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Clinical Trials on Metabolismo del piruvato, errori congeniti in United States
Totale 2366 risultati
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Weill Medical College of Cornell UniversityTerminatoMalattia di Batten | Ceroidolipofuscinosi neuronale tardiva infantileStati Uniti
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NYU Langone HealthGenzyme, a Sanofi CompanyCompletato
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ModernaTX, Inc.ReclutamentoMalattia da accumulo di glicogenoStati Uniti, Canada
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National Center for Research Resources (NCRR)National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); University...Completato
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.CompletatoMucopolisaccaridosi IStati Uniti, Brasile, Giappone
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Aeglea BiotherapeuticsCompletatoDeficit di arginasi I | IperargininemiaStati Uniti, Canada, Regno Unito, Portogallo
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BioMarin PharmaceuticalCompletato
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Origin BiosciencesCompletatoUno studio di storia naturale del cofattore di molibdeno e delle carenze isolate di solfito ossidasiCarenza di cofattore di molibdeno | Deficit isolato di solfito ossidasiSpagna, Israele, Stati Uniti, Regno Unito, Canada, Olanda, Germania, Arabia Saudita, Tunisia, Giappone, Italia, Malaysia, Polonia, Tacchino
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Nationwide Children's HospitalSanfilippo Children's Research Foundation; The Sanfilippo Research Foundation; The...CompletatoMucopolisaccaridosi di tipo IIIA | Mucopolisaccaridosi di tipo IIIBStati Uniti
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Prevail TherapeuticsEli Lilly and CompanyAttivo, non reclutanteMalattia di Gaucher, tipo 2Stati Uniti, Regno Unito
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Rigshospitalet, DenmarkUniversity College, LondonCompletatoMalattia di McArdleDanimarca, Regno Unito
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Reneo Pharma LtdCompletatoMalattia di McArdleSpagna, Regno Unito
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BioMarin PharmaceuticalCompletatoFenilchetonuria (PKU)Stati Uniti, Tacchino, Canada, Francia, Germania, Italia, Regno Unito
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Abeona Therapeutics, IncTerminatoMucopolisaccaridosi III-BStati Uniti, Germania, Francia
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Genzyme, a Sanofi CompanyRitiratoMalattia di Gaucher, tipo 1Stati Uniti, India
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Nutricia UK LtdCompletatoPKU | TirosinemiaRegno Unito
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Alnylam PharmaceuticalsTerminato
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University of NottinghamArthritis Research UKCompletato
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Columbia UniversityNew York Blood CenterCompletato
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Regeneron PharmaceuticalsSanofiCompletatoIpercolesterolemia familiare eterozigoteRegno Unito, Olanda, Repubblica Ceca, Norvegia
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Ultragenyx Pharmaceutical IncTerminatoMalattia di Wilson | Deficit di ornitina transcarbamilasi | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo IASpagna, Regno Unito, Canada, Stati Uniti, Brasile
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Immusoft of CA, Inc.ReclutamentoMucopolisaccaridosi IH/S | Mucopolisaccaridosi ISStati Uniti
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BioMarin PharmaceuticalCompletatoFenilchetonuria (PKU)Stati Uniti
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc.CompletatoIperossaluria primaria di tipo 3Stati Uniti, Germania, Olanda, Regno Unito
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Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...SconosciutoMalattia di Gaucher di tipo 1Stati Uniti
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Ritter Pharmaceuticals, Inc.CompletatoIntolleranza al lattosioStati Uniti
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Ultragenyx Pharmaceutical IncCompletatoStudio retrospettivo del monitoraggio del glucosio per il controllo glicemico nei pazienti con GSDIaMalattia da accumulo di glicogeno di tipo IAOlanda, Stati Uniti
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e altri collaboratoriCompletatoMucopolisaccaridosiStati Uniti
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NewAmsterdam PharmaReclutamentoDislipidemie | Ipercolesterolemia | Ipercolesterolemia Familiare | Colesterolo alto | ASCVDStati Uniti
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Horizon Therapeutics Ireland DACCompletato
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BioMarin PharmaceuticalReclutamentoFenilchetonuria (PKU)Stati Uniti, Germania, Italia
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SynlogicTerminatoFenilchetonuriaStati Uniti, Canada, Georgia, Tacchino
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Zymenex A/SEuropean CommissionCompletatoEfficacia e sicurezza a lungo termine di Lamazym per il trattamento di pazienti con alfa-mannosidosiAlfa-mannosidosiBelgio, Danimarca, Spagna, Regno Unito
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BioMarin PharmaceuticalCompletatoFenilchetonuriaStati Uniti, Canada
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The Medicines CompanyCompletatoColesterolo elevato | Ipercolesterolemia familiare eterozigoteStati Uniti, Canada, Cechia, Danimarca, Olanda, Sud Africa, Spagna, Svezia
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Joyce FoxUltragenyx Pharmaceutical IncNon più disponibileMucopolisaccaridosi di tipo 7Stati Uniti
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APR Applied Pharma Research s.a.Reclutamento
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Savient PharmaceuticalsCompletato
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Massachusetts General HospitalAttivo, non reclutante
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National Institute of Neurological Disorders and...CompletatoMalattia di GaucherStati Uniti
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Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...Team SanfilippoReclutamentoSindrome di Sanfilippo | MPS3Stati Uniti
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e altri collaboratoriCompletatoMucopolisaccaridosiStati Uniti
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Weill Medical College of Cornell UniversityNathan's Battle FoundationCompletatoMalattia di Batten | Ceroidolipofuscinosi neuronale tardiva infantileStati Uniti
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Horizon Therapeutics Ireland DACCompletato
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Attivo, non reclutanteSindrome da chilomicronemia familiareStati Uniti, Canada, Svezia
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National Institute of Neurological Disorders and...CompletatoMalattia di GaucherStati Uniti, Regno Unito
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Regeneron PharmaceuticalsCompletato
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Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.CompletatoIpofosfatemia legata all'XStati Uniti, Canada