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Total 30497 resultados
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University of California, San FranciscoUniversity of Washington; California Institute of TechnologyReclutamientoTrastornos cerebrales | Síndrome de AicardiEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyReclutamientoEnfermedad de FabryCroacia, Estados Unidos, Argentina, Australia, Bélgica, Bulgaria, Canadá, Alemania, Hong Kong, India, Indonesia, Corea, república de, Kuwait, Malasia, Filipinas, Polonia, Rumania, Singapur, Eslovaquia, Taiwán, Tailandia, Reino Unido, V... y más
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ReclutamientoEnfermedad Granulomatosa Crónica (CGD) | Inmunodeficiencia combinada grave ligada al cromosoma X (XSCID) | Deficiencia de Adhesión de Leucocitos 1 (LAD) | Enfermedad de injerto contra huésped (cGvHD)Estados Unidos
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...ReclutamientoEnfermedad de almacenamiento lisosomal | Metabolismo del colesterolEstados Unidos
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National Cancer Institute (NCI)ReclutamientoAnemia de Fanconi | Disqueratosis congénita | Anemia de Diamond Blackfan | Síndrome de Shwachman Diamond | Síndrome de insuficiencia de la médula ósea hereditaria, anemia aplásicaEstados Unidos
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ReclutamientoGranuloma | Enfermedad Granulomatosa Crónica | Enfermedad de los leucocitos | Enfermedad Genética, Ligada al X | Enfermedad Genética CongénitaEstados Unidos
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David WilliamsActivo, no reclutandoSíndrome de Wiskott-AldrichEstados Unidos
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Kyowa Kirin Co., Ltd.TerminadoHipofosfatemia ligada al cromosoma XEstados Unidos, Canadá
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National Eye Institute (NEI)Activo, no reclutandoRetinosquisisEstados Unidos
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PfizerActivo, no reclutandoDistrofia muscular de DuchenneEstados Unidos, España, Bélgica, Corea, república de, Taiwán, Canadá, Australia, Alemania, Japón, Francia, Italia, Reino Unido, Federación Rusa, Israel, Suiza
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Rare Thyroid Therapeutics International ABEgetis Therapeutics; AnovoRxDisponibleMonocarboxilato Transporter 8 Deficiencia | Síndrome de Allan-Herndon-DudleyEstados Unidos
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.TerminadoHipofosfatemia ligada al cromosoma XEstados Unidos, Canadá
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.TerminadoHipofosfatemia ligada al cromosoma XEstados Unidos, Corea, república de, Canadá, Japón, Francia, Dinamarca
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.TerminadoHipofosfatemia ligada al cromosoma XEstados Unidos, Corea, república de, Japón, Irlanda, Reino Unido, Francia, Italia
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Inscripción por invitaciónEnfermedad Granulomatosa Crónica | p47 | Autosómica recesivaEstados Unidos
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ShireTerminadoEnfermedad de FabryEspaña, Grecia, Alemania, Portugal, Canadá, Finlandia, Polonia, Suecia
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.TerminadoHipofosfatemia ligada al cromosoma XEstados Unidos
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National Cancer Institute (NCI)SuspendidoTrasplante de células madre hematopoyéticas | InmunodeficienciaEstados Unidos
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Edgewise Therapeutics, Inc.Medpace, Inc.TerminadoDistrofia muscular de BeckerEstados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.Activo, no reclutandoHipofosfatemia ligada al cromosoma X | Raquitismo HipofosfatémicoEstados Unidos, Brasil, Argentina, Canadá, Chile, Colombia
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National Institute of Mental Health (NIMH)TerminadoVoluntarios Saludables | Síndrome X frágilEstados Unidos
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Terminado
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...TerminadoEnfermedad Granulomatosa CrónicaEstados Unidos
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Wuerzburg University HospitalTakedaActivo, no reclutandoEnfermedades de almacenamiento lisosomal | Enfermedad de Fabry | Enfermedad de Fabry, variante cardiaca | MCH - Miocardiopatía Hipertrófica | Enfermedad de Anderson FabryAlemania
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Novo Nordisk A/SActivo, no reclutandoHemofilia A sin inhibidores | Hemofilia B Sin InhibidoresEspaña, Estados Unidos, Corea, república de, Reino Unido, Australia, Lituania, Francia, Pavo, India, Estonia, Federación Rusa, Ucrania, México, Japón, Serbia, Canadá, Croacia, Argelia, Bosnia y Herzegovina, Bulgaria, Dinamarca, Alemania y más
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Denali Therapeutics Inc.TerminadoMucopolisacaridosis IIReino Unido, Estados Unidos, Países Bajos
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Activo, no reclutandoTrasplante de Enfermedad Granulomatosa CrónicaEstados Unidos
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)TerminadoFibrosis quística | Enfermedad Granulomatosa Crónica | Discinesia ciliar primaria | Pseudohipoaldosteronismo | Infección por micobacterias no tuberculosasEstados Unidos
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NightstaRx Ltd, a Biogen CompanyInscripción por invitaciónCoroideremia | Retinosis pigmentaria ligada al cromosoma XEstados Unidos, Reino Unido, Países Bajos, Alemania, Francia, Brasil, Canadá, Dinamarca, Finlandia
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoHemofilia A | Hemofilia BBulgaria, Estados Unidos, Reino Unido, Federación Rusa, Suiza
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Edgewise Therapeutics, Inc.Medpace, Inc.Inscripción por invitaciónDistrofia muscular de BeckerEstados Unidos, Países Bajos, Reino Unido
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Janssen Research & Development, LLCActivo, no reclutandoRetinosis pigmentaria ligada al cromosoma XEstados Unidos, Reino Unido
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Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.DisponibleHipofosfatemia ligada al cromosoma X | Osteomalacia inducida por tumor
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FibroGenTerminadoDistrofia muscular de DuchenneEstados Unidos, España, Canadá, Australia, Porcelana, Italia, Bélgica, Francia, Países Bajos, Austria, Reino Unido
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St. Jude Children's Research HospitalChildren's Hospital of Philadelphia; National Heart, Lung, and Blood Institute... y otros colaboradoresActivo, no reclutandoHemofilia BEstados Unidos, Reino Unido
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Universiteit AntwerpenUniversity Hospital, Antwerp; Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...TerminadoHemofilia A | Hemofilia BBélgica
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CSL BehringInscripción por invitación
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Percheron TherapeuticsActivo, no reclutandoDistrofia muscular de DuchenneReino Unido, Australia, Serbia, Pavo, Bulgaria
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University of California, DavisEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...Inscripción por invitaciónDiscapacidad intelectual | Síndrome de Down | Desorden hiperactivo y deficit de atencion | Síndrome X frágilEstados Unidos
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Inscripción por invitaciónEnfermedad Granulomatosa Crónica | Enfermedad gastrointestinal inflamatoria | Enfermedad inflamatoria de la piel | Enfermedad pulmonar inflamatoriaEstados Unidos
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Rett Syndrome Research TrustVanderbilt University Medical CenterTerminadoSíndrome de RettEstados Unidos
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisTerminadoDisplasia ectodérmica hipohidróticaFrancia
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bluebird bioTerminadoAdrenoleucodistrofia cerebral (CALD)Estados Unidos, Francia, Alemania, Italia, Países Bajos, Reino Unido
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Denali Therapeutics Inc.Inscripción por invitaciónMucopolisacaridosis IIEstados Unidos, Canadá, Bélgica, Chequia, Países Bajos
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Amicus Therapeutics France SASTerminadoEnfermedad de Fabry | Enfermedad de Anderson FabryFrancia
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Activo, no reclutandoMucopolisacaridosis | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatía | Adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X | Gangliosidosis | Leucodistrofia metacromática | Enfermedad de Krabbe | Enfermedad de Refsum | Cadasil | Síndrome de Sjogren-Larsson | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley | Enfermedad de... y otras condicionesEstados Unidos
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Sarepta Therapeutics, Inc.TerminadoDistrofia muscular de DuchenneEstados Unidos
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Amicus Therapeutics France SASTerminado
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Novo Nordisk A/SActivo, no reclutando
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Janssen Pharmaceutical K.K.TerminadoRetinosis pigmentaria ligada al cromosoma XJapón