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Clinical Trials on Carenza di cofattore di molibdeno, tipo A in Italy

Totale 61 risultati

Origin Biosciences

Completato

Uno studio di storia naturale del cofattore di molibdeno e delle carenze isolate di solfito ossidasi

Carenza di cofattore di molibdeno | Deficit isolato di solfito ossidasi

Spagna, Israele, Stati Uniti, Regno Unito, Canada, Olanda, Germania, Arabia Saudita, Tunisia, Giappone, Italia, Malaysia, Polonia, Tacchino
Hoffmann-La Roche

Completato

Uno studio osservazionale per valutare l'attività fisica, l'incidenza di sanguinamento e la qualità della vita correlata alla salute, nei partecipanti con emofilia A senza inibitori che ricevono un trattamento standard di cura (POWER)

Emofilia A | Malattia da carenza ereditaria moderata di fattore VIII senza inibitore | Malattia ereditaria grave da carenza di fattore VIII senza inibitore

Italia
PedNet Haemophilia Research Foundation
Lund University Hospital

Reclutamento

Rete pediatrica europea per la gestione dell'emofilia (PedNet Registry) (PedNet)

Carenza di fattore IX | Carenza di fattore VIII

Norvegia, Austria, Belgio, Canada, Cechia, Danimarca, Finlandia, Francia, Germania, Grecia, Irlanda, Israele, Italia, Olanda, Portogallo, Spagna, Svezia, Svizzera, Regno Unito
Bioverativ, a Sanofi company

Completato

Uno studio interventistico di fase 3, in aperto, su una proteina di fusione del fattore VIII della coagulazione ricombinante per via endovenosa Fc-von Willebrand Factor-XTEN, Efanesoctocog Alfa (BIVV001), in pazienti con emofilia A grave (XTEND-1)

Carenza di fattore VIII

Stati Uniti, Argentina, Australia, Belgio, Brasile, Bulgaria, Canada, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Italia, Giappone, Corea, Repubblica di, Messico, Olanda, Spagna, Taiwan, Regno Unito
Gruppo Italiano Studio Linfomi

Sconosciuto

Raccolta prospettica di dati biologici di rilevanza prognostica nei pazienti con leucemia linfocitica cronica a cellule B

Leucemia linfocitica cronica Stadio A(0) | Leucemia linfocitica cronica Stadio A(I) | Leucemia linfocitica cronica Stadio A(II)

Italia
Catalyst Biosciences

Terminato

Studio del fattore VIIa della coagulazione Marzeptacog Alfa (attivato) in soggetti con disturbi emorragici ereditari

Carenza di fattore VII | Emofilia A con inibitore | Glanzmann Trombastenia

Stati Uniti, India, Italia, Federazione Russa, Ucraina
University of Catanzaro

Sconosciuto

AR, IGF-IR, IR and Peripheral Artery Disease (ANIMALPAD)

Recettore degli androgeni anormale | Insulin-Like Growth Factor I Deficiency | Insulin Receptor, Defect in

Italia
University of Catanzaro

Completato

EFFETTI DI EMPAGLIFLOZIN SUL TASSO METABOLICO MIOCARDICO DEL GLUCOSE STIMATO ATTRAVERSO LA PET 18FDG (Studio FIORE) (FIORE)

Diabete di tipo 2 | Fattore di rischio cardiovascolare

Italia
BioMarin Pharmaceutical

Reclutamento

Studio sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia di Valoctocogene Roxaparvovec nell'emofilia A con inibitori attivi o precedenti (GENEr8-INH)

Emofilia A con inibitore | Emofilia A con antifattore VIII

Stati Uniti, Regno Unito, Taiwan, Israele, Corea, Repubblica di, Sud Africa, Brasile, Italia, Germania
University of L'Aquila
TRIB s.r.l.

Completato

Trattamento della carenza ereditaria di fattore VII (STER)

Carenza di fattore VII

Italia
Casa Sollievo della Sofferenza IRCCS
University of Bari

Completato

Distribuzione dei fattori di rischio per il tromboembolismo venoso nei donatori di sangue (ANEMONE)

Fattore di rischio, cardiovascolare | Tromboembolia venosa | Gruppo sanguigno

Italia
Niguarda Hospital

Reclutamento

Midostaurina associata a chemioterapia standard in pazienti con leucemia da fattore legante il nucleo (AML FLT3)

Core Binding Factor Leucemia mieloide acuta (CBF-AML)

Italia
HAE Global Registry Foundation

Reclutamento

Registro globale per raccogliere dati sulla storia naturale dei pazienti con angioedema ereditario di tipo I e II (HGR)

Angioedema ereditario di tipo I e II

Italia
Pharvaris Netherlands B.V.

Attivo, non reclutante

Studio di dose-ranging di PHA-022121 orale per la profilassi contro gli attacchi di angioedema in pazienti con angioedema ereditario di tipo I o di tipo II (HAE CHAPTER-1)

Angioedema ereditario | Angioedema ereditario di tipo I | Angioedema ereditario di tipo II | Angioedema ereditario di tipo I e II | Attacco di angioedema ereditario | Angioedema ereditario con carenza di inibitore dell'esterasi C1 | Angioedema ereditario - Tipo 1 | Angioedema ereditario - Tipo 2 | Carenza... e altre condizioni

Stati Uniti, Polonia, Germania, Austria, Bulgaria, Canada, Irlanda, Italia, Regno Unito
University of Milan
Eli Lilly and Company

Sconosciuto

Valutazione della terapia sostitutiva con rhGH in pazienti con pseudoipoparatiroidismo di tipo Ia (PHP Ia)

Carenza di ormone della crescita, nanismo | Pseudoipoparatiroidismo

Italia
CryoLife Europa

Completato

Post Market Surveillance Study Evaluating BioFoam Surgical Matrix in Cardiovascular Surgery

Aneurisma dell'aorta toracica | Sostituzione della valvola aortica | Dissezione aortica di tipo A | Cardiovascular Procedures

Germania, Italia
Helsinki University Central Hospital
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris; Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven; Azienda... e altri collaboratori

Attivo, non reclutante

Registro europeo della dissezione aortica di tipo A (ERTAAD)

Dissezione aortica di tipo A

Spagna, Belgio, Finlandia, Regno Unito, Germania, Italia, Cechia, Francia
Pharvaris Netherlands B.V.

Completato

Studio di dosaggio del PHA-022121 orale per il trattamento acuto degli attacchi di angioedema in pazienti con angioedema ereditario (RAPIDe-1)

Angioedema ereditario | Angioedema ereditario di tipo I | Angioedema ereditario di tipo II | Angioedema ereditario di tipo I e II | Attacco di angioedema ereditario | Angioedema ereditario con carenza di inibitore dell'esterasi C1 | Angioedema ereditario - Tipo 1 | Angioedema ereditario - Tipo 2 | Carenza... e altre condizioni

Bulgaria, Stati Uniti, Spagna, Israele, Germania, Canada, Cechia, Francia, Ungheria, Italia, Olanda, Polonia, Regno Unito
University of Pisa
Istituto di Fisiologia Clinica CNR

Sconosciuto

Associazione tra esposizione agli ftalati e compromissione della funzione renale nel diabete di tipo 2 (PURITY-2)

Diabete mellito, tipo 2 | Albuminuria | Fattore di rischio cardiovascolare

Italia
IRCCS San Camillo, Venezia, Italy
Universita di Verona; Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico e altri collaboratori

Iscrizione su invito

Caratteristiche cliniche e biochimiche per l'identificazione delle calpainopatie dominanti (DOM-CAL)

Distrofia muscolare dei cingoli da carenza di calpaina-3 tipo 2A

Italia
University of Padova

Completato

Fattore XIII e altri biomarcatori nell'infarto del miocardio con sopraslivellamento del tratto ST (eXIST)

Malattia microvascolare coronarica | Carenza di fattore XIII | Infarto del miocardio con sopraslivellamento del tratto ST | Emorragia miocardica

Italia
Genzyme, a Sanofi Company

Completato

Valutazione della sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica ed efficacia di dosi ripetute crescenti di olipudasi alfa nei pazienti pediatrici (ASCEND-Peds)

Sfingomielina Lipidosi

Brasile, Francia, Italia, Stati Uniti, Germania, Regno Unito
Novo Nordisk A/S

Completato

Trattamento della carenza congenita di fattore VII (F7CONDEF)

Disturbo emorragico congenito | Deficit congenito di FVII

Slovacchia, Israele, Spagna, India, Iran (Repubblica Islamica del, Pakistan, Tacchino, Germania, Serbia, Italia, Grecia, Tailandia, Francia, Stati Uniti, Hong Kong, Venezuela
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Terminato

Studio crossover per valutare l'efficacia e la sicurezza di UX007 nel trattamento dei disturbi del movimento associati alla sindrome da carenza di tipo 1 del trasportatore di glucosio (Glut1 DS)

Sindrome da carenza di tipo 1 del trasportatore di glucosio (Glut1 DS)

Stati Uniti, Spagna, Francia, Germania, Italia, Regno Unito
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Completato

Studio di fase 2 sulla trieptanoina (UX007) per il trattamento della sindrome da carenza di tipo 1 del trasportatore di glucosio (Glut1 DS)

Sindrome da carenza di tipo 1 del trasportatore di glucosio (Glut1 DS)

Stati Uniti, Spagna, Australia, Francia, Israele, Italia, Regno Unito
Genzyme, a Sanofi Company

Completato

Uno studio sull'efficacia e la sicurezza dell'eliglustat tartrato (Genz-112638) nei pazienti affetti da Gaucher di tipo 1

Malattia di Gaucher, tipo 1 | Sindrome da lipidosi cerebroside | Malattia da carenza di glucocerebrosidasi | Malattia da carenza di glucosilceramide beta-glucosidasi | Malattia di Gaucher, forma non neuronopatica

Stati Uniti, Israele, Messico, Federazione Russa, Argentina, Italia
Genzyme, a Sanofi Company

Completato

Uno studio a lungo termine sull'olipudasi alfa nei pazienti con deficit di sfingomielinasi acida

Sfingomielina Lipidosi

Stati Uniti, Belgio, Brasile, Francia, Germania, Italia, Regno Unito
Centro di Riferimento Oncologico - Aviano

Sconosciuto

Chemioterapia combinata nel trattamento di pazienti con malattia di Hodgkin e infezione da HIV

Linfoma

Italia
Novo Nordisk A/S

Completato

Sicurezza della terapia sostitutiva mensile del fattore XIII ricombinante in soggetti con deficit congenito di fattore XIII: un'estensione della sperimentazione F13CD-1725 (mentor™2)

Disturbo emorragico congenito | Deficit congenito di FXIII

Francia, Stati Uniti, Israele, Spagna, Svizzera, Germania, Canada, Giappone, Regno Unito, Italia, Finlandia, Austria
Alexion

Reclutamento

Registro delle carenze di lipasi acida lisosomiale (LAL). (ALX-LALD-501)

Malattia di Wolmann | Malattia da accumulo di esteri di colesterolo | Carenza di lipasi acida lisosomiale | Deficit di acido colesteril estere idrolasi, tipo 2 | Carenza di lipasi acida | Carenza LIPA | Carenza di LAL

Francia, Belgio, Stati Uniti, Spagna, Germania, Grecia, Israele, Italia, Slovenia, Regno Unito, Brasile, Canada, Danimarca, Australia, Croazia, Cechia, Irlanda, Messico, Olanda, Polonia, Portogallo, Arabia Saudita
Bellicum Pharmaceuticals

Terminato

Studio di follow-up a lungo termine per i pazienti arruolati nello studio clinico BP-004

Linfoma non Hodgkin | Sindromi mielodisplastiche | Leucemia linfoblastica acuta | Immunodeficienza primaria | Anemia, anemia falciforme | Emoglobinopatie | Anemia di Fanconi | Anemia, aplastica | Talassemia | Citopenia | Anemia Diamond Blackfan | Leucemia, mieloide acuta (LMA), bambino

Italia
Sanofi

Completato

Uno studio di coorte prospettico e retrospettivo in pazienti con forme croniche di deficit di sfingomielinasi acida (ASMD)

Sfingomielina Lipidosi

Italia, Cechia, Belgio, Francia, Portogallo, Tacchino, Stati Uniti, Argentina, Brasile, Chile, Germania, Romania, Spagna
Genzyme, a Sanofi Company

Completato

Sicurezza ed efficacia delle infusioni di Cerezyme® ogni 4 settimane rispetto a ogni 2 settimane nella malattia di Gaucher di tipo 1

Malattia di Gaucher, tipo 1 | Sindrome da lipidosi cerebroside | Malattia da carenza di glucocerebrosidasi | Malattia da carenza di glucosilceramide beta-glucosidasi | Malattia di Gaucher, forma non neuronopatica

Stati Uniti, Regno Unito, Spagna, Italia, Brasile, Canada, Polonia
Genzyme, a Sanofi Company

Completato

Studio di efficacia, sicurezza, farmacodinamica e farmacocinetica dell'olipudasi alfa in pazienti con deficit di sfingomielinasi acida (ASCEND)

Sfingomielina Lipidosi

Stati Uniti, Argentina, Australia, Belgio, Brasile, Bulgaria, Chile, Francia, Germania, Italia, Giappone, Olanda, Portogallo, Spagna, Tunisia, Tacchino, Regno Unito
KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Completato

Uno studio clinico incrociato di fase II che valuta l'efficacia e la sicurezza di KVD900 nel trattamento su richiesta degli attacchi di angioedema in soggetti adulti con angioedema ereditario di tipo I o II

Angioedema ereditario

Stati Uniti, Austria, Cechia, Germania, Ungheria, Italia, Olanda, Macedonia del Nord, Polonia, Regno Unito
Fondazione Italiana Linfomi ONLUS

Completato

Ledipasvir+Sofosbuvir e Sofosbuvir+Velpatasvir per Pts con linfoma a cellule B indolente associato a infezione da HCV

Epatite C | Linfoma a cellule B indolente

Italia
Bellicum Pharmaceuticals

Terminato

Studio sulla sicurezza delle cellule T del donatore geneticamente modificate dopo il trapianto di cellule staminali impoverite di TCRαβ+

Linfoma non Hodgkin | Leucemia linfoblastica acuta | Immunodeficienza primaria | Anemia, anemia falciforme | Emoglobinopatie | Anemia di Fanconi | Anemia, aplastica | Sindrome mielodisplasica | Talassemia | Citopenia | Anemia Diamond Blackfan | Osteopetrosi | Leucemia, mieloide acuta (LMA), bambino

Regno Unito, Italia
Andres J. M. Ferreri

Completato

Chemio-immunoterapia intensificata a breve termine in pazienti HIV positivi con linfoma di Burkitt (CARMEN)

HIV | Linfoma di Burkitt

Italia
Gilead Sciences

Completato

Uno studio di fase 3 in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di Sofosbuvir più ribavirina negli adulti con co-infezione da virus dell'epatite C (HCV) e virus dell'immunodeficienza umana (HIV) con genotipo cronico 1, 2, 3 e 4

Epatite cronica C | Virus dell'immunodeficienza umana

Francia, Italia, Regno Unito, Germania, Spagna, Australia
BioMarin Pharmaceutical
ICON plc

Completato

Uno studio multicentrico, multinazionale e osservazionale Morquio A Registry Study (MARS) (MARS)

Mucopolisaccaridosi IV Tipo A | Sindrome di Morquio A | MPS IVA

Stati Uniti, Regno Unito, Australia, Taiwan, Belgio, Malaysia, Austria, Canada, Portogallo, Francia, Irlanda, Cechia, Danimarca, Italia, Olanda, Polonia, Porto Rico
KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Terminato

Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di diverse dosi di KVD824 per il trattamento profilattico dell'HAE di tipo I o II (KVD824-201)

Angioedema, ereditario, tipo I e II

Stati Uniti, Cechia, Germania, Ungheria, Italia, Macedonia del Nord, Regno Unito, Australia, Bulgaria, Canada, Francia, Nuova Zelanda, Porto Rico
Akcea Therapeutics
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Completato

The Approach Studio in aperto: uno studio su Volanesorsen (precedentemente IONIS-APOCIIIRx) in partecipanti con sindrome da chilomicronemia familiare

Sindrome da chilomicronemia familiare | Carenza di lipoproteina lipasi | Iperlipoproteinemia di tipo 1

Stati Uniti, Canada, Germania, Israele, Italia, Sud Africa, Spagna, Regno Unito, Brasile, Francia, Olanda
CSL Behring

Completato

Uno studio per valutare la sicurezza clinica a lungo termine e l'efficacia dell'inibitore C1-esterasi somministrato per via sottocutanea nella prevenzione dell'angioedema ereditario

Angioedema ereditario di tipo I e II

Stati Uniti, Spagna, Germania, Australia, Canada, Cechia, Ungheria, Israele, Italia, Romania, Regno Unito
Spark Therapeutics

Completato

Studio sulla sieroprevalenza degli anticorpi neutralizzanti con una componente retrospettiva nei partecipanti con malattia di Pompe a esordio tardivo

Malattie da accumulo lisosomiale | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo 2 | Malattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia di Pompe | LOPD | Carenza di maltasi acida

Stati Uniti, Italia, Regno Unito, Olanda, Francia, Germania
CSL Behring

Completato

Uno studio per valutare l'efficacia clinica e la sicurezza dell'inibitore C1-esterasi somministrato per via sottocutanea nella prevenzione dell'angioedema ereditario

Angioedema ereditario di tipo I e II

Stati Uniti, Spagna, Australia, Canada, Cechia, Ungheria, Israele, Italia, Romania, Regno Unito
Genzyme, a Sanofi Company

Reclutamento

Sotto-registro Gravidanza Pompe

Malattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II) | Carenza di maltasi acida della glicogenesi 2

Croazia, Stati Uniti, Italia, Belgio, Cechia
Associazione Italiana per lo Studio del Pancreas

Reclutamento

Registro dei soggetti a rischio di cancro al pancreas (IRFARPC)

Sindrome di Lynch | Mutazione BRCA1 | Mutazione BRCA2 | Cancro pancreatico familiare | Pancreatite ereditaria | Sindrome di Peutz-Jeghers | FAMMM - Sindrome da melanoma maligno della talpa atipica familiare

Italia
Takeda

Reclutamento

Utilizzo nel mondo reale di HyQvia negli adulti con mieloma multiplo con immunodeficienza secondaria

Mieloma multiplo | Immunodeficienza secondaria (SID)

Grecia, Spagna, Italia, Romania, Argentina, Cechia, Francia, Germania, Polonia, Svezia, Tacchino
Cyclo Therapeutics, Inc.

Reclutamento

Studio di fase 3 per valutare Trappsol(R) Cyclo(TM) per via endovenosa in pazienti pediatrici e adulti con malattia di Niemann-Pick di tipo C1 (TransportNPC)

Malattia di Niemann-Pick, tipo C1

Stati Uniti, Spagna, Israele, Taiwan, Brasile, Germania, Australia, Polonia, Tacchino, Italia, Regno Unito
Spark Therapeutics

Attivo, non reclutante

Uno studio sul trasferimento genico per la malattia di Pompe a insorgenza tardiva (RESOLUTE)

Malattie da accumulo lisosomiale | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo 2 | Malattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia di Pompe | LOPD | Carenza di maltasi acida

Stati Uniti, Canada, Olanda, Francia, Danimarca, Germania, Italia, Regno Unito

Clinical Trials on Carenza di cofattore di molibdeno, tipo A in Italy

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