- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Search trials
Kliiniset tutkimukset Lysosomaalisen happolipaasin puutos
Yhteensä 341 tulosta
-
Semmelweis UniversityNovonex Pharma KftValmisC-vitamiinin puutosUnkari
-
SanofiPulse Infoframe Ltd.RekrytointiNiemann-Pickin sairaudet | Hapan sfingomyelinaasin puutosYhdysvallat
-
Nutrition Institute, SloveniaNational Institute of Public Health, Slovenia; University Medical Centre... ja muut yhteistyökumppanitIlmoittautuminen kutsustaLihavuus | Raudanpuute | D-vitamiinin puutos | Ravitsemustila | Sarkopenia | B12-vitamiinin puutos | Foolihapon puute | Ruokavalio | Ravinteiden puute | Mikroravinteiden puute | Proteiinin puuteSlovenia
-
Baxter Healthcare CorporationValmisVälttämättömien rasvahappojen puutos (EFAD)Yhdysvallat
-
University of Alabama at BirminghamValmisFoolihapon puute | Neuraaliputken viat | LinnoitusYhdysvallat
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Ilmoittautuminen kutsustaAnemia, hemolyyttinen | Pyruvaattikinaasin puutosJapani
-
University of Wisconsin, MadisonValmisSeptinen shokki | Askorbiinihapon puuteYhdysvallat
-
Baxter Healthcare CorporationLopetettuVälttämättömien rasvahappojen puutos (EFAD)Yhdysvallat
-
UCB BIOSCIENCES, Inc.Zogenix, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiTymidiinikinaasi 2:n puutosYhdysvallat, Israel, Espanja
-
Zogenix MDS, Inc.Zogenix, Inc.ValmisTymidiinikinaasi 2:n puutosEspanja, Yhdysvallat, Venäjän federaatio, Turkki
-
Beth Israel Deaconess Medical CenterNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)LopetettuShokki | Sydämenpysähdys | Maitohappoasidoosi | Tiamiinin puutosYhdysvallat
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisGaucherin tauti, tyyppi 1 | Cerebrosidilipidoosi-oireyhtymä | Glukoserebrosidaasin puutossairaus | Glukosyyliseramidi-beeta-glukosidaasin puutossairaus | Gaucherin tauti, ei-neuronopaattinen muotoYhdysvallat, Israel, Meksiko, Venäjän federaatio, Argentiina, Italia
-
University Hospital, Strasbourg, FranceTuntematon
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisGaucherin tauti, tyyppi 1 | Cerebrosidilipidoosi-oireyhtymä | Glukoserebrosidaasin puutossairaus | Glukosyyliseramidi-beeta-glukosidaasin puutossairaus | Gaucherin tauti, ei-neuronopaattinen muotoYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Espanja, Italia, Brasilia, Kanada, Puola
-
Zogenix MDS, Inc.Zogenix, Inc.PeruutettuTymidiinikinaasi 2:n puutos
-
Arrowhead Regional Medical CenterValmisPalovammoja | Askorbiinihapon puute | Neste- ja elektrolyyttitasapainohäiriö | Burn Degree Second | Burn Degree Kolmas | PalovammaYhdysvallat
-
Baylor College of MedicineValmisUreasyklin häiriöt | Argininomeripihkahappoasiduria | Argininosukkinaattilyaasin puutosYhdysvallat
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Primary Immune...Ilmoittautuminen kutsustaADA-SCID | Omenn oireyhtymä | SCID | Retikulaarinen dysgeneesi | XSCID | Vuotava SCIDYhdysvallat, Kanada
-
Hospices Civils de LyonValmisC-vitamiinin puutos | KeripukkiRanska
-
Johann Wolfgang Goethe University HospitalMedical University of Graz; University Hospital, Angers; Medical University... ja muut yhteistyökumppanitValmisRaudanpuute | Anemia | B12-vitamiinin puutos | Foolihapon puute | Munuaissairauden anemia | Kroonisen tulehduksen anemiaSaksa
-
University of Colorado, DenverValmisLipoproteiinilipaasin puutos
-
National Taiwan University HospitalTuntematon
-
Université de SherbrookeInstitut de Recherches Cliniques de MontrealRekrytointiLipoproteiinilipaasin puutosKanada
-
Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn School of Medicine at Mount Sinai ja muut yhteistyökumppanitValmisMetyylimalonihappohappo | Karbamoyylifosfaattisyntaasi I:n puutosairaus | Propionihapposidemia, tyyppi I ja/tai tyyppi II | Ornitiinikarbamoyylitransferaasin puutosYhdysvallat
-
Fundación Española de Hematología y HemoterapíaRekrytointiGaucherin tauti | Hapan sfingomyelinaasin puutosEspanja
-
Origin BiosciencesValmisLuonnonhistoriallinen tutkimus molybdeenikofaktorista ja eristetyistä sulfiittioksidaasin puutteistaMolybdeenikofaktorin puute | Eristetty sulfiittioksidaasin puutosEspanja, Israel, Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Kanada, Alankomaat, Saksa, Saudi-Arabia, Tunisia, Japani, Italia, Malesia, Puola, Turkki
-
Karolinska InstitutetMidsona AB; Forskningsrådet för arbetsliv och socialvetenskap, FASValmisYlipaino ja lihavuus | Elämäntyyliin liittyvä tila | Välttämättömien rasvahappojen puutosRuotsi
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisCerebrosidilipidoosi-oireyhtymä | Glukosyyliseramidi-beeta-glukosidaasin puutossairaus | Gaucherin tauti tyyppi I | Klukoserebrosidaasin puutossairaus | Gaucherin tauti, ei-neuronopaattinen muotoYhdysvallat
-
University of West LondonValmisB12-vitamiinin puutosYhdistynyt kuningaskunta
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Office of... ja muut yhteistyökumppanitIlmoittautuminen kutsustaOmenn oireyhtymä | Retikulaarinen dysgeneesi | Vaikea yhdistetty immuunikato (SCID) | XSCID | Vuotava SCID | ADA SCIDYhdysvallat, Kanada
-
Baylor College of MedicineRare Diseases Clinical Research Network; Neogenis LaboratoriesValmisUreasyklin häiriöt, synnynnäiset | Ureasyklin häiriö | Argininomeripihkahappoasiduria | Argininosukkinaattilyaasin puutosYhdysvallat
-
Hydrocephalus and Neuroscience InstituteValmisFoolihapon puute | Neuraaliputken viat | Spina Bifida | Anencephaly-Spina BifidaYhdysvallat
-
Amsterdam Molecular TherapeuticsThe Clinical Trial CompanyTuntematonLipoproteiinilipaasin puutosKanada
-
Institut PasteurUniversity of Copenhagen; Institut CochinValmisRipuli | InfantiiliRanska, Uusi-Caledonia, Keski-Afrikan tasavalta
-
The Cleveland ClinicPeruutettuSeptinen shokki | Shokki, septinen | Maitohappoasidoosi | Tiamiinin puuteYhdysvallat
-
Pascoe Pharmazeutische Praeparate GmbHRekrytointiKrooninen sairaus | Akuutti Sairaus | C-vitamiinin puutosSaksa
-
Fundación Española de Hematología y HemoterapíaRekrytointiNiemann-Pickin sairaudet | Gaucherin tauti | Splenomegalia | Hapan sfingomyelinaasin puutos | ASMDEspanja
-
Columbia UniversityUniversitat Autonoma de Barcelona; Instituto de Salud Carlos III; University... ja muut yhteistyökumppanitAktiivinen, ei rekrytointiTymidiinikinaasi 2:n puutos | Mitokondriaalinen DNA:n ehtymisoireyhtymä 2 Myopaattinen tyyppiYhdysvallat
-
Neurogene Inc.LopetettuLysosomaaliset varastointitaudit | Aspartyyliglukosaminuria | Aspartyyliglukosamidaasin (AGA) puutosYhdysvallat
-
Cairo UniversityRekrytointiC-vitamiinin puutosEgypti
-
Smt. Kashibai Navale Medical College and General...ValmisTyypin 2 diabetes | B12-vitamiinin puutos | HyperhomokysteinemiaIntia
-
Fresenius KabiEi vielä rekrytointiaAliravitsemus | Pediatriset KAIKKI | Välttämättömien rasvahappojen puutos | Parenteraaliseen ravitsemukseen liittyvä maksasairaus (PNALD)
-
Catabasis PharmaceuticalsValmisHypertriglyseridemia | Hyperlipoproteinemia tyyppi I | Lipoproteiinilipaasin puutos, perhe | Kylomikronemia, perheKanada
-
Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildValmis
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.RekrytointiLasten pyruvaattikinaasin puutos | Lasten hemolyyttinen anemiaYhdysvallat, Espanja, Saksa, Alankomaat, Kanada, Ranska, Israel, Sveitsi, Italia
-
Dr Adnan AghaRekrytointiKilpirauhasen vajaatoiminta | C-vitamiinin puutos | Primaarinen kilpirauhasen vajaatoimintaYhdistyneet Arabiemiirikunnat
-
Krzysztof BankiewiczNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); University...Rekrytointi
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiLasten pyruvaattikinaasin puutos | Lasten hemolyyttinen anemiaYhdysvallat, Espanja, Tanska, Turkki, Alankomaat, Tšekki, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Kanada, Sveitsi
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.LopetettuAnemia | Anemia, hemolyyttinen | Pyruvaattikinaasin puutos | Pyruvaattikinaasin puutosanemiaYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Italia, Espanja, Alankomaat