrenoleucodistrofia cerebral (CALD) | Adrenoleucodistrofia (ALD) | Adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD)Estados Unidos, Reino Unido, Argentina, Canadá, Alemania, Italia, Países Bajos
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...TerminadoTrastorno inmunoproliferativoEstados Unidos
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Rare Thyroid Therapeutics International ABVitaccess LtdTerminadoSíndrome de Allan-Herndon-Dudley | Deficiencia del transportador monocarboxilato 8 (MCT8)Reino Unido
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bluebird bioActivo, no reclutandoAdrenoleucodistrofia cerebral (CALD) | Adrenoleucodistrofia (ALD) | Adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD)Estados Unidos, Argentina, Australia, Brasil, Francia, Alemania, Países Bajos, Reino Unido, Italia
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State University of New York - Upstate Medical...TerminadoEncefalopatía familiar con cuerpos de inclusión de neuroserpina | Retraso mental ligado al cromosoma X | Astrágalo vertical congénito | Epilepsia generalizada idiopática | Demencia familiarEstados Unidos
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Astellas Gene TherapiesTerminadoHombres con miopatía miotubular ligada al cromosoma X (XLMTM)Estados Unidos, Reino Unido
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Beijing Tiantan HospitalReclutamiento
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University of MinnesotaYa no está disponibleAdrenoleucodistrofia ligada al cromosoma XEstados Unidos
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Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...The Stop ALD FoundationTerminadoAdrenomieloneuropatía | Adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma XPaíses Bajos
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...ReclutamientoDesorden del espectro autista | Trastorno autista | Síndrome X frágil | Síndrome de AspergerEstados Unidos
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NightstaRx Ltd, a Biogen CompanyTerminadoCoroideremiaFinlandia, Estados Unidos, Canadá, Dinamarca, Países Bajos, Alemania, Reino Unido, Brasil, Francia
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisBraintaleAún no reclutandoAdrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X
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Stanford UniversityNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Hugo W. Moser... y otros colaboradoresTerminadoAdrenoleucodistrofia ligada al cromosoma XEstados Unidos
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Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteDesconocido
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NeuroVia, Inc.RetiradoAdrenoleucodistrofia ligada al cromosoma XAustralia, Argentina, Reino Unido, Colombia, Chile, Francia, Federación Rusa, Ucrania
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Rare Thyroid Therapeutics International ABPremier Research Group plc; Egetis TherapeuticsReclutamientoMonocarboxilato Transporter 8 Deficiencia | Síndrome de Allan-Herndon-DudleyEstados Unidos, Reino Unido, Países Bajos
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Universitair Ziekenhuis BrusselMarguerite - Marie Delacroix FoundationAún no reclutandoLisencefalias clásicas y heterotopias de bandas subcorticalesBélgica
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.ReclutamientoSíndrome de duplicación de la proteína de unión a metil CpG 2 (MECP2)Estados Unidos
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Rare Thyroid Therapeutics International ABEgetis Therapeutics; AnovoRxDisponibleMonocarboxilato Transporter 8 Deficiencia | Síndrome de Allan-Herndon-DudleyEstados Unidos
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University of California, San FranciscoReclutamientoMucopolisacaridosis I | Mucopolisacaridosis II | Mucopolisacaridosis VI | Enfermedad de Wolman | Enfermedad de Pompe de inicio infantil | Mucopolisacaridosis IV A | Mucopolisacaridosis VII | Enfermedad de Gaucher neuronopáticaEstados Unidos
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Spark TherapeuticsTerminadoCoroideremia | Mutaciones del gen CHM (coroideremia)Estados Unidos
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National Eye Institute (NEI)TerminadoRetinosquisis | Ligado al XEstados Unidos
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Onofre, Aurora Pujol, M.D.Instituto de Salud Carlos III; Fundacion Hesperia; ELA España AssociationTerminadoAdrenomieloneuropatía | Adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma XEspaña
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Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...European Leukodystrophy AssociationTerminadoAdrenoleucodistrofia ligada al cromosoma XEstados Unidos
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Bambino Gesù Hospital and Research InstituteAutour Des Williams; AceaDesconocidoSíndrome X frágil | Síndrome de WilliamsItalia
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University of Alabama at BirminghamUniversity of Colorado, Denver; Eunice Kennedy Shriver National Institute of... y otros colaboradoresTerminadoSíndrome de Rett, variante del habla conservada | Síndrome de duplicación Mecp2 | Trastornos relacionados con RettEstados Unidos
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Reclutamiento
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University of California, San DiegoRocket Pharmaceuticals Inc.Reclutamiento
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Cure CMDUniversity of Michigan; Congenital Muscle Disease International RegistrTerminadoMiopatía miotubular ligada al cromosoma XEstados Unidos
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University Hospital, BrestDesconocidoDisautonomía | Masculinidad | Encefalopatía neonatal grave relacionada con MECP2Francia
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TakedaReclutamiento
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Novartis PharmaceuticalsTerminadoAtrofia Muscular Espinal y BulbarEstados Unidos, Alemania, Italia, Dinamarca
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University of OxfordUniversity College, London; University of Southampton; Moorfields Eye Hospital... y otros colaboradoresTerminado
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ReclutamientoEnfermedad Granulomatosa Crónica (CGD) | Enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma XEstados Unidos
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Rocket Pharmaceuticals Inc.TerminadoEnfermedad de DanonIrlanda, Chequia, Francia, Italia, España
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University of British ColumbiaVancouver General HospitalRetirado
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Minoryx Therapeutics, S.L.ReclutamientoAdrenoleucodistrofia ligada al cromosoma XFrancia
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National Institute of Arthritis and Musculoskeletal...TerminadoIctiosis | Ictiosis ligada al cromosoma X | Ictiosis Lamelar | Enfermedad de Darier | Enfermedad de Hailey-Hailey | Hiperqueratosis Epidermolítica | QueratodermiaEstados Unidos
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AB2 Bio Ltd.TerminadoNLRC4-MAS | Deficiencia de XIAPEstados Unidos, Canadá, Alemania
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AB2 Bio Ltd.Activo, no reclutandoNLRC4-MAS | Deficiencia de XIAPEstados Unidos, Canadá, Alemania
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisReclutamientoHipofosfatemia ligada al cromosoma XFrancia
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Wuerzburg University HospitalKyowa Kirin, Inc.TerminadoHipofosfatemia ligada al cromosoma XAlemania
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Hospices Civils de LyonTerminado
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Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.TerminadoHipofosfatemia ligada al cromosoma XEstados Unidos, Canadá
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Peking Union Medical College HospitalDesconocidoHipofosfatemia ligada al cromosoma XPorcelana