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Prove cliniche su Mucopolysaccharidose IV

Totale 3082 risultati

Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
BioMarin Pharmaceutical; Gillette Children's Specialty Healthcare; Greenwood Genetic...

Completato

Diagnosi dei disturbi della mucopolisaccaridosi nei pazienti che presentano una malattia bilaterale dell'anca

Mucopolisaccaridosi VI | Mucopolisaccaridosi IV A

Stati Uniti
Hospital de Clinicas de Porto Alegre
The Isaac Foundation

Attivo, non reclutante

Valutazione di Losartan su malattie cardiovascolari in pazienti con mucopolisaccaridosi IV A e VI

Mucopolisaccaridosi | Mucopolisaccaridosi VI | Sindrome di Morquio A | Mucopolisaccaridosi IV A | MPS IV A | MPS VI | MPS - Mucopolisaccaridosi | Sindrome di Morquio A | Sindrome di Morquio

Brasile
GOIZET
BioMarin Pharmaceutical

Reclutamento

Storia naturale della malattia atipica di Morquio A

Mucopolisaccaridosi IV A

Francia
BioMarin Pharmaceutical

Terminato

Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine del BMN 110 nei pazienti con mucopolisaccaridosi IVA (sindrome di Morquio A)

Sindrome di Morquio A | MPS IV A | Mucopolisaccaridosi IVA

Regno Unito
BioMarin Pharmaceutical
ICON plc

Completato

Uno studio multicentrico, multinazionale e osservazionale Morquio A Registry Study (MARS) (MARS)

Mucopolisaccaridosi IV Tipo A | Sindrome di Morquio A | MPS IVA

Stati Uniti, Regno Unito, Australia, Taiwan, Belgio, Malaysia, Austria, Canada, Portogallo, Francia, Irlanda, Cechia, Danimarca, Italia, Olanda, Polonia, Porto Rico
Nadia Ali, PhD
BioMarin Pharmaceutical

Completato

Concomitanti psicologici della sindrome di Morquio A - Effetti longitudinali della terapia enzimatica sostitutiva (studio MAPLE) (MAPLE)

Sindrome di Morquio A | Mucopolisaccaridosi IV A

Stati Uniti
BioMarin Pharmaceutical

Completato

Studio di estensione dell'efficacia e della sicurezza a lungo termine del BMN 110 in pazienti con mucopolisaccaridosi IVA (sindrome di Morquio A)

Sindrome di Morquio A | MPS IVA | Mucopolisaccaridosi IV A

Stati Uniti, Canada, Francia, Taiwan, Argentina, Colombia, Spagna, Tacchino, Giappone, Arabia Saudita, Olanda, Danimarca, Corea, Repubblica di, Brasile, Regno Unito, Germania, Norvegia, Portogallo, Italia, Qatar
University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e altri collaboratori

Completato

Studi longitudinali sulla struttura e funzione cerebrale nei disturbi MPS

Mucopolisaccaridosi di tipo I | Mucopolisaccaridosi di tipo II | Mucopolisaccaridosi di tipo VI | Mucopolisaccaridosi di tipo IV | Mucopolisaccaridosi di tipo VII

Stati Uniti, Canada
BioMarin Pharmaceutical

Terminato

Uno studio di valutazione clinica di soggetti con mucopolisaccaridosi IVA (sindrome di Morquio)

Sindrome di Morquio A | MPS IV A | Mucopolisaccaridosi IVA

Francia, Regno Unito, Taiwan, Stati Uniti, Argentina, Olanda, Canada, Brasile, Germania, Italia
Nemours Children's Clinic
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...

Reclutamento

Valutazione funzionale non invasiva e patogenesi di Morquio A (NIFAMA)

Mucopolisaccaridosi IV Tipo A | Sindrome di Morquio A | MPS IVA

Stati Uniti
BioMarin Pharmaceutical

Approvato per il marketing

BMN 110 Programma di accesso esteso negli Stati Uniti

Sindrome di Morquio A | MPS IVA | Mucopolisaccaridosi IVA

Stati Uniti, Porto Rico
Emory University
BioMarin Pharmaceutical

Terminato

Scoperta di nuovi biomarcatori per il monitoraggio della progressione della malattia nei pazienti con mucopolisaccaridosi IVA

Mucopolisaccaridosi di tipo IVA

Stati Uniti
Emory University
BioMarin Pharmaceutical

Completato

Gravidanza con sindrome di Morquio - Quali sono le prospettive dei pazienti e l'ERT le ha cambiate? (MorqPreg)

MPS - Mucopolisaccaridosi | Malattia di Morquio

Stati Uniti
BioMarin Pharmaceutical

Terminato

Studio sulla sicurezza e l'esercizio di due dosi di BMN 110 per la sindrome di Morquio A

Sindrome di Morquio A | MPS IVA | Mucopolisaccaridosi IVA

Stati Uniti, Regno Unito, Canada, Germania
BioMarin Pharmaceutical

Completato

Studio del BMN 110 in pazienti pediatrici < 5 anni di età con mucopolisaccaridosi IVA (sindrome di Morquio A)

Sindrome di Morquio A | MPS IVA | Mucopolisaccaridosi IVA

Taiwan, Stati Uniti, Italia, Regno Unito
Birmingham Women's and Children's NHS Foundation...
BioMarin Pharmaceutical

Ritirato

Dynamic Gait Analysis in Children With Mucopolysaccharidosis Type IVa

Mucopolisaccaridosi IV | Morquio A Disease

Regno Unito
BioMarin Pharmaceutical

Terminato

Studio di efficacia e sicurezza del BMN 110 per i pazienti con sindrome di Morquio A che hanno deambulazione limitata

Sindrome di Morquio A | MPS IVA | Mucopolisaccaridosi IVA

Regno Unito, Stati Uniti, Germania
CENTOGENE GmbH Rostock

Ritirato

Biomarcatore per la malattia di Morquio (BioMorquio) (BioMorquio)

Sindrome di Morquio A | Sindrome di Morquio | Malattia di Morquio B | Accumulo di Mucopolisaccaridi

Germania, India, Sri Lanka, Egitto
Nadia Ali, PhD
BioMarin Pharmaceutical

Completato

Concomitanti psicologici della sindrome di Morquio (The MAP Study) (MAP)

Mucopolisaccaridosi IV | Malattia di Morquio

Stati Uniti
Children's Hospital of Eastern Ontario

Completato

Reperti ecografici delle articolazioni delle dita, del polso e del ginocchio nella mucopolisaccaridosi

MPS I | MP IV

Canada
National MPS Society
MediResource Inc.

Terminato

Studio per rilevare la mucopolisaccaridosi non riconosciuta nei bambini che visitano cliniche di reumatologia, mano o displasia scheletrica

Mucopolisaccaridosi I | Mucopolisaccaridosi II | Mucopolisaccaridosi | Mucopolisaccaridosi VI | Mucopolisaccaridosi IV

Stati Uniti
University of California, San Francisco

Reclutamento

Sicurezza ed efficacia di Voxzogo per i deficit di crescita in MPS IVA e VI

MPS IVA | MPS VI

Stati Uniti
BioMarin Pharmaceutical

Completato

A Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of BMN 110 in Subjects With Mucopolysaccharidosis IVA

MPS IV A

Regno Unito
Sanofi

Completato

Un primo studio sull'escalation di dosi singole e ripetute nell'uomo di SAR442501 in soggetti adulti sani

Osteocondrodisplasia

Stati Uniti
BioMarin Pharmaceutical

Completato

Uno studio in doppio cieco per valutare l'efficacia e la sicurezza del BMN 110 nei pazienti con mucopolisaccaridosi IVA (sindrome di Morquio A)

MPS IV A

Stati Uniti, Canada, Francia, Regno Unito, Taiwan, Argentina, Colombia, Giappone, Arabia Saudita, Olanda, Danimarca, Corea, Repubblica di, Brasile, Germania, Portogallo, Italia, Qatar
University of California, San Francisco

Reclutamento

Registro dei pazienti con diagnosi di malattie da accumulo lisosomiale (LSD Registry)

Mucopolisaccaridosi I | Mucopolisaccaridosi II | Mucopolisaccaridosi VI | Malattia di Wolmann | Malattia di Pompe a esordio infantile | Mucopolisaccaridosi IV A | Mucopolisaccaridosi VII | Malattia di Gaucher neuronopatica

Stati Uniti
CENTOGENE GmbH Rostock

Completato

Istituzione di modelli di malattia cellulare umana per la malattia di Morquio (IPSMORQUIO)

Malattia di Morquio

Pakistan
Sanofi

Reclutamento

Sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica, farmacodinamica ed efficacia di SAR442501 in partecipanti pediatrici con acondroplasia (upreACH-2)

Osteocondrodisplasia

Australia, Spagna, Corea, Repubblica di, Cina, Italia
Oregon Health and Science University
University of Utah; BioMarin Pharmaceutical

Completato

Gait Analysis in MPS IVA

MPS IVA | Sindrome di Morquio

Stati Uniti
Greenwood Genetic Center
Shriners Hospitals for Children; BioMarin Pharmaceutical

Completato

Screening di una popolazione ortopedica per individui lievemente affetti con sindrome di Morquio A e sindrome di Maroteaux-Lamy

MPS IVA | Sindrome di Maroteaux-Lamy | MPS VI | Sindrome di Morquio A

Stati Uniti
Institut National de la Santé Et de la Recherche...

Reclutamento

MPS (Coorte RaDiCo) (RaDiCo-MPS)

Mucopolisaccaridosi I | Mucopolisaccaridosi II | Mucopolisaccaridosi VI | Mucopolisaccaridosi III | Mucopolisaccaridosi IV | Mucopolisaccaridosi VII | Malattia da deficit multiplo di solfatasi | Mucopolisaccaridosi IX

Francia
Clínica de Hidroterapia e Recuperacao Funcional
Integrated Faculty of Recife

Terminato

La sindrome di Morquio: un caso di studio

Malattia di Morquio
Immusoft of CA, Inc.

Reclutamento

ISP-001: cellule B ingegnerizzate con trasposone della bella addormentata per MPS I

Mucopolisaccaridosi IH/S | Mucopolisaccaridosi IS

Stati Uniti
Peter Szmuk
Luminex Corporation; Outcomes Research Consortium

Completato

Uso del visualizzatore di vene per l'inserimento di cannule venose periferiche in pazienti pediatrici con accesso endovenoso difficile

Cannulazione IV

Stati Uniti
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Reclutamento

Studio di fase I/II su JR-441 in pazienti affetti da mucopolisaccaridosi di tipo IIIA

Mucopolisaccaridosi III-A

Germania
Nationwide Children's Hospital
Sanfilippo Children's Research Foundation; The Sanfilippo Research Foundation; The...

Completato

Studi di storia naturale della mucopolisaccaridosi III

Mucopolisaccaridosi di tipo IIIA | Mucopolisaccaridosi di tipo IIIB

Stati Uniti
IRCCS San Raffaele
Fondazione Telethon

Attivo, non reclutante

Terapia genica con cellule staminali emopoietiche autologhe modificate per il trattamento di pazienti affetti da mucopolisaccaridosi di tipo I, variante di Hurler (TigetT10_MPSIH)

Mucopolisaccaridosi IH

Italia
Maastricht Radiation Oncology
Amsterdam UMC, location VUmc

Completato

Imaging non invasivo di Cetuximab-Zr. 89 Assorbimento Wit PET: uno studio di fase I in pazienti affetti da cancro in stadio IV (Cetuximab Zr89)

Cancro allo stadio IV

Olanda
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...

Completato

Tossicità endocrina indotta da Alectinib (TOSS-ALK)

NSCLC Stadio IV

Italia
Spanish Lung Cancer Group

Completato

T790M Mutation Testing in Blood by Different Methodologies

NSCLC Stadio IV

Spagna
Queen's University

Sconosciuto

Periferica ecoguidata vs. tecnica standard in pazienti con accesso vascolare difficile da parte di infermieri di terapia intensiva

Accesso IV difficile

Canada
HealthPartners Institute

Completato

Accesso alla vena giugulare interna periferica ("IJ periferica") in pazienti identificati come accesso endovenoso difficile

Accesso IV difficile

Stati Uniti
ivWatch, LLC

Completato

Rilevamento ad ultrasuoni di infiltrazione IV periferica

Infiltrazione | Infiltrazione IV

Stati Uniti
Jerome Canady, M.D.

Attivo, non reclutante

Canady Helios Cold Plasma Scalpel Treatment al margine chirurgico e ai siti tumorali macroscopici

Cancro al polmone in stadio IV | Cancro alla vescica in stadio IV | Cancro al pancreas in stadio IV | Neoplasia solida maligna ricorrente | Cancro al seno in stadio IV | Cancro a cellule renali in stadio IV | Cancro alla prostata in stadio IV | Cancro al colon in stadio IV | Cancro del retto in stadio IV e altre condizioni

Stati Uniti
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Reclutamento

Valutazione della farmacocinetica della laronidasi endovenosa prima e dopo il trapianto di cellule ematopoietiche in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo IH.

Mucopolisaccaridosi di tipo I | Trapianto di cellule emopoietiche

Stati Uniti
Centre Francois Baclesse
Roche Pharma AG

Completato

Ottimizza i requisiti e i preparativi nella chemioterapia ambulatoriale

Cancro | Terapia antitumorale IV

Francia
Sanguine Biosciences
Denali Therapeutics Inc.

Reclutamento

Uno studio sulla storia naturale dei biomarcatori e degli esiti clinici nella mucopolisaccaridosi di tipo IIIA (MPS IIIA; sindrome di Sanfilippo)

Mucopolisaccaridosi III-A

Stati Uniti
Brigham and Women's Hospital

Completato

Comparison of Ultrasound Guided Peripheral IV Placement With and Without Use of a Guidewire

Accesso IV periferico difficile

Stati Uniti
Beth Israel Medical Center

Ritirato

Inserimento del catetere endovenoso periferico ecoguidato nel paziente ospedalizzato: posizionamento dell'asse lungo rispetto a quello dell'asse corto

Necessità di accesso IV

Stati Uniti
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Abeona Therapeutics, Inc

Iscrizione su invito

Uno studio di follow-up a lungo termine di pazienti con MPS IIIA trattati con ABO-102

Mucopolisaccaridosi III-A

Stati Uniti, Australia, Spagna

Prove cliniche su Mucopolysaccharidose IV

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