Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Clinical Trials on Mucopolisaccaridosi di tipo IV in United Kingdom

Totale 28468 risultati

BioMarin Pharmaceutical

Terminato

Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine del BMN 110 nei pazienti con mucopolisaccaridosi IVA (sindrome di Morquio A)

Sindrome di Morquio A | MPS IV A | Mucopolisaccaridosi IVA

Regno Unito
University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e altri collaboratori

Completato

Studi longitudinali sulla struttura e funzione cerebrale nei disturbi MPS

Mucopolisaccaridosi di tipo I | Mucopolisaccaridosi di tipo II | Mucopolisaccaridosi di tipo VI | Mucopolisaccaridosi di tipo IV | Mucopolisaccaridosi di tipo VII

Stati Uniti, Canada
Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
BioMarin Pharmaceutical; Gillette Children's Specialty Healthcare; Greenwood Genetic...

Completato

Diagnosi dei disturbi della mucopolisaccaridosi nei pazienti che presentano una malattia bilaterale dell'anca

Mucopolisaccaridosi VI | Mucopolisaccaridosi IV A

Stati Uniti
BioMarin Pharmaceutical
ICON plc

Completato

Uno studio multicentrico, multinazionale e osservazionale Morquio A Registry Study (MARS) (MARS)

Mucopolisaccaridosi IV Tipo A | Sindrome di Morquio A | MPS IVA

Stati Uniti, Regno Unito, Australia, Taiwan, Belgio, Malaysia, Austria, Canada, Portogallo, Francia, Irlanda, Cechia, Danimarca, Italia, Olanda, Polonia, Porto Rico
Nemours Children's Clinic
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...

Reclutamento

Valutazione funzionale non invasiva e patogenesi di Morquio A (NIFAMA)

Mucopolisaccaridosi IV Tipo A | Sindrome di Morquio A | MPS IVA

Stati Uniti
Birmingham Women's and Children's NHS Foundation...
BioMarin Pharmaceutical

Ritirato

Dynamic Gait Analysis in Children With Mucopolysaccharidosis Type IVa

Mucopolisaccaridosi IV | Morquio A Disease

Regno Unito
BioMarin Pharmaceutical

Terminato

Uno studio di valutazione clinica di soggetti con mucopolisaccaridosi IVA (sindrome di Morquio)

Sindrome di Morquio A | MPS IV A | Mucopolisaccaridosi IVA

Francia, Regno Unito, Taiwan, Stati Uniti, Argentina, Olanda, Canada, Brasile, Germania, Italia
BioMarin Pharmaceutical

Completato

Studio di estensione dell'efficacia e della sicurezza a lungo termine del BMN 110 in pazienti con mucopolisaccaridosi IVA (sindrome di Morquio A)

Sindrome di Morquio A | MPS IVA | Mucopolisaccaridosi IV A

Stati Uniti, Canada, Francia, Taiwan, Argentina, Colombia, Spagna, Tacchino, Giappone, Arabia Saudita, Olanda, Danimarca, Corea, Repubblica di, Brasile, Regno Unito, Germania, Norvegia, Portogallo, Italia, Qatar
Nadia Ali, PhD
BioMarin Pharmaceutical

Completato

Concomitanti psicologici della sindrome di Morquio A - Effetti longitudinali della terapia enzimatica sostitutiva (studio MAPLE) (MAPLE)

Sindrome di Morquio A | Mucopolisaccaridosi IV A

Stati Uniti
BioMarin Pharmaceutical

Completato

Studio del BMN 110 in pazienti pediatrici < 5 anni di età con mucopolisaccaridosi IVA (sindrome di Morquio A)

Sindrome di Morquio A | MPS IVA | Mucopolisaccaridosi IVA

Taiwan, Stati Uniti, Italia, Regno Unito
BioMarin Pharmaceutical

Terminato

Studio di efficacia e sicurezza del BMN 110 per i pazienti con sindrome di Morquio A che hanno deambulazione limitata

Sindrome di Morquio A | MPS IVA | Mucopolisaccaridosi IVA

Regno Unito, Stati Uniti, Germania
Emory University
BioMarin Pharmaceutical

Terminato

Scoperta di nuovi biomarcatori per il monitoraggio della progressione della malattia nei pazienti con mucopolisaccaridosi IVA

Mucopolisaccaridosi di tipo IVA

Stati Uniti
BioMarin Pharmaceutical

Terminato

Studio sulla sicurezza e l'esercizio di due dosi di BMN 110 per la sindrome di Morquio A

Sindrome di Morquio A | MPS IVA | Mucopolisaccaridosi IVA

Stati Uniti, Regno Unito, Canada, Germania
BioMarin Pharmaceutical

Completato

A Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of BMN 110 in Subjects With Mucopolysaccharidosis IVA

MPS IV A

Regno Unito
University of Manchester
University College, London; Manchester University NHS Foundation Trust; Orchard... e altri collaboratori

Attivo, non reclutante

Terapia genica con cellule staminali emopoietiche autologhe modificate per pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo IIIA

Mucopolisaccaridosi di tipo IIIA

Regno Unito
Emory University
BioMarin Pharmaceutical

Completato

Gravidanza con sindrome di Morquio - Quali sono le prospettive dei pazienti e l'ERT le ha cambiate? (MorqPreg)

MPS - Mucopolisaccaridosi | Malattia di Morquio

Stati Uniti
BioMarin Pharmaceutical

Approvato per il marketing

BMN 110 Programma di accesso esteso negli Stati Uniti

Sindrome di Morquio A | MPS IVA | Mucopolisaccaridosi IVA

Stati Uniti, Porto Rico
Alexion Pharmaceuticals

Terminato

Uno studio in aperto su soggetti MPS IIIB precedentemente studiati e naïve al trattamento con SBC-103 per studiare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica/efficacia dell'SBC-103 somministrato per via endovenosa (CL01-T)

Mucopolisaccaridosi III, tipo B (MPS IIIB) | Sanfilippo B

Regno Unito
Allievex Corporation

Completato

Uno studio sulla mucopolisaccaridosi di tipo IIIB (MPS IIIB)

Mucopolisaccaridosi di tipo IIIB | Mucopolisaccaridosi di tipo 3 B | MPSIII B | MPS 3 B

Stati Uniti, Spagna, Tacchino, Taiwan, Australia, Colombia, Germania, Regno Unito
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Completato

Uno studio di fase 1/2 in aperto per valutare la sicurezza, l'efficacia e la dose del farmaco in studio UX003 Terapia sostitutiva dell'enzima beta-glucuronidasi umana ricombinante (rhGUS) in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo 7 (MPS 7)

Mucopolisaccaridosi di tipo 7

Regno Unito
Nadia Ali, PhD
BioMarin Pharmaceutical

Completato

Concomitanti psicologici della sindrome di Morquio (The MAP Study) (MAP)

Mucopolisaccaridosi IV | Malattia di Morquio

Stati Uniti
National MPS Society
MediResource Inc.

Terminato

Studio per rilevare la mucopolisaccaridosi non riconosciuta nei bambini che visitano cliniche di reumatologia, mano o displasia scheletrica

Mucopolisaccaridosi I | Mucopolisaccaridosi II | Mucopolisaccaridosi | Mucopolisaccaridosi VI | Mucopolisaccaridosi IV

Stati Uniti
University of California, San Francisco

Reclutamento

Registro dei pazienti con diagnosi di malattie da accumulo lisosomiale (LSD Registry)

Mucopolisaccaridosi I | Mucopolisaccaridosi II | Mucopolisaccaridosi VI | Malattia di Wolmann | Malattia di Pompe a esordio infantile | Mucopolisaccaridosi IV A | Mucopolisaccaridosi VII | Malattia di Gaucher neuronopatica

Stati Uniti
LYSOGENE

Attivo, non reclutante

Studio della terapia genica AAVrh10-h.SGSH in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo IIIA (MPS IIIA) (AAVance)

Mucopolisaccaridosi di tipo IIIA

Germania, Stati Uniti, Regno Unito, Francia, Olanda
Allievex Corporation

Completato

Uno studio sul trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IIIB (MPS IIIB)

Mucopolisaccaridosi di tipo IIIB | MPSIII B

Stati Uniti, Taiwan, Spagna, Colombia, Germania, Regno Unito, Tacchino
University of California, San Francisco

Reclutamento

Sicurezza ed efficacia di Voxzogo per i deficit di crescita in MPS IVA e VI

MPS IVA | MPS VI

Stati Uniti
Nationwide Children's Hospital
Sanfilippo Children's Research Foundation; The Sanfilippo Research Foundation; The...

Completato

Studi di storia naturale della mucopolisaccaridosi III

Mucopolisaccaridosi di tipo IIIA | Mucopolisaccaridosi di tipo IIIB

Stati Uniti
Shire

Completato

Studio di sicurezza, tollerabilità, dose crescente e frequenza della dose di rhHNS tramite un IDDD in pazienti con MPS IIIA

Mucopolisaccaridosi (MPS)

Regno Unito, Olanda
Alexion Pharmaceuticals

Completato

A Retrospective Chart Review of Deceased Patients With Mucopolysaccharidosis Type IIIB

MPS IIIB (Sanfilippo Syndrome)

Spagna, Olanda, Regno Unito, Stati Uniti, Brasile
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Reclutamento

Valutazione della farmacocinetica della laronidasi endovenosa prima e dopo il trapianto di cellule ematopoietiche in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo IH.

Mucopolisaccaridosi di tipo I | Trapianto di cellule emopoietiche

Stati Uniti
BioMarin Pharmaceutical

Completato

Uno studio in doppio cieco per valutare l'efficacia e la sicurezza del BMN 110 nei pazienti con mucopolisaccaridosi IVA (sindrome di Morquio A)

MPS IV A

Stati Uniti, Canada, Francia, Regno Unito, Taiwan, Argentina, Colombia, Giappone, Arabia Saudita, Olanda, Danimarca, Corea, Repubblica di, Brasile, Germania, Portogallo, Italia, Qatar
Allievex Corporation

Attivo, non reclutante

Uno studio di estensione del trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IIIB

Mucopolisaccaridosi di tipo IIIB | MPSIII B

Germania, Stati Uniti, Tacchino, Regno Unito, Colombia, Spagna, Taiwan
Sanofi

Completato

Un primo studio sull'escalation di dosi singole e ripetute nell'uomo di SAR442501 in soggetti adulti sani

Osteocondrodisplasia

Stati Uniti
Alexion Pharmaceuticals

Completato

Sicurezza, farmacocinetica e farmacodinamica/efficacia di SBC-103 nella mucopolisaccaridosi III, tipo B (MPS IIIB)

Mucopolisaccaridosi IIIB

Stati Uniti, Regno Unito, Spagna
Orchard Therapeutics

Reclutamento

Uno studio per indagare l'efficacia e la sicurezza di OTL-203 in soggetti con MPS-IH rispetto allo standard di cura con HSCT allogenico (HURCULES)

MPS-IH (sindrome di Hurler)

Olanda, Stati Uniti, Italia, Regno Unito
Alexion Pharmaceuticals

Terminato

Studio di storia naturale per caratterizzare il decorso della progressione della malattia nei partecipanti con mucopolisaccaridosi di tipo IIIB

MPS IIIB (Sindrome di Sanfilippo B)

Spagna, Stati Uniti, Brasile, Regno Unito, Portogallo, Italia
Abeona Therapeutics, Inc

Terminato

Studio clinico di trasferimento genico per la mucopolisaccaridosi (MPS) IIIB (MPSIIIB)

Mucopolisaccaridosi di tipo 3 B

Stati Uniti, Germania, Francia, Spagna
Sanguine Biosciences
Denali Therapeutics Inc.

Reclutamento

Uno studio sulla storia naturale dei biomarcatori e degli esiti clinici nella mucopolisaccaridosi di tipo IIIA (MPS IIIA; sindrome di Sanfilippo)

Mucopolisaccaridosi III-A

Stati Uniti
Shire

Completato

Studio sulla storia naturale dei pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo IIIB (MPS IIIB, sindrome di Sanfilippo di tipo B)

Sindrome di Sanfilippo di tipo B

Stati Uniti, Regno Unito, Germania
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...

Completato

Effetti di Adalimumab nella mucopolisaccaridosi di tipo I, II e VI

Mucopolisaccaridosi di tipo I | Mucopolisaccaridosi di tipo II | Mucopolisaccaridosi di tipo VI

Stati Uniti
Inventiva Pharma

Completato

Uno studio in MPS VI per valutare la sicurezza e l'efficacia di Odiparcil (iMProveS)

Mucopolisaccaridosi VI

Regno Unito, Francia, Germania, Portogallo
Immusoft of CA, Inc.

Reclutamento

ISP-001: cellule B ingegnerizzate con trasposone della bella addormentata per MPS I

Mucopolisaccaridosi IH/S | Mucopolisaccaridosi IS

Stati Uniti
REGENXBIO Inc.

Completato

Mucopolisaccaridosi di tipo II Storia naturale

Mucopolisaccaridosi II

Brasile, Stati Uniti, Regno Unito
Oregon Health and Science University
University of Utah; BioMarin Pharmaceutical

Completato

Gait Analysis in MPS IVA

MPS IVA | Sindrome di Morquio

Stati Uniti
Greenwood Genetic Center
Shriners Hospitals for Children; BioMarin Pharmaceutical

Completato

Screening di una popolazione ortopedica per individui lievemente affetti con sindrome di Morquio A e sindrome di Maroteaux-Lamy

MPS IVA | Sindrome di Maroteaux-Lamy | MPS VI | Sindrome di Morquio A

Stati Uniti
Shire

Terminato

Uno studio di estensione per determinare la sicurezza e l'efficacia per i pazienti pediatrici con malattia MPS di tipo IIIA che hanno partecipato allo studio HGT-SAN-093.

Sindrome di Sanfilippo | Mucopolisaccaridosi (MPS)

Stati Uniti, Regno Unito, Spagna, Germania, Francia, Italia, Olanda
LYSOGENE

Completato

Studio sulla storia naturale dei pazienti con MPS IIIA

Mucopolisaccaridosi IIIA

Germania, Brasile, Regno Unito, Francia, Olanda
University of Chicago
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e altri collaboratori

Completato

Malattia da accumulo lisosomiale: salute, sviluppo e sorveglianza dei risultati funzionali nei bambini in età prescolare

Malattia di Krabbe | Mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II) | Mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS I) | Mucopolisaccaridosi di tipo III (MPS III) | Mucopolisaccaridosi di tipo VI (MPS VI)

Stati Uniti
University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e altri collaboratori

Completato

MRS per determinare la neuroinfiammazione e lo stress ossidativo nella MPS I

Mucopolisaccaridosi di tipo I

Stati Uniti
Manchester University NHS Foundation Trust

Completato

Risultati principali per le malattie della testa, del collo e delle vie respiratorie nella mucopolisaccaridosi II (COHERE)

Mucopolisaccaridosi di tipo II

Regno Unito

Clinical Trials on Mucopolisaccaridosi di tipo IV in United Kingdom

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Peru

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi