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Total 1246 resultados
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REGENXBIO Inc.Activo, no reclutandoMucopolisacaridosis Tipo II (MPS II)Estados Unidos, Brasil
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REGENXBIO Inc.Activo, no reclutandoMucopolisacaridosis Tipo II (MPS II)Estados Unidos, Canadá
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Resverlogix CorpRetirado
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ZevraDenmarkDisponibleEnfermedad de Niemann-Pick, tipo CEstados Unidos
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National and Kapodistrian University of AthensTerminadoEnfermedad de FabryGrecia
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Spark TherapeuticsActivo, no reclutandoEnfermedades de almacenamiento lisosomal | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo 2 | Enfermedad de Pompe (inicio tardío) | Enfermedad de Pompe | LOPD | Deficiencia de maltasa ácidaEstados Unidos, Canadá, Países Bajos, Francia, Dinamarca, Alemania, Italia, Reino Unido
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agnes chenUniversity of California, Los Angeles; National Institute of Neurological Disorders... y otros colaboradoresTerminadoMucopolisacaridosis I | Deterioro cognitivoEstados Unidos
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Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyActivo, no reclutandoEnfermedad de Pompe (inicio tardío) | Enfermedad de Pompe | Deficiencia de GAAEstados Unidos
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REGENXBIO Inc.Inscripción por invitación
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Azafaros A.G.Activo, no reclutandoGangliosidosis GM1 | Enfermedad de Tay-Sachs | Enfermedad de SandhoffEstados Unidos, Brasil, Francia, Alemania, Italia, Reino Unido
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University of MinnesotaActivo, no reclutandoTransfusiones de glóbulos rojosEstados Unidos
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Instituto de Investigacion Sanitaria La FeTerminado
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Johns Hopkins UniversityTerminadoReceptores de trasplante de pulmón
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Ultragenyx Pharmaceutical IncTerminadoEnfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo IIIEstados Unidos, Países Bajos
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoMucopolisacaridosis IPorcelana
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoEnfermedad de FabryPorcelana
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Genzyme, a Sanofi CompanyActivo, no reclutandoEnfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo IIFrancia
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Hospital de Clinicas de Porto AlegreConselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico; Fundação Médica...TerminadoEnfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo IBrasil
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoLipidosis por esfingomielinaEstados Unidos, Bélgica, Brasil, Francia, Alemania, Italia, Reino Unido
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Hadassah Medical OrganizationTerminadoEnfermedad de Gaucher tipo 1Israel
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ShireTerminado
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University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer ResearchTerminadoInmunodeficiencia Común Variable | Inmunodeficiencia Combinada Severa | Anemia drepanocítica | Síndrome de Hurler | Enfermedad Granulomatosa Crónica | Talasemia | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Adrenoleucodistrofia | Enfermedad linfoproliferativa ligada al cromosoma X | Anemia de Diamond Blackfan | Síndrome... y otras condicionesEstados Unidos
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ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.TerminadoEnfermedad de FabryAustralia, Países Bajos, Reino Unido, Canadá, Chequia, Noruega, Eslovenia
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Centre Hospitalier Universitaire VaudoisUniversity Hospital, GenevaTerminadoFalla renal cronica | Controles saludablesSuiza
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ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.TerminadoEnfermedad de FabryEstados Unidos, Dinamarca, Bélgica, Reino Unido, Noruega, Italia, Chequia
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IntraBio IncActivo, no reclutandoEnfermedad de Niemann-Pick, tipo CEstados Unidos, Australia, Reino Unido, Alemania, Eslovaquia, Países Bajos, Chequia, Suiza
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Greenwood Genetic CenterTerminadoGalactosialidosis | Sialidosis | Fucosidosis | Aspartilglucosaminuria | Alfa manosidosis | Beta manosidosis | Mucolipidosis II | Mucolipidosis III | Enfermedad de SchindlerEstados Unidos
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ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.TerminadoEnfermedad de FabryEstados Unidos, España, Reino Unido, Paraguay
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ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.TerminadoEnfermedad de FabryEstados Unidos, Países Bajos, Hungría, Reino Unido, Chequia, Noruega, Eslovenia, España, Finlandia, Francia, Italia, Suiza
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ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.TerminadoEnfermedad de FabryEstados Unidos, Serbia, España, Reino Unido, Australia, Paraguay
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Amicus TherapeuticsTerminadoEnfermedad de Pompe (inicio tardío)Estados Unidos, Australia, Corea, república de, Japón, Taiwán, Bélgica, Eslovenia, Nueva Zelanda, Reino Unido, Francia, Argentina, Canadá, España, Bosnia y Herzegovina, Alemania, Suecia, Hungría, Austria, Bulgaria, Dinamarca, Grecia, Itali... y más
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Cystinose StiftungLabor Becker & Kollegen, Munich, Germany; Screening Labor Hannover; Genetikum,... y otros colaboradoresTerminadoAtrofia muscular en la columna | Cistinosis | Cistinosis NefropáticaAlemania
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Manchester University NHS Foundation TrustTerminadoMucopolisacaridosis tipo IIReino Unido
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AVROBIOTerminadoEnfermedad de FabryAustralia, Brasil
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Mandos LLCTerminadoEnfermedad de Niemann-Pick, tipo CEstados Unidos, Australia, Reino Unido, Pavo, Suiza, Alemania, Nueva Zelanda, Singapur, Francia
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AVROBIOTerminadoEnfermedad de Gaucher tipo 1Estados Unidos, Canadá
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Homology Medicines, IncRetiradoMucopolisacaridosis IIEstados Unidos, Canadá
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SanofiTerminadoLipidosis por esfingomielinaItalia, Chequia, Bélgica, Francia, Portugal, Pavo, Estados Unidos, Argentina, Brasil, Chile, Alemania, Rumania, España
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University Hospital, BordeauxTerminadoDolor crónico | Enfermedad de FabryFrancia
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Stanford UniversityTerminadoObesidad | Resistencia a la insulinaEstados Unidos
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Allievex CorporationInscripción por invitaciónMPS III BEstados Unidos, Alemania, Pavo, Reino Unido, Colombia
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AVROBIORetirado
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University of FloridaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...TerminadoEnfermedad de PompeEstados Unidos
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Terminado
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.TerminadoLamazym Aftercare Study FR diseñado para proporcionar tratamiento a pacientes franceses (rhLAMAN-07)Alfa-manosidosisFrancia
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Amicus TherapeuticsDisponibleEnfermedad de Pompe de inicio infantilTaiwán, Estados Unidos, Italia
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Amicus TherapeuticsDisponibleEnfermedad de Pompe
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncTerminadoMucopolisacaridosis III | Síndrome de Sanfilippo | MPS IIIA | Sanfilippo AEstados Unidos, España, Australia
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Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata VeronaTerminado