Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische onderzoeken op Ledematen Gordel Spierdystrofie Type R1

Totaal 142 resultaten

ML Bio Solutions, Inc.

Werving

Studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van BBP-418 (Ribitol) bij patiënten met ledematengordel spierdystrofie 2I (LGMD2I) (Fortify)

Limb-Girdle spierdystrofie type 2I (LGMD2I)

Verenigde Staten, Nederland, Verenigd Koninkrijk, Denemarken, Australië, Italië, Noorwegen
Linda Pax Lowes

Werving

Natuurlijke historie van ledematengordel Spierdystrofie Type 2A en Type 2E

Limb-Girdle spierdystrofie type 2A | Limb-Girdle spierdystrofie, type 2E

Verenigde Staten
Cooperative International Neuromuscular Research...
Carolinas Medical Center lead study site

Voltooid

Evaluatie van ledematen-gordel spierdystrofie

Becker spierdystrofie | Limb-Girdle spierdystrofie, type 2A (calpaïne-3-deficiëntie) | Limb-Girdle spierdystrofie, type 2B (Miyoshi-myopathie, dysferline-deficiëntie) | Limb-Girdle spierdystrofie, type 2I (FKRP-deficiëntie)

Verenigde Staten
University Hospital of North Norway
University of Tromso; Norwegian Muscle Disease Association (FFM); Norwegian National... en andere medewerkers

Actief, niet wervend

Limb-Girdle spierdystrofie type 2I in Noorwegen

Spierdystrofieën | Ledematen Gordel Spierdystrofie | Ledematen Gordel Spierdystrofie, Type 2I | Ledematen Gordel Spierdystrofie R9 FKRP-gerelateerd

Noorwegen
Nationwide Children's Hospital
Myonexus Therapeutics

Werving

Ledematen Gordel Spierdystrofie Type 2E Recruitment Study

Limb-Girdle spierdystrofie, type 2E

Verenigde Staten
Rigshospitalet, Denmark

Voltooid

Spier-MRI bij Becker-spierdystrofie en bij ledematen-gordel-spierdystrofie type 2I

Becker spierdystrofie | Limb-Girdle spierdystrofie type 2I

Denemarken
Sarepta Therapeutics, Inc.

Actief, niet wervend

Een onderzoek naar genoverdracht met een enkele dosis om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van SRP-9003 te evalueren bij niet-ambulante en ambulante deelnemers met spierdystrofie van de ledematengordel, type 2E/R4 (bèta-sarcoglycan [β-SG]-deficiëntie)

Ledematen Gordel Spierdystrofie

Verenigde Staten
Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

Werving

Een studie om de veiligheid van LION-101 te evalueren bij proefpersonen met genetische bevestiging van LGMD2I/R9 (Deel 1)

Spierdystrofie | Ledematen Gordel Spierdystrofie | LGMD2I | LGMD | Limb-Girdle spierdystrofie type 2 | LGMD2 | FKRP | FKRP-mutatie | Fukutin-gerelateerd eiwit

Verenigde Staten
Mads Peter Godtfeldt Stemmerik
Edgewise Therapeutics, Inc.

Voltooid

Snel troponine als biomarker om door inspanning veroorzaakte spierschade bij spierziekten te beoordelen

Becker spierdystrofie | McArdle-ziekte | Limb-Girdle spierdystrofie type 2

Denemarken
Virginia Commonwealth University
University of Colorado, Denver; Washington University School of Medicine; University... en andere medewerkers

Werving

Proefgereedheid en eindpuntbeoordeling in LGMD R1 (GRASP-01-003)

Ledematen Gordel Spierdystrofie | Calpaïne-3-deficiëntie Ledematengordel Spierdystrofie Type 2A | Ledematen Gordel Spierdystrofie Type R1 | LGMD2A

Verenigde Staten, Nederland, Verenigd Koninkrijk
Sarepta Therapeutics, Inc.
Nationwide Children's Hospital

Voltooid

Een onderzoek naar genoverdrachtstherapie om de veiligheid van SRP-9004 (Patidistrogene Bexoparvovec) te evalueren bij deelnemers met ledematen-gordel spierdystrofie, type 2D (LGMD2D)

Limb-Girdle spierdystrofie, type 2D
Sarepta Therapeutics, Inc.

Actief, niet wervend

Gene Delivery Clinical Trial van SRP-9003 (Bidridistrogene Xeboparvovec) voor deelnemers met Limb-Girdle spierdystrofie, type 2E (LGMD2E) (bèta-sarcoglycaandeficiëntie)

Limb-Girdle spierdystrofie, type 2E

Verenigde Staten
IRCCS San Camillo, Venezia, Italy
Universita di Verona; Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico en andere medewerkers

Aanmelden op uitnodiging

Klinische en biochemische kenmerken voor de identificatie van dominante calpaïnopathieën (DOM-CAL)

Calpaïne-3-deficiëntie Ledematengordel Spierdystrofie Type 2A

Italië
Politecnico di Milano
IRCCS Eugenio Medea; Villa Beretta Rehabilitation Center

Voltooid

Gebruikersgericht hulpmiddel voor armfuncties bij neuromusculaire patiënten (USEFUL)

Spierdystrofieën | Spierdystrofie, Duchenne | Spierdystrofie, Becker | Spierdystrofie, ledematengordel type 2

Italië
Wake Forest University Health Sciences
Muscular Dystrophy Association

Voltooid

Limb Gordel Spierdystrofie (LGMD) Natuurlijke historie

Spierdystrofieën, ledematengordel (GENETISCH BEVESTIGD)

Verenigde Staten
University of North Carolina, Chapel Hill
National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS); University of North Carolina

Voltooid

Veiligheidsstudie van transveneuze ledemaatperfusie bij spierdystrofie bij de mens

Spierdystrofieën | Duchenne spierdystrofie | Becker spierdystrofie | Limb-Girdle spierdystrofie

Verenigde Staten
Wyeth is now a wholly owned subsidiary of Pfizer

Voltooid

Studie ter evaluatie van MYO-029 bij spierdystrofie bij volwassenen

Becker spierdystrofie | Facioscapulohumerale spierdystrofie | Limb-Girdle spierdystrofie

Verenigde Staten
PTC Therapeutics

Beëindigd

Een studie van Deflazacort (Emflaza®) bij deelnemers met Limb-Girdle Muscular Dystrophy 2I (LGMD2I)

Limb-Girdle spierdystrofie

Verenigde Staten, Noorwegen, Canada, Zweden, Russische Federatie, Denemarken, Frankrijk, Duitsland
Rigshospitalet, Denmark

Voltooid

MRI en spierbetrokkenheid bij patiënten met mutaties in GMPPB

Ledemaat-gordel spierdystrofie

Denemarken
Nationwide Children's Hospital
National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS); Muscular Dystrophy Association

Voltooid

Genetische karakterisering van individuen met spierdystrofie van de ledematengordel

Limb-Girdle spierdystrofie

Verenigde Staten
Boston Children's Hospital
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Werving

Moleculaire analyse van patiënten met neuromusculaire aandoeningen

Ledemaat-gordel spierdystrofie | Neuromusculair; Stoornis, erfelijk | Duchenne/Becker spierdystrofie

Verenigde Staten
Nationwide Children's Hospital
National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS); Muscular Dystrophy Association

Voltooid

Genoverdrachtstherapie voor de behandeling van kinderen en volwassenen met ledematengordel spierdystrofie type 2D (LGMD2D)

Spierdystrofieën

Verenigde Staten
Genethon

Voltooid

Klinische studie van AAV1-gamma-sarcoglycan-gentherapie voor ledematengordel spierdystrofie type 2C

Ledematen Gordel Spierdystrofie Type 2C | Gamma-sarcoglycanopathie

Frankrijk
Assiut University

Nog niet aan het werven

De rol van echografie van de spieren bij de beoordeling van een steekproef van patiënten met spierdystrofie van de ledematengordel

Ledemaat-gordel spierdystrofie
Sarepta Therapeutics, Inc.

Werving

Een proef om meer te leren over een experimentele gentherapie genaamd Bidridistrogen Xeboparvovec (SRP-9003) als mogelijke behandeling voor ledemaatgordelspierdystrofie 2E/R4 (EMERGENE)

Ledemaat-gordel spierdystrofie

Verenigde Staten
Rigshospitalet, Denmark

Voltooid

MRI bij personen met mutaties in het POMT2-gen (LGMD2N)

Ledemaat-gordel spierdystrofie

Denemarken
aTyr Pharma, Inc.

Voltooid

De veiligheid en biologische activiteit van ATYR1940 bij patiënten met ledematengordel of facioscapulohumerale spierdystrofieën (FSHD)

Limb-Girdle spierdystrofieën | Facioscapulohumerale spierdystrofie

Verenigde Staten, Denemarken, Frankrijk
Northwestern University

Voltooid

Wekelijkse steroïden bij spierdystrofie (WSiMD)

Becker spierdystrofie | Ledemaat-gordel spierdystrofie

Verenigde Staten
The Emmes Company, LLC
Jain Foundation; Coalition to Cure Calpain 3 (C3)

Beëindigd

Limb-Girdle-videobeoordeling

Limb-Girdle spierdystrofie; Subtypen 2A, 2B en 2I

Verenigde Staten
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Werving

Motorparameters bij patiënten met spierdystrofie van de ledematengordel (EIDY)

Spierdystrofieën van de ledematengordel

Frankrijk
aTyr Pharma, Inc.

Voltooid

Studie ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en biologische activiteit van ATYR1940 op lange termijn bij patiënten met ledematengordel en facioscapulohumerale spierdystrofie (FSHD)

Facioscapulohumerale spierdystrofie | Ledematen Gordel Spierdystrofie

Verenigde Staten, Denemarken, Italië
IRCCS Eugenio Medea

Werving

Rehabilitatie bij spierdystrofieën van het ziekenhuis tot thuis: proefproject [RIMUDI] (RIMUDI)

Spierdystrofieën | Becker spierdystrofie | Ledematen Gordel Spierdystrofie | Facio-Scapulo-Humerale Dystrofie

Italië
Cooperative International Neuromuscular Research...
National Institutes of Health (NIH)

Voltooid

Cardiale magnetische resonantie bij kinderen met spierdystrofie

Duchenne spierdystrofie | Becker spierdystrofie | Ledematen Gordel Spierdystrofie

Verenigde Staten
Cooperative International Neuromuscular Research...
United States Department of Defense

Voltooid

Klinische studie van co-enzym Q10 en lisinopril bij spierdystrofieën

Duchenne spierdystrofie | Becker spierdystrofie | Ledematen Gordel Spierdystrofie

Verenigde Staten, Japan, Canada
Cooperative International Neuromuscular Research...
National Institutes of Health (NIH)

Voltooid

Cardiale uitkomstmaten bij kinderen met spierdystrofie

Duchenne spierdystrofie | Becker spierdystrofie | Ledematen Gordel Spierdystrofie

Verenigde Staten
Rigshospitalet, Denmark
Funding: Toyota Foundation; Funding: Hede Nielsen Foundation; Funding: Grosserer... en andere medewerkers

Actief, niet wervend

3 jaar follow-up van ANO5-patiënten

Neuromusculaire aandoeningen | Ledematen Gordel Spierdystrofie

Denemarken
Genethon

Actief, niet wervend

Natuurlijke historiestudie van patiënten met ledemaat-gordel spierdystrofie 2I

LGMD2I

Denemarken, Frankrijk, Verenigd Koninkrijk
Neurogen Brain and Spine Institute

Ingetrokken

Stamceltherapie bij spierdystrofie van de ledematengordel

Ledematen Gordel Spierdystrofie

Indië
Rigshospitalet, Denmark

Werving

MRI-fenotypering van patiënten met pathogene Anoctamine 5-varianten (ANO5 MRI)

Ledematen Gordel Spierdystrofie

Denemarken
Sarepta Therapeutics, Inc.

Werving

Een onderzoek naar de natuurlijke geschiedenis van deelnemers met LGMD2E/R4, LGMD2D/R3 en LGMD2C/R5, ≥ 4 jaar oud, die worden behandeld in de routinematige klinische praktijk

Ledemaat-gordel spierdystrofie

Verenigde Staten, Brazilië, België, Canada, Duitsland, Italië, Spanje, Zweden, Kalkoen, Verenigd Koninkrijk
Virginia Commonwealth University
Washington University School of Medicine; University of Iowa; University of Minnesota en andere medewerkers

Werving

Definiëren van klinische eindpunten bij spierdystrofie met ledematengordel (LGMD) (GRASP-01-001)

Spierdystrofieën | Ledematen Gordel Spierdystrofie

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk
Sarepta Therapeutics, Inc.

Actief, niet wervend

Een onderzoek naar genoverdracht om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van SRP-6004 te evalueren bij ambulante deelnemers met ledematengordel spierdystrofie, type 2B/R2 (LGMD2B/R2, Dysferlin [DYSF] Gerelateerd)

Ledematen Gordel Spierdystrofie

Verenigde Staten
ML Bio Solutions, Inc.
Virginia Commonwealth University

Voltooid

Biomarkerontwikkeling in LGMD2i (MLB-01-001)

Spierdystrofieën | Ledematen Gordel Spierdystrofie

Verenigde Staten, Denemarken
Neurogen Brain and Spine Institute

Ingetrokken

Celtherapie bij spierdystrofie van de ledematengordel

Ledematen Gordel Spierdystrofie

Indië
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Nog niet aan het werven

Evolutie van de functionele en spiertoestand van patiënten met spierdystrofie 2A-riemen (CALNATHIS)

Ledematen Gordel Spierdystrofie
ML Bio Solutions, Inc.

Actief, niet wervend

Studie van BBP-418 bij patiënten met LGMD2I

LGMD2I

Verenigde Staten
AbiliTech Medical Inc.
Richard M. Schulze Family Foundation

Werving

Schulze Klinische studie naar spierdystrofie

Cerebrale parese | Spierdystrofieën | Duchenne spierdystrofie | Becker spierdystrofie | Spinale spieratrofie | Ledematen Gordel Spierdystrofie | FSHD

Verenigde Staten
Newcastle University
Ludwig-Maximilians - University of Munich; LGMD2i Research Fund; CureLGMD2i

Werving

Wereldwijd FKRP-register

Ledematen Gordel Spierdystrofie | Aangeboren spierdystrofie | LGMDR9 | LGMD2I | Walker-Warburg-syndroom | Spier-oog-hersenziekte | FKRP-genmutatie

Verenigd Koninkrijk
Hacettepe University

Voltooid

Long- en bovenste ledematenfuncties bij Duchenne spierdystrofie

Duchenne spierdystrofie | Functie van de bovenste ledematen | Ademhalingsfunctietest
Avidity Biosciences, Inc.

Werving

Fase 1/2 studie van AOC 1020 bij volwassenen met facioscapulohumerale spierdystrofie (FSHD) (FORTITUDE)

Spierdystrofieën | Spierdystrofie, facioscapulohumeraal | FSHD | Facio-Scapulo-Humerale Dystrofie | MKZ | Facioscapulohumerale spierdystrofie 1 | FSHD2 | FSHD1 | FMD2 | Fascioscapulohumerale spierdystrofie | Fascioscapulohumerale spierdystrofie type 1 | Fascioscapulohumerale spierdystrofie type 2 | Dystrofieën... en andere voorwaarden

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Canada

Klinische onderzoeken op Ledematen Gordel Spierdystrofie Type R1

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malawi

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties