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Buscar ensayos clínicos para: Inherited Bone Marrow Failure Syndrome

Total 75814 resultados

National Cancer Institute (NCI)

Reclutamiento

Imatinib para aumentar la actividad de RUNX1 en participantes con deficiencia de la línea germinal RUNX1

Síndrome de insuficiencia de la médula ósea hereditario | Trastorno plaquetario familiar con predisposición a neoplasias mieloides

Estados Unidos
UK Kidney Association

Reclutamiento

Registro Nacional de Enfermedades Renales Raras (RaDaR)

Vasculitis | Amiloidosis AL | Esclerosis tuberosa | Enfermedad de Fabry | Cistinuria | Glomeruloesclerosis Focal Segmentaria | Nefropatía por IgA | Síndrome de Bartter | Aplasia pura de glóbulos rojos | Nefropatía membranosa | Síndrome Urémico Hemolítico Atípico | Enfermedad renal poliquística autosómica dominante y otras condiciones

Reino Unido
Boston Children's Hospital
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Reclutamiento

Registro y estudio del síndrome de Shwachman Diamond (SDSR)

Síndrome de Shwachman-Diamond | Síndrome de Shwachman-Diamond similar

Estados Unidos
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Reclutamiento

Un estudio de fase I/II de aumento de dosis intrapaciente del inhibidor selectivo de GlyT1, bitopertina para la anemia de Diamond-Blackfan refractaria a esteroides.

Anemia de Diamond-Blackfan refractaria a esteroides (DBA)

Estados Unidos
Franziska Wachter
Harvard Clinical and Translational Science Center (Harvard Catalyst)

Reclutamiento

Un estudio piloto para evaluar la viabilidad de la profilaxis posterior al trasplante de células madre hematopoyéticas con decitabina combinada con filgrastim para niños y adultos jóvenes con AML, SMD y neoplasias malignas mieloides relacionadas (MORE)

Leucemia mieloide aguda | Síndromes mielodisplásicos | SMD | Aml | Neoplasia mieloide | Neoplasias malignas mieloides | Síndrome de insuficiencia de la médula ósea hereditario

Estados Unidos
Centre Hospitalier Universitaire de Liege
Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... y otros colaboradores

Reclutamiento

Baby Detect: Detección genómica de recién nacidos

Hiperplasia suprarrenal congénita | Hemofilia A | Hemofilia B | Mucopolisacaridosis I | Mucopolisacaridosis II | Fibrosis quística | Deficiencia de alfa 1-antitripsina | Anemia drepanocítica | Anemia de Fanconi | Enfermedad Granulomatosa Crónica | Enfermedad de Wilson | Neutropenia Congénita Severa | Deficiencia... y otras condiciones

Bélgica
National Cancer Institute (NCI)

Reclutamiento

Definición de la historia natural del carcinoma de células escamosas en la anemia de Fanconi

Anemia de Fanconi | Síndrome de insuficiencia de la médula ósea hereditario

Estados Unidos
Sohag University
Assiut University; Kyoto University

Reclutamiento

Mutaciones y fenotipos de síndromes de insuficiencia de la médula ósea hereditarios inclasificables

Síndrome BMF hereditario

Egipto
Peter MacCallum Cancer Centre, Australia
National Health and Medical Research Council, Australia; University of Melbourne

Reclutamiento

Diagnóstico y Caracterización Fenotípica Mediante Genómica en Pacientes con Insuficiencia Hereditaria de la Médula Ósea (Estudio IBMDx) (IBMDx)

Enfermedades hematológicas | Trastorno plaquetario hereditario | Síndrome BMF hereditario

Australia
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Reclutamiento

Historia natural de los síndromes de insuficiencia de la médula ósea adquiridos y hereditarios

Anemia aplásica severa | Trastornos de la biología de los telómeros | Síndromes hereditarios de insuficiencia de la médula ósea

Estados Unidos
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Reclutamiento

Registro Nacional Francés de Insuficiencias de la Médula Ósea (RIME)

Síndrome de insuficiencia de la médula ósea

Francia
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Reclutamiento

Cohorte Longitudinal Nacional de Enfermedades Hematológicas (NICHE)

Linfoma | Leucemia mieloide aguda | Leucemia | Hemofilia A | Hemofilia B | Hemofilia | Mieloma múltiple | Síndrome mielodisplásico | Trasplante de médula ósea | SMD | Anemia aplásica | Desorden sangrante | Mieloma Múltiple | Mielomas Múltiples | Leucemias Mieloide Aguda | Leucemias mieloides agudas | Hemofilia como | Hemofilia Bs y otras condiciones

Porcelana
Paul Szabolcs

Reclutamiento

Estudio de recopilación de datos de pacientes con trastornos no malignos sometidos a UCBT, BMT o PBSCT con RIC (PRO-RIC)

Síndromes de insuficiencia congénita de la médula ósea | Condiciones Inflamatorias | Inmunodeficiencia Primaria (IDP) | Trastornos metabólicos hereditarios (IMD) | Anemias hereditarias

Estados Unidos
Children's Hospital of Philadelphia

Reclutamiento

PSCT de donante no relacionado y parcialmente compatible con agotamiento de αβ del receptor de células T (TCR) para pacientes con BMF

Hemoglobinuria paroxística nocturna | Anemia aplásica adquirida | Síndromes hereditarios de insuficiencia de la médula ósea

Estados Unidos
Mayo Clinic

Reclutamiento

Estudio clínico de insuficiencia de la médula ósea y cáncer premieloide

Neoplasias Hematológicas | Malignidad mieloide | Citopenia | Síndrome de insuficiencia de la médula ósea | Citopenia clonal de significado indeterminado | Hematopoyesis clonal de potencial indeterminado | Síndrome mielodisplásico de bajo riesgo | Síndrome de insuficiencia de la médula ósea hereditario y otras condiciones

Estados Unidos
Children's Hospital of Philadelphia

Reclutamiento

RIC basado en fludarabina para los síndromes de insuficiencia de la médula ósea

Síndromes de insuficiencia de la médula ósea

Estados Unidos
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Reclutamiento

Trasplante de células madre hematopoyéticas para hemoglobinopatías de alto riesgo

Anemia drepanocítica | Neutropenia Congénita Severa | Hemoglobinuria paroxística nocturna | Trombastenia de Glanzmann | Síndrome de Shwachman-Diamond | Anemia de Diamond Blackfan | Talasemia alfa o beta dependiente de transfusiones | Trastornos hematológicos no malignos

Estados Unidos
Paul Szabolcs

Reclutamiento

Acondicionamiento de intensidad reducida para trastornos no malignos sometidos a UCBT, BMT o PBSCT (HSCT+RIC)

Síndromes de insuficiencia congénita de la médula ósea | Condiciones Inflamatorias | Inmunodeficiencia Primaria (IDP) | Trastornos metabólicos hereditarios (IMD) | Anemias hereditarias | Artritis idiopática juvenil sistémica (AIJs)

Estados Unidos
Feinstein Institute for Medical Research
Diamond Blackfan Anemia Foundation, Inc.

Reclutamiento

Registro de anemia Diamond Blackfan (DBAR) (DBAR)

Anemia | Enfermedad de la sangre

Estados Unidos
National Cancer Institute (NCI)

Reclutamiento

Cáncer en los síndromes hereditarios de insuficiencia de la médula ósea

Anemia de Fanconi | Disqueratosis congénita | Anemia de Diamond Blackfan | Síndrome de Shwachman Diamond | Síndrome de insuficiencia de la médula ósea hereditaria, anemia aplásica

Estados Unidos
Roswell Park Cancer Institute

Activo, no reclutando

Fosfato de fludarabina, ciclofosfamida, irradiación corporal total y trasplante de células madre de donante en el tratamiento de pacientes con cáncer de sangre

Leucemia mieloide aguda | Policitemia vera | Mielofibrosis | Leucemia mielomonocítica crónica | Macroglobulinemia de Waldenström | Leucemia linfoblástica aguda | Leucemia linfocítica crónica | Leucemia mieloide aguda secundaria | Anemia drepanocítica | Síndrome mielodisplásico | Mieloma de células plasmáticas y otras condiciones

Estados Unidos
Bellicum Pharmaceuticals

Terminado

Estudio de seguridad de la infusión de células T de donantes modificados genéticamente después de un trasplante de células madre para enfermedades no malignas

Hemoglobinopatías | Linfohistiocitosis hemofagocítica | Desordenes metabólicos | Trastornos de inmunodeficiencia primaria | Síndrome de insuficiencia de la médula ósea hereditario

Estados Unidos
University of Florida
Live Like Bella Pediatric Cancer Research

Terminado

Régimen de acondicionamiento para trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas

Inmunodeficiencia Común Variable | Inmunodeficiencia Combinada Severa | Anemia drepanocítica | Síndrome de Hurler | Enfermedad Granulomatosa Crónica | Talasemia | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Adrenoleucodistrofia | Enfermedad linfoproliferativa ligada al cromosoma X | Anemia de Diamond Blackfan | Síndrome... y otras condiciones

Estados Unidos
Northwell Health

Terminado

Estudio de seguridad y eficacia de sotatercept en adultos con anemia de Diamond Blackfan dependiente de transfusiones (ACE-011-DBA)

Anemia de Diamond Blackfan

Estados Unidos
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) y otros colaboradores

Terminado

Treosulfán y fosfato de fludarabina antes del trasplante de células madre de donante en el tratamiento de pacientes con trastornos hereditarios no malignos

Trastorno hematológico y linfocítico no neoplásico

Estados Unidos
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Terminado

Fosfato de fludarabina, ciclofosfamida e irradiación corporal total seguida de trasplante de médula ósea de donante y ciclofosfamida, micofenolato de mofetilo, tacrolimus y sirolimus en el tratamiento de pacientes con trastornos de inmunodeficiencia primaria o trastornos hereditarios no cancerosos

Trastorno genético | Anemia aplásica severa | Síndrome de inmunodeficiencia

Estados Unidos
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Terminado

Alemtuzumab, fosfato de fludarabina e irradiación corporal total seguida de un trasplante de células madre de un donante en el tratamiento de pacientes con inmunodeficiencia u otros trastornos hereditarios no malignos

Síndrome de inmunodeficiencia | Diagnóstico no canceroso

Estados Unidos
Emory University

Terminado

Trasplante de médula ósea con abatacept para enfermedades no malignas

Anemia drepanocítica | Anemia de Fanconi | Síndrome de Hurler | Enfermedad Granulomatosa Crónica | Neutropenia Congénita Severa | Linfohistiocitosis hemofagocítica | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Anemia de Diamond-Blackfan | Anemia aplásica severa | Trombastenia de Glanzmann | Síndrome de Shwachman-Diamond | Talasemia... y otras condiciones

Estados Unidos
Roswell Park Cancer Institute

Terminado

Fosfato de fludarabina, melfalán e irradiación corporal total en dosis bajas seguidas de trasplante de células madre de sangre periférica del donante en el tratamiento de pacientes con neoplasias malignas hematológicas

Mielofibrosis primaria | Policitemia vera | Leucemia mielomonocítica crónica | Leucemia mieloide aguda recurrente en adultos | Leucemia mielomonocítica juvenil | Linfoma de células B de la zona marginal extraganglionar del tejido linfoide asociado a la mucosa | Linfoma de células B de la zona marginal... y otras condiciones

Estados Unidos
Emory University
Children's Healthcare of Atlanta

Terminado

Alefacept y trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas

Anemia drepanocítica | Anemia de Fanconi | Talasemia | Neutropenia Congénita Severa | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Anemia de Diamond-Blackfan | Anemia aplásica severa | Trombastenia de Glanzmann | Deficiencia de adhesión de leucocitos | Disqueratosis congénita | Síndrome de Chediak-Higashi | Enfermedad crónico-granulomatosa y otras condiciones

Estados Unidos
Children's Hospital Los Angeles
Lucile Packard Children's Hospital

Terminado

Trasplante de células madre hematopoyéticas (TPH) relacionado para enfermedades genéticas de las células sanguíneas

Enfermedades metabólicas | Trasplante de células madre | Enfermedad Granulomatosa Crónica | Trasplante de médula ósea | Talasemia | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Enfermedades genéticas | Trasplante de células madre de sangre periférica | Pediatría | Anemia de Diamond-Blackfan | Trasplante alogénico | Inmunodeficiencia... y otras condiciones
Novartis

Terminado

Evaluaciones de imágenes por resonancia magnética (IRM) de la carga de hierro en el corazón y el hígado en pacientes con sobrecarga de hierro inducida por transfusiones

Síndromes mielodisplásicos | Hemoglobinopatías | Anemia de Diamond-Blackfan | Sobrecarga transfusional de hierro | Otra anemia hereditaria o adquirida | Síndrome MPD | Otras anemias raras

Australia
National Center for Research Resources (NCRR)
James Whitcomb Riley Hospital for Children

Terminado

Estudio piloto de fase II del factor estimulante de colonias de granulocitos para los síndromes hereditarios de insuficiencia de la médula ósea

Trombocitopenia | Disqueratosis congénita | Anemia de Fanconi | Síndrome de Shwachman
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Aún no reclutando

MT2023-20: Trasplante de células hematopoyéticas con acondicionamiento de intensidad reducida y ciclofosfamida postrasplante para la anemia aplásica grave y otras formas de insuficiencia adquirida de la médula ósea.

Aplasia pura adquirida de glóbulos rojos | Hemoglobinuria paroxística nocturna | Anemia aplásica severa | Trombocitopenia amegacariocítica adquirida
Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns...
Janssen Research & Development, LLC

Aún no reclutando

Darzalex Faspro (Daratumumab e hialuronidasa-fihj) antes de la desensibilización estándar y el trasplante alogénico de células madre de sangre periférica en pacientes adultos con alto riesgo de fracaso primario del injerto secundario a anticuerpos específicos del donante

Linfoma | Mieloma múltiple | Linfoma de Hodgkin | Mielofibrosis | No linfoma de Hodgkin | Leucemia mieloide crónica | Malignidad hematológica | Anemia aplásica | Síndromes mielodisplásicos (SMD) | Leucemia mieloide aguda (LMA) | Rechazo del trasplante de médula ósea | Leucemia linfoblástica aguda (LLA), adultos
National Cancer Institute (NCI)

Aún no reclutando

Pacritinib, un inhibidor de la quinasa de CSF1R, IRAK1, JAK2 y FLT3, en adultos y participantes pediátricos de 12 años o más con síndromes mielodisplásicos o neoplasias mielodisplásicas/mieloproliferativas

Síndromes mielodisplásicos

Estados Unidos
Peking University People's Hospital

Aún no reclutando

Sirolimus + Abatacept + Micofenolato de mofetilo para la profilaxis de aGVHD en pacientes que reciben haplo-TCMH y que son intolerantes a los inhibidores de la calcineurina

Síndromes mielodisplásicos | Leucemia aguda | Anemia aplásica severa
Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
Erasme University Hospital; Cyprus Institute of Neurology and Genetics; EuroBloodNet...

Reclutamiento

Plataforma epidemiológica europea multicéntrica RADeep para pacientes diagnosticados con trastornos de anemia raros (RAD) (RADeep)

Trastornos del metabolismo del hierro | Anemia drepanocítica | Talasemia | Hemolítico; Anemia hereditaria debida a un trastorno enzimático | Anemia por defecto de membrana | CDA | Anemia sideroblástica | Anemia aplásica constitucional | Anemia hereditaria

España
University of Alabama at Birmingham

Aún no reclutando

Selección de CD34 utilizando el CliniMACS Prodigy automatizado

Síndromes mielodisplásicos | Mielofibrosis primaria | LMA | Neoplasias malignas linfoides | LMC | TODOS

Estados Unidos
Masonic Cancer Center, University of Minnesota
National Institutes of Health (NIH)

Reclutamiento

Papel del acetaldehído en el desarrollo del cáncer bucal

Anemia de Fanconi | Carcinoma de Cavidad Oral | Carcinoma relacionado con el alcohol

Estados Unidos
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Aún no reclutando

Estudio observacional de seguimiento de trasplantes haploidénticos en la enfermedad de Fanconi (HAPLO-FANCONI)

Síndrome de Fanconi
Shandong Qilu Stem Cells Engineering Co., Ltd.
Second Affiliated Hospital of Zhengzhou University; The Second Affiliated Hospital... y otros colaboradores

Reclutamiento

Estudio clínico de UCB combinado con UC-MSC en el tratamiento de trastornos de insuficiencia de la médula ósea

Trastornos de insuficiencia de la médula ósea

Porcelana
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Reclutamiento

Alimentación restringida en el tiempo para reducir la inflamación en la anemia de Fanconi

Anemia de Fanconi

Estados Unidos
Thomas Jefferson University
AbbVie

Reclutamiento

Evaluación de Navitoclax después del fracaso de los tratamientos estándar de azacitidina o decitabina y venetoclax en pacientes con síndrome mielodisplásico agresivo

Síndrome mielodisplásico | Síndrome mielodisplásico recurrente | Síndrome mielodisplásico refractario

Estados Unidos
The First Affiliated Hospital of Soochow University

Reclutamiento

El uso de Eltrombopag Post HSCT en BMFS

Complicaciones del trasplante de células madre

Porcelana
Hugh Taylor

Reclutamiento

Movilización de células madre derivadas de médula ósea para el tratamiento del endometrio anormal

Síndrome de Asherman | Fallo de implantación recurrente | Endometrio atrófico

Estados Unidos
Centre Leon Berard

Reclutamiento

Estudio de Viabilidad para Valorar un Programa de Actividad Física Adaptada en Niños, Adolescentes y Adultos Jóvenes Requeridos de Trasplante de Células Progenitoras Hematopoyéticas (EVAADE)

Síndromes mielodisplásicos | Inmunodeficiencia Combinada Severa | Leucemia aguda | Malignidad hematológica | Hemoglobinopatía en niños | Aplasia de médula ósea

Francia
Baylor College of Medicine
The Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy,...

Reclutamiento

Trasplante de células hematopoyéticas haploidénticas utilizando TCR alfa/beta y agotamiento de CD19 (HAPLOTAB)

Síndromes mielodisplásicos | Enfermedades de inmunodeficiencia primaria | Hemoglobinopatías | Leucemia mieloide crónica | Citopenia | Anemia aplásica severa | Síndrome de insuficiencia de la médula ósea | Leucemia mieloide aguda en remisión | Linfohistiocitosis hemofagocítica | Leucemia linfoblástica aguda... y otras condiciones

Estados Unidos
Children's Hospital of Philadelphia
National Cancer Institute (NCI); University of Pennsylvania; City of Hope Medical... y otros colaboradores

Reclutamiento

Ensayo de entrenamiento con ejercicios y suplementación con NR para mejorar el estado físico en sobrevivientes de AYA HCT (IAMFIT)

Síndromes mielodisplásicos | Anemia aplásica | Leucemia linfoblástica | Sobrevivientes de cáncer

Estados Unidos
Thomas Jefferson University

Reclutamiento

Acondicionamiento de intensidad reducida para la prevención de la mortalidad relacionada con el tratamiento en pacientes que se someten a un trasplante de células madre hematopoyéticas

Neoplasia de células hematopoyéticas y linfoides | Leucemia mieloide aguda | Síndromes mielodisplásicos | Leucemia mieloide | Policitemia vera | Trombocitemia esencial | Linfoma de Hodgkin | Mielofibrosis | Leucemia mielomonocítica crónica | Leucemia linfoblástica aguda | Leucemia linfocítica crónica | No linfoma... y otras condiciones

Estados Unidos

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