Buscar ensayos clínicos para: glycogen storage disorder Ia
Total 153002 resultados
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... y otros colaboradoresReclutamientoEnfermedades mitocondriales | Retinitis pigmentosa | Miastenia gravis | Gastroenteritis Eosinofílica | Atrofia multisistémica | Leiomiosarcoma | Leucodistrofia | Fístula anal | Ataxia espinocerebelosa tipo 3 | Ataxia de Friedreich | Enfermedad de Kennedy | Enfermedad de Lyme | Linfohistiocitosis hemofagocítica | Ataxia... y otras condicionesEstados Unidos, Australia
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Ultragenyx Pharmaceutical IncTerminadoEnfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo IAPaíses Bajos, Estados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncActivo, no reclutandoEnfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo IA | Enfermedad de Von Gierke (GSD tipo Ia)Países Bajos, Estados Unidos, Canadá, España
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Ultragenyx Pharmaceutical IncActivo, no reclutandoEnfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo IAEstados Unidos, Brasil, Canadá, Dinamarca, Alemania, Italia, Países Bajos, España
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Rocket Pharmaceuticals Inc.TerminadoEnfermedad de DanonIrlanda, Chequia, Francia, Italia, España
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Ultragenyx Pharmaceutical IncTerminadoEnfermedad de Wilson | Deficiencia de ornitina transcarbamilasa | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo IAEspaña, Reino Unido, Canadá, Estados Unidos, Brasil
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Ultragenyx Pharmaceutical IncTerminadoGSD1Países Bajos, Estados Unidos, Canadá, España
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John MitchellTerminadoEnfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo III | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo IA | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo IB | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo 0Canadá
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Reclutamiento
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McMaster UniversityAún no reclutandoObesidad | Enfermedades de almacenamiento lisosomal | Pérdida muscular | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II | Enfermedad de Pompe | Nutrición Pobre | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II, adulto | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II de aparición tardía
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Amicus TherapeuticsReclutamientoEnfermedad de PompeEstados Unidos, Alemania
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Rocket Pharmaceuticals Inc.ReclutamientoEnfermedad de DanonEstados Unidos
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Fondazione Don Carlo Gnocchi OnlusAssociazione Italiana Glicogenosi (AIG); Associazione Riabilitatori Insufficienza... y otros colaboradoresReclutamientoEnfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II | Enfermedad de Pompe (inicio tardío)Italia
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... y otros colaboradoresReclutamientoHiperplasia suprarrenal congénita | Hemofilia A | Hemofilia B | Mucopolisacaridosis I | Mucopolisacaridosis II | Fibrosis quística | Deficiencia de alfa 1-antitripsina | Anemia drepanocítica | Anemia de Fanconi | Enfermedad Granulomatosa Crónica | Enfermedad de Wilson | Neutropenia Congénita Severa | Deficiencia... y otras condicionesBélgica
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University of California, San FranciscoReclutamientoMucopolisacaridosis I | Mucopolisacaridosis II | Mucopolisacaridosis VI | Enfermedad de Wolman | Enfermedad de Pompe de inicio infantil | Mucopolisacaridosis IV A | Mucopolisacaridosis VII | Enfermedad de Gaucher neuronopáticaEstados Unidos
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Institut de Myologie, FranceReclutamientoDistrofias Musculares | Miopatías mitocondriales | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno | Miopatías inflamatorias idiopáticas | Miopatía congénitaFrancia
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Institut de Myologie, FranceReclutamientoDistrofias Musculares | Miopatías mitocondriales | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno | Miopatías inflamatorias idiopáticas | Miopatía congénitaFrancia
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ModernaTX, Inc.ReclutamientoEnfermedad por almacenamiento de glucógenoEstados Unidos, Canadá
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Children's Memorial Health Institute, PolandDepartment of Internal Medicine, Hypertension and Vascular Diseases, The Medical...Aún no reclutandoDeficiencia de glucosa 6 fosfatasaPolonia
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M.A.G.I.C. Clinic LTDHanalytics Solutions Inc.ReclutamientoEnfermedades mitocondriales | Enfermedad de Fabry | Enfermedad metabólica | Enfermedad de Gaucher | Enfermedad de PompeCanadá
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University of California, San FranciscoDuke UniversityReclutamientoEnfermedad de Wolman | MPS IVA | Enfermedad de Pompe de inicio infantil | Enfermedad de Gaucher, tipo 2 | MPS VI | MPS I | Enfermedad de Gaucher, tipo 3 | MPSII | Mps VIIEstados Unidos
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Amicus TherapeuticsReclutamientoEnfermedad de Pompe (inicio tardío)Estados Unidos, Japón, Australia, Taiwán, Canadá
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University Hospital, MontpellierReclutamientoEnfermedad de Fabry | NefropatíaFrancia
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University of California, San DiegoRocket Pharmaceuticals Inc.Reclutamiento
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Duke UniversitySuspendidoEnfermedades de almacenamiento lisosomal | Enfermedad genética | Errores innatos del metabolismo | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno | Enfermedad de almacenamientoEstados Unidos
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X4 PharmaceuticalsActivo, no reclutando
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Amicus TherapeuticsActivo, no reclutandoEnfermedad de PompeEstados Unidos, Países Bajos, Reino Unido, Australia, Alemania, Nueva Zelanda
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... y otros colaboradoresInscripción por invitaciónHiperoxaluria primaria tipo 3 | Diabetes mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Intolerancia hereditaria a la fructosa | Fibrosis quística | Deficiencia de factor VII | Fenilcetonurias | Anemia drepanocítica | Síndrome de Dravet | Distrofia muscular de Duchenne | Síndrome de Prader-Willi | Síndrome X frágil | Enfermedad... y otras condicionesEstados Unidos
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Amicus TherapeuticsActivo, no reclutandoEnfermedad de Pompe (inicio tardío)Estados Unidos, Alemania, Taiwán, Bélgica, Australia, Eslovenia, España, Países Bajos, Hungría, Japón, Austria, Reino Unido, Francia, Argentina, Canadá, Suecia, Dinamarca, Nueva Zelanda, Grecia, Corea, república de, Bosnia y Herzegovina y más
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Jason WinnickActivo, no reclutando
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Rigshospitalet, DenmarkUltragenyx Pharmaceutical IncTerminadoEnfermedad de Tarui | Deficiencia de desramificador | DEFICIENCIA DE GYG1Dinamarca
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University Children's Hospital, ZurichSanofiTerminado
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Spark TherapeuticsActivo, no reclutandoEnfermedades de almacenamiento lisosomal | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo 2 | Enfermedad de Pompe (inicio tardío) | Enfermedad de Pompe | LOPD | Deficiencia de maltasa ácidaEstados Unidos, Canadá, Países Bajos, Francia, Dinamarca, Alemania, Italia, Reino Unido
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Ultragenyx Pharmaceutical IncTerminadoEnfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo IIIEstados Unidos, Países Bajos
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Amicus TherapeuticsTerminadoEnfermedad de Pompe (inicio tardío)Estados Unidos, Australia, Corea, república de, Japón, Taiwán, Bélgica, Eslovenia, Nueva Zelanda, Reino Unido, Francia, Argentina, Canadá, España, Bosnia y Herzegovina, Alemania, Suecia, Hungría, Austria, Bulgaria, Dinamarca, Grecia, Itali... y más
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Parasail, LLCDisponibleEnfermedad de Lafora
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Centre Hospitalier Universitaire de NiceTerminado
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Activo, no reclutandoTerapia génica para pacientes masculinos con enfermedad de Danon (DD) usando RP-A501; AAV9.LÁMPARA2BEnfermedad de DanonEstados Unidos
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoMetabolismo de la fructosa, errores congénitos | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo V | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo I | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno... y otras condicionesAlemania, India, Sri Lanka
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoEnfermedad pulmonar | Aneurisma cerebral | Macroglosia | Enfermedades cardiacas | Apnea obstructiva del sueño | Debilidad Muscular | Hepato-esplenomegaliaAlemania, India, Sri Lanka
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Mads Peter Godtfeldt StemmerikEdgewise Therapeutics, Inc.TerminadoDistrofia muscular de Becker | Enfermedad de McArdle | Distrofia muscular de cinturas tipo 2Dinamarca
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Turkish Society of Pediatric Gastroenterology,...TerminadoDistrofia muscular de Duchenne | Enfermedad de Pompe (inicio tardío)Pavo
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.TerminadoEnfermedad de LaforaEstados Unidos, Italia, España
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoEnfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD-II) | Enfermedad por deficiencia de maltasa ácida | Enfermedad de PompeEstados Unidos
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LMU KlinikumTerminadoSaludable | Distrofia miotónica tipo 2 | Enfermedad de Pompe (inicio tardío) | Atrofia Muscular Espinal Tipo 3 | Distrofia Miotónica Tipo 1 (DM1) | Distrofia Muscular Facioescapulohumeral 1 | Miositis por Cuerpos de Inclusión, EsporádicaAlemania
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University Medical Center GroningenUltragenyx Pharmaceutical IncTerminadoEnfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo IAPaíses Bajos
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Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncYa no está disponibleSíndrome de Barth | Deficiencia de proteína trifuncional mitocondrial | Deficiencia de acilCoA deshidrogenasa de cadena muy larga (VLCAD) | Deficiencias de carnitina palmitoiltransferasa (CPT1, CPT2) | Deficiencia de hidroxiacil-CoA deshidrogenasa de cadena larga | Trastornos de almacenamiento... y otras condicionesEstados Unidos
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LMU KlinikumGenzyme, a Sanofi CompanyTerminadoEnfermedad de PompeAlemania, Taiwán, Italia
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University of FloridaPrometheus LaboratoriesTerminadoEnfermedad inflamatoria intestinal | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo IaEstados Unidos
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Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...DesconocidoDeficiencia de glucosa 6 fosfatasa | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo IBélgica