Kliiniset tutkimukset GM3 Synthase-deficiëntie
Yhteensä 97 tulosta
-
DDC Clinic - Center for Special Needs ChildrenTuntematonGM3-syntaasin puutos
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) ja muut yhteistyökumppanitLopetettuTay-Sachsin tauti | Sandhoffin tauti | GM1 gangliosidoosit | GM2 gangliosidoositYhdysvallat
-
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.ValmisGM2 gangliosidoosi | GM1 gangliosidoosi | Tay-Sachsin tauti | Sandhoffin tauti | Gaucherin tauti, tyyppi 2 | AB-variantti gangliosidoosi GM2Yhdysvallat, Espanja, Saksa, Italia, Belgia, Brasilia, Ranska, Portugali, Sveitsi, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Azafaros A.G.Aktiivinen, ei rekrytointiGM1 gangliosidoosi | Tay-Sachsin tauti | Sandhoffin tautiYhdysvallat, Brasilia, Ranska, Saksa, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta
-
SphinCS Lyso Gemeinnutzige UG (Haftungsbeschrankt)RekrytointiGangliosidoosit | Galaktosialidoosi | Sialidoosi | GM1 gangliosidoosi | Tay-Sachsin tauti | Sandhoffin tauti | Morquio B -tauti | Gm2-Gangliosidoosi, variantti B1 | GM2-aktivaattorin puuteSaksa
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiGM2 gangliosidoosi | GM1 gangliosidoosi | Tay-Sachsin tauti | Sandhoffin tauti | Myöhään alkava Tay-Sachsin tautiYhdysvallat
-
Heinrich-Heine University, DuesseldorfValmisPerifeerisen veren mononukleaarinen solu | Punasolu | Endoteelin NO-syntaasiSaksa
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Lopetettu
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)Sio Gene TherapiesRekrytointiGangliosidoosi | Lysosomaaliset sairaudet | GM1Yhdysvallat
-
Heinrich-Heine University, DuesseldorfValmisSepelvaltimotauti | Endoteelin NO-syntaasiSaksa
-
University Hospital, ToursInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, FranceValmisVahvista GMS-paketin ranskankielinen versioRanska
-
Passage Bio, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiGM1 gangliosidoosi | GM1 gangliosidoosi, tyyppi I | GM1 gangliosidoosi, tyyppi 2 | Beeta-galaktosidaasi-1:n (GLB1) puutosYhdysvallat, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta, Turkki, Brasilia
-
University of PittsburghRekrytointiLysosomaaliset varastointitaudit | Leukodystrofia | Niemann-Pickin sairaudet | Battenin tauti | Gaucherin tauti | Krabben tauti | Alfa-mannosidoosi | Osteopetroosi | Tay-Sachsin tauti | Pelizaeus-Merzbacherin tauti | Sandhoffin tauti | GM1 gangliosidoosit | MPS I | MPS II | Häivyttävä valkoisen aineen tauti | Usein sulfataasipuutossairaus ja muut ehdotYhdysvallat
-
The Hospital for Sick ChildrenActelionValmisGangliosidoosit GM2Kanada
-
Dr. Anupam SehgalTaysha Gene Therapies, Inc.; GlycoNetAktiivinen, ei rekrytointiInfantiili GM2-gangliosidoosi (häiriö)Kanada
-
Shanghai Chest HospitalTuntematonNSCLC | SBRT | GM-CSFKiina
-
Children's National Research InstituteActelionValmisSandhoffin tauti | GM2 gangliosidoosit | Tay-SachsYhdysvallat
-
Moscow Regional Research and Clinical Institute...LopetettuGlykogeenisyntaasikinaasi 3Venäjän federaatio
-
University of British ColumbiaMedical University of Graz; Hospital de Clinicas de Porto AlegreTuntematonMorquio B -tauti | GM1 gangliosidoosi tyyppi IIIKanada
-
IntraBio IncValmisGM2 gangliosidoosi | Tay-Sachsin tauti | Sandhoffin tautiYhdysvallat, Saksa, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
-
LYSOGENELopetettuGM1 gangliosidoosiYhdistynyt kuningaskunta, Yhdysvallat, Ranska
-
LYSOGENECasimir, LLC; Cure GM1 FoundationValmisGM1 gangliosidoosiYhdysvallat
-
University of PennsylvaniaPassage Bio, Inc.RekrytointiGM1 gangliosidoosiYhdysvallat, Turkki, Brasilia, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Massachusetts General HospitalAktiivinen, ei rekrytointi
-
The Hospital for Sick ChildrenValmisGangliosidoosit, GM2 | Tay-Sachsin tauti | Sandhoffin tautiKanada
-
Tehran University of Medical SciencesMashhad University of Medical Sciences; Kashan University of Medical SciencesRekrytointiTukevaa hoitoa | GM2 gangliosidoosiIran, islamilainen tasavalta
-
University of East AngliaValmisEikosapentaeenihappo | Sydän- ja verisuonijärjestelmän fysiologiset ilmiöt | Endoteelinen typpioksidisyntaasi | Dokosaheksaeenihappo (All-Z-isomeeri)Yhdistynyt kuningaskunta
-
Exsar CorporationThe Hospital for Sick Children; NYU Langone Health; University Hospitals Cleveland...PeruutettuG(M2) gangliosidi | Tay-Sachsin taudin gangliosidi | Sandhoffin taudin gangliosidiYhdysvallat, Kanada
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaValmisWolmanin tauti | Adrenoleukodystrofia | Metakromaattinen leukodystrofia | Sanfilippon oireyhtymä | GM1 gangliosidoosi | Globoidisoluleukodystrofia | Tay Sachsin tauti | Sandhoffin tauti | I-solutautiYhdysvallat
-
Polaris GroupValmisPh 1 -tutkimus ADI PEG 20:stä lapsipotilailla, joilla on argininosukkinaattisyntetaasin (ASS) puutosArgininosukkinaattisyntetaasin puuteYhdysvallat
-
Nicholas Ah MewIcahn School of Medicine at Mount Sinai; Boston Children's HospitalRekrytointiN-asetyyliglutamaattisyntaasin (NAGS) puutosYhdysvallat
-
Qilu Pharmaceutical Co., Ltd.Ei vielä rekrytointiaArvioida GM1:n tehokkuutta albumiini-paklitakselihoidon aiheuttaman perifeerisen neuropatian ehkäisyssä rintasyöpäpotilailla
-
PATHValmisTuhkarokkovasta-aineiden serokonversio | Vihurirokkovasta-aineiden serokonversio | Rotaviruksen geometrinen keskiarvo (GMT) | Rotaviruksen immunoglobuliini A (IgA) seropositiivisuusBangladesh
-
Cytonet GmbH & Co. KGValmisOrnitiinin transkarbamylaasin puutos | Ureasyklin häiriöt | Sitrullinemia | Karbamoyylifosfaattisyntetaasi I:n puutosSaksa
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaValmisNiemann-Pickin tauti | Wolmanin tauti | Adrenoleukodystrofia | Battenin tauti | Metakromaattinen leukodystrofia | GM1 gangliosidoosi | Fukosidoosi | Globoidisoluleukodystrofia | Gaucherin tauti | Tay Sachsin tauti | Sandhoffin tautiYhdysvallat
-
National Cancer Institute (NCI)ValmisHoitamaton aikuisten akuutti myelooinen leukemia | Aikuisten akuutti promyelosyyttinen leukemia (M3) | Lapsuuden akuutti promyelosyyttinen leukemia (M3) | Aikuisten akuutti myelooinen leukemia, t(15;17)(q22;q12) | Hoitamaton lapsuuden akuutti myelooinen leukemia ja muut myeloidiset pahanlaatuiset...Yhdysvallat
-
Azafaros A.G.Aktiivinen, ei rekrytointiNiemann-Pickin tauti, tyyppi C | GM2 gangliosidoosiBrasilia
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...PeruutettuUreasyklin häiriöt, synnynnäiset | Synnynnäiset aineenvaihdunnan virheet | Propionihapposidemia | Metyylimalonihappohappo | Karbamyylifosfaattisyntetaasin puutos
-
University Hospital, Strasbourg, FranceTuntematon
-
Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)ValmisAikuisten akuutti promyelosyyttinen leukemia (M3) | Lapsuuden akuutti promyelosyyttinen leukemia (M3) | Aikuisten akuutti myelooinen leukemia, t(15;17)(q22;q12) | Aikuisten akuutti myelooinen leukemiaYhdysvallat
-
University of JenaTuntematonVaikea sepsis tai septinen shokki (ICD-10-GM, R65.0, R65.1)Saksa
-
The First Hospital of Jilin UniversityNational Natural Science Foundation of ChinaTuntematonGeneettiset sairaudet, synnynnäiset | Asparagiinisyntetaasin puutosKiina
-
Baylor College of MedicineChildren's National Research InstituteRekrytointiOrnitiinin transkarbamylaasin puutos | Ureasyklin häiriö | Karbamyylifosfaattisyntetaasin puutos | Argininomeripihkahappoasiduria | Hyperargininemia | Sitrullinemia 1 | ARGI-puutos | ASL-puutos | ASS:n puute | NAGS-puuteYhdysvallat
-
Terence FlotteMassachusetts General Hospital; University of Massachusetts, WorcesterAktiivinen, ei rekrytointiTay-Sachsin tauti | Sandhoffin tautiYhdysvallat
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Aktiivinen, ei rekrytointiPGM3:n puute | Eosinofiilinen ja/tai atooppinen dermatiitti | OSMR-puutos | Primaarinen paikallinen ihon amyloidoosi | Perinnöllinen alfa-tryptasemiaYhdysvallat
-
Cabaletta BioEi vielä rekrytointiaYleistynyt myasthenia gravis (gMG)
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.RekrytointiYleistynyt myasthenia gravis | gMGEspanja, Italia, Yhdysvallat, Ranska, Sveitsi, Serbia, Japani, Alankomaat
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)LopetettuSitrullinemia | Argininomeripihkahappoasiduria | Hyperargininemia | Ornitiinikarbamoyylitransferaasin puutos | Karbamoyylifosfaattisyntaasi I:n puutos | N-asetyyliglutamaattisyntaasin puutosYhdysvallat
-
Cabaletta BioRekrytointiIdiopaattinen tulehduksellinen myopatia | Dermatomyosiitti | Immuunivälitteinen nekrotisoiva myopatia | Anti-syntetaasin oireyhtymäYhdysvallat
-
Central Hospital, Nancy, FranceUniversity Hospital, Strasbourg, France; CHU de Reims; Centre Hospitalier... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointi