Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische onderzoeken op Hermansky-Pudlak-Syndrom (HPS)

Totaal 82 resultaten

National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Werving

Klinische en fundamentele onderzoeken naar het syndroom van Hermansky-Pudlak

Hermansky-Pudlak-syndroom (HPS)

Verenigde Staten
National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Werving

Analyse van monsters van personen met longfibrose

Longfibrose | Gezonde vrijwilligers | Hermansky-Pudlak-syndroom (HPS)

Verenigde Staten
National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Beëindigd

Pilotstudie van een multimedicijnregime voor ernstige longfibrose bij het Hermansky-Pudlak-syndroom

Longfibrose | Stofwisselingsziekte | Oculocutaan albinisme | Hermansky-Pudlak-syndroom (HPS) | Bloedplaatjesopslagpooldeficiëntie

Verenigde Staten
Vanderbilt University
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South Florida; National Institutes of Health (NIH)

Voltooid

Een longitudinale studie van het Hermansky-Pudlak-syndroom Longfibrose

Hermansky Pudlak-syndroom

Verenigde Staten
Jesse Roman
Genentech, Inc.

Onbekend

Efficacy and Safety of Pirfenidone Treatment in HPS-ILD (PEARL)

Interstitiële longziekte | Hermansky Pudlak-syndroom

Verenigde Staten, Puerto Rico
National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Voltooid

Klinische en pathofysiologische onderzoeken naar de ziekte van Erdheim Chester

Kanker | Myelofibrose | Longfibrose | De ziekte van Gaucher | Hermansky-Pudlak-syndroom (HPS)

Verenigde Staten
William Gahl, M.D.
National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Voltooid

Oraal pirfenidon voor de longfibrose van het Hermansky-Pudlak-syndroom

Longfibrose | Aangeboren fouten van het metabolisme | Albinisme | Oculocutaan albinisme | Bloedplaatjesopslagpooldeficiëntie

Verenigde Staten
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Ingetrokken

Medische behandeling van colitis bij patiënten met het Hermansky-Pudlak-syndroom

Colitis | Cytokinen | Hermanski-Pudlak-syndroom | Lymfocyten | Geneesmiddelen evaluatie

Verenigde Staten
University of Michigan Rogel Cancer Center

Voltooid

Een pilootstudie van Ruxolitinib bij secundair hemofagocytisch syndroom

Hemofagocytisch syndroom (HPS)

Verenigde Staten
Mayo Clinic

Voltooid

Midodrine bij hepatopulmonaal syndroom

Hepatopulmonaal syndroom (HPS)

Verenigde Staten
Sun Jie

Werving

Analyse van klinische kenmerken van chronische leverziekte gecompliceerd door hepatopulmonaal syndroom

Hepatopulmonaal syndroom (HPS)

China
Novartis Pharmaceuticals

Niet meer beschikbaar

MAP om toegang te bieden tot nilotinib, voor patiënten met HES

Hypereosinofiel syndroom (HES)
AstraZeneca

Werving

TrinetX-onderzoek naar hypereosinofiel syndroom (HES) zonder een identificeerbare niet-hematologische secundaire oorzaak

Hypereosinofiel syndroom (HES)

Verenigde Staten
Ruijin Hospital

Werving

Effect van telitacicept op antilichaamtiters bij primaire APS-patiënten

Antifosfolipidensyndroom (APS)

China
University Hospital, Rouen

Onbekend

Studie van de efficiëntie van hydroxychloroquine op de endotheliale disfunctie en de vasculaire gevolgen ervan tijdens het antifosfolipidensyndroom (APLAQUINE)

Antifosfolipidensyndroom (APS)

Frankrijk
Hospital de Clinicas de Porto Alegre
The Isaac Foundation

Actief, niet wervend

Evaluatie van losartan op hart- en vaatziekten bij patiënten met mucopolysaccharidosen IV A en VI

Mucopolysaccharidosen | Mucopolysaccharidose VI | Morquio A-syndroom | Mucopolysaccharidose IV A | MPS IV A | MPS VI | MPS - Mucopolysaccharidose | Morquio-syndroom A | Morquio-syndroom

Brazilië
Yale University
National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); Hospital for Special...

Actief, niet wervend

Pilotstudie van darmcommensalen bij het antifosfolipidensyndroom

Antifosfolipidensyndroom (APS)

Verenigde Staten
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Ingetrokken

MT2018-18: Doornroosje Transposon-ontworpen plasmablasten voor Hurler-syndroom Post Allo HSCT

Mucopolysaccharidose Type IH | Mucopolysaccharidose type IH (MPS IH, syndroom van Hurler) | MPS IH, Syndroom van Hurler
Greenwood Genetic Center
Shriners Hospitals for Children; BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Een orthopedische populatie screenen op licht getroffen personen met het Morquio-syndroom A en het Maroteaux-Lamy-syndroom

MPS IVA | Maroteaux Lamy-syndroom | MPS VI | Morquio-syndroom A

Verenigde Staten
Postgraduate Institute of Medical Education and...

Voltooid

Terlipressine-infusie alleen versus terlipressine met noradrenaline-infusie bij de behandeling van hepatorenaal syndroom type 1

Type 1 HEPATO RENAL SYNDROOM (HRS)

Indië
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Een studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van langdurige SOBI003-behandeling bij pediatrische MPS IIIA-patiënten te beoordelen

Sanfilippo-syndroom type A (MPS IIIA)

Verenigde Staten, Kalkoen
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Een studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van SOBI003 bij pediatrische MPS IIIA-patiënten te beoordelen

Sanfilippo-syndroom type A (MPS IIIA)

Verenigde Staten, Duitsland, Kalkoen
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Werving

Register van patiënten met het antifosfolipidensyndroom (APS) en/of systemische lupus erythematosus (SLE) (SAPL-LUPUS)

Antifosfolipidensyndroom (APS) | Systemische lupus erythematosus (SLE)

Frankrijk
Dilşad Sindel

Voltooid

Onderzoek naar de effectiviteit van spierinhibitie en ruimtecorrectietechnieken van de kinesiotaping-methode bij vrouwelijke patiënten met myofasciaal pijnsyndroom in verband met actieve triggerpoints van de bovenste trapezius

Vrouwelijke patiënten met myofasciaal pijnsyndroom (MPS) gerelateerd aan bovenste trapezius actieve triggerpoints (TP)
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
PRA Health Sciences

Werving

Mucopolysaccharidosis VII Ziektebewakingsprogramma

Sly-syndroom | Mucopolysaccharidose VII | MPS VII | MPS 7

Verenigde Staten, Duitsland, Brazilië, Argentinië, Frankrijk, Nederland, Portugal, Spanje, Kalkoen
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Voltooid

Een fase 3-studie van UX003 recombinant humaan betaglucuronidase (rhGUS) enzymsubstitutietherapie bij patiënten met mucopolysaccharidose type 7 (MPS 7)

Mucopolysaccharidose | Sly-syndroom | MPS VII | MPS 7

Verenigde Staten
Alexion Pharmaceuticals

Voltooid

Evaluatie van de integriteit van de bloed-hersenbarrière en structurele afwijkingen bij MPS IIIB-patiënten met behulp van multimodale magnetische resonantiebeeldvorming

MPS IIIB (Sanfilippo B-syndroom)

Verenigd Koninkrijk
REGENXBIO Inc.

Actief, niet wervend

RGX-111 gentherapie bij patiënten met MPS I

Hurler-syndroom | Syndroom van Hurler-Scheie | Mucopolysaccharidose Type I (MPS I)

Verenigde Staten, Brazilië, Israël
Allergan

Werving

Studie van BOTOX-injecties om verandering in ziekteactiviteit en bijwerkingen te beoordelen bij volwassen vrouwelijke deelnemers met interstitiële cystitis/blaaspijnsyndroom (IC/BPS)

Interstitiële cystitis/blaaspijnsyndroom (IC/BPS)

Verenigde Staten, Canada
Orchard Therapeutics

Werving

Een onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van OTL-203 te onderzoeken bij proefpersonen met MPS-IH vergeleken met de zorgstandaard met allogene HSCT (HURCULES)

MPS-IH (Hurler-syndroom)

Nederland, Verenigde Staten, Italië, Verenigd Koninkrijk
Calliditas Therapeutics AB

Voltooid

Werkzaamheid en veiligheid van Xepol (humaan immunoglobuline) bij proefpersonen met postpoliosyndroom (PPS)

Postpoliosyndroom, PPS

Zweden
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Voltooid

Een studie van UX003 recombinant humaan bèta-glucuronidase (rhGUS) enzymvervangingstherapie bij proefpersonen met mucopolysaccharidose type 7, Sly-syndroom (MPS 7)

Mucopolysaccharidose | Sly-syndroom | Mucopolysaccharidose VII | MPS VII

Verenigde Staten, Brazilië, Mexico, Portugal
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Voltooid

Studie van UX003 recombinant humaan bèta-glucuronidase (rhGUS) enzymvervangende behandeling bij mucopolysaccharidose type 7, Sly-syndroom (MPS 7) patiënten jonger dan 5 jaar

Mucopolysaccharidose | Sly-syndroom | Mucopolysaccharidose VII | MPS VII

Spanje, Verenigde Staten, Portugal
University of California, San Francisco
National Institutes of Health (NIH); Fogarty International Center of the National...

Voltooid

Thermocoagulatie voor de behandeling van precancereuze cervicale laesies

HPV-infectie | Humaan Immunodeficiëntie Virus | CIN 2/3

Kenia
RTI International
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... en andere medewerkers

Aanmelden op uitnodiging

Vroege controle: uitgebreide screening bij pasgeborenen

Primaire hyperoxalurie type 3 | Suikerziekte | Hemofilie A | Hemofilie B | Erfelijke fructose-intolerantie | Taaislijmziekte | Factor VII-tekort | Fenylketonurie | Sikkelcelziekte | Syndroom van Dravet | Duchenne spierdystrofie | Prader-Willi-syndroom | Fragile X-syndroom | Chronische granulomateuze ziekte | Rett-sy... en andere voorwaarden

Verenigde Staten
BioMarin Pharmaceutical

Beëindigd

Een klinische beoordelingsstudie van proefpersonen met mucopolysaccharidose IVA (Morquio-syndroom)

Morquio A-syndroom | MPS IV A | Mucopolysaccharidose IVA

Frankrijk, Verenigd Koninkrijk, Taiwan, Verenigde Staten, Argentinië, Nederland, Canada, Brazilië, Duitsland, Italië
Postgraduate Institute of Medical Education and...

Voltooid

TYPE 2 HEPATORENAAL SYNDROOM (Type2 HRS)

Veiligheid en werkzaamheid van terlipressine en noradrenaline en voorspellende responsfactoren bij type 2 HRS

Indië
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Beëindigd

Laronidase (Aldurazyme TM) Enzymvervangingstherapie met hematopoëtische stamceltransplantatie voor het syndroom van Hurler

Hurler-syndroom | Mucopolysaccharidose Type IH | MPS ik

Verenigde Staten
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Studie van BMN 110 bij pediatrische patiënten < 5 jaar met mucopolysaccharidose IVA (Morquio A-syndroom)

Morquio A-syndroom | MPS IVA | Mucopolysaccharidose IVA

Taiwan, Verenigde Staten, Italië, Verenigd Koninkrijk
BioMarin Pharmaceutical

Beëindigd

Een studie om de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van BMN 110 te evalueren bij patiënten met mucopolysaccharidose IVA (Morquio A-syndroom)

Morquio A-syndroom | MPS IV A | Mucopolysaccharidose IVA

Verenigd Koninkrijk
BioMarin Pharmaceutical

Beëindigd

Veiligheids- en inspanningsstudie van twee doses BMN 110 voor het Morquio A-syndroom

Morquio A-syndroom | MPS IVA | Mucopolysaccharidose IVA

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Canada, Duitsland
University of British Columbia

Werving

Een onderzoek naar verminderde dosering van het niet-navalente HPV-vaccin bij vrouwen die leven met hiv (NOVA-HIV)

Humaan Immunodeficiëntie Virus | HPV | Humaan papillomavirus

Canada
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Beëindigd

Fase I/II pilotstudie van gemengd chimerisme voor de behandeling van erfelijke stofwisselingsstoornissen

Niemann-Pick-ziekte | Alfa-mannosidose | Tay-Sachs ziekte | Ziekte van Sandhoff | Metachromatische leukodystrofie (MLD) | Syndroom van Hurler-Scheie | Syndroom van Hurler (MPS I) | Hunter-syndroom (MPS II) | Sanfilippo-syndroom (MPS III) | Ziekte van Krabbe (globoïde leukodystrofie) | Adrenoleukodystrofie... en andere voorwaarden

Verenigde Staten
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Langdurige werkzaamheids- en veiligheidsuitbreidingsstudie van BMN 110 bij patiënten met mucopolysaccharidose IVA (Morquio A-syndroom)

Morquio A-syndroom | MPS IVA | Mucopolysaccharidose IV A

Verenigde Staten, Canada, Frankrijk, Taiwan, Argentinië, Colombia, Spanje, Kalkoen, Japan, Saoedi-Arabië, Nederland, Denemarken, Korea, republiek van, Brazilië, Verenigd Koninkrijk, Duitsland, Noorwegen, Portugal, Italië, Katar
Tanta University

Werving

Mogelijk beschermend effect van celecoxib tegen door capecitabine geïnduceerd hand- en voetsyndroom bij patiënten met dikkedarmkanker (HFS)

Colorectale kanker | Hand- en voetsyndroom | Erythrodysesthesie syndroom | HFS

Egypte
BioMarin Pharmaceutical

Beëindigd

Onderzoek naar werkzaamheid en veiligheid van BMN 110 voor patiënten met het Morquio A-syndroom met beperkte mobiliteit

Morquio A-syndroom | MPS IVA | Mucopolysaccharidose IVA

Verenigd Koninkrijk, Verenigde Staten, Duitsland
Montefiore Medical Center
National Cancer Institute (NCI); University of Rwanda; Rwanda Military Hospital

Werving

Onderzoek naar de effectiviteit van het HPV-vaccin bij Rwandese vrouwen die met hiv leven

Baarmoederhalskanker | Humaan Immunodeficiëntie Virus | HPV-gerelateerd carcinoom | Humaan papillomavirus

Rwanda
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Verkrijgbaar

Uitgebreide toegang tot Mepsevii

Sly-syndroom | Mucopolysaccharidose VII | MPS VII
Shire

Beëindigd

Een uitbreidingsonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid te bepalen voor pediatrische patiënten met de ziekte van MPS type IIIA die deelnamen aan onderzoek HGT-SAN-093.

Sanfilippo-syndroom | Mucopolysaccharidose (MPS)

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Spanje, Duitsland, Frankrijk, Italië, Nederland
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Abeona Therapeutics, Inc

Beëindigd

Onderzoek naar genoverdracht van ABO-102 bij patiënten met midden- en gevorderde fasen van de ziekte van MPS IIIA

Mucopolysaccharidose III | Sanfilippo-syndroom | MPS IIIA | Sanfilippo A

Verenigde Staten, Spanje, Australië

Klinische onderzoeken op Hermansky-Pudlak-Syndrom (HPS)

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Venezuela

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties