Clinical Trials on Forma di adrenomieloneuropatia (AMN) di adrenoleucodistrofia legata all'X (X-ALD) in Spain

Totale 149 risultati

Onofre, Aurora Pujol, M.D.
Instituto de Salud Carlos III; Fundacion Hesperia; ELA España Association

Completato

Effetto del pioglitazone somministrato a pazienti con adrenomieloneuropatia (XAMNPIOP2011)

Adrenomieloneuropatia | Adrenoleucodistrofia legata all'X

Spagna
MedDay Pharmaceuticals SA

Completato

MD1003-AMN MD1003 nell'adrenomieloneuropatia

Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | AMN

Francia, Germania, Spagna
Onofre, Aurora Pujol, M.D.

Completato

Scambio plasmatico con albumina nei pazienti affetti da AMN

Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia

Spagna
Onofre, Aurora Pujol, M.D.
Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad; Fundacion Hesperia

Completato

Una sperimentazione clinica per AMN: convalida dei biomarcatori di stress ossidativo, efficacia e sicurezza di una miscela di antiossidanti

Adrenomieloneuropatia

Spagna
Edimer Pharmaceuticals

Completato

Valutazione delle proprietà fenotipiche e genetiche in soggetti maschi affetti da displasia ectodermica ipoidrotica (ECP-012) (ECP-012)

Displasia ectodermica ipoidrotica legata all'X | Displasia ectodermica ipoidrotica

Spagna
Parc de Salut Mar

Completato

"Utilizzo dell'epigallocatechina gallato (EGCG) e del training cognitivo per modulare le prestazioni cognitive nei pazienti con sindrome dell'X fragile" (TESFX)

Sindrome dell'X fragile

Spagna
Yolanda de Diego Otero

Completato

Studio sulla sicurezza e l'efficacia degli antiossidanti per il trattamento della sindrome dell'X fragile (SXF-TRA152)

Sindrome dell'X fragile

Spagna
Fundación Pública Andaluza para la Investigación...
Delos Clinical

Completato

Sperimentazione clinica per valutare la sicurezza e l'efficacia della vitamina C e della vitamina E in combinazione rispetto al placebo per il trattamento dei disturbi cognitivi e comportamentali nei bambini con sindrome dell'X fragile (SXF2-8)

X sindrome fragile

Spagna
Parc de Salut Mar
Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain; Hospital Universitario... e altri collaboratori

Completato

Studio di ricerca esplorativa pediatrica sull'uso e la sicurezza dell'EGCG (PERSEUS) (PERSEUS)

Sindrome di Down | Sindrome dell'X fragile

Spagna
Minoryx Therapeutics, S.L.

Attivo, non reclutante

Uno studio clinico su pazienti pediatrici maschi con adrenoleucodistrofia cerebrale legata all'X (Cald) per valutare gli effetti del trattamento con MIN-102 sulla progressione della malattia prima del trapianto di cellule staminali umane (HSCT) (NEXUS)

Adrenoleucodistrofia cerebrale

Spagna, Germania, Francia, Argentina
EspeRare Foundation
Iqvia Pty Ltd; Pierre Fabre Medicament

Reclutamento

Somministrazioni intraamniotiche di ER004 a soggetti di sesso maschile con displasia ectodermica ipoidrotica legata all'X (EDELIFE)

Displasia ectodermica ipoidrotica legata all'X (XLHED)

Stati Uniti, Spagna, Francia, Germania, Italia, Regno Unito
Novartis Pharmaceuticals

Completato

Studio clinico per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità di dosi orali singole e multiple di AFQ056 nei bambini con sindrome dell'X fragile (FXS)

Sindrome dell'X fragile

Stati Uniti, Spagna
Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

Reclutamento

Maggiore esposizione al sole senza dolore nei soggetti di ricerca affetti da EPP (INSPIRE)

Protoporfiria eritropoietica (EPP) | Protoporfiria legata all'X (XLP)

Stati Uniti, Spagna, Francia, Giappone, Regno Unito, Italia, Australia, Polonia, Bulgaria, Cechia, Olanda
Novartis Pharmaceuticals

Terminato

Studio a lungo termine, sicurezza, tollerabilità ed efficacia di AFQ056 in pazienti adulti con sindrome dell'X fragile

Sindrome dell'X fragile

Germania, Stati Uniti, Svizzera, Australia, Canada, Danimarca, Francia, Italia, Regno Unito, Spagna
Minoryx Therapeutics, S.L.

Attivo, non reclutante

Uno studio clinico per valutare l'efficacia e la sicurezza del MIN-102 (IMP) nei pazienti maschi con AMN. (Advance)

Adrenoleucodistrofia

Spagna, Stati Uniti, Ungheria, Francia, Germania, Italia, Olanda, Regno Unito
Novartis Pharmaceuticals

Completato

Sicurezza ed efficacia di AFQ056 in pazienti adulti con sindrome dell'X fragile

Sindrome dell'X fragile

Stati Uniti, Svizzera, Germania, Australia, Canada, Danimarca, Francia, Italia, Spagna, Regno Unito
Hoffmann-La Roche

Completato

Uno studio su RO4917523 in pazienti con sindrome dell'X fragile

Sindrome dell'X fragile

Francia, Spagna, Stati Uniti, Perù, Canada, Regno Unito, Chile, Argentina, Messico, Svezia
Novartis Pharmaceuticals

Terminato

Studio a lungo termine, sulla sicurezza e sulla tollerabilità di AFQ056 in pazienti adolescenti con sindrome dell'X fragile (in aperto)

Sindrome dell'X fragile

Stati Uniti, Belgio, Australia, Israele, Svizzera, Germania, Danimarca, Italia, Olanda, Spagna, Svezia, Regno Unito, Francia
Novartis Pharmaceuticals

Completato

Sicurezza ed efficacia di AFQ056 in pazienti adolescenti con sindrome dell'X fragile

Sindrome dell'X fragile

Stati Uniti, Belgio, Australia, Israele, Svizzera, Germania, Francia, Canada, Danimarca, Indonesia, Italia, Olanda, Spagna, Svezia, Tacchino, Regno Unito
Jazz Pharmaceuticals
GW Pharmaceuticals

Terminato

Uno studio sulla sicurezza a lungo termine della soluzione orale di cannabidiolo (GWP42003-P, CBD-OS) in pazienti con sindrome di Rett

Sindrome di Rett | RTT

Stati Uniti, Canada, Italia, Spagna, Regno Unito, Australia
Jazz Pharmaceuticals

Terminato

Efficacia e sicurezza della soluzione orale di cannabidiolo (GWP42003-P, CBD-OS) nei pazienti con sindrome di Rett (ARCH)

Sindrome di Rett | RTT

Stati Uniti, Spagna, Italia, Regno Unito
Barcelona Macula Foundation

Reclutamento

Caratterizzazione strutturale e funzionale delle malattie oculari rare (RADIS)

Retinite pigmentosa | Coroideremia | Malattia di Stargardt 1 | La migliore malattia | Modello distrofia della macula

Spagna
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Completato

Storia naturale della malattia di Danon

Malattia di Danon

Irlanda, Cechia, Francia, Italia, Spagna
Emalex Biosciences Inc.
Psyadon Pharma

Terminato

Trattamento con ecopipam del comportamento autolesionistico in soggetti con malattia di Lesch-Nyhan

Malattia di Lesch-Nyhan | Comportamento autolesionistico

Spagna, Stati Uniti
Sarepta Therapeutics, Inc.
Hansa Biopharma AB

Attivo, non reclutante

Uno studio sulla terapia di trasferimento genico per valutare la sicurezza e l'efficacia di Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) dopo l'infusione di imlifidase in partecipanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) che hanno accertato la presenza di anticorpi preesistenti contro il sierotipo del virus adeno-associato ricombinante (rAAVrh74)

Distrofia muscolare di Duchenne

Spagna
Shire

Completato

Studio sulla sicurezza a lungo termine e sugli esiti clinici del trattamento con Idursulfase IT ed Elaprase nei partecipanti pediatrici che hanno completato lo studio HGT-HIT-094

Sindrome del cacciatore

Stati Uniti, Spagna, Canada, Regno Unito, Messico, Australia, Francia
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Reclutamento

Uno studio di fase III di JR-141 in pazienti con mucopolisaccaridosi II

Mucopolisaccaridosi II

Stati Uniti, Germania, Spagna, Francia, Brasile, Argentina, Tacchino, Regno Unito, Polonia, Italia
Shire

Completato

Studio osservazionale per valutare lo stato di sviluppo neurologico in pazienti pediatrici con sindrome di Hunter (MPS II)

Sindrome del cacciatore | Mucopolisaccaridosi (MPS)

Stati Uniti, Argentina, Messico, Spagna, Regno Unito
University of Malaga

Completato

Efficacia di un programma di fisioterapia multimodale con occhiali per realtà virtuale in Duchenne e Becker. (RVDuchenne)

Distrofia muscolare, tipi di Duchenne e Becker

Spagna
Baxalta now part of Shire

Terminato

Uno studio di fase 1/2 su SHP648, un vettore virale adeno-associato per il trasferimento genico nei soggetti con emofilia B

Emofilia B

Tacchino, Spagna
Janssen Research & Development, LLC
Janssen Research & Development, LLC

Attivo, non reclutante

Studio di terapia genica di follow-up per il trattamento della retinite pigmentosa legata all'X associata a varianti del gene RPGR

Retinite pigmentosa legata all'X

Stati Uniti, Canada, Israele, Regno Unito, Spagna, Danimarca, Francia, Belgio, Italia, Olanda, Svizzera
Hoffmann-La Roche
Sarepta Therapeutics, Inc.

Reclutamento

Uno studio sulla somministrazione di geni per valutare la sicurezza e l'espressione di Delandistrogene Moxeparvovec in partecipanti di età inferiore ai quattro anni affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) (ENVOL)

Distrofia muscolare di Duchenne

Spagna, Germania
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Completato

Studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia del burosumab nei pazienti di età inferiore a 1 anno

Ipofosfatemia legata all'X (XLH)

Svezia, Spagna, Regno Unito, Italia, Austria, Francia
Universidad de Almeria

Completato

Trattamento Fisioterapico su Bambini e Adolescenti con Patologie Neurologiche

Disturbo neurologico | Disturbo pediatrico | Duchenne | Disturbo sensomotorio n

Spagna
University of Malaga

Non ancora reclutamento

Efficacia della pratica respiratoria digitale di 5 settimane in un gruppo di bambini affetti da distrofia muscolare di Duchenne e distrofia muscolare di Becker. (DMDrespy2024)

Distrofia muscolare | Distrofia muscolare di Duchenne | Distrofia muscolare di Becker

Spagna
Janssen Research & Development, LLC
Janssen Research & Development, LLC

Attivo, non reclutante

Sperimentazione di terapia genica per il trattamento della retinite pigmentosa legata all'X associata a varianti del gene RPGR

Retinite pigmentosa legata all'X

Belgio, Canada, Stati Uniti, Israele, Regno Unito, Spagna, Danimarca, Francia, Italia, Olanda, Svizzera
Takeda

A disposizione

Programma di accesso post-trial di Idursulfase-IT insieme a Elaprase nei bambini con sindrome di Hunter

Sindrome del cacciatore

Stati Uniti, Australia, Messico, Spagna, Regno Unito
Denali Therapeutics Inc.

Reclutamento

Uno studio per determinare l'efficacia e la sicurezza di DNL310 vs Idursulfase nei partecipanti pediatrici con mucopolisaccaridosi neuronopatica (nMPS II) o non neuronopatica di tipo II (nnMPS II) (COMPASS)

Mucopolisaccaridosi II

Stati Uniti, Spagna, Regno Unito, Cechia, Francia, Canada, Italia, Belgio, Olanda, Germania, Argentina, Svezia, Tacchino, Brasile, Colombia
EspeRare Foundation

Completato

Rimeporide in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (RIM4DMD)

Distrofia muscolare, Duchenne

Italia, Francia, Spagna, Regno Unito
BioMarin Pharmaceutical

Reclutamento

Uno studio di fase 1/2 per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di BMN 351 nei partecipanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne

Distrofia muscolare di Duchenne

Spagna, Tacchino, Regno Unito, Italia
Shire

Completato

Studio dell'Idursulfase-IT intratecale somministrato in combinazione con Elaprase® in pazienti pediatrici con sindrome di Hunter e deterioramento cognitivo precoce (AIM-IT)

Sindrome del cacciatore

Spagna, Stati Uniti, Canada, Regno Unito, Francia, Australia, Messico
NS Pharma, Inc.
Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Completato

Studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Viltolarsen nei ragazzi deambulanti e non deambulanti affetti da DMD (Galactic53)

Distrofia muscolare di Duchenne

Spagna, Stati Uniti, Federazione Russa, Italia, Cina, Tacchino
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Attivo, non reclutante

Registro dei pazienti con ipofosfatemia legata all'X (XLH Registry)

Ipofosfatemia legata all'X

Spagna, Italia, Regno Unito, Francia, Belgio, Danimarca, Germania, Ungheria, Portogallo, Norvegia, Svizzera, Israele, Olanda, Cechia, Bulgaria, Svezia, Slovenia, Irlanda, Lettonia, Slovacchia
University Hospital, Basel, Switzerland

Completato

Tamoxifene nella distrofia muscolare di Duchenne (TAMDMD)

Distrofia muscolare di Duchenne

Francia, Spagna, Germania, Olanda, Svizzera, Regno Unito
CSL Behring

Completato

Studio sulla sicurezza e farmacocinetica di una proteina di fusione dell'albumina del fattore IX della coagulazione ricombinante in soggetti con emofilia B

Emofilia B

Spagna, Italia, Francia, Germania, Austria, Israele
CSL Behring

Completato

Studio dell'immunoglobulina sottocutanea in pazienti che richiedono terapia sostitutiva con IgG

Immunodeficienza variabile comune | Agammaglobulinemia legata all'X | Agammaglobulinemia autosomica recessiva

Germania, Regno Unito, Francia, Italia, Polonia, Romania, Spagna, Svezia, Svizzera
Novo Nordisk A/S

Completato

Sicurezza e modalità di azione di una dose singola e di dosi multiple di fattore umano ricombinante VII attivato a lunga durata d'azione in pazienti con emofilia A e B

Disturbo emorragico congenito | Emofilia A | Emofilia B

Spagna
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...
Catholic University of the Sacred Heart; Università degli Studi di Ferrara; Universidad... e altri collaboratori

Reclutamento

Coinvolgimento cerebrale nelle distrofinopatie Parte 1

Distrofia muscolare di Duchenne | Distrofia muscolare di Becker

Danimarca, Francia, Italia, Olanda, Spagna, Regno Unito
Swedish Orphan Biovitrum
Cerner Enviza

Attivo, non reclutante

Uno studio internazionale per valutare l'efficacia e l'uso nel mondo reale di Alprolix nei pazienti con emofilia B (B-MORE)

Emofilia B

Cechia, Grecia, Irlanda, Italia, Norvegia, Arabia Saudita, Spagna, Svezia, Regno Unito
CSL Behring

Completato

Uno studio sulla sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di una proteina di fusione ricombinante che collega il fattore IX della coagulazione con l'albumina (rIX-FP) nei bambini con emofilia B

Emofilia B

Germania, Australia, Italia, Israele, Repubblica Ceca, Spagna, Francia, Canada, Austria, Federazione Russa

Clinical Trials on Forma di adrenomieloneuropatia (AMN) di adrenoleucodistrofia legata all'X (X-ALD) in Spain

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