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Ensayos clínicos sobre Amiloidosis por transtiretina hereditaria con polineuropatía
Total 230 resultados
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Pharvaris Netherlands B.V.ReclutamientoAngioedema hereditario | Angioedema hereditario tipo I | Angioedema Hereditario Tipo II | Angioedema Hereditario Tipos I y II | Ataque de angioedema hereditario | Angioedema hereditario con deficiencia del inhibidor de la esterasa C1 | Angioedema hereditario - Tipo 1 | Angioedema hereditario - Tipo 2 y otras condicionesEstados Unidos, Puerto Rico
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Oslo University HospitalUniversity of Oslo; Norwegian National Advisory Unit on Rare Disorders (NKSD); Foreningen...Inscripción por invitaciónNeuropatía motora y sensorial hereditaria | Polineuropatías | Charcot-Marie-ToothNoruega
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Hospital Universitari Vall d'Hebron Research InstituteHospital Universitario La PazAún no reclutandoAngioedema hereditario con deficiencia del inhibidor de la esterasa C1España
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University Hospital, MontpellierTerminadoUrticaria crónica puntual, angiodermia no histaminérgica idiopática, angioedema hereditario con deficiencia del inhibidor de C1Francia
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Apurano Pharmaceuticals GmbHReclutamientoDolor | Diabetes | Neuropatías diabéticas | Dolor crónico | Neuropatía periférica | Dolor Crónico | Síndrome de dolor crónico | Polineuropatía diabética | Síndrome de dolor | Neuralgia periférica | Neuropatía periférica con diabetes tipo 2Alemania
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Apurano Pharmaceuticals GmbHReclutamientoDolor | Diabetes | Neuropatías diabéticas | Dolor crónico | Neuropatía periférica | Dolor Crónico | Síndrome de dolor crónico | Polineuropatía diabética | Síndrome de dolor | Neuralgia periférica | Neuropatía periférica con diabetes tipo 2Alemania
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Nantes University HospitalUniversité de NantesDesconocidoPolineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica | Neuropatía Anti-MAG | Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth, tipo IAFrancia
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Zarife SahenkReclutamientoEnfermedad de Charcot-Marie-Tooth | Neuropatía periférica | Polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónicaEstados Unidos
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NobelpharmaTerminadoGNE Miopatía | Enfermedad de Nonaka | Miopatía distal con vacuolas bordeadas (DMRV) | Miopatía hereditaria con cuerpos de inclusión (hIBM)Japón
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Wolfson Medical CenterDesconocidoPacientes con talasemia intermedia, | Anemia diseritropoyética congénita tipo I
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Columbia UniversityLudwig-Maximilians - University of Munich; Moorfields Eye Hospital NHS Foundation... y otros colaboradoresReclutamientoRetinosis pigmentaria asociada a mutaciones en CNGB1Estados Unidos, Francia, Alemania, Reino Unido
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Oslo University HospitalTerminadoEnfermedad hereditaria por deficiencia de factor VIII con inhibidorNoruega
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Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology...ReclutamientoEnfermedad de Stargardt | Enfermedad de Stargardt 1 | Fundus Flavimaculatus | Degeneración Macular, Stargardt | Distrofia Macular Con Manchas, Tipo 1Suiza
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MedDay Pharmaceuticals SATerminadoEnfermedad de Charcot-Marie-Tooth | Neuropatía periférica | Polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica | Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A | Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth, tipo 1B | Neuropatía Anti-MAGFrancia
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National Cancer Institute (NCI)TerminadoPadres de niños con cáncer | Padres de niños con NF1 | Padres de niños con neurofibromatosis tipo IEstados Unidos, Canadá
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Novartis PharmaceuticalsTerminadoFiebres periódicas hereditarias | Artritis idiopática juvenil sistémicaFrancia
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Göteborg UniversitySahlgrenska University Hospital, SwedenInscripción por invitaciónMiocarditis | Miocardiopatía hipertrófica | Miocardiopatía arritmogénica del ventrículo derecho | Miocardiopatía restrictiva | Miocardiopatías dilatadas | Miocarditis de células gigantes | Amilosis; Corazón (Manifestacion) | Sarcoidosis con miocarditisSuecia
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Mayo ClinicActivo, no reclutandoAmilosis | Neuropatía periférica | Polirradiculoneuropatía desmielinizante inflamatoria crónica | Neuropatía vasculítica (trastorno) | Neuropatía Hereditaria | Neuropatía sarcoideEstados Unidos
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Medical University of LublinTerminadoAniridia | Afaquia por traumatismo | Ojo; Ruptura Traumática Con Pérdida De Tejido IntraocularPolonia
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UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterReclutamientoMieloma múltiple | Amilosis | Mieloma múltiple latente | Leucemia de células plasmáticas | Crioglobulinemia | Enfermedad por depósito de cadenas ligeras | Enfermedad de Castleman | Enfermedad por depósito de cadenas pesadas | Polineuropatía Organomegalia Endocrinopatía Gammapatía monoclonal y cambios...Estados Unidos
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Novartis PharmaceuticalsTerminadoSíndrome de fiebres periódicasJapón
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Pharnext SATerminadoEnfermedad de Charcot-Marie-Tooth | Neuropatía hereditaria con tendencia a parálisis por presión | Desordenes genéticosFrancia
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Ultragenyx Pharmaceutical IncTerminadoMiopatía hereditaria con cuerpos de inclusión | GNE Miopatía | Miopatía distal con vacuolas bordeadas | Miopatía distal, tipo NonakaEstados Unidos, Canadá, Reino Unido, Israel, Italia, Bulgaria, Francia
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Ultragenyx Pharmaceutical IncTerminadoMiopatía hereditaria con cuerpos de inclusión | GNE Miopatía | Miopatía distal con vacuolas bordeadas | Miopatía distal, tipo Nonaka | Miopatía conservadora del cuádricepsEstados Unidos, Canadá, Reino Unido, Israel, Italia, Bulgaria, Francia
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Ultragenyx Pharmaceutical IncNewcastle UniversityTerminadoMiopatía hereditaria con cuerpos de inclusión | GNE Miopatía | Enfermedad de Nonaka | Miopatía conservadora del cuádriceps (QSM) | Miopatía distal con vacuolas bordeadas (DMRV)Estados Unidos, Bulgaria, Canadá, Francia, Reino Unido
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Ultragenyx Pharmaceutical IncTerminadoMiopatía hereditaria con cuerpos de inclusión | GNE Miopatía | Miopatía por cuerpos de inclusión 2 | Miopatía distal con vacuolas bordeadas | Miopatía distal, tipo Nonaka | Miopatía conservadora del cuádricepsCanadá, Estados Unidos, Bulgaria
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Pediatric Brain Tumor ConsortiumNational Cancer Institute (NCI); American Lebanese Syrian Associated Charities...ReclutamientoGlioma de bajo grado (LGG) del cerebro con aberración BRAF | Glioma de alto grado (HGG) del cerebro con aberración BRAF | Glioma cerebral de bajo grado con neurofibromatosis tipo 1Estados Unidos
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Peking University First HospitalReclutamientoMieloma múltiple | Amilosis | Mieloma múltiple latente | Leucemia de células plasmáticas | Crioglobulinemia | Enfermedad por depósito de cadenas ligeras | Enfermedad de Castleman | Enfermedad por depósito de cadenas pesadas | Polineuropatía Organomegalia Endocrinopatía Gammapatía monoclonal y cambios... y otras condicionesPorcelana
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Shengjing HospitalAún no reclutandoNiños de 0,5 a 14 años con nefroblastomaPorcelana
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoPacientes con síndrome de Alport con eGFR entre 45-90 ml/min/1,73 m2Francia, Alemania, Australia, Estados Unidos, Reino Unido, Canadá
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Jazz PharmaceuticalsReclutamientoConvulsiones en participantes con complejo de esclerosis tuberosa | Convulsiones en participantes con síndrome de Dravet | Convulsiones en participantes con síndrome de Lennox-GastautEstados Unidos
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Rabin Medical CenterDesconocido
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Universiteit AntwerpenUniversity Hospital, AntwerpReclutamientoEsclerosis tuberosa | Encefalopatía STXBP1 con epilepsiaBélgica
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NYU Langone HealthBristol-Myers SquibbTerminadoPacientes de sexo femenino con síndrome de BehcetEstados Unidos
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Walter Reed Army Medical CenterDesconocidoSíndrome del elevador del ano con síntomas de dolor y/o estreñimiento.Estados Unidos
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Hadassah Medical OrganizationRetiradoSíndrome de wolframio | Diabetes Mellitus Asociada a Síndrome Genético
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University of PennsylvaniaUniversity of South Florida; Duke UniversityReclutamientoVasculitis | Granulomatosis de Wegener | Vasculitis sistémica | Granulomatosis eosinofílica con poliangitis (EGPA) | Síndrome de Churg-Strauss (SCS) | Vasculitis crioglobulinémica | Enfermedad de Behçet | Vasculitis del SNC | Vasculitis IgA | Granulomatosis con poliangitis (GPA) | Poliangitis microscópica... y otras condicionesEstados Unidos
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Novartis PharmaceuticalsTerminadoNeurofibroma plexiforme asociado a neurofibromatosis tipo 1Israel
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AstraZenecaAprobado para la comercializaciónNF tipo 1 con neurofibromas plexiformes inoperablesEstados Unidos
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Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...ReclutamientoEnfermedades neurodegenerativas | Ataxia | Ataxia cerebelosa | Leucodistrofia | Adrenomieloneuropatía | LBSL | Leucoencefalopatía con afectación del tronco encefálico y de la médula espinal y elevación del lactato | Leucoencefalopatía con afectación del tronco del encéfalo y la médula espinal y síndrome...Estados Unidos
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisTerminadoNefroblastoma con trombosis de vena cavaFrancia
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Assiut UniversityReclutamientoEnfermedad de Behcet con afectación multisistémicaEgipto
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) y otros colaboradoresReclutamientoTrombocitopenia amegacariocítica congénita | Hemoglobinuria paroxística nocturna | Síndrome de Shwachman-Diamond | Síndrome de insuficiencia de la médula ósea | Aplasia congénita pura de glóbulos rojos | Anemia sideroblástica hereditaria | Neoplasia hematológica con mutación de la línea germinal... y otras condicionesEstados Unidos
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University of AarhusReclutamientoEstreñimiento | Leucemia linfoblástica aguda infantil | Neurofibromatosis 1 | Estreñimiento crónico con desbordamientoDinamarca
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Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)TerminadoMeduloblastoma | Síndrome de carcinoma basocelular nevoide | Meduloblastoma desmoplásico/nodular | Meduloblastoma con nodularidad extensaEstados Unidos, Canadá, Puerto Rico, Australia
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... y otros colaboradoresReclutamientoEnfermedades mitocondriales | Retinitis pigmentosa | Miastenia gravis | Gastroenteritis Eosinofílica | Atrofia multisistémica | Leiomiosarcoma | Leucodistrofia | Fístula anal | Ataxia espinocerebelosa tipo 3 | Ataxia de Friedreich | Enfermedad de Kennedy | Enfermedad de Lyme | Linfohistiocitosis hemofagocítica | Ataxia... y otras condicionesEstados Unidos, Australia
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ReclutamientoApnea obstructiva del sueño | Respiración desordenada del sueño | Amigdalitis | Fiebre Periódica, Estomatitis Aftosa, Faringitis Y Adenitis Cervical (Pfapa) | Trastorno de amígdalasEstados Unidos
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Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildReclutamientoEsclerosis tuberosa | Displasia cortical focal | Hemimegalencefalia | Epilepsia focal refractaria | Malformación leve del desarrollo cortical con hiperplasia oligodendroglial en epilepsia (MOGHE)Francia
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Oslo University HospitalInscripción por invitaciónEscoliosis | Escoliosis; Juvenil | Escoliosis; Idiopática Infantil | Escoliosis Neuromuscular | Escoliosis en Neurofibromatosis | Escoliosis; Congénita, Postural | Escoliosis en displasia esquelética | Escoliosis asociada con otras condiciones | Escoliosis; Congénito, Debido a Malformación ÓseaNoruega
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaReclutamientoSíndrome de Hurler | Esfingolipidosis | Trastornos peroxisomales | Leucodistrofia metacromática | Alfa-manosidosis | Síndrome del cazador | Trastornos de la mucopolisacaridosis | Síndrome de Maroteaux-Lamy | Síndrome astuto | Fucosidosis | Aspartilglucosaminuria | Trastornos metabólicos de glicoproteínas | Leucodistrofias... y otras condicionesEstados Unidos