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Ensaios clínicos em Alteração lisossômica
Total de 1176 resultados
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoAtraso no desenvolvimento | Esplenomegalia | Hepatomegalia | Anormalidades esqueléticasAlemanha, Índia, Sri Lanka, Egito
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Eloxx Pharmaceuticals, Inc.RescindidoDoença genética | Cistinose | Mutação Sem SentidoCanadá
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Allievex CorporationConcluídoMucopolissacaridose Tipo IIIB | Mucopolissacaridose tipo 3 B | MPS IIIB | MPS 3BEstados Unidos, Espanha, Peru, Taiwan, Austrália, Colômbia, Alemanha, Reino Unido
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Alexion PharmaceuticalsRescindidoMPS IIIB (Síndrome de Sanfilippo B)Espanha, Estados Unidos, Brasil, Reino Unido, Portugal, Itália
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BioMarin PharmaceuticalConcluídoSíndrome de Morquio A | MPS IVA | Mucopolissacaridose IVATaiwan, Estados Unidos, Itália, Reino Unido
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Genzyme, a Sanofi CompanyBioMarin/Genzyme LLCConcluídoMucopolissacaridose I | Síndrome de Hurler-Scheie | Síndrome de HurlersEstados Unidos, Canadá, Alemanha
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Clínica de Hidroterapia e Recuperacao FuncionalIntegrated Faculty of RecifeRescindidoDoença de Morquio
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National Taiwan University HospitalConcluído
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Cyclo Therapeutics, Inc.Ativo, não recrutandoDoença de Niemann-Pick, Tipo C1Estados Unidos, Taiwan, Reino Unido, Israel, Espanha, Brasil, Itália, Austrália, Peru, Arábia Saudita, Argentina, Polônia, Alemanha
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Massachusetts General HospitalConcluídoDoença de Fabry | Doença Mitocondrial | Neuropatia de Fibras Pequenas | Síndrome de Ehlers DanlosEstados Unidos
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BioMarin PharmaceuticalICON plcConcluídoMucopolissacaridose IV Tipo A | Síndrome de Morquio A | MPS IVAEstados Unidos, Reino Unido, Austrália, Taiwan, Bélgica, Malásia, Áustria, Canadá, Portugal, França, Irlanda, Tcheca, Dinamarca, Itália, Holanda, Polônia, Porto Rico
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Cystinose StiftungLabor Becker & Kollegen, Munich, Germany; Screening Labor Hannover; Genetikum,... e outros colaboradoresConcluídoAtrofia muscular espinhal | Cistinose | Cistinose NefropáticaAlemanha
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BioMarin PharmaceuticalRescindidoSíndrome de Morquio A | MPS IVA | Mucopolissacaridose IVAReino Unido, Estados Unidos, Alemanha
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REGENXBIO Inc.Ativo, não recrutandoSíndrome de Hurler | Síndrome de Hurler-Scheie | Mucopolissacaridose Tipo I (MPS I)Estados Unidos, Brasil, Israel
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRetiradoMucopolissacaridose Tipo IH | Mucopolissacaridose Tipo IH (MPS IH, Síndrome de Hurler) | MPS IH, Síndrome de Hurler
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BioMarin PharmaceuticalConcluídoSíndrome de Morquio A | MPS IVA | Mucopolissacaridose IV AEstados Unidos, Canadá, França, Taiwan, Argentina, Colômbia, Espanha, Peru, Japão, Arábia Saudita, Holanda, Dinamarca, Republica da Coréia, Brasil, Reino Unido, Alemanha, Noruega, Portugal, Itália, Catar
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Washington University School of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...RecrutamentoDoença de Niemann-Pick, Tipo CEstados Unidos
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ShireRescindidoMucopolissacaridose (MPS)Estados Unidos, Canadá, Reino Unido, Peru, Itália, México, Espanha
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Nadia Ali, PhDBioMarin PharmaceuticalConcluídoSíndrome de Morquio A | Mucopolissacaridose IV AEstados Unidos
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Fundación Española de Hematología y HemoterapíaRecrutamentoDoença de Gaucher | Deficiência de Esfingomielinase ÁcidaEspanha
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University of California, San FranciscoRecrutamentoMucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose II | Mucopolissacaridose VI | Doença de Wolman | Doença de Pompe de início infantil | Mucopolissacaridose IV A | Mucopolissacaridose VII | Doença de Gaucher NeuronopáticaEstados Unidos
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National Taiwan University HospitalDesconhecidoHipertensão | Diabetes | Demência | Doença de Alzheimer | Doença de Fabry | Síndrome do Olho Seco | Doença Metabólica | Indivíduos saudáveis | Rosácea Ocular | Insuficiência Limbal | Flictenulose | Doença do Enxerto versus Hospedeiro no OlhoTaiwan
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University of ChicagoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e outros colaboradoresConcluídoDoença de Krabbe | Mucopolissacaridose Tipo II (MPS II) | Mucopolissacaridose Tipo I (MPS I) | Mucopolissacaridose Tipo III (MPS III) | Mucopolissacaridose Tipo VI (MPS VI)Estados Unidos
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Alice BertainaCalifornia Institute for Regenerative Medicine (CIRM)RecrutamentoCKD Estágio 4 | Cistinose | GESF | LES Nefrite | SIODEstados Unidos
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Nemours Children's ClinicEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...RecrutamentoMucopolissacaridose IV Tipo A | Síndrome de Morquio A | MPS IVAEstados Unidos
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Hospices Civils de LyonRecrutamento
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoSíndrome de Morquio A | Síndrome de Morquio | Doença de Morquio B | Acúmulo de MucopolissacarídeosAlemanha, Índia, Sri Lanka, Egito
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e outros colaboradoresConcluídoSíndrome de Hurler | Síndrome de Sanfilippo Tipo A | Síndrome de Sanfilippo Tipo BEstados Unidos
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)ConcluídoCâncer | Mielofibrose | Fibrose pulmonar | Doença de Gaucher | Síndrome de Hermansky-Pudlak (HPS)Estados Unidos
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BioMarin PharmaceuticalRescindidoSíndrome de Morquio A | MPS IVA | Mucopolissacaridose IVAFrança, Reino Unido, Taiwan, Estados Unidos, Argentina, Holanda, Canadá, Brasil, Alemanha, Itália
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradoresInscrevendo-se por conviteMucopolissacaridose II | Doença de Fabry | Doença de Niemann-Pick, Tipo C | Mucopolissacaridose VI | Deficiência de Ácido Lisossomal Lipase | Leucodistrofia Metacromática | Doença de Gaucher | Xantomatose cerebrotendínea | Mucopolissacaridose IV A | Gangliosidose GM1 | Mucopolissacaridose VII | Deficiência de... e outras condiçõesEstados Unidos
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RecrutamentoDoença de Niemann-Pick Tipo C1 | Lipofuscinose ceróide neuronal juvenil | Síndrome de Smith-Lemli-Opitz | Deficiência do transportador de creatinaEstados Unidos
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LMU KlinikumConcluídoSaudável | Distrofia miotônica tipo 2 | Doença de Pompe (início tardio) | Atrofia Muscular Espinhal Tipo 3 | Distrofia miotônica tipo 1 (DM1) | Distrofia Muscular Facioescapulohumeral 1 | Miosite por corpos de inclusão, esporádicaAlemanha
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National Center for Research Resources (NCRR)University of California, Los AngelesConcluídoTrombocitopenia | Erros Inatos do Metabolismo | Leucodistrofia Metacromática | Anemia de fanconi | Talassemia Major | Aplasia Pura de EritrócitosEstados Unidos
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoDoença pulmonar | Aneurisma cerebral | Macroglossia | Doenças Cardíacas | Apneia Obstrutiva do Sono | Fraqueza Muscular | HepatoesplenomegaliaAlemanha, Índia, Sri Lanka
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Denali Therapeutics Inc.ConcluídoMucopolissacaridose IIReino Unido, Estados Unidos, Holanda
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Ativo, não recrutandoMucopolissacaridose IIJapão
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ShireConcluído
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TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.Ativo, não recrutandoSíndrome de HunterEstados Unidos, Alemanha, Malásia, Filipinas, Tailândia, República Dominicana, Sérvia, Vietnã
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Concluído
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Concluído
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Sangamo TherapeuticsRescindidoMucopolissacaridose II | MPS IIEstados Unidos
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REGENXBIO Inc.Retirado
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Green Cross CorporationConcluídoMucopolissacaridose IIRepublica da Coréia
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...University of MinnesotaConcluído
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AO GENERIUMRecrutamentoDoenças Metabólicas | Mucopolissacaridose Tipo IIFederação Russa
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.RecrutamentoMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Alemanha, Espanha, França, Brasil, Argentina, Peru, Reino Unido, Polônia, Itália
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Denali Therapeutics Inc.Inscrevendo-se por conviteMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Canadá, Bélgica, Tcheca, Holanda
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Denali Therapeutics Inc.Ativo, não recrutandoMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Holanda, Canadá, Reino Unido
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Inscrevendo-se por convite