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Clinical Trials on MPS IIIB (Sindrome di Sanfilippo B) in Italy

Totale 57 risultati

Alexion Pharmaceuticals

Terminato

Studio di storia naturale per caratterizzare il decorso della progressione della malattia nei partecipanti con mucopolisaccaridosi di tipo IIIB

MPS IIIB (Sindrome di Sanfilippo B)

Spagna, Stati Uniti, Brasile, Regno Unito, Portogallo, Italia
Shire

Terminato

Uno studio di estensione per determinare la sicurezza e l'efficacia per i pazienti pediatrici con malattia MPS di tipo IIIA che hanno partecipato allo studio HGT-SAN-093.

Sindrome di Sanfilippo | Mucopolisaccaridosi (MPS)

Stati Uniti, Regno Unito, Spagna, Germania, Francia, Italia, Olanda
AbbVie
Genentech, Inc.

Attivo, non reclutante

Uno studio che valuta Venetoclax in combinazione con azacitidina in partecipanti con sindromi mielodisplastiche ad alto rischio (MDS) naïve al trattamento

Sindromi Mielodisplastiche (MDS)

Stati Uniti, Australia, Canada, Francia, Germania, Italia, Regno Unito
Shire

Completato

Studio randomizzato, controllato, in aperto, multicentrico, sulla sicurezza e l'efficacia della somministrazione di rhHNS tramite un IDDD in pazienti pediatrici con malattia MPS IIIA in stadio iniziale

Sindrome di Sanfilippo

Stati Uniti, Spagna, Regno Unito, Argentina, Francia, Germania, Italia, Olanda
Fondazione Italiana Sindromi Mielodisplastiche-ETS

Reclutamento

Programma di medicina personalizzata sulle sindromi mielodisplastiche: caratterizzazione del genoma del paziente per il processo decisionale clinico e raccolta sistematica di dati reali per migliorare la qualità dell'assistenza sanitaria (FISiM-NGS-MDS)

MDS (sindrome mielodisplastica)

Italia
Celgene

Reclutamento

Uno studio per valutare la sicurezza a lungo termine nei partecipanti che hanno partecipato ad altri studi clinici su Luspatercept (ACE-536)

Beta-talassemia | Sindromi Mielodisplastiche (MDS) | Mielofibrosi associata a neoplasia mieloproliferativa (MPN).

Stati Uniti, Giappone, Israele, Regno Unito, Tacchino, Grecia, Francia, Australia, Belgio, Bulgaria, Canada, Germania, Italia, Malaysia, Spagna, Svezia, Taiwan, Tailandia, Tunisia, Cina, Libano, Olanda
Novartis Pharmaceuticals

Completato

Uno studio su Sabatolimab in combinazione con Azacitidina e Venetoclax in partecipanti con MDS ad alto o altissimo rischio (STIMULUS-MDS3)

Sindrome mielodisplastica (MDS)

Francia, Spagna, Belgio, Italia, Grecia, Ungheria, Germania
Radboud University Medical Center

Reclutamento

Un registro europeo multicentrico prospettico per i pazienti di nuova diagnosi affetti da sindromi mielodisplastiche (EUMDS)

Sindromi Mielodisplastiche (MDS)

Danimarca, Svizzera, Serbia, Austria, Croazia, Cechia, Francia, Germania, Grecia, Israele, Italia, Olanda, Polonia, Portogallo, Romania, Spagna, Svezia, Regno Unito
Novartis Pharmaceuticals

Attivo, non reclutante

HDM201 in combinazione con MBG453 o Venetoclax in pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) o sindrome mielodisplastica ad alto rischio (MDS)

Leucemia mieloide acuta (AML) | Sindrome mielodisplastica ad alto rischio (MDS)

Spagna, Singapore, Australia, Germania, Italia, Finlandia, Stati Uniti
Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Terminato

Velcade nella sindrome mielodisplastica - Studio pilota

MDS

Italia
AbbVie
Genentech, Inc.

Attivo, non reclutante

Studio della compressa di Venetoclax con azacitidina per via endovenosa o sottocutanea per valutare il cambiamento nell'attività della malattia nei partecipanti adulti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio di nuova diagnosi (Verona)

Sindrome mielodisplastica (MDS)

Stati Uniti, Australia, Austria, Belgio, Brasile, Canada, Cina, Cechia, Francia, Germania, Ungheria, Israele, Italia, Giappone, Corea, Repubblica di, Olanda, Polonia, Porto Rico, Federazione Russa, Spagna, Taiwan, Tacchino, Regno...
Centre for Research and Technology Hellas

Reclutamento

Sistema di cure palliative precoci basato su MyPal ePRO in pazienti adulti con neoplasie ematologiche

Sindromi mielodisplastiche | Leucemia linfatica cronica

Italia
Amgen

Completato

Darbepoetina alfa in pazienti con sindrome mielodisplastica anemica a rischio basso o intermedio-1 (MDS)

MDS

Germania, Italia, Belgio, Cechia, Svizzera, Francia, Austria, Grecia, Spagna
Novartis Pharmaceuticals

Terminato

A Study of Eltrombopag or Placebo in Combination With Azacitidine in Subjects With International Prognostic Scoring System (IPSS) Intermediate-1, Intermediate-2 or High-risk Myelodysplastic Syndromes (MDS)

Trombocitopenia

Stati Uniti, Belgio, Australia, Canada, Hong Kong, Austria, Brasile, Cechia, Israele, Federazione Russa, Spagna, Svezia, Tailandia, Danimarca, Francia, Germania, Irlanda, Italia, Corea, Repubblica di, Perù, Svizzera, Taiwan, T... e altro ancora
Institut de Recherches Internationales Servier

Attivo, non reclutante

Studio di AG-120 (Ivosidenib) vs. Placebo in combinazione con azacitidina in pazienti con leucemia mieloide acuta non trattata in precedenza con una mutazione IDH1 (AGILE)

Leucemia, mieloide, acuta | LMA non trattata | Leucemia mieloide acuta (LMA) di nuova diagnosi | LMA derivante dalla sindrome mielodisplastica (MDS)

Spagna, Stati Uniti, Francia, Corea, Repubblica di, Taiwan, Australia, Canada, Germania, Cina, Italia, Austria, Cechia, Polonia, Giappone, Regno Unito, Federazione Russa, Olanda, Brasile, Israele, Messico
AbbVie

Terminato

Studio per valutare gli eventi avversi e il movimento di Lemzoparlimab nel corpo quando usato per via endovenosa (IV) con Azacitidina per via sottocutanea o IV e Venetoclax per via orale in partecipanti con leucemia mieloide acuta e con Azacitidina con o senza Venetoclax in partecipanti con sindrome mielodisplastica

Leucemia mieloide acuta (AML) | Sindrome mielodisplastica (MDS)

Stati Uniti, Australia, Germania, Israele, Italia, Giappone, Spagna
Orchard Therapeutics

Reclutamento

Uno studio per indagare l'efficacia e la sicurezza di OTL-203 in soggetti con MPS-IH rispetto allo standard di cura con HSCT allogenico (HURCULES)

MPS-IH (sindrome di Hurler)

Olanda, Stati Uniti, Italia, Regno Unito
FibroGen
AstraZeneca; Astellas Pharma Inc

Terminato

Efficacia e sicurezza di Roxadustat per il trattamento dell'anemia nei partecipanti con sindrome mielodisplastica a basso rischio con basso onere trasfusionale di globuli rossi

MDS primaria (Very Low, Low o Intermediate IPSS-R With

Stati Uniti, Australia, Belgio, Germania, Israele, Italia, Corea, Repubblica di, Federazione Russa, Spagna, Regno Unito, Francia, Tacchino, Canada, Danimarca, India, Polonia
St George's, University of London
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris; MRC/UVRI and LSHTM Uganda Research Unit e altri collaboratori

Reclutamento

Sierocorrelato di protezione contro GBS

Portatore di streptococco di gruppo B durante il parto | Infezione da streptococco di gruppo B, insorgenza tardiva | Infezione da streptococco di gruppo B, esordio precoce | Streptococco di gruppo B Sepsi neonatale | Infezione da streptococco di gruppo B

Francia, Italia, Malawi, Olanda, Uganda, Regno Unito
BioMarin Pharmaceutical

Completato

Studio del BMN 110 in pazienti pediatrici < 5 anni di età con mucopolisaccaridosi IVA (sindrome di Morquio A)

Sindrome di Morquio A | MPS IVA | Mucopolisaccaridosi IVA

Taiwan, Stati Uniti, Italia, Regno Unito
Novartis Pharmaceuticals

Completato

Uno studio sulla sicurezza e l'efficacia di LGH447 in pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) o sindrome mielodisplastica ad alto rischio (MDS)

AML e MDS ad alto rischio

Germania, Italia, Francia, Olanda, Stati Uniti, Australia, Giappone
IRCCS San Raffaele

Sconosciuto

Studio clinico per valutare la sicurezza e l'efficacia del condizionamento a base di treosulfan prima del trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (HSCT) (AlloTreo)

Leucemia | Mieloma multiplo | Linfoma di Hodgkin | Leucemia linfatica cronica | Leucemia mieloide cronica | Sindrome mielodisplasica | Linfoma diffuso a grandi cellule

Italia
Acerta Pharma BV

Attivo, non reclutante

ACP-196 (Acalabrutinib), un nuovo inibitore della tirosina chinasi di Bruton (BTK), per il trattamento della leucemia linfocitica cronica, della sindrome di Richter o della leucemia prolinfocitica

Leucemia linfatica cronica | Leucemia prolinfocitica | Piccolo linfoma linfocitico | Sindrome di Richter

Stati Uniti, Regno Unito, Italia
Onconova Therapeutics, Inc.
The Leukemia and Lymphoma Society

Completato

Studio randomizzato di ON 01910.Na in pazienti con sindrome mielodisplastica refrattaria con blasti in eccesso (ONTIME)

Sindromi mielodisplastiche | Leucemia Mielomonocitica Cronica | MDS | RAEB

Stati Uniti, Belgio, Germania, Spagna, Francia, Italia
BioMarin Pharmaceutical

Terminato

Uno studio di valutazione clinica di soggetti con mucopolisaccaridosi IVA (sindrome di Morquio)

Sindrome di Morquio A | MPS IV A | Mucopolisaccaridosi IVA

Francia, Regno Unito, Taiwan, Stati Uniti, Argentina, Olanda, Canada, Brasile, Germania, Italia
medac GmbH
Syneos Health; Celerion

Completato

Condizionamento a base di treosulfan in pazienti pediatrici con neoplasie ematologiche

Sindromi Mielodisplastiche (MDS) | Leucemie linfoblastiche acute (ALL) | Leucemie mieloidi acute (AML) | Leucemie mielomonocitiche giovanili (JMML)

Germania, Regno Unito, Italia, Austria, Cechia, Polonia
Onconova Therapeutics, Inc.

Terminato

Studio controllato di Rigosertib rispetto alla scelta del trattamento da parte del medico nei pazienti con SMD dopo il fallimento di un HMA (INSPIRE)

Sindrome mielodisplasica | MDS | Anemia refrattaria con blasti in eccesso | RAEB

Stati Uniti, Spagna, Canada, Francia, Australia, Svizzera, Israele, Giappone, Belgio, India, Irlanda, Regno Unito, Croazia, Cechia, Polonia, Estonia, Germania, Italia, Austria, Ungheria, Federazione Russa, Svezia
Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto
Fondazione Adecco per le Pari Opportunità

Completato

Stato occupazionale e malattie ematologiche (EMATO0113)

Malattia di Hodgkin | Leucemia linfatica cronica | Leucemia mieloide cronica | Trombocitopenia cronica | Sindrome mielodisplasica

Italia
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

Completato

Tacrolimus e micofenolato mofetile nella prevenzione della malattia del trapianto contro l'ospite in pazienti sottoposti a irradiazione total body con o senza fludarabina fosfato seguita da trapianto di cellule staminali del sangue periferico da donatore per cancro ematologico

Mielofibrosi primaria | Policitemia vera | Trombocitemia essenziale | Mieloma multiplo stadio I | Mieloma multiplo stadio II | Mieloma multiplo stadio III | Leucemia mieloide acuta ricorrente dell'adulto | Linfoma a cellule B della zona marginale extranodale del tessuto linfoide associato alla mucosa | Linfoma a cellule B della zona marginale nodale e altre condizioni

Stati Uniti, Italia
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

Completato

Fludarabina fosfato, radioterapia e rituximab nel trattamento di pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali da donatore seguito da rituximab per leucemia linfatica cronica ad alto rischio o piccolo linfoma linfocitico

Leucemia linfatica cronica | Piccolo linfoma linfocitico ricorrente | Leucemia prolinfocitica | Leucemia linfocitica cronica refrattaria | Linfoma linfocitico piccolo stadio III | Linfoma linfocitico piccolo stadio IV | Leucemia dei grandi linfociti granulari a cellule T | Leucemia linfocitica cronica... e altre condizioni

Stati Uniti, Danimarca, Italia
BioMarin Pharmaceutical

Completato

Uno studio in doppio cieco per valutare l'efficacia e la sicurezza del BMN 110 nei pazienti con mucopolisaccaridosi IVA (sindrome di Morquio A)

MPS IV A

Stati Uniti, Canada, Francia, Regno Unito, Taiwan, Argentina, Colombia, Giappone, Arabia Saudita, Olanda, Danimarca, Corea, Repubblica di, Brasile, Germania, Portogallo, Italia, Qatar
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

Completato

Fludarabina fosfato, irradiazione di tutto il corpo a basse dosi e trapianto di cellule staminali da donatore seguito da ciclosporina, micofenolato mofetile, infusione di linfociti da donatore nel trattamento di pazienti con carcinoma ematopoietico

Mieloma multiplo stadio II | Mieloma multiplo stadio III | Leucemia Mielomonocitica Cronica | Leucemia mieloide acuta ricorrente dell'adulto | Leucemia mielomonocitica giovanile | Linfoma a cellule B della zona marginale extranodale del tessuto linfoide associato alla mucosa | Linfoma a cellule... e altre condizioni

Stati Uniti, Italia
Prelude Therapeutics
BeiGene

Reclutamento

Uno studio sul PR2527 nei partecipanti con neoplasie ematologiche recidivanti/refrattarie

Linfoma a cellule T | Linfoma mantellare (MCL) | Leucemia linfocitica cronica/piccolo linfoma linfocitico | Sindrome di Richter | Linfoma non Hodgkin aggressivo a cellule B | NHL aggressivo a cellule B

Stati Uniti, Canada, Corea, Repubblica di, Australia, Francia, Polonia, Italia, Germania, Svizzera, Regno Unito
Genmab
AbbVie

Reclutamento

Studio sulla sicurezza e l'efficacia di Epcoritamab in soggetti con leucemia linfocitica cronica R/R e sindrome di Richter (EPCORE™ CLL-1)

Piccolo linfoma linfocitico | Sindrome di Richter | Leucemia linfocitica cronica recidivante/refrattaria

Stati Uniti, Belgio, Olanda, Spagna, Italia, Australia, Israele, Francia, Danimarca, Cechia, Germania, Regno Unito
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

Completato

Alemtuzumab, Fludarabine Phosphate, and Total-Body Irradiation Followed by Cyclosporine and Mycophenolate Mofetil in Treating Patients Who Are Undergoing Donor Stem Cell Transplant for Hematologic Cancer

Leucemia Mielomonocitica Cronica | Leucemia mieloide acuta ricorrente dell'adulto | Leucemia mielomonocitica giovanile | Linfoma a cellule B della zona marginale extranodale del tessuto linfoide associato alla mucosa | Linfoma a cellule B della zona marginale nodale | Linfoma di Burkitt adulto... e altre condizioni

Stati Uniti, Italia
BioMarin Pharmaceutical

Completato

Studio di estensione dell'efficacia e della sicurezza a lungo termine del BMN 110 in pazienti con mucopolisaccaridosi IVA (sindrome di Morquio A)

Sindrome di Morquio A | MPS IVA | Mucopolisaccaridosi IV A

Stati Uniti, Canada, Francia, Taiwan, Argentina, Colombia, Spagna, Tacchino, Giappone, Arabia Saudita, Olanda, Danimarca, Corea, Repubblica di, Brasile, Regno Unito, Germania, Norvegia, Portogallo, Italia, Qatar
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Completato

Alemtuzumab, fludarabina fosfato e irradiazione corporea totale a basso dosaggio prima del trapianto di cellule staminali da donatore nel trattamento di pazienti con neoplasie ematologiche

Leucemia mieloide acuta ricorrente dell'adulto | Linfoma a cellule B della zona marginale extranodale del tessuto linfoide associato alla mucosa | Linfoma a cellule B della zona marginale nodale | Linfoma di Burkitt adulto ricorrente | Linfoma diffuso a grandi cellule dell'adulto ricorrente | Linfoma a cellule miste diffuso ricorrente dell'adulto e altre condizioni

Stati Uniti, Italia
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Completato

Irradiazione total body a basso dosaggio e trapianto di cellule staminali del sangue periferico da donatore seguito da infusione di linfociti da donatore nel trattamento di pazienti con linfoma non-Hodgkin, leucemia linfocitica cronica o mieloma multiplo

Mieloma multiplo stadio II | Mieloma multiplo stadio III | Linfoma a cellule B della zona marginale extranodale del tessuto linfoide associato alla mucosa | Linfoma a cellule B della zona marginale nodale | Linfoma di Burkitt adulto ricorrente | Linfoma diffuso a grandi cellule dell'adulto ricorrente e altre condizioni

Stati Uniti, Germania, Italia
BioMarin Pharmaceutical

Completato

Mucopolisaccaridosi (MPS) VI Programma di sorveglianza clinica (CSP)

Mucopolisaccaridosi VI (MPS VI, sindrome di Maroteaux-Lamy)

Stati Uniti, Francia, Australia, Germania, Irlanda, Austria, Belgio, Italia, Lituania, Olanda, Portogallo, Svezia, Regno Unito
IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
University of Bologna

Completato

Sopravvivenza e infiammazione del 5-metiltetraidrofolato nei pazienti con ESRD

Infiammazione | Mortalità | Iperomocisteinemia

Italia
Gamida Cell ltd

Completato

Trapianto di NiCord®, cellule espanse Ex Vivo derivate dal sangue del cordone ombelicale, in pazienti affetti da HM

Neoplasie ematologiche | Leucemia mieloide acuta (AML) | Leucemia linfoblastica acuta (ALL) | Sindrome mielodisplastica (MDS)

Stati Uniti, Singapore, Spagna, Olanda, Italia
BioMarin Pharmaceutical
ICON plc

Completato

Uno studio multicentrico, multinazionale e osservazionale Morquio A Registry Study (MARS) (MARS)

Mucopolisaccaridosi IV Tipo A | Sindrome di Morquio A | MPS IVA

Stati Uniti, Regno Unito, Australia, Taiwan, Belgio, Malaysia, Austria, Canada, Portogallo, Francia, Irlanda, Cechia, Danimarca, Italia, Olanda, Polonia, Porto Rico
LMU Klinikum
University of Pisa; German Federal Ministry of Education and Research; European...

Reclutamento

Registro globale e studio di storia naturale per i disturbi mitocondriali

Malattie mitocondriali | MDS | Miopatie mitocondriali | Sindrome MELAS | MEDIO | Sindrome di Kearns-Sayre | Sindrome MERRF | Sindrome di Bart | Sindrome di Leigh | MNGIE | LON | Sindrome di Pearson | Sindrome NARP | Carenza di coenzima Q10 | SANDO | SCA | MIRAS | CPEO

Austria, Germania, Italia
Octapharma

Reclutamento

Studio prospettico di fase III in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo che valuta l'efficacia e la sicurezza di Panzyga nella profilassi delle infezioni primarie in pazienti con leucemia linfocitica cronica (studio "PRO-SID")

Leucemia linfatica cronica | Ipogammaglobulinemia

Stati Uniti, Danimarca, Germania, Ungheria, Italia, Polonia, Federazione Russa, Spagna, Cechia, Grecia, Israele, Tacchino
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Completato

Micofenolato mofetile e ciclosporina nella riduzione della malattia del trapianto contro l'ospite in pazienti con neoplasie ematologiche o carcinoma renale metastatico sottoposti a trapianto di cellule staminali da donatore

Carcinoma a cellule renali a cellule chiare | Leucemia Mielomonocitica Cronica | Leucemia mieloide acuta ricorrente dell'adulto | Leucemia mielomonocitica giovanile | Linfoma a cellule B della zona marginale extranodale del tessuto linfoide associato alla mucosa | Linfoma a cellule B della zona... e altre condizioni

Stati Uniti, Germania, Italia
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Completato

Fludarabina fosfato e radioterapia totale seguita da trapianto di cellule staminali del sangue periferico da donatore e immunosoppressione nel trattamento di pazienti con neoplasie ematologiche

Mieloma multiplo stadio II | Mieloma multiplo stadio III | Leucemia Mielomonocitica Cronica | Leucemia mieloide acuta ricorrente dell'adulto | Leucemia mielomonocitica giovanile | Linfoma a cellule B della zona marginale extranodale del tessuto linfoide associato alla mucosa | Linfoma a cellule... e altre condizioni

Stati Uniti, Germania, Italia
Janssen Research & Development, LLC
Pharmacyclics LLC.

Iscrizione su invito

Uno studio di estensione a lungo termine di PCI-32765 (Ibrutinib) (CAN3001)

Linfoma follicolare | Malattia cronica del trapianto contro l'ospite | Macroglobulinemia di Waldenstrom | Linfoma a cellule del mantello | Leucemia linfatica cronica | Linfoma diffuso a grandi cellule B | Piccolo linfoma linfocitico

Stati Uniti, Spagna, Regno Unito, Israele, Canada, Belgio, Polonia, Cina, Giappone, Francia, Corea, Repubblica di, Australia, Federazione Russa, Tacchino, Svezia, Italia, Messico, Cechia, Ucraina, Brasile, Ungheria, Portogallo, Argenti... e altro ancora
Shire

Completato

Estensione dello studio TKT024 Valutazione della sicurezza a lungo termine e dei risultati clinici nei pazienti affetti da MPS II trattati con idursulfasi

Sindrome del cacciatore | Mucopolisaccaridosi II (MPS II)

Stati Uniti, Francia, Regno Unito, Germania, Svezia, Spagna, Brasile, Canada, Italia, Romania
Merck Sharp & Dohme LLC

Attivo, non reclutante

Uno studio sulla sicurezza e la tollerabilità nei partecipanti con spettro di crescita eccessiva correlato a PIK3CA o sindrome di Proteus che vengono trattati con Miransertib (MK-7075) in altri studi (MK-7075-006)

Spettro di crescita eccessiva correlato a PIK3CA (PROS)/sindrome di Proteus (PS)

Stati Uniti, Australia, Brasile, Italia, Regno Unito
Amgen

Terminato

Sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica ed efficacia dell'AMG 397 in soggetti con selezionati tumori ematologici recidivanti o refrattari

Leucemia mieloide acuta | Mieloma multiplo | Antiriciclaggio | Sindrome mielodisplasica | MDS | Linfoma non-Hodgkin | NHL

Stati Uniti, Australia, Italia, Francia, Grecia, Giappone

Clinical Trials on MPS IIIB (Sindrome di Sanfilippo B) in Italy

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