- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Search trials
Kliiniset tutkimukset Synnynnäinen sakkaroosi-isomaltaasin puutos
Yhteensä 345 tulosta
-
rEVO BiologicsValmisAntitrombiinin puutos, synnynnäinenRanska, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Yhdysvallat, Ruotsi, Italia
-
Ain Shams UniversityTuntematonGlukoosi-6-fosfaattidehydrogenaasin puutosEgypti
-
University of Mississippi, OxfordValmisMalaria | Glukoosi-6-fosfaattidehydrogenaasin puutosYhdysvallat
-
PATHUniversity of Oxford; Mahidol UniversityValmisGlukoosi-6-fosfaattidehydrogenaasin puutosThaimaa
-
PATHEijkman Institute for Molecular BiologyValmis
-
Novo Nordisk A/SValmisSynnynnäinen verenvuotohäiriö | Synnynnäinen FXIII-puutosYhdysvallat
-
University of California, San FranciscoValmisSirppisolutauti | Hemoglobinopatiat | Fanconin anemia | Talassemia | Hematologiset pahanlaatuiset kasvaimet | Immuunivajaus | Ei-pahanlaatuiset sairaudet | Geneettiset synnynnäiset aineenvaihdunnan virheetYhdysvallat
-
Tannhelsetjenestens Kompetansesenter Midt-NorgeValmisD-vitamiinin puutos | Hampaiden karies | Hampaiden emalihypoplasia
-
CSL BehringValmisSynnynnäinen hyytymistekijä VII:n puutosAlankomaat, Norja
-
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.ValmisBardet-Biedlin oireyhtymä | POMC-puutoslihavuus | PCSK1-puutoslihavuus | LEPR-puutoslihavuusYhdysvallat, Australia, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Emory UniversityValmisSirppisolutauti | Fanconin anemia | Hurlerin oireyhtymä | Krooninen granulomatoottinen sairaus | Vaikea synnynnäinen neutropenia | Hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi | Wiskott-Aldrichin oireyhtymä | Diamond-Blackfan anemia | Vaikea aplastinen anemia | Glanzmannin trombosthenia | Shwachman-Diamondin oireyhtymä | Major... ja muut ehdotYhdysvallat
-
Maria I. NewNational Center for Research Resources (NCRR); Office of Rare Diseases (ORD)Valmis21-hydroksylaasin puutosYhdysvallat, Brasilia
-
Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Development...Valmis21-hydroksylaasin puutosYhdysvallat
-
OctapharmaValmisSynnynnäinen fibrinogeenin puutosIntia, Iran, islamilainen tasavalta, Libanon
-
CSL BehringValmisSynnynnäinen fibrinogeenin puutosYhdysvallat, Kanada
-
Arbor Research Collaborative for HealthNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)Aktiivinen, ei rekrytointiPortahypertensio | Kolestaasi | Maksan fibroosi | Biliary Atresia | Alagillen oireyhtymä | Alfa1-antitrypsiinin puutosYhdysvallat, Kanada
-
Gary M Brittenham, MDAktiivinen, ei rekrytointiHengitysteiden infektiot | Hengityselinten sairaudet | Hengityshäiriöt | Keuhkosairaudet | Ravitsemushäiriöt | D-vitamiinin puutos | Astma | Sirppisolutauti | Anemia, sirppisolu | Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen | Akuutti rintakehän oireyhtymä | Vitamiinin puutostauditYhdysvallat
-
University of ThessalyEi vielä rekrytointia
-
PATHFundação de Medicina Tropical Dr. Heitor Vieira DouradoValmis
-
Columbia UniversityNew York Blood CenterValmis
-
University of ThessalyValmis
-
Novo Nordisk A/SValmisSynnynnäinen verenvuotohäiriö | Synnynnäinen FXIII-puutosYhdysvallat, Israel, Itävalta, Espanja, Sveitsi, Saksa, Kanada, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Italia, Suomi
-
University of North Carolina, Chapel HillValmisKehittyvä sisäkorvahermon puutos | Hankittu sisäkorvahermon puutos | Cochlear Aplasia | Meningiitin jälkeinen sisäkorvaluun luutuminen | Sisäkorvan epämuodostumaYhdysvallat
-
PATHFred Hutchinson Cancer CenterValmis
-
PATHValmis
-
Baebies, Inc.ValmisG6PD-puutos | G6PDYhdysvallat
-
National Center for Research Resources (NCRR)Valmis
-
Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiSynnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia | Hemofilia A | Hemofilia B | Mukopolysakkaridoosi I | Mukopolysakkaridoosi II | Kystinen fibroosi | Alfa 1-antitrypsiinin puutos | Sirppisolutauti | Fanconin anemia | Krooninen granulomatoottinen sairaus | Wilsonin tauti | Vaikea synnynnäinen neutropenia | Ornitiinin transkarbamylaasin... ja muut ehdotBelgia
-
Hospices Civils de LyonValmisD-vitamiinin puutos | SirppisolutautiRanska
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrytointiMyelodysplastiset oireyhtymät | Fanconin anemia | Synnynnäinen dyskeratoosi | Vaikea aplastinen anemia | Luuytimen vajaatoiminta | T-solureseptorin alfa/beta ehtyminen | Telomeeribiologinen häiriöYhdysvallat
-
University of Mississippi, OxfordUniversity of Colorado, Denver; Southern Research InstituteTuntematon
-
OctapharmaValmisSynnynnäinen fibrinogeenin puutosYhdysvallat, Bulgaria, Intia, Iran, islamilainen tasavalta, Libanon, Venäjän federaatio, Saudi-Arabia, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta
-
University of North Carolina, Chapel HillThe Hospital for Sick Children; Washington University School of Medicine; McGill... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiPrimaarinen ciliaarinen dyskinesia | Kartagenerin oireyhtymä | Primaarinen immuunivajausYhdysvallat, Kanada
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisTuntematonLisämunuaisen hyperplasia, synnynnäinen | 21-hydroksylaasin puutosRanska
-
HaEmek Medical Center, IsraelTuntematonRaudanpuute | TalassemiaIsrael
-
Arbor Research Collaborative for HealthNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)KeskeytettyMaksasairaudet | Alfa 1-antitrypsiinin puutos | Alagillen oireyhtymäYhdysvallat, Kanada
-
University of North Carolina, Chapel HillThe Hospital for Sick Children; Washington University School of Medicine; McGill... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiPrimaarinen ciliaarinen dyskinesia | Kartagenerin oireyhtymä | Primaarinen immuunivajausYhdysvallat, Kanada
-
St. Jude Children's Research HospitalBaylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; Dana-Farber... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiMyelodysplastiset oireyhtymät | Sirppisolutauti | Fanconin anemia | Vaikea synnynnäinen neutropenia | Luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymät | Veren hyytymishäiriö | Punasolujen häiriö | Leukosyyttihäiriö | Hemostaasi | Synnynnäinen dyskeratoosi | Diamond-Blackfan anemia | Synnynnäinen trombosytopenia | Myeloproliferatiiviset...Yhdysvallat
-
Institut de Myologie, FranceAssociation Française contre les Myopathies (AFM), ParisEi vielä rekrytointiaMerosiinipuutteinen synnynnäinen lihasdystrofiaRanska
-
Prothelia, Inc.Cure CMD; The Bönnemann Laboratory, NINDS, National Institutes of Health; Oscar... ja muut yhteistyökumppanitValmisMerosiinipuutteinen synnynnäinen lihasdystrofiaYhdysvallat
-
Spruce BiosciencesValmisSynnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia | CAH - synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia | CAH - 21-hydroksylaasin puutosYhdysvallat
-
Grace Science, LLCRekrytointiNGLY1 PuuteYhdysvallat
-
Boston Children's HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.ValmisPyruvaattikinaasin puutos | Synnynnäinen ei-sferosyyttinen hemolyyttinen anemiaYhdysvallat, Saksa, Kanada, Tšekki, Italia, Alankomaat
-
Children's Hospital of PhiladelphiaPenn State University; Newcastle UniversityValmisSirppisoluanemia lapsilla | A-vitamiinin puutos lapsillaYhdysvallat
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... ja muut yhteistyökumppanitIlmoittautuminen kutsustaPrimaarinen hyperoksaluria tyyppi 3 | Diabetes mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Perinnöllinen fruktoosi-intoleranssi | Kystinen fibroosi | Tekijän VII puutos | Fenyyliketonuriat | Sirppisolutauti | Dravetin syndrooma | Duchennen lihasdystrofia | Prader-Willin oireyhtymä | Fragile X -syndrooma | Krooninen granulomatoottinen... ja muut ehdotYhdysvallat
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.ValmisPyruvaattikinaasin puutosYhdysvallat, Italia, Alankomaat
-
CENTOGENE GmbH RostockValmisPyruvaattikinaasin puutosYhdysvallat
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.ValmisAnemia, hemolyyttinen | Pyruvaattikinaasin puutosYhdysvallat, Espanja, Sveitsi, Turkki, Saksa, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Japani, Alankomaat, Brasilia, Kanada, Tšekki, Tanska, Italia, Korean tasavalta, Thaimaa
-
Shahid Beheshti UniversityTuntematonLeuan puutosIran, islamilainen tasavalta
-
Shahid Beheshti University of Medical SciencesValmisLeuan puutosIran, islamilainen tasavalta