Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische onderzoeken op Erfelijke door transthyretine gemedieerde amyloïde polyneuropathie

Totaal 135 resultaten

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Werving

Een onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van Eplontersen (voorheen bekend als ION-682884, IONIS-TTR-LRx en AKCEA-TTR-LRx) te beoordelen bij patiënten met erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïde polyneuropathie

Erfelijke door transthyretine gemedieerde amyloïde polyneuropathie

Verenigde Staten, Italië, Portugal, Spanje, Taiwan, Zweden, Canada, Brazilië, Frankrijk, Nieuw-Zeeland, Argentinië, Cyprus, Australië, Kalkoen
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Voltooid

NEURO-TTRansform: een onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van Eplontersen (voorheen bekend als ION-682884, IONIS-TTR-LRx en AKCEA-TTR-LRx) te evalueren bij deelnemers met erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïde polyneuropathie

Erfelijke door transthyretine gemedieerde amyloïde polyneuropathie

Verenigde Staten, Spanje, Taiwan, Italië, Duitsland, Argentinië, Australië, Brazilië, Canada, Cyprus, Frankrijk, Griekenland, Nieuw-Zeeland, Portugal, Zweden, Kalkoen
Pfizer

Voltooid

Het effect van Tafamidis Meglumine bij patiënten met transthyretine-amyloïde polyneuropathie

Transthyretine amyloïde polyneuropathie (ATTR-PN)

China
Peking University Third Hospital

Werving

Het effect van tafamidis op de stabilisatie, veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van transthyretine bij patiënten met transthyretine-amyloïde polyneuropathie

Transthyretine amyloïdose

China
Pfizer

Voltooid

Het effect van tafamidis op de transthyretine Amyloïde polyneuropathie Patiënten met V30M of niet-V30M transthyretine

Transthyretine Familiaire amyloïde polyneuropathie

Japan
CENTOGENE GmbH Rostock

Ingetrokken

Biomarker voor transthyretine-gerelateerde familiale amyloïdose polyneuropathie (BioTRAP) (BioTRAP)

Transthyretine amyloïdose | Transthyretine Amyloïde Cardiopathie | Transthyretine-gerelateerde (ATTR) familiaire amyloïde polyneuropathie

Indië, Duitsland
CENTOGENE GmbH Rostock
Alnylam Pharmaceuticals

Werving

TRAMmoniTTR-studie Genetische screening van een risicopopulatie op hATTR en monitoring van TTR-positieve proefpersonen (TRAMmoniTTR)

Cardiomyopathieën | Polyneuropathieën | Transthyretine amyloïdose | Transthyretine-gerelateerde (ATTR) familiale amyloïde cardiomyopathie | Transthyretine-gerelateerde (ATTR) familiaire amyloïde polyneuropathie

Duitsland, Oostenrijk, Zwitserland
Pfizer

Voltooid

Vyndaqel-onderzoek naar drugsgebruik (regulerend post-marketingtoezeggingsplan)

Transthyretine Familiaire amyloïde polyneuropathie
Intellia Therapeutics

Werving

Langdurige follow-up (LTFU) van proefpersonen gedoseerd met NTLA-2001

Transthyretine-gerelateerde (ATTR) familiale amyloïde cardiomyopathie | Transthyretine-gerelateerde (ATTR) familiaire amyloïde polyneuropathie | Wildtype transthyretine cardiale amyloïdose

Verenigd Koninkrijk, Nieuw-Zeeland, Zweden
Intellia Therapeutics

Actief, niet wervend

Onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van NTLA-2001 bij patiënten met erfelijke transthyretine-amyloïdose met polyneuropathie (ATTRv-PN) en patiënten met transthyretine-amyloïdose-gerelateerde cardiomyopathie (ATTR-CM)

Transthyretine-gerelateerde (ATTR) familiale amyloïde cardiomyopathie | Transthyretine-gerelateerde (ATTR) familiaire amyloïde polyneuropathie | Wildtype transthyretine cardiale amyloïdose

Frankrijk, Verenigd Koninkrijk, Nieuw-Zeeland, Zweden
Alnylam Pharmaceuticals

Goedgekeurd voor marketing

Uitgebreid toegangsprotocol van Patisiran voor patiënten met erfelijke ATTR-amyloïdose (hATTR)

Amyloïde neuropathieën | Amyloïde neuropathieën, familiaal | TTR-gemedieerde amyloïdose | Amyloïdose, erfelijk | Amyloïdose, Erfelijk, Transthyretine-gerelateerd | Familiale amyloïde polyneuropathieën
Alnylam Pharmaceuticals

Voltooid

APOLLO: de studie van een onderzoeksgeneesmiddel, Patisiran (ALN-TTR02), voor de behandeling van door transthyretine (TTR) gemedieerde amyloïdose

Amyloïde neuropathieën | Amyloïde neuropathieën, familiaal | TTR-gemedieerde amyloïdose | Amyloïdose, erfelijk | Amyloïdose, Erfelijk, Transthyretine-gerelateerd | Familiale amyloïde polyneuropathieën

Verenigde Staten, Canada, Argentinië, Australië, Bulgarije, Cyprus, Italië, Japan, Maleisië, Mexico, Nederland, Portugal, Spanje, Zweden, Duitsland, Frankrijk, Brazilië, Kalkoen, Korea, republiek van, Taiwan, Verenigd Koninkrijk
Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Ingetrokken

Werkzaamheid en veiligheid van Acoramidis (AG10) bij proefpersonen met transthyretine amyloïde polyneuropathie (ATTTribute-PN)

Transthyretine-gerelateerde (ATTR) familiaire amyloïde polyneuropathie
Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Ingetrokken

Werkzaamheid en veiligheid van AG10 bij proefpersonen met transthyretine-amyloïde polyneuropathie (ATTRibute-PN)

Transthyretine-gerelateerde (ATTR) familiaire amyloïde polyneuropathie

Verenigde Staten
Akcea Therapeutics
United BioSource, LLC

Werving

Een niet-interventionele cohortveiligheidsstudie van patiënten met hATTR-PN

Erfelijke transthyretine-amyloïdose met polyneuropathie

Verenigde Staten, Frankrijk, Griekenland, Italië, Spanje, Canada, Duitsland, Portugal
Pfizer

Voltooid

Retrospectieve studie waarin neurologische follow-up wordt verzameld van patiënten met erfelijke transthyretineamyloïdose (ATTRv) opgenomen in B3461028 en B3461045. (TRAMA)

Polyneuropathie | Erfelijke transthyretine-amyloïdose (ATTRv)

Spanje
Akcea Therapeutics

Werving

Een klinisch onderzoek om bijwerkingen te karakteriseren die optreden binnen één dag na toediening van TEGSEDI aan volwassen patiënten met hATTR-PN

Erfelijke transthyretine-amyloïdose met polyneuropathie

Verenigde Staten, Canada
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Voltooid

Uitbreidingsonderzoek ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van IONIS-TTR Rx bij familiaire amyloïde polyneuropathie (FAP)

Amyloïdose | Familiale amyloïde polyneuropathie | FAP | TTR | Transthyretine

Verenigde Staten, Spanje, Argentinië, Brazilië, Frankrijk, Duitsland, Italië, Portugal, Verenigd Koninkrijk
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Voltooid

Werkzaamheid en veiligheid van Inotersen bij familiaire amyloïde polyneuropathie

Amyloïdose | Familiale amyloïde polyneuropathie | FAP | TTR | Transthyretine

Nieuw-Zeeland, Verenigde Staten, Spanje, Argentinië, Brazilië, Frankrijk, Duitsland, Italië, Portugal, Verenigd Koninkrijk
Alnylam Pharmaceuticals

Voltooid

De studie van een onderzoeksgeneesmiddel, Revusiran (ALN-TTRSC), voor de behandeling van transthyretine (TTR)-gemedieerde amyloïdose bij patiënten bij wie de ziekte na levertransplantatie is blijven verslechteren

ATTR-amyloïdose | Transthyretine (TTR)-gemedieerde amyloïdose | Familiale amyloïdose polyneuropathie (FAP) | Familiale amyloïde neuropathieën

Frankrijk, Duitsland, Portugal, Verenigd Koninkrijk, Zweden, Spanje
AstraZeneca

Werving

hATTR Polyneuropathie in Rusland (PRIMER)

Erfelijke transthyretine-amyloïdose

Russische Federatie
AstraZeneca

Werving

Erfelijke transthyretine amyloïdose polyneuropathie bij patiënten met carpaal tunnel syndroom in Rusland (LOCUS)

Carpaal tunnel syndroom | Amyloïdose | Polyneuropathie | Erfelijke transthyretine-amyloïdose

Russische Federatie
Pfizer

Voltooid

Onderzoek naar ziektelast bij patiënten met transthyretine familiale amyloïdose polyneuropathie (TTR-FAP) of transthyretine cardiomyopathie (TTR-CM) en zorgverleners

Transthyretine Familiale Amyloïdose Polyneuropathie (TTR-FAP) | Transthyretine Cardiomyopathie (TTR-CM) | Familiaire amyloïde cardiomyopathie | Seniele systemische amyloïdose (SSA)
Pfizer

Voltooid

De effecten van Fx-1006A op transthyretinestabilisatie en klinische uitkomstmaten bij patiënten met niet-V30M transthyretineamyloïdose

Transthyretine-geassocieerde amyloïdose met polyneuropathie

Verenigde Staten, Frankrijk, Duitsland, Italië
Ionis Pharmaceuticals, Inc.
AstraZeneca

Actief, niet wervend

Het deelonderzoek CARDIO-TTRansform-scintigrafie

Transthyretine-gemedieerde amyloïde cardiomyopathie (ATTR-CM)

Verenigde Staten, Spanje
Alnylam Pharmaceuticals

Werving

Patisiran-Lipid Nanoparticle (LNP) Programma voor zwangerschapsbewaking

Polyneuropathie | Erfelijke door transthyretine gemedieerde (hATTR) amyloïdose

Nederland, Spanje, Verenigde Staten, Duitsland, Frankrijk, Italië, Portugal
Alnylam Pharmaceuticals

Voltooid

Een observatieonderzoek in meerdere centra om de effectiviteit van Patisiran te evalueren bij patiënten met polyneuropathie van ATTRv-amyloïdose met een V122I- of T60A-mutatie

Polyneuropathie | Erfelijke door transthyretine gemedieerde (ATTRv) amyloïdose

Verenigde Staten
Ionis Pharmaceuticals, Inc.
AstraZeneca

Werving

Een uitbreidingsonderzoek om de veiligheid van Eplontersen op lange termijn te beoordelen bij volwassenen met door transthyretine gemedieerde amyloïde cardiomyopathie (ATTR-CM)

Transthyretine-gemedieerde amyloïde cardiomyopathie (ATTR CM)

Verenigde Staten, Oostenrijk, België, Canada, Frankrijk, Duitsland, Israël, Italië, Portugal, Spanje, Zweden, Verenigd Koninkrijk, Australië, Griekenland
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Actief, niet wervend

CARDIO-TTRansform: een onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Eplontersen (voorheen bekend als ION-682884, IONIS-TTR-LRx en AKCEA-TTR-LRx) bij deelnemers met door transthyretine gemedieerde amyloïde cardiomyopathie (ATTR CM)

Transthyretine-gemedieerde amyloïde cardiomyopathie (ATTR CM)

Verenigde Staten, Australië, Spanje, Canada, Duitsland, Japan, Italië, Israël, Argentinië, Frankrijk, Portugal, Oostenrijk, Brazilië, Griekenland, Verenigd Koninkrijk, Tsjechië, Zweden, België, Denemarken, Polen, Puerto Rico
Alnylam Pharmaceuticals

Voltooid

ENDEAVOUR: Fase 3 multicenter studie van Revusiran (ALN-TTRSC) bij patiënten met door transthyretine (TTR) gemedieerde familiale amyloïdotische cardiomyopathie (FAC)

Amyloïde neuropathieën | Amyloïde neuropathieën, familiaal | Amyloïdose, erfelijk | Transthyretine (TTR) gemedieerde familiale amyloïdose cardiomyopathie (FAC) | Amyloïdose, Erfelijk, Transthyretine-gerelateerd | Familiale transthyretine Cardiale amyloïdose

Verenigde Staten, Frankrijk, Italië, Spanje, Canada, Duitsland, België, Zweden, Verenigd Koninkrijk
University Hospital, Antwerp

Nog niet aan het werven

Transthyretine Amyloïdose Cardiomyopathie (ATTR-CM) bij patiënten met idiopathische perifere neuropathie

Hartfalen | Amyloïdose | Amyloïdose Hart | Cardiomyopathieën, secundair | Amyloïde polyneuropathie | Cardiomyopathie Niet-uitgezet

België
Ionis Pharmaceuticals, Inc.
AstraZeneca

Actief, niet wervend

CARDIO-TTRansform Magnetic Resonance Imaging (MRI) deelonderzoek

Transthyretine-gemedieerde amyloïde cardiomyopathie (ATTR-CM)

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Italië, Spanje
SOM Innovation Biotech SA
Hospital Vall d'Hebron

Voltooid

Studie van SOM0226 in familiale amyloïde polyneuropathie

Familiale amyloïde polyneuropathie (FAP)

Spanje
Algalarrondo Vincent
Bichat Hospital; Bioquantis

Werving

Kunstmatige intelligentie ter ondersteuning van de echocardiografische identificatie van transthyretine cardiale amyloïdose (AI-ATTR-ECHO)

Transthyretine Cardiale amyloïdose | Transthyretine amyloïde cardiomyopathie | Amyloïde Cardiomyopathie

Frankrijk
Pfizer

Voltooid

Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van Fx-1006A bij patiënten met familiale amyloïdose

Familiale amyloïde polyneuropathie

Verenigd Koninkrijk, Spanje, Verenigde Staten, Argentinië, Brazilië, Frankrijk, Duitsland, Portugal, Zweden
Austin Neuromuscular Center
Alnylam Pharmaceuticals

Werving

Spectrum van perifere en autonome neuropathieën bij patiënten met wtATTR-amyloïdose en reactie op Patisiran-therapie"

Polyneuropathieën | Transthyretine amyloïdose | Wild-type transthyretine-gerelateerde (ATTR) amyloïdose | Wildtype transthyretine cardiale amyloïdose | Wildtype ATTR-amyloïdose

Verenigde Staten
Pfizer

Voltooid

Een uitbreiding van onderzoek Fx-005 ter evaluatie van de veiligheid op lange termijn en klinische resultaten van Fx-1006A bij patiënten met transthyretine-amyloïde polyneuropathie

Familiale amyloïde polyneuropathie | ATTR-PN

Zweden, Brazilië, Duitsland, Argentinië, Frankrijk, Portugal
Pfizer

Voltooid

Werkelijke effectiviteit van tafamidis op neurologische ziekteprogressie bij patiënten met gemengd fenotype Erfelijke transthyretine Amyloïdose Cardiomyopathie

Erfelijke transthyretine-amyloïdose (ATTRv) Cardiomyopathie (CM), gemengd fenotype

Verenigde Staten
Boston University
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Food and Drug...

Voltooid

Het effect van Diflunisal op familiaire amyloïdose

Familiale amyloïde polyneuropathie | Familiaire amyloïdose

Verenigde Staten, Italië, Japan, Zweden, Verenigd Koninkrijk
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...

Werving

Onderzoek naar biomarkers bij erfelijke transthyretine-amyloïdose (ELBA)

Erfelijke transthyretine-amyloïdose

Italië
Pfizer

Actief, niet wervend

Een onderzoek om meer te weten te komen over het onderzoeksgeneesmiddel genaamd Tafamidis 61 mg bij mensen bij wie de diagnose transthyretine-amyloïde cardiomyopathie (ATTR-CM) is gesteld

Transthyretine amyloïde cardiomyopathie

Korea, republiek van
Pfizer

Voltooid

Een studie om de veiligheid en werkzaamheid van tafamidis te beoordelen bij Chinese deelnemers met transthyretine-amyloïde cardiomyopathie (ATTR-CM)

Transthyretine amyloïde cardiomyopathie

China
Montefiore Medical Center

Actief, niet wervend

Bronx Transthyretine Amyloïde Cardiomyopathie Database

Transthyretine Cardiale amyloïdose | Transthyretine amyloïde cardiomyopathie

Verenigde Staten
AstraZeneca

Werving

EPIC-ATTR: een onderzoek om het effect van Eplontersen op de transthyretinereductie en de veiligheid op lange termijn te evalueren bij Chinese proefpersonen met transthyretine-amyloïde cardiomyopathie (EPIC-ATTR)

Transthyretine amyloïde cardiomyopathie

China
Pfizer

Werving

Een onderzoek naar meer informatie over tafamidis bij patiënten met transthyretine-amyloïde cardiomyopathie (ATTR-CM) in India

Transthyretine amyloïde cardiomyopathie

Indië
Brigham and Women's Hospital

Nog niet aan het werven

ION-682884 bij patiënten met TTR-amyloïde cardiomyopathie

Transthyretine Amyloïde Cardiopathie

Verenigde Staten
Columbia University

Voltooid

SGLT2-remmers in ATTR

Transthyretine amyloïde cardiomyopathie

Verenigde Staten
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Werving

Onderzoek naar ALXN2220 versus placebo bij volwassenen met ATTR-CM (DepleTTR-CM)

Transthyretine amyloïde cardiomyopathie

Verenigde Staten, Spanje, Verenigd Koninkrijk, Noorwegen, Israël, Korea, republiek van, België, Frankrijk, Duitsland, Italië, Japan, China, Australië, Argentinië, Oostenrijk, Taiwan, Zwitserland, Canada, Zweden, Polen, Denemarken, ... en meer
Neurimmune AG

Voltooid

First-in-human studie van NI006 bij patiënten met amyloïde transthyretine cardiomyopathie

Amyloïde Transthyretine Cardiomyopathie

Duitsland, Frankrijk, Nederland, Spanje
Pfizer

Werving

Vyndaqel Capsules Speciaal Onderzoek (ATTR-CM)

Transthyretine (TTR) Amyloïde Cardiomyopathie

Japan

Klinische onderzoeken op Erfelijke door transthyretine gemedieerde amyloïde polyneuropathie

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Tunisia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties