- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Clinical Trials on Uførhet in United States
Totalt 700 resultater
-
Mirum Pharmaceuticals, Inc.Children's Hospital Medical Center, CincinnatiFullførtKolestase | Peroksisomale lidelser | Adrenoleukodystrofi | Zellwegers syndrom | Infantil Refsums sykdomForente stater
-
TakedaTilgjengeligHunters syndromForente stater, Australia, Mexico, Spania, Storbritannia
-
Denali Therapeutics Inc.RekrutteringMukopolysakkaridose IIForente stater, Spania, Storbritannia, Tsjekkia, Frankrike, Canada, Italia, Belgia, Nederland, Tyskland, Argentina, Sverige, Tyrkia, Brasil, Colombia
-
University of North Carolina, Chapel HillNational Human Genome Research Institute (NHGRI); East Carolina University og andre samarbeidspartnereAktiv, ikke rekrutterendeNevromuskulære sykdommer | Bevegelsesforstyrrelser | Intellektuell funksjonshemming | Autismespektrumforstyrrelse | Mikrocefali | Hørselstap | Genetisk sykdom | Medfødte stoffskiftefeil | Epilepsi; Anfall | Hjerne misdannelse | Hypotoni | Utviklingsforsinkelse | Kromosomavvik | Dysmorfe egenskaper | Skjelettdysplasi | Medfødt... og andre forholdForente stater
-
bluebird bioAvsluttetCerebral adrenoleukodystrofi (CALD) | Adrenoleukodystrofi (ALD) | X-koblet adrenoleukodystrofi (X-ALD)Forente stater, Storbritannia, Argentina, Canada, Tyskland, Italia, Nederland
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaFullførtWolman sykdom | Adrenoleukodystrofi | Metakromatisk leukodystrofi | Sanfilippo syndrom | GM1 Gangliosidosis | Globoidcelleleukodystrofi | Tay Sachs sykdom | Sandhoffs sykdom | I-celle sykdomForente stater
-
Children's Health IrelandBelfast Health and Social Care Trust; University of Edinburgh; University... og andre samarbeidspartnereRekrutteringLivskvalitet | Obstruktiv søvnapné | Downs syndrom | Oppførsel | Overholdelse, behandlingStorbritannia, Irland
-
bluebird bioAktiv, ikke rekrutterendeCerebral adrenoleukodystrofi (CALD) | Adrenoleukodystrofi (ALD) | X-koblet adrenoleukodystrofi (X-ALD)Forente stater, Argentina, Australia, Brasil, Frankrike, Tyskland, Nederland, Storbritannia, Italia
-
Axis Shield Diagnostics LtdThe Clinical Trial CompanyFullførtTrisomi 21 hos fosteret | Trisomi 18 hos fosteret | Trisomi 13 hos fosteretStorbritannia
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaFullførtMukopolysakkaridose | Hurler syndrom | Sfingolipidoser | Peroksisomale lidelser | Krabbe sykdom | Adrenoleukodystrofi (ALD) | Hunters syndrom | Sly syndrom | Fucosidosis | Aspartylglucosaminuri | Alfa mannosidose | Metakromatisk leukodystrofi (MLD) | Maroteaux-Lamy syndromForente stater
-
Manchester University NHS Foundation TrustFullførtMukopolysakkaridose type IIStorbritannia
-
Natera, Inc.FullførtTrisomi 21 | Trisomi 18 | Trisomi 13 | Kjønnskromosomavvik | MikrodelesjonssyndromerForente stater, Spania, Taiwan
-
University of ChicagoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbeidspartnereFullførtKrabbe sykdom | Mukopolysakkaridose type II (MPS II) | Mukopolysakkaridose type I (MPS I) | Mukopolysakkaridose type III (MPS III) | Mukopolysakkaridose type VI (MPS VI)Forente stater
-
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...National Institute for Health Research, United Kingdom; The Freya FoundationRekrutteringPyruvat dehydrogenase kompleks mangel | Pyruvatdehydrogenase E1 alfa-mangel | Pyruvatdehydrogenase E1-Beta mangel | Pyruvatdehydrogenase E2-mangel | Pyruvat dehydrogenase fosfatase mangelStorbritannia
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaFullførtNiemann-Pick sykdom | Wolman sykdom | Adrenoleukodystrofi | Batten sykdom | Metakromatisk leukodystrofi | GM1 Gangliosidosis | Fucosidosis | Globoidcelleleukodystrofi | Gauchers sykdom | Tay Sachs sykdom | Sandhoffs sykdomForente stater
-
Lenetix Medical Screening LaboratoryUkjentDowns syndrom (trisomi 21) | Edwards syndrom (trisomi 18) | Patau syndrom (trisomi 13) | Klinefelters syndrom (47, XXY) | og andre kromosomer | Abnormiteter.Forente stater
-
Natera, Inc.Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbeidspartnereAvsluttetAneuploidi | Trisomi 21 | Trisomi 18 | Trisomi 13Forente stater, Irland, Canada, Italia, Korea, Republikken, Spania
-
Dr. Rebecca SchuleGerman Research Foundation; German Center for Neurodegenerative Diseases...RekrutteringSpastisk ataksiCanada, Frankrike, Tyskland, Italia, Nederland, Tyrkia, Storbritannia
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... og andre samarbeidspartnereRekrutteringMitokondrielle sykdommer | Retinitis Pigmentosa | Myasthenia Gravis | Eosinofil gastroenteritt | Multippel systematrofi | Leiomyosarkom | Leukodystrofi | Anal fistel | Spinocerebellar ataksi type 3 | Friedreich Ataxia | Kennedy sykdom | Lyme sykdom | Hemofagocytisk lymfohistiocytose | Spinocerebellar ataksi type 1 | Spinocerebellar... og andre forholdForente stater, Australia
-
Sequenom, Inc.FullførtTurners syndrom | Downs syndrom (trisomi 21) | Patau syndrom (trisomi 13) | Edwards syndrom (trisomi 18)Forente stater
-
Cure CMDRekrutteringEmery-Dreifuss muskeldystrofi | Medfødt myastenisk syndrom | Limb-Girdle muskeldystrofi | Medfødt muskeldystrofi med ITGA7 (Integrin Alpha-7) mangel | Alfa-dystroglykanopati (medfødt muskeldystrofi og unormal glykosylering av dystroglykan med alvorlig epilepsi) | Alfa-dystroglykanopati (medfødt... og andre forholdForente stater
-
Fairview University Medical CenterUkjentMukopolysakkaridose I | Niemann-Pick sykdom | Mukopolysakkaridose VI | Wolman sykdom | Adrenoleukodystrofi | Metakromatisk leukodystrofi | Lungekomplikasjoner | Fucosidosis | Globoidcelleleukodystrofi | Gauchers sykdom | Mannosidose | I cellesykdomForente stater
-
Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus FoundationRekrutteringMukopolysakkaridose II | Hjernesykdommer, metabolske, medfødte | Adrenoleukodystrofi | Batten sykdom | Leukodystrofi, metakromatisk | Leukodystrofi, globoidcelle | Alfa-mannosidose | Tay-Sachs sykdom | Pelizaeus-Merzbacher sykdom | Sandhoffs sykdom | Neimann Pick-sykdom | Sanfilippo mukopolysakkaridoserForente stater
-
Duke UniversityUniversity of Edinburgh in Scotland; Tan Tock Seng Hospital in Singapore; Queens University of Belfast United KingdomRekrutteringMultippel sklerose | Parkinsons sykdom | Traumatisk hjerneskade | Downs syndrom | Mild kognitiv svikt | Frontotemporal demens | Huntingtons sykdom | Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) | Alzheimers sykdom | Hjernerystelse | Posttraumatisk stresslidelse | Nevro-degenerativ sykdom | Lewy Body Demens | Normal kognisjon | APOE-4...Forente stater
-
Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeMukopolysakkaridoser | Leukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | X-bundet adrenoleukodystrofi | Gangliosidoser | Metakromatisk leukodystrofi | Krabbe sykdom | Refsum sykdom | Cadasil | Sjøgren-Larsson syndrom | Allan-Herndon-Dudley syndrom | Hvitstoffsykdom | GM2 Gangliosidosis | Zellwegers syndrom | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher... og andre forholdForente stater
-
NeuroVia, Inc.TilbaketrukketX-koblet adrenoleukodystrofiAustralia, Argentina, Storbritannia, Colombia, Chile, Frankrike, Den russiske føderasjonen, Ukraina
-
University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer ResearchFullførtVanlig variabel immunsvikt | Alvorlig kombinert immunsvikt | Sigdcellesykdom | Hurler syndrom | Kronisk granulomatøs sykdom | Thalassemi | Wiskott-Aldrich syndrom | Adrenoleukodystrofi | X-koblet lymfoproliferativ sykdom | Diamond Blackfan anemi | Benmargssviktsyndrom | Hemofagocytiske lymfohistiocytoser | Mannosidose og andre forholdForente stater
-
Progenity, Inc.FullførtDowns syndrom | Aneuploidi | DiGeorge syndrom | Turners syndrom | Klinefelters syndrom | Kromosomsletting | Edwards syndrom | Patau syndromForente stater
-
ShireFullførtHunters syndrom | Mukopolysakkaridose II (MPS II)Forente stater, Frankrike, Storbritannia, Tyskland, Sverige, Spania, Brasil, Canada, Italia, Romania
-
Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)RekrutteringDowns syndrom | Myeloid leukemi assosiert med Downs syndrom | B Akutt lymfatisk leukemi assosiert med Downs syndromForente stater
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityAvsluttetNiemann-Pick sykdom | Alfa-mannosidose | Tay Sachs sykdom | Sandhoffs sykdom | Metakromatisk leukodystrofi (MLD) | Hurler-Scheie syndrom | Hurler syndrom (MPS I) | Hunters syndrom (MPS II) | Sanfilippo syndrom (MPS III) | Krabbe sykdom (globoid leukodystrofi) | Adrenoleukodystrofi (ALD og AMN) | Pelizaeus Merzbacher...Forente stater
-
National Cancer Institute (NCI)SuspendertDowns syndrom | Tilbakevendende B Akutt lymfatisk leukemiForente stater, Canada, Puerto Rico, Australia
-
Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)FullførtMyelodysplastiske syndromer | Leukemi | Myelodysplastiske/myeloproliferative neoplasmerForente stater, Canada, Puerto Rico, Australia, Nederland, New Zealand, Sveits
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutteringHurler syndrom | Sfingolipidoser | Peroksisomale lidelser | Metakromatisk leukodystrofi | Alfa-mannosidose | Hunters syndrom | Mukopolysakkaridose lidelser | Maroteaux Lamy syndrom | Sly syndrom | Fucosidosis | Aspartylglucosaminuri | Glykoprotein metabolske forstyrrelser | Recessive leukodystrofier | Globoidcelleleuk... og andre forholdForente stater
-
Verinata Health, Inc.FullførtSvangerskap | Downs syndrom | Edwards syndrom | Patau syndrom | Turners syndromForente stater
-
Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbeidspartnerePåmelding etter invitasjonMukopolysakkaridose II | Fabrys sykdom | Niemann-Pick sykdom, type C | Mukopolysakkaridose VI | Lysosomal Acid Lipase-mangel | Metakromatisk leukodystrofi | Gauchers sykdom | Cerebrotendinøs xantomatose | Mukopolysakkaridose IV A | GM1 Gangliosidosis | Mukopolysakkaridose VII | Syre sfingomyelinase mangel | Ceroid... og andre forholdForente stater
-
National Cancer Institute (NCI)RekrutteringDowns syndrom | B Akutt lymfatisk leukemi | B Lymfoblastisk lymfomForente stater, Canada, Puerto Rico, Australia, New Zealand
-
RTI InternationalUniversity of North Carolina, Chapel HillPåmelding etter invitasjonTuberøs sklerose | Downs syndrom | Duchenne muskeldystrofi | Prader-Willi syndrom | Fragilt X-syndrom | Rett syndrom | Turners syndrom | Williams syndrom | Angelman syndrom | Kromosom 22q11.2 delesjonssyndrom | Klinefelters syndrom | Phelan-McDermid syndrom | Dup15Q syndrom | Smith Magenis syndromForente stater
-
Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)Aktiv, ikke rekrutterendeAkutt myeloid leukemi | Downs syndrom | Myelodysplastisk syndrom | Myeloproliferativ neoplasma | Myeloid leukemi assosiert med Downs syndromForente stater, Canada, Saudi-Arabia, Puerto Rico, Australia, New Zealand
-
National Cancer Institute (NCI)Childrens Oncology Group (COG); LLS PedAL LLCRekrutteringDowns syndrom | Tilbakevendende akutt myeloid leukemi | Tilbakevendende myelodysplastisk syndrom | Refraktær Akutt Myeloid Leukemi | Refraktært myelodysplastisk syndrom | Tilbakevendende blandet fenotype akutt leukemi | Ildfast blandet fenotype Akutt leukemi | Akutt myeloid leukemi etter cytotoksisk... og andre forholdForente stater
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrutteringMetabolsk sykdom | Purin-Pyrimidin-metabolisme | AICDA, OMIM *605257, immunsvikt med hyper-IgM, type 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Hyper-IgM Syndrome 5 | NT5C3A, OMIM *606224, anemi, hemolytisk, på grunn av UMPH1-mangel | UMPS, OMIM *613891, Orotic Aciduria | DHODH, OMIM *126064, Millers syndrom (postaksial... og andre forholdForente stater
-
Natera, Inc.Children's Hospital of Philadelphia; Montefiore Medical Center; University... og andre samarbeidspartnereFullførtPrader-Willi syndrom | DiGeorge syndrom | 22q11 delesjonssyndrom | Angelman syndrom | Trisomi 21 | Trisomi 18 | Trisomi 13 | Monosomi X | Kjønnskromosomavvik | 1p36 delesjonssyndrom | Cri-du-Chat syndromForente stater, Australia, Irland, Spania, Sverige, Storbritannia
-
New York Medical CollegeFullførtMukopolysakkaridose I | Myelodysplastisk syndrom | Akutt lymfatisk leukemi | Akutt myelogen leukemi | Niemann-Pick sykdom | Mukopolysakkaridose VI | Wolman sykdom | Adrenoleukodystrofi | Batten sykdom | Metakromatisk leukodystrofi | Diamond-Blackfan anemi | Alvorlig aplastisk anemi | Fucosidosis | Gauchers sykdom | Amegakaryocytisk... og andre forholdForente stater
-
Sanguine BiosciencesFullførtDepresjon | Melanom | Epilepsi | Lymfom | Multippel sklerose | Nyrekreft | Livmorhalskreft | Sukkersyke | Leukemi | Brystkreft | Kroniske nyresykdommer | Kronisk obstruktiv lungesykdom | Parkinsons sykdom | Systemisk lupus erythematosus | Multippelt myelom | Hepatitt B | Søvnløshet | Tykktarmskreft | HIV/AIDS | Bukspyttkjertelkreft | Psor... og andre forholdForente stater
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute... og andre samarbeidspartnereRekrutteringMukopolysakkaridoser | Leukoencefalopatier | Leukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | X-bundet adrenoleukodystrofi | Gangliosidoser | Metakromatisk leukodystrofi | Krabbe sykdom | Refsum sykdom | Cadasil | Sjøgren-Larsson syndrom | Allan-Herndon-Dudley syndrom | Hvitstoffsykdom | GM2 Gangliosidosis | Zellwegers... og andre forholdForente stater
-
LLS PedAL Initiative, LLCNational Cancer Institute (NCI); Children's Oncology GroupRekrutteringAkutt myeloid leukemi | Juvenil myelomonocytisk leukemi | Akutt lymfatisk leukemi | Myelodysplastisk syndrom | Myeloid leukemi assosiert med Downs syndrom | Blandet fenotype akutt leukemi | Akutt myeloid leukemi etter cytotoksisk terapi | Myelodysplastisk syndrom etter cytotoksisk terapiForente stater, Canada, Australia, Puerto Rico, New Zealand
-
Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)Aktiv, ikke rekrutterendeAkutt lymfatisk leukemi | Downs syndrom | Philadelphia kromosom positiv | Barndom B Akutt lymfatisk leukemi med t(9;22)(q34.1;q11.2); BCR-ABL1 | Barndom B Akutt lymfatisk leukemi | Voksen B-lymfoblastisk lymfom | Ann Arbor Stage I B lymfatisk lymfom | Ann Arbor Stage II B lymfatisk lymfom | Barndom B-lymfoblastisk... og andre forholdForente stater, Canada, Puerto Rico, Australia, New Zealand, Sveits, Irland
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbeidspartnerePåmelding etter invitasjonPrimær hyperoksaluri type 3 | Sukkersyke | Hemofili A | Hemofili B | Arvelig fruktoseintoleranse | Cystisk fibrose | Faktor VII-mangel | Fenylketonuri | Sigdcellesykdom | Dravet syndrom | Duchenne muskeldystrofi | Prader-Willi syndrom | Fragilt X-syndrom | Kronisk granulomatøs sykdom | Rett syndrom | Wilsons sykdom | Niemann-Pick... og andre forholdForente stater
-
Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)FullførtSekundær akutt myeloid leukemi | Akutt erytroleukemi i barndom (M6) | Akutt megakaryocytisk leukemi i barndom (M7) | Akutt monoblastisk leukemi i barndom (M5a) | Akutt monocytisk leukemi i barndom (M5b) | Akutt myeloblastisk leukemi i barndom med modning (M2) | Akutt myeloblastisk leukemi i barndom... og andre forholdForente stater, Canada, Australia, Puerto Rico
-
Duke UniversityEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbeidspartnereRekrutteringHjertefeil | Smerte | Lungebetennelse | Hypertensjon | Ødem | Hemofili | Søvnløshet | Pulmonal arteriell hypertensjon | Koagulasjonsforstyrrelse | Astma hos barn | Downs syndrom | Attention Deficit Hyperactivity Disorder | Bronkopulmonal dysplasi | Hypokalemi | Hyperfosfatemi | Primær hyperaldosteronisme | Adrenal insuffisiens | Urinveisinfeksjoner... og andre forholdForente stater, Canada