- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Search trials
Clinical Trials on Puriini-pyrimidiiniaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet in New Zealand
Yhteensä 703 tulosta
-
Amicus TherapeuticsRekrytointiPompen tautiYhdysvallat, Saksa
-
AlexionLopetettuWilsonin tautiYhdysvallat, Ranska, Saksa, Espanja, Kanada, Singapore, Puola, Tanska, Unkari, Australia, Itävalta, Tšekki, Hong Kong, Israel, Japani, Korean tasavalta, Uusi Seelanti, Venäjän federaatio, Serbia, Taiwan, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiLasten pyruvaattikinaasin puutos | Lasten hemolyyttinen anemiaYhdysvallat, Espanja, Tanska, Turkki, Alankomaat, Tšekki, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Kanada, Sveitsi
-
IntraBio IncValmisGM2 gangliosidoosi | Tay-Sachsin tauti | Sandhoffin tautiYhdysvallat, Saksa, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Aeglea BiotherapeuticsValmisArginaasi I:n puutos | HyperargininemiaYhdysvallat, Italia, Kanada, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Itävalta, Saksa
-
Amicus TherapeuticsValmisGaucherin tauti | Gaucherin tauti, tyyppi 1 | Tyypin 1 Gaucherin tautiYhdysvallat
-
OrphalanAktiivinen, ei rekrytointiWilsonin tautiYhdysvallat
-
New York Stem Cell Foundation Research InstituteSilverstein FoundationRekrytointiTerve | Parkinsonin tauti | Gaucherin tauti | GBA-geenimutaatioYhdysvallat
-
LYSOGENEAktiivinen, ei rekrytointiMukopolysakkaridoosi tyyppi IIIASaksa, Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Alankomaat
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncRekrytointiOTC-puuteYhdysvallat, Portugali, Italia, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Japani, Kanada, Saksa, Ranska, Argentiina, Alankomaat, Brasilia
-
ShireValmisGaucherin tautiYhdysvallat, Israel, Yhdistynyt kuningaskunta, Puola, Espanja
-
Kyowa Kirin, Inc.ValmisX-kytketty hypofosfatemiaYhdysvallat
-
Kaleido BiosciencesLopetettuUreasyklin häiriöBelgia, Yhdysvallat, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Sveitsi, Turkki
-
Horizon Therapeutics, LLCValmisUreasyklin häiriöYhdysvallat, Kanada
-
Passage Bio, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiGM1 gangliosidoosi | GM1 gangliosidoosi, tyyppi I | GM1 gangliosidoosi, tyyppi 2 | Beeta-galaktosidaasi-1:n (GLB1) puutosYhdysvallat, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta, Turkki, Brasilia
-
Exsar CorporationThe Hospital for Sick Children; NYU Langone Health; University Hospitals Cleveland...PeruutettuG(M2) gangliosidi | Tay-Sachsin taudin gangliosidi | Sandhoffin taudin gangliosidiYhdysvallat, Kanada
-
Macfarlane Burnet Institute for Medical Research...PATH; UNITAID; University of Melbourne; Menzies School of Health Research; Medicines... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiVivax malaria | G6PD-puutosPapua-Uusi-Guinea
-
Novartis PharmaceuticalsRekrytointiHeterotsygoottinen tai homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemiaAlankomaat, Israel, Unkari, Italia, Saksa, Turkki, Espanja, Yhdysvallat, Ranska, Norja, Venäjän federaatio, Etelä-Afrikka, Yhdistynyt kuningaskunta, Kanada, Sveitsi, Brasilia, Libanon, Slovenia, Puola, Taiwan, Malesia
-
SanofiRekrytointiGlykogeenin varastointisairaus, tyyppi IIBelgia, Yhdysvallat, Italia, Espanja, Taiwan, Yhdistynyt kuningaskunta, Alankomaat, Ranska, Saksa
-
Atlantic Health SystemRegeneron PharmaceuticalsEi vielä rekrytointiaPerheellinen hyperkolesterolemia | Korkean tiheyden lipoproteiinin puutos | Lipoproteiinityypit - Lp-järjestelmän Lp(A) Hyperlipoproteinemia | Apolipoproteiini B 100, perhevika | Matalatiheyksinen lipoidityyppinen hyperlipoproteinemiaYhdysvallat
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAktiivinen, ei rekrytointiOrnitiinitranskarbamylaasin (OTC) puutosKanada, Yhdysvallat, Ranska, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
-
ActelionValmisGaucherin taudin tyyppi 1Yhdysvallat, Taiwan, Kanada, Espanja, Australia, Ranska, Brasilia, Unkari, Tšekki, Saksa, Italia, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisPompen tauti | Glykogeenin varastointisairaus tyyppi II (GSD II)Yhdysvallat, Venäjän federaatio, Yhdistynyt kuningaskunta, Bulgaria, Intia, Ukraina
-
Kastle Therapeutics, LLCIonis Pharmaceuticals, Inc.ValmisMetaboliset sairaudet | Synnynnäiset poikkeavuudet | Vauva, vastasyntynyt, sairaudet | Geneettiset sairaudet, synnynnäiset | Dyslipidemiat | Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet | Lipidiaineenvaihduntahäiriöt | Hyperkolesterolemia | Hyperlipidemiat | Hyperlipoproteinemiat | Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet ja muut ehdotYhdysvallat, Kanada, Brasilia, Taiwan, Singapore, Etelä-Afrikka, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Novartis PharmaceuticalsValmisKohonnut kolesteroli | Homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia | Heterotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia | ASCVDYhdysvallat, Kanada, Tšekki, Tanska, Saksa, Unkari, Alankomaat, Puola, Etelä-Afrikka, Espanja, Ruotsi, Ukraina, Yhdistynyt kuningaskunta
-
SanofiRekrytointiGlykogeenin varastointisairaus, tyyppi IIBelgia, Yhdysvallat, Kiina, Saksa, Italia, Alankomaat, Espanja, Taiwan, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktiivinen, ei rekrytointiGaucherin taudin tyyppi 1 | Gaucherin taudin tyyppi 3Saksa, Yhdysvallat, Japani, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Alexion PharmaceuticalsValmisLysosomaalisen happolipaasin puutos | LAL-puute | Kolesteroliesterin varastointisairaus (CESD)Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Yhdysvallat, Kanada, Tšekki
-
SanofiRekrytointi
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.ValmisX-kytketty hypofosfatemiaYhdysvallat, Korean tasavalta, Kanada, Japani, Ranska, Tanska
-
Allena PharmaceuticalsValmisEnterinen hyperoksaluria | Primaarinen hyperoksaluria | HyperoksalemiaYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa
-
Freeline TherapeuticsRekrytointiGaucherin tauti, tyyppi 1Espanja, Israel, Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Brasilia, Saksa, Paraguay
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiPerheellinen kylomikronemia-oireyhtymäEspanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Kanada, Yhdysvallat, Italia, Alankomaat, Norja, Portugali, Slovakia, Ruotsi
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.ValmisX-kytketty hypofosfatemiaYhdysvallat
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncValmisGlukoosin kuljettajan tyypin 1 puutosoireyhtymä (Glut1 DS)Yhdysvallat, Espanja, Australia, Ranska, Israel, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.ValmisX-kytketty hypofosfatemiaYhdysvallat, Korean tasavalta, Japani, Irlanti, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Italia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyLopetettu
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncValmisMukopolysakkaridoosi | Sly-syndrooma | Mukopolysakkaridoosi VII | MPS VIIEspanja, Yhdysvallat, Portugali
-
BioMarin PharmaceuticalValmisMukopolysakkaridoosi IVA (Morquio A -oireyhtymä)Australia
-
Amicus TherapeuticsLopetettuMyöhään alkanut Pompen tautiYhdysvallat, Kanada, Australia, Belgia
-
Novo Nordisk A/SValmisMunuaissairaudet | Urologiset sairaudet | Geneettinen sairaus | Primaarinen hyperoksaluria tyyppi 1 (PH1) | Primaarinen hyperoksaluria tyyppi 2 (PH2)Puola, Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Uusi Seelanti, Australia, Kanada, Ranska, Saksa, Israel, Italia, Japani, Libanon, Alankomaat, Romania, Espanja
-
BioMarin PharmaceuticalHyväksytty markkinointiinMorquio A -syndrooma | MPS IVA | Mukopolysakkaridoosi IVAYhdysvallat, Puerto Rico
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsValmisPerheellinen kylomikronemia-oireyhtymäYhdysvallat, Israel, Espanja, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta, Alankomaat, Kanada, Unkari, Ruotsi, Ranska, Norja, Portugali, Slovakia
-
National Center for Research Resources (NCRR)Icahn School of Medicine at Mount SinaiValmisAineenvaihdunta, synnynnäiset virheet | Leukodystrofia, globoidisolu | Tay-Sachsin tauti | Porfyria, erytropoieettinenYhdysvallat
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsValmisPerheellinen kylomikronemia-oireyhtymäYhdysvallat, Brasilia, Kanada, Ranska, Saksa, Unkari, Israel, Italia, Alankomaat, Etelä-Afrikka, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Yale UniversityWilson Disease AssociationRekrytointi
-
LIB Therapeutics LLCMedpace, Inc.Ilmoittautuminen kutsustaPerheellinen hyperkolesterolemia | Kohonnut kolesteroli | Sydän- ja verisuonisairaudet, joissa mainitaan arterioskleroosiYhdysvallat, Israel, Norja, Etelä-Afrikka, Turkki, Intia
-
Amicus TherapeuticsHyväksytty markkinointiinLääkäri aloitti Migalastatin laajentamispyynnön yksittäisillä Fabryn tautia sairastavilla potilaillaFabryn tautiYhdysvallat, Australia
-
Amicus TherapeuticsValmisFabryn tautiYhdysvallat
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.ValmisX-kytketty hypofosfatemiaKorean tasavalta, Kanada, Yhdysvallat, Australia, Japani, Yhdistynyt kuningaskunta, Ruotsi