Clinical Trials on Metabolizm purynowo-pirymidynowy, błędy wrodzone in New Zealand
Łącznie 703 wyników
-
IntraBio IncZakończonyGangliozydoza GM2 | Choroba Taya-Sachsa | Choroba SandhoffaStany Zjednoczone, Niemcy, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo
-
Amicus TherapeuticsRekrutacyjnyChoroba PompegoStany Zjednoczone, Niemcy
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.ZakończonyChoroba WilsonaStany Zjednoczone, Hiszpania, Tajwan, Francja, Czechy, Węgry, Indyk, Zjednoczone Królestwo, Austria, Niemcy, Izrael, Serbia, Australia, Japonia, Dania, Republika Korei, Nowa Zelandia, Kanada, Federacja Rosyjska, Polska, Singapur, ...
-
Aeglea BiotherapeuticsZakończonyNiedobór arginazy I | HiperargininemiaStany Zjednoczone, Włochy, Kanada, Francja, Zjednoczone Królestwo, Austria, Niemcy
-
Amicus TherapeuticsZakończonyChoroba Gauchera | Choroba Gauchera, typ 1 | Choroba Gauchera typu 1Stany Zjednoczone
-
OrphalanAktywny, nie rekrutującyChoroba WilsonaStany Zjednoczone
-
New York Stem Cell Foundation Research InstituteSilverstein FoundationRekrutacyjnyZdrowy | Choroba Parkinsona | Choroba Gauchera | Mutacja genu GBAStany Zjednoczone
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncRekrutacyjnyNiedobór OTCStany Zjednoczone, Portugalia, Włochy, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo, Japonia, Kanada, Niemcy, Francja, Argentyna, Holandia, Brazylia
-
ShireZakończonyChoroba GaucheraStany Zjednoczone, Izrael, Zjednoczone Królestwo, Polska, Hiszpania
-
Kyowa Kirin, Inc.ZakończonyHipofosfatemia sprzężona z chromosomem XStany Zjednoczone
-
LYSOGENEAktywny, nie rekrutującyMukopolisacharydoza typu IIIANiemcy, Stany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Francja, Holandia
-
Kaleido BiosciencesZakończonyODBLOKOWANE: faza 2, otwarte badanie z KB195 u pacjentów z zaburzeniem cyklu mocznikowego (UNLOCKED)Zaburzenia cyklu mocznikowegoBelgia, Stany Zjednoczone, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo, Niemcy, Szwajcaria, Indyk
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.ZakończonyHipofosfatemia sprzężona z chromosomem XStany Zjednoczone
-
Novartis PharmaceuticalsRekrutacyjnyHeterozygotyczna lub homozygotyczna rodzinna hipercholesterolemiaHolandia, Izrael, Węgry, Włochy, Niemcy, Indyk, Hiszpania, Stany Zjednoczone, Francja, Norwegia, Federacja Rosyjska, Afryka Południowa, Zjednoczone Królestwo, Kanada, Szwajcaria, Brazylia, Liban, Słowenia, Polska, Tajwan, Malezja
-
Exsar CorporationThe Hospital for Sick Children; NYU Langone Health; University Hospitals Cleveland...WycofaneG(M2) Gangliozyd | Gangliozyd choroby Taya-Sachsa | Choroba Sandhoffa GangliozydStany Zjednoczone, Kanada
-
Macfarlane Burnet Institute for Medical Research...PATH; UNITAID; University of Melbourne; Menzies School of Health Research; Medicines... i inni współpracownicyRekrutacyjnyVivax Malaria | Niedobór G6PDPapua Nowa Gwinea
-
Horizon Therapeutics, LLCZakończonyZaburzenia cyklu mocznikowegoStany Zjednoczone, Kanada
-
Atlantic Health SystemRegeneron PharmaceuticalsJeszcze nie rekrutacjaRodzinna hipercholesterolemia | Niedobór lipoprotein o dużej gęstości | Typy lipoprotein — układ Lp Lp(A) Hiperlipoproteinemia | Apolipoproteina B 100, rodzinnie wadliwa | Hiperlipoproteinemia typu lipoidowego o małej gęstościStany Zjednoczone
-
Passage Bio, Inc.Aktywny, nie rekrutującyGangliozydoza GM1 | Gangliozydoza GM1, typ I | Gangliozydoza GM1, typ 2 | Niedobór beta-galaktozydazy-1 (GLB1).Stany Zjednoczone, Kanada, Zjednoczone Królestwo, Indyk, Brazylia
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAktywny, nie rekrutującyNiedobór transkarbamylazy ornityny (OTC).Kanada, Stany Zjednoczone, Francja, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo
-
ActelionZakończonyChoroba Gauchera typu 1Stany Zjednoczone, Tajwan, Kanada, Hiszpania, Australia, Francja, Brazylia, Węgry, Czechy, Niemcy, Włochy, Holandia, Zjednoczone Królestwo
-
SanofiRekrutacyjnyChoroba spichrzeniowa glikogenu typu IIBelgia, Stany Zjednoczone, Włochy, Hiszpania, Tajwan, Zjednoczone Królestwo, Holandia, Francja, Niemcy
-
Novartis PharmaceuticalsZakończonyPodwyższony cholesterol | Homozygotyczna rodzinna hipercholesterolemia | Heterozygotyczna rodzinna hipercholesterolemia | ASCVDStany Zjednoczone, Kanada, Czechy, Dania, Niemcy, Węgry, Holandia, Polska, Afryka Południowa, Hiszpania, Szwecja, Ukraina, Zjednoczone Królestwo
-
SanofiRekrutacyjnyChoroba spichrzeniowa glikogenu typu IIBelgia, Stany Zjednoczone, Chiny, Niemcy, Włochy, Holandia, Hiszpania, Tajwan, Zjednoczone Królestwo
-
Genzyme, a Sanofi CompanyZakończonyChoroba Pompego | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD II)Stany Zjednoczone, Federacja Rosyjska, Zjednoczone Królestwo, Bułgaria, Indie, Ukraina
-
Kastle Therapeutics, LLCIonis Pharmaceuticals, Inc.ZakończonyChoroby metaboliczne | Wady wrodzone | Niemowlę, noworodek, choroby | Choroby genetyczne, wrodzone | Dyslipidemie | Metabolizm, Wrodzone Błędy | Zaburzenia metabolizmu lipidów | Hipercholesterolemia | Hiperlipidemie | Hiperlipoproteinemie | Metabolizm lipidów, błędy wrodzone | Hiperlipoproteinemia typu II | Zaburzenia... i inne warunkiStany Zjednoczone, Kanada, Brazylia, Tajwan, Singapur, Afryka Południowa, Zjednoczone Królestwo
-
Alexion PharmaceuticalsZakończonyNiedobór kwaśnej lipazy lizosomalnej | Niedobór LAL | Choroba spichrzania estrów cholesterolu (CESD)Francja, Zjednoczone Królestwo, Stany Zjednoczone, Kanada, Czechy
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktywny, nie rekrutującyChoroba Gauchera typu 1 | Choroba Gauchera typu 3Niemcy, Stany Zjednoczone, Japonia, Zjednoczone Królestwo
-
SanofiRekrutacyjnyChoroba Fabry'egoStany Zjednoczone
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.ZakończonyHipofosfatemia sprzężona z chromosomem XStany Zjednoczone, Republika Korei, Kanada, Japonia, Francja, Dania
-
Allena PharmaceuticalsZakończonyHiperoksaluria jelitowa | Pierwotna hiperoksaluria | HiperoksalemiaStany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Niemcy
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Aktywny, nie rekrutującyRodzinny zespół chylomikronemiiHiszpania, Zjednoczone Królestwo, Francja, Kanada, Stany Zjednoczone, Włochy, Holandia, Norwegia, Portugalia, Słowacja, Szwecja
-
Freeline TherapeuticsRekrutacyjnyChoroba Gauchera, typ 1Hiszpania, Izrael, Stany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Brazylia, Niemcy, Paragwaj
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.ZakończonyHipofosfatemia sprzężona z chromosomem XStany Zjednoczone
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncZakończonyMukopolisacharydoza | Syndrom Sly'a | Mukopolisacharydoza VII | MPS VIIHiszpania, Stany Zjednoczone, Portugalia
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncZakończonyZespół niedoboru transportera glukozy typu 1 (Glut1 DS)Stany Zjednoczone, Hiszpania, Australia, Francja, Izrael, Włochy, Zjednoczone Królestwo
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.ZakończonyHipofosfatemia sprzężona z chromosomem XStany Zjednoczone, Republika Korei, Japonia, Irlandia, Zjednoczone Królestwo, Francja, Włochy
-
Amicus TherapeuticsZakończonyChoroba Pompego o późnym początkuStany Zjednoczone, Kanada, Australia, Belgia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyZakończonyChoroba PompegoStany Zjednoczone
-
BioMarin PharmaceuticalZakończonyMukopolisacharydoza IVA (zespół Morquio A)Australia
-
Novo Nordisk A/SZakończonyChoroby nerek | Choroby Urologiczne | Choroba genetyczna | Pierwotna hiperoksaluria typu 1 (PH1) | Pierwotna hiperoksaluria typu 2 (PH2)Polska, Stany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Nowa Zelandia, Australia, Kanada, Francja, Niemcy, Izrael, Włochy, Japonia, Liban, Holandia, Rumunia, Hiszpania
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsZakończonyRodzinny zespół chylomikronemiiStany Zjednoczone, Brazylia, Kanada, Francja, Niemcy, Węgry, Izrael, Włochy, Holandia, Afryka Południowa, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo
-
BioMarin PharmaceuticalZatwierdzony do celów marketingowychSyndrom Morquio A | MPS IV | Mukopolisacharydoza IVAStany Zjednoczone, Portoryko
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsZakończonyRodzinny zespół chylomikronemiiStany Zjednoczone, Izrael, Hiszpania, Włochy, Zjednoczone Królestwo, Holandia, Kanada, Węgry, Szwecja, Francja, Norwegia, Portugalia, Słowacja
-
National Center for Research Resources (NCRR)Icahn School of Medicine at Mount SinaiZakończonyMetabolizm, Wrodzone Błędy | Leukodystrofia, komórka globoidalna | Choroba Taya-Sachsa | Porfiria, erytropoetycznaStany Zjednoczone
-
LIB Therapeutics LLCMedpace, Inc.Rejestracja na zaproszenieRodzinna hipercholesterolemia | Podwyższony cholesterol | Choroby układu krążenia z wzmianką o miażdżycyStany Zjednoczone, Izrael, Norwegia, Afryka Południowa, Indyk, Indie
-
Amicus TherapeuticsZatwierdzony do celów marketingowychChoroba Fabry'egoStany Zjednoczone, Australia
-
Amicus TherapeuticsZakończonyChoroba Fabry'egoStany Zjednoczone
-
Yale UniversityWilson Disease AssociationRekrutacyjny
-
ActelionZakończony