- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Search trials
Clinical Trials on Metabolizm purynowo-pirymidynowy, błędy wrodzone in New Zealand
Łącznie 703 wyników
-
Aspa TherapeuticsRekrutacyjnyChoroba CanavanaStany Zjednoczone
-
Intellia TherapeuticsRegeneron PharmaceuticalsRekrutacyjnyAmyloidoza transtyretynowa (ATTR) z kardiomiopatiąStany Zjednoczone, Australia, Zjednoczone Królestwo, Nowa Zelandia, Kanada
-
SanofiZakończonyLipidoza sfingomielinyWłochy, Czechy, Belgia, Francja, Portugalia, Indyk, Stany Zjednoczone, Argentyna, Brazylia, Chile, Niemcy, Rumunia, Hiszpania
-
BioMarin PharmaceuticalZakończonySyndrom Morquio A | MPS IV | Mukopolisacharydoza IV AStany Zjednoczone, Kanada, Francja, Tajwan, Argentyna, Kolumbia, Hiszpania, Indyk, Japonia, Arabia Saudyjska, Holandia, Dania, Republika Korei, Brazylia, Zjednoczone Królestwo, Niemcy, Norwegia, Portugalia, Włochy, Katar
-
Audentes TherapeuticsZakończonyZespół Criglera-NajjaraIzrael, Stany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo
-
University of Texas Southwestern Medical CenterNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Columbia University; The Cleveland... i inni współpracownicyRekrutacyjnyAmyloidoza, rodzinna | Amyloidoza, dziedziczna | Amyloidoza serca | Rodzinna kardiomiopatia amyloidowa związana z transtyretyną (ATTR). | Mutacja genu transtyretynyStany Zjednoczone
-
National Niemann-Pick Disease FoundationIcahn School of Medicine at Mount Sinai; Engage Health Inc.ZakończonyChoroby Niemanna-PickaStany Zjednoczone
-
Genzyme, a Sanofi CompanyZakończonyChoroba Niemanna-Picka | Niedobór kwaśnej sfingomielinazyStany Zjednoczone
-
TakedaDo dyspozycjiSyndrom HunteraStany Zjednoczone, Australia, Meksyk, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo
-
Audentes TherapeuticsZakończonyZespół Criglera-NajjaraIzrael, Stany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.RekrutacyjnyMukopolisacharydoza IIStany Zjednoczone, Niemcy, Hiszpania, Francja, Brazylia, Argentyna, Indyk, Zjednoczone Królestwo, Polska, Włochy
-
SanofiRekrutacyjnyChoroba Fabry'egoChiny, Finlandia, Niemcy, Norwegia, Zjednoczone Królestwo, Stany Zjednoczone, Dania, Austria, Grecja, Rumunia, Argentyna, Brazylia, Kanada, Japonia, Meksyk, Polska, Włochy, Francja, Indyk, Australia, Szwajcaria
-
TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.RekrutacyjnySyndrom Huntera | Mukopolisacharydoza (MPS)Stany Zjednoczone
-
Cyclo Therapeutics, Inc.ZakończonyChoroba Niemanna-Picka, typ C1Stany Zjednoczone
-
Aldeyra Therapeutics, Inc.ZakończonyZespół Sjogrena-LarssonaStany Zjednoczone
-
NYU Langone HealthZakończonyCystynuriaStany Zjednoczone
-
NYU Langone HealthNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)ZakończonyCystynuriaStany Zjednoczone
-
Denali Therapeutics Inc.RekrutacyjnyMukopolisacharydoza IIStany Zjednoczone, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo, Czechy, Francja, Kanada, Włochy, Belgia, Holandia, Niemcy, Argentyna, Szwecja, Indyk, Brazylia, Kolumbia
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... i inni współpracownicyZakończonyMukopolisacharydoza typu I | Mukopolisacharydoza typu II | Mukopolisacharydoza typu VI | Mukopolisacharydoza typu IV | Mukopolisacharydoza typu VIIStany Zjednoczone, Kanada
-
Akcea TherapeuticsRekrutacyjnyDziedziczna amyloidoza transtyretynowa z polineuropatiąStany Zjednoczone, Kanada
-
Michio HiranoSanthera PharmaceuticalsZakończonyZespół MELASStany Zjednoczone
-
Mayo ClinicRekrutacyjnyCystynuria | Hiperoksaluria | Choroba Denta | Zespół Lowe'a | Niedobór fosforybozylotransferazy adeninowejStany Zjednoczone, Kanada, Islandia, Izrael
-
Sangamo TherapeuticsAktywny, nie rekrutującyHemofilia B | Mukopolisacharydoza I | Mukopolisacharydoza IIStany Zjednoczone
-
Luminex CorporationZakończonyPrzerost nadnerczy, wrodzony | Mukowiscydoza | Wrodzona niedoczynność tarczycyStany Zjednoczone
-
NYU Langone HealthZakończony
-
Spruce BiosciencesRekrutacyjnyWrodzony przerost nadnerczy | 21-OHDStany Zjednoczone
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyRekrutacyjnySchyłkową niewydolnością nerek | Pierwotna hiperoksaluria typu 2 | Pierwotna hiperoksaluria typu 1Niemcy, Hiszpania, Stany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Włochy, Zjednoczone Emiraty Arabskie, Liban, Maroko, Francja, Rumunia
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyRejestracja na zaproszenieChoroby nerek | Choroby Urologiczne | Choroba genetyczna | Pierwotna hiperoksaluria typu 1 (PH1) | Pierwotna hiperoksaluria typu 2 (PH2) | Pierwotna hiperoksaluria typu 3 (PH3)Stany Zjednoczone, Francja, Niemcy, Japonia, Liban, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo, Australia, Kanada, Włochy, Holandia, Norwegia, Indyk
-
Neurocrine BiosciencesAktywny, nie rekrutującyWrodzony przerost nadnerczyStany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Francja, Grecja, Włochy, Hiszpania, Belgia, Kanada, Niemcy, Polska
-
Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South Florida; National Institutes of Health (NIH)ZakończonyZespół Hermansky'ego-PudlakaStany Zjednoczone
-
Spruce BiosciencesAktywny, nie rekrutującyWrodzony przerost nadnerczyStany Zjednoczone, Australia, Brazylia, Estonia, Niemcy, Republika Korei, Łotwa, Litwa, Polska, Rumunia, Hiszpania, Szwecja, Indyk, Kanada, Włochy, Zjednoczone Królestwo
-
Bellus Health IncNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)ZakończonyUderzenie | Choroby neurologiczne, ogólneStany Zjednoczone
-
ZevraDenmarkDo dyspozycjiChoroba Niemanna-Picka typu CStany Zjednoczone
-
Revive Therapeutics, Ltd.Nieznany
-
PfizerZakończonyMózgowa angiopatia amyloidowaKanada, Stany Zjednoczone, Holandia, Francja, Zjednoczone Królestwo
-
PfizerZakończonyDziedziczna amyloidoza transtyretynowa (ATTRv) Kardiomiopatia (CM), fenotyp mieszanyStany Zjednoczone
-
Alnylam PharmaceuticalsAktywny, nie rekrutującyAmyloidoza transtyretynowa (ATTR) z kardiomiopatiąStany Zjednoczone, Australia, Brazylia, Bułgaria, Francja, Włochy, Japonia, Meksyk, Holandia, Tajwan, Zjednoczone Królestwo, Belgia, Czechy, Dania, Nowa Zelandia, Szwecja, Republika Korei, Argentyna, Chile, Hongkong, Portugalia
-
Boston UniversityNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Food and Drug...ZakończonyRodzinna polineuropatia amyloidowa | Rodzinna amyloidozaStany Zjednoczone, Włochy, Japonia, Szwecja, Zjednoczone Królestwo
-
ShireZakończonySyndrom Huntera | Mukopolisacharydoza II (MPS II)Stany Zjednoczone, Francja, Zjednoczone Królestwo, Niemcy, Szwecja, Hiszpania, Brazylia, Kanada, Włochy, Rumunia
-
Neurocrine BiosciencesAktywny, nie rekrutującyWrodzony przerost nadnerczyStany Zjednoczone, Hiszpania, Belgia, Austria, Bułgaria, Kanada, Czechy, Francja, Niemcy, Grecja, Izrael, Włochy, Holandia, Polska, Portugalia, Serbia, Szwecja, Zjednoczone Królestwo
-
Tisento TherapeuticsChildren's Hospital of PhiladelphiaZakończony
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.ZakończonyAmyloidoza | Rodzinna polineuropatia amyloidowa | FAP | TTR | TranstyretynaStany Zjednoczone, Hiszpania, Argentyna, Brazylia, Francja, Niemcy, Włochy, Portugalia, Zjednoczone Królestwo
-
Alnylam PharmaceuticalsAktywny, nie rekrutującyAmyloidoza transtyretynowa | Amyloidoza, dziedzicznaStany Zjednoczone, Argentyna, Australia, Belgia, Brazylia, Bułgaria, Kanada, Cypr, Francja, Niemcy, Grecja, Włochy, Japonia, Republika Korei, Malezja, Meksyk, Holandia, Portugalia, Hiszpania, Szwecja, Tajwan, Zjednoczone Królestwo
-
PfizerZakończonyAmyloidoza transtyretynowa | Mutacje genu transtyretynyStany Zjednoczone, Francja, Hiszpania, Tajwan, Izrael, Republika Korei, Dania, Kanada, Holandia, Japonia, Szwecja, Brazylia, Meksyk, Argentyna, Portugalia, Belgia, Bułgaria, Cypr, Niemcy, Włochy, Malezja, Rumunia, Arabia Saudyjska, Indyk i więcej
-
Akcea TherapeuticsUnited BioSource, LLCRekrutacyjnyDziedziczna amyloidoza transtyretynowa z polineuropatiąStany Zjednoczone, Francja, Grecja, Włochy, Hiszpania, Kanada, Niemcy, Portugalia
-
Tisento TherapeuticsJeszcze nie rekrutacjaEncefalopatia mitochondrialna, kwasica mleczanowa i epizody udaropodobne (zespół MELAS)Stany Zjednoczone, Australia, Włochy, Niemcy, Kanada, Zjednoczone Królestwo
-
Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... i inni współpracownicyRejestracja na zaproszenieMukopolisacharydoza II | Choroba Fabry'ego | Choroba Niemanna-Picka typu C | Mukopolisacharydoza VI | Niedobór kwaśnej lipazy lizosomalnej | Leukodystrofia metachromatyczna | Choroba Gauchera | Xantomatoza mózgowo-ścięgnista | Mukopolisacharydoza IV A | Gangliozydoza GM1 | Mukopolisacharydoza VII | Niedobór kwaśnej... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
Intellia TherapeuticsRejestracja na zaproszenieDziedziczny obrzęk naczynioruchowyFrancja, Nowa Zelandia, Zjednoczone Królestwo, Holandia
-
Novartis PharmaceuticalsZakończonyZespoły mielodysplastyczne | Zespół Fanconiego | Niedokrwistość, aplastyczna | Beta-talasemia | Anemia, Diamond-BlackfanStany Zjednoczone