Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badania kliniczne na Choroba spichrzeniowa glikogenu, typ 14

Łącznie 58332 wyników

Orpha Labs

Nieznany

Badanie ORL-1G (D-galaktozy) u pacjentów z chorobą spichrzeniową glikogenu typu 14

Choroba spichrzeniowa glikogenu, typ 14

Indyk
Duke University
Kriya Therapeutics

Rekrutacyjny

GSD VI i GSD IX Historia naturalna

Choroba spichrzeniowa glikogenu VI | CHOROBA PRZECHOWYWANIA GLIKOGENU IXa1 | CHOROBA PRZECHOWYWANIA GLIKOGENU IXa2 | Choroba spichrzeniowa glikogenu IXB | Choroba spichrzeniowa glikogenu IXC | GSD 9 (wszystkie podtypy) | GSD 6

Stany Zjednoczone
University Medical Center Groningen
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Zakończony

Endogenna produkcja glukozy u pacjentów z chorobą spichrzeniową glikogenu typu Ia (ENGLUPRO GSDIa)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu IA

Holandia
John Mitchell

Zakończony

Sen i jakość życia u pacjentów z chorobą magazynowania glikogenu na standardowej i zmodyfikowanej niegotowanej skrobi kukurydzianej

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu III | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu IA | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu IB | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu 0

Kanada
CENTOGENE GmbH Rostock

Wycofane

Biomarker chorób spichrzeniowych glikogenu (BioGlycogen) (BioGlycogen)

Metabolizm fruktozy, błędy wrodzone | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II | Choroba spichrzeniowa glikogenu | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu V | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu I | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu III | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu VII | Choroba spichrzeniowa... i inne warunki

Niemcy, Indie, Sri Lanka
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Zakończony

Retrospektywne badanie monitorowania glukozy w celu kontroli glikemii u pacjentów z GSDIa

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu IA

Holandia, Stany Zjednoczone
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Aktywny, nie rekrutujący

Badanie transferu genu glukozo-6-fosfatazy związanego z serotypem 8 wirusa związanego z adenowirusami u pacjentów z chorobą spichrzeniową glikogenu typu Ia (GSDIa)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu IA

Stany Zjednoczone, Brazylia, Kanada, Dania, Niemcy, Włochy, Holandia, Hiszpania
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Aktywny, nie rekrutujący

Długoterminowa obserwacja w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności transferu genu glukozo-6-fosfatazy (G6Paza) za pośrednictwem serotypu 8 (AAV8) wirusa związanego z adenowirusem (AAV) u dorosłych z chorobą spichrzeniową glikogenu typu Ia (GSDIa)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu IA | Choroba von Gierkego (GSD typu Ia)

Holandia, Stany Zjednoczone, Kanada, Hiszpania
Sanguine Biosciences

Zakończony

Prospektywne pobieranie biopróbek od pacjentów pediatrycznych i dorosłych opiekunów, u których zdiagnozowano chorobę spichrzeniową glikogenu typu 1B (GSD1b)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu IB

Stany Zjednoczone
Rigshospitalet, Denmark

Nieznany

Metabolizm tłuszczów i cukrów podczas ćwiczeń u pacjentów z miopatią metaboliczną

Metabolizm węglowodanów, błędy wrodzone | Metabolizm, Wrodzone Błędy | Metabolizm lipidów, błędy wrodzone | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu V | Niedobór VLCAD | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu III | Niedobór kinazy fosfoglicerynianowej | Neutralna choroba... i inne warunki

Dania
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University...

Rekrutacyjny

Skuteczność i bezpieczeństwo empagliflozyny u pacjentów z GSD-Ib

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu IB

Chiny
University of Manitoba
Co-Investigator - Dr. Cheryl Rockman-Greenberg

Zakończony

Porównanie wpływu infuzji nowej skrobi (glikozydy) i infuzji dekstrozy przez rurkę gastrostomijną na całonocną kontrolę euglikemii u dzieci z chorobą spichrzeniową glikogenu typu I: otwarta próba demonstracyjna (Glycosade GSD)

Hipoglikemia | Zaburzenie magazynowania glikogenu typu 1 | Skrobia kukurydziana | Glikozada

Kanada
McMaster University

Jeszcze nie rekrutacja

Terapia żywieniowa w chorobie Pompego o późnym początku (PDT-MIS)

Otyłość | Lizosomalne choroby spichrzeniowe | Utrata mięśni | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II | Choroba Pompego | Słabe odżywianie | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II, osoba dorosła | Choroba spichrzania glikogenu typu II o późnym początku
Hospital de Clinicas de Porto Alegre
Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico; Fundação Médica...

Zakończony

Zastosowanie niegotowanego słodkiego Polvilho w leczeniu chorób związanych z magazynowaniem glikogenu w wątrobie

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu I

Brazylia
Areeg El-Gharbawy
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Zakończony

Terapia anaplerotyczna z użyciem triheptanoiny u pacjentów z chorobą spichrzeniową glikogenu typu I

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu I

Stany Zjednoczone
Amicus Therapeutics

Rekrutacyjny

Badanie oceniające bezpieczeństwo, skuteczność, farmakokinetykę, PD i immunogenność Cipaglucosidase Alfa/Miglustat u pacjentów z IOPD w wieku od 0 do (ROSSELLA)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II w wieku niemowlęcym

Stany Zjednoczone, Tajwan, Francja, Niemcy, Włochy, Zjednoczone Królestwo
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Badanie porównujące skuteczność i bezpieczeństwo enzymatycznej terapii zastępczej Awalglukozydaza alfa i alglukozydaza alfa podawane co drugi tydzień pacjentom z chorobą Pompego o późnym początku, którzy nie byli wcześniej leczeni z powodu choroby Pompego (COMET)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II; choroba Pompego

Czechy, Tajwan, Belgia, Niemcy, Republika Korei, Stany Zjednoczone, Argentyna, Australia, Austria, Brazylia, Kanada, Dania, Francja, Węgry, Włochy, Japonia, Meksyk, Holandia, Polska, Portugalia, Federacja Rosyjska, Hiszpania, Szwajc... i więcej
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności powtórnego dawkowania neoGAA u pacjentów z późną postacią choroby Pompego.

Choroba Pompego | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD II) | Niedobór kwaśnej maltazy

Stany Zjednoczone, Belgia, Dania, Francja, Niemcy, Holandia, Zjednoczone Królestwo
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Farmakokinetyka alglukozydazy alfa u pacjentów z chorobą Pompego (PAPAYA)

Choroba Pompego | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD II)

Stany Zjednoczone, Federacja Rosyjska, Zjednoczone Królestwo, Bułgaria, Indie, Ukraina
University of Florida
Prometheus Laboratories

Zakończony

Badanie związku między chorobą spichrzeniową glikogenu typu Ia a chorobą zapalną jelit

Zapalna choroba jelit | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu Ia

Stany Zjednoczone
Medical University of Vienna

Rekrutacyjny

Nowe metaboliczne biomarkery mięśniowe w chorobie Pompego - nieinwazyjne badanie pilotażowe eksploracyjne rezonansu magnetycznego. (POMPE)

Choroba Pompego | Choroba McArdle'a

Austria
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Rekrutacyjny

Historia naturalna choroby Pompego (POMPE)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II, osoba dorosła

Francja
University of Zurich

Zakończony

Overnight Feeding Study in Glycogen Storage Disease Type 1

Glycogen Storage Disease Type 1 (GSD 1)

Szwajcaria
Rigshospitalet, Denmark
Danish Research Center for Magnetic Resonance

Rekrutacyjny

Spektroskopia rezonansu magnetycznego węgla-13 w chorobach magazynowania glikogenu

Choroba spichrzeniowa glikogenu | Choroba Pompego (późny początek) | Choroba McArdle'a

Dania
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Badanie przedłużenia alfa awalglukozydazy (NEO-EXT)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II Choroba Pompego

Stany Zjednoczone, Belgia, Dania, Francja, Niemcy, Holandia, Zjednoczone Królestwo
Genzyme, a Sanofi Company

Aktywny, nie rekrutujący

Badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności awalglukozydazy alfa podawanej co drugi tydzień pacjentom pediatrycznym z chorobą Pompego o początku wczesnodziecięcym, wcześniej leczonym alglukozydazą alfa (Mini-COMET)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II – choroba Pompego

Stany Zjednoczone, Francja, Japonia, Tajwan, Zjednoczone Królestwo
Spark Therapeutics

Aktywny, nie rekrutujący

Badanie transferu genów w chorobie Pompego o późnym początku (RESOLUTE)

Lizosomalne choroby spichrzeniowe | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu 2 | Choroba Pompego (późny początek) | Choroba Pompego | LOPD | Niedobór kwaśnej maltazy

Stany Zjednoczone, Kanada, Holandia, Francja, Dania, Niemcy, Włochy, Zjednoczone Królestwo
Spark Therapeutics

Zakończony

Badanie seroprewalencji przeciwciał neutralizujących z elementem retrospektywnym u uczestników z późną postacią choroby Pompego

Lizosomalne choroby spichrzeniowe | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu 2 | Choroba Pompego (późny początek) | Choroba Pompego | LOPD | Niedobór kwaśnej maltazy

Stany Zjednoczone, Włochy, Zjednoczone Królestwo, Holandia, Francja, Niemcy
Duke University
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Identyfikacja zaangażowania języka w późną postać choroby Pompego

Neuropatia | Miopatia | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (choroba Pompego o późnym początku)

Stany Zjednoczone
Duke University

Zakończony

Badanie rozwojowe telemedycyny Pompe

Choroba Pompego | Choroba spichrzeniowa glikogenu II

Stany Zjednoczone
ModernaTX, Inc.

Rekrutacyjny

Badanie mRNA-3745 u uczestników z chorobą spichrzeniową glikogenu typu 1a (GSD1a)

Choroba spichrzeniowa glikogenu

Stany Zjednoczone, Kanada
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Zakończony

Badanie oceniające biomarkery i objawy kliniczne u osób z chorobą spichrzeniową glikogenu typu III (GSD III)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu III

Stany Zjednoczone
Rigshospitalet, Denmark
University of Texas Southwestern Medical Center; Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere i inni współpracownicy

Zakończony

Wpływ triheptanoiny na dorosłych z chorobą McArdle'a (choroba magazynowania glikogenu typu V)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu V

Dania
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Protokół przedłużenia badania dotyczącego leczenia późnego początku

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD-II) | Choroba Pompego (późny początek) | Glikogeneza typu II | Niedobór kwaśnej maltazy (AMD)

Stany Zjednoczone, Francja, Kanada, Holandia, Australia
Baylor Research Institute
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Zakończony

Próba leczenia triheptanoiną u pacjentów z chorobą ciała poliglukozanowego u dorosłych

Choroba ciała poliglukozanowego u dorosłych | Niedobór enzymu rozgałęziacza glikogenu | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu IV

Francja
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Badanie wysokiej dawki lub wysokiej częstotliwości dawki alglukozydazy alfa

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD-II) | Choroba Pompego | Niedobór kwaśnej maltazy glikogenezy 2

Stany Zjednoczone, Kanada, Australia
Nicoline Løkken

Zakończony

Ankieta dotycząca diety ketogenicznej u pacjentów z chorobą McArdle'a (GSDV)

Choroba McArdle'a

Dania
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Rozszerzone badanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności preparatu Myozyme dla pojedynczego pacjenta z chorobą Pompego, który był wcześniej włączony do badań ERT sponsorowanych przez firmę Genzyme.

Choroba Pompego o późnym początku | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II GSD II

Stany Zjednoczone
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Badanie indukcji tolerancji immunologicznej

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD-II) | Choroba Pompego | Niedobór kwaśnej maltazy glikogenezy 2

Stany Zjednoczone, Izrael
Rigshospitalet, Denmark

Zakończony

MRI w chorobie McArdle'a (GSDV)

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu V

Dania
Institut National de la Santé Et de la Recherche...
Rigshospitalet, Denmark

Nieznany

Triheptanoina w Mc Ardle

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu V
Rigshospitalet, Denmark
University College, London

Zakończony

Zmodyfikowana dieta ketogeniczna u pacjentów z chorobą McArdle'a Część B

Choroba McArdle'a

Dania, Zjednoczone Królestwo
Reneo Pharma Ltd

Zakończony

Badanie bezpieczeństwa REN001 u pacjentów z chorobą McArdle'a

Choroba McArdle'a

Hiszpania, Zjednoczone Królestwo
IRCCS Eugenio Medea
University of Pisa; University of Messina

Zakończony

Leczenie choroby McArdle'a za pomocą diety ketogenicznej

Choroba spichrzeniowa glikogenu

Włochy
Rigshospitalet, Denmark

Zakończony

Zmodyfikowana dieta ketogeniczna u pacjentów z chorobą McArdle'a Część A

Choroba McArdle'a

Dania
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Badanie noninferiority alglukozydazy alfa wytwarzanej w skalach 160 l i 4000 l u wcześniej nieleczonych pacjentów z chorobą Pompego o początku wczesnodziecięcym

Glikogenoza 2 | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD II) | Niedobór kwaśnej maltazy | Choroba Pompego (początek niemowlęcy)

Stany Zjednoczone, Tajwan, Niemcy
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Eksploracyjne badanie oceniające biopsję mięśni u pacjentów z późną postacią choroby Pompego leczonych alglukozydazą alfa

Niedobór kwaśnej maltazy glikogenezy 2 | Choroba Pompego (późny początek) | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD II)

Stany Zjednoczone, Holandia, Zjednoczone Królestwo, Niemcy
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Badanie dotyczące ewolucji pacjentów z ciężką późną postacią choroby Pompego z dysfunkcją płuc i otrzymujących Myozyme®

Niedobór kwaśnej maltazy glikogenezy 2 | Choroba Pompego (późny początek) | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD II)

Francja
Rigshospitalet, Denmark

Zakończony

Doustna suplementacja ciała ketonowego u pacjentów z chorobą McArdle'a (GSDV)

Choroba McArdle'a

Dania
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Badanie wzrostu i rozwoju alglukozydazy alfa

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD-II) | Choroba niedoboru kwaśnej maltazy | Choroba Pompego

Stany Zjednoczone

Badania kliniczne na Choroba spichrzeniowa glikogenu, typ 14

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Paraguay

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje