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Prove cliniche su Anemia diseritropoietica congenita di tipo 1
Totale 6432 risultati
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Alnylam PharmaceuticalsTerminatoMalattia epatica da carenza di antitripsina di tipo alfa-1 ZZRegno Unito
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Muhimbili University of Health and Allied SciencesUniversity of Pittsburgh; Muhimbili National HospitalSconosciuto
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Institute of Child HealthSconosciuto
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University of OsloOslo University Hospital; Vikersund Rehabilitation CenterCompletatoDistrofia miotonica di tipo 1 (DM1)Norvegia
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Expansion Therapeutics, Inc.CompletatoSicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di ERX-963 negli adulti con distrofia miotonica di tipo 1Distrofia miotonica | Distrofia miotonica, tipo 1 (DM1)Stati Uniti
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedReclutamentoDistrofia miotonica di tipo 1 (DM1)Regno Unito, Canada, Australia
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Dyne TherapeuticsReclutamentoDistrofia miotonica di tipo 1 (DM1)Regno Unito, Francia, Olanda, Italia, Germania, Nuova Zelanda
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Avidity Biosciences, Inc.Non ancora reclutamentoDistrofia miotonica | Disturbi miotonici | Miotonia | Distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) | Distrofia miotonica 1 | Distrofia muscolare miotonica | DM1 | Distrofia miotonica | Malattia di Steinert | Steinert
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Ultragenyx Pharmaceutical IncTerminatoSindrome da carenza di tipo 1 del trasportatore di glucosioStati Uniti, Spagna, Danimarca, Regno Unito, Australia
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University of UtahUniversity of British Columbia; Children's Hospital Medical Center, Cincinnati; U.S. Army Medical Research and Development Command e altri collaboratoriTerminatoNeurofibromatosi di tipo 1 (NF1)Stati Uniti, Canada
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Arbor Research Collaborative for HealthNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)Attivo, non reclutanteIpertensione portale | Colestasi | Fibrosi epatica | Atresia biliare | Sindrome di Alagille | Deficit di alfa1 antitripsinaStati Uniti, Canada
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Université du Québec à ChicoutimiReclutamentoDistrofia miotonica di tipo 1 (DM1)Canada
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GlaxoSmithKlineReclutamentoMalattie ematologiche | Anemia, anemia falciformeStati Uniti
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Massachusetts General HospitalCompletatoNeuropatia sensoriale e autonomica ereditaria di tipo IStati Uniti
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University of Alabama at BirminghamCompletatoNeurofibromatosi di tipo 1 e PN in crescita o sintomatica, inoperabileStati Uniti
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Myotonic Dystrophy FoundationReclutamentoDistrofia miotonica | Distrofia miotonica 1 | Malattia di Steinert | Distrofia miotonica congenita | PROMM (miopatia miotonica prossimale) | Malattia di Steinert | Distrofia miotonica 1 | Distrofia miotonica 2 | Distrofia Miotonica | Distrofia miotonica 2 | Miotonia distrofica | Distrofia miotonica, congenita | Miopatia... e altre condizioniStati Uniti
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CinnagenCompletatoMucopolisaccaridosi di tipo 1Iran (Repubblica Islamica del
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University of Alabama at BirminghamMedtronic; The Children's Tumor FoundationTerminatoNF1 | Pseuartrosi congenita della tibiaStati Uniti, Australia
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SpringWorks Therapeutics, Inc.Attivo, non reclutanteNeurofibroma plessiforme | Neurofibromatosi di tipo 1 (NF1)Stati Uniti
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Virginia Commonwealth UniversityRadboud University Medical Center; University of California, Los Angeles; University... e altri collaboratoriReclutamentoDistrofia miotonica 1Stati Uniti, Olanda, Regno Unito, Nuova Zelanda, Germania, Italia, Canada, Francia
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Vrije Universiteit BrusselCompletatoDistrofia miotonica 1Belgio
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Élise DuchesneFondation du Grand défi Pierre LavoieCompletatoDistrofia miotonica 1Canada
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IRCCS Eugenio MedeaReclutamento
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Oslo University HospitalUniversity of Oslo; Haukeland University HospitalReclutamentoDistrofia miotonica 1Norvegia
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Université de SherbrookeRare Disease FoundationCompletatoDistrofia miotonica 1Canada
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LMU KlinikumCompletato
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Cynthia GagnonFondation du Grand défi Pierre LavoieCompletatoDistrofia miotonica 1Canada
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University of ManitobaCo-Investigator - Dr. Cheryl Rockman-GreenbergCompletatoIpoglicemia | Disturbo da accumulo di glicogeno di tipo 1 | Amido di mais | GlicosadeCanada
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CHU de ReimsCompletatoDistrofia miotonica di tipo 1 (DM1)Francia
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IRCCS San Camillo, Venezia, ItalyCompletatoDistrofia miotonica di tipo 1 (DM1)
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Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS TrustReclutamentoMiopatia miotubulare legata all'X | Miopatia centronucleare | Miopatia miotubulare | Miopatia miotubulare 1 | Miopatia miotubulare (centronucleare). | Miopatia centronucleare legata all'XRegno Unito
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National University Health System, SingaporeCompletatoCarcinoide timico | Neoplasia endocrina multipla di tipo 1 (MEN-1)Singapore
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Novartis PharmaceuticalsTerminatoNeurofibroma plessiforme associato a neurofibromatosi di tipo 1Israele
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PepGen IncReclutamentoDistrofia miotonica 1Stati Uniti, Canada
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Norwegian School of Sport SciencesUniversity of Oslo; Oslo University Hospital; University of Copenhagen; University... e altri collaboratoriCompletato
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AstraZenecaCompletatoPartecipanti sani | Neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) - Neurofibromi plessiformi (PN) correlati alla neurofibromatosiStati Uniti
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Washington University School of MedicineAttivo, non reclutanteMalattie cardiache | Malattie virali | Diabete mellito, tipo 2 | Diabete mellito | Diabete | Diabete mellito, tipo 1 | Infezioni da enterovirus | Complicazioni della gravidanza | Difetti cardiaci, congeniti | Viremia | Cardiopatia congenita | Gravidanza nel diabetico | Enterovirus | Infezione prenatale | PrenataleStati Uniti
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McMaster UniversityCompletatoDistrofie muscolari | Distrofia miotonica 1Canada
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University Hospital ErlangenEdimer PharmaceuticalsCompletatoDisplasia ectodermica ipoidroticaGermania
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NovartisCompletatoSindromi mielodisplastiche | Emoglobinopatie | Anemia di Diamond-Blackfan | Sovraccarico di ferro trasfusionale | Altra anemia ereditaria o acquisita | Sindrome DMP | Altre anemie rareAustralia
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Grifols Therapeutics LLCTerminatoDiabete mellito di tipo 1Stati Uniti
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University of RochesterNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)ReclutamentoDistrofia muscolare | Distrofia miotonica di tipo 2 | Distrofia miotonica di tipo 1 | Distrofia miotonica | Distrofia muscolare facioscapolo-omerale | Malattia di Steinert | Distrofia miotonica congenita | PROMM (miopatia miotonica prossimale) | Distrofia muscolare miotonicaStati Uniti
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AstraZenecaApprovato per il marketingNF tipo 1 con neurofibromi plessiformi inoperabiliStati Uniti
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Avidity Biosciences, Inc.Attivo, non reclutanteMalattie del sistema nervoso | Malattie genetiche, congenite | Malattie muscoloscheletriche | Malattie muscolari | Malattie neuromuscolari | Malattie Neurodegenerative | Distrofie muscolari | Disturbi muscolari, atrofico | Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso | Distrofia miotonica | Disturbi miotonici | Distrofia miotonica... e altre condizioniStati Uniti
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Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.CompletatoSindrome da chilomicronemia familiare | Carenza di lipoproteina lipasi | Iperlipoproteinemia di tipo 1Stati Uniti, Canada, Germania, Israele, Italia, Sud Africa, Spagna, Regno Unito, Brasile, Francia, Olanda
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Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.CompletatoSindrome da chilomicronemia familiare | Carenza di lipoproteina lipasi | Iperlipoproteinemia di tipo 1Canada
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Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of ChicagoMayo Clinic; National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases...CompletatoIperossaluria primaria di tipo 1
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National Institute of Neurological Disorders and...TerminatoDistrofia miotonica di tipo 1 | Distrofia miotonica di tipo 2Stati Uniti
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SpringWorks Therapeutics, Inc.A disposizioneNeurofibromatosi Neurofibromi plessiformi associati al tipo 1 | Neoplasia istiocitaria | Altre malattie guidate dal percorso MAP-K
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Reata, a wholly owned subsidiary of BiogenCompletatoGlomerulosclerosi focale segmentale | Nefropatia da IgA | Rene policistico autosomico dominante | Malattia renale cronica associata al diabete di tipo 1Stati Uniti