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Ensaios clínicos em Ataxia Espinocerebelar Autossômica Recessiva 3
Total de 255 resultados
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Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.The Affiliated Nanjing Drum Tower Hospital of Nanjing University Medical School e outros colaboradoresDesconhecido
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Sheba Medical CenterConcluídoFadiga | Ataxia | Distonia | Parkinsonismo | CoréiaIsrael
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Friedreich's Ataxia Research AllianceChildren's Hospital of Philadelphia; University of RochesterRecrutamentoFriedreich Ataxia | Doença NeurodegenerativaEstados Unidos, Canadá, Nova Zelândia, Austrália, Índia
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University of MinnesotaFriedreich's Ataxia Research Alliance; Bob Allison Ataxia Research CenterConcluídoFriedreich AtaxiaEstados Unidos
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Adverum Biotechnologies, Inc.Adverum Biotechnologies SAS, a wholly owned subsidiary of Adverum Biotechnologies...ConcluídoAtaxia de FriedreichFrança
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Weill Medical College of Cornell UniversityRecrutamentoAtaxia de FriedreichEstados Unidos
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University of PittsburghFriedreich's Ataxia Research AllianceConcluído
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Murdoch Childrens Research InstituteFriedreich's Ataxia Research AllianceConcluído
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German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)McMaster University; Sorbonne UniversityRecrutamentoFriedreich AtaxiaÁustria, Alemanha, França
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Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildRescindidoNeovascularização de coroideFrança
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Rabin Medical CenterInternational BFM Study Group; Israeli Society for Pediatric Hematology-OncologyRecrutamentoLinfoma | Leucemia | Ataxia TelangiectasiaIsrael
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Ludwig-Maximilians - University of MunichConcluídoMiosite por corpos de inclusão, esporádica | Miopatia por corpos de inclusão, autossômica recessiva | Miopatia por corpos de inclusão, autossômica dominante | Catarata Congênita, Dismorfismo Facial e NeuropatiaAlemanha
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Larimar Therapeutics, Inc.Clinilabs, Inc.ConcluídoVoluntários Saudáveis | Friedreich AtaxiaEstados Unidos
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Lexeo TherapeuticsRecrutamentoFriedreich Ataxia | Cardiomiopatia SecundáriaEstados Unidos, Canadá
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Murdoch Childrens Research InstituteUniversity of Sydney; Sydney Children's Hospitals Network; Women's and Children... e outros colaboradoresAtivo, não recrutandoTranstorno Autossômico Recessivo | Doenças Genéticas Ligadas ao XAustrália
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Johann Wolfgang Goethe University HospitalCSL BehringConcluídoInfecções | Doença pulmonar | Imunodeficiência | Ataxia Telangiectasia
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CENTOGENE GmbH RostockInscrevendo-se por conviteDoenças hereditárias | Gene FXN | FRDALíbano
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Origin BiosciencesConcluídoDeficiência de cofator de molibdênio (MoCD) | Transtorno Autossômico Recessivo Raro | Deficiência de atividade de enzimas dependentes de molibdênio (sulfito oxidase [SOX], xantina desidrogenase e aldeído oxidase)Estados Unidos
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Weill Medical College of Cornell UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)RecrutamentoFibrose Miocárdica | Cardiomiopatias | Friedreich Ataxia | Hipertrofia CardíacaEstados Unidos
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S. Andrea HospitalConcluídoEsclerose múltipla | Ataxia Cerebelar | Ataxia HereditáriaItália
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Imperial College LondonDesconhecido
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Krystal Biotech, Inc.Ainda não está recrutandoIctiose Autossômica RecessivaEstados Unidos
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Alkeus Pharmaceuticals, Inc.RecrutamentoDoença de Stargardt | Degeneração Macular de Stargardt | Distrofia Macular de Stargardt | Doença autossômica recessiva de Stargardt 1 (relacionada ao ABCA4)Estados Unidos
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Alkeus Pharmaceuticals, Inc.Inscrevendo-se por conviteDoença de Stargardt | Degeneração Macular de Stargardt | Distrofia Macular de Stargardt | Doença autossômica recessiva de Stargardt 1 (relacionada ao ABCA4)Estados Unidos
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CSL BehringConcluídoImunodeficiência Variável Comum | Agamaglobulinemia ligada ao X | Agamaglobulinemia Autossômica RecessivaAlemanha, Reino Unido, França, Itália, Polônia, Romênia, Espanha, Suécia, Suíça
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Clinic for Special ChildrenRecrutamentoMiopatia | Miopatia; hereditário | Miopatias Nemalínicas | Miopatia associada ao TNNT1 | Miopatia nemalínica de início infantil | Miopatia, Rod | Miopatia Amish Nemalina | Miopatia Nemalina 5 | NEM5 | Doença Muscular Genética | Transtorno Hereditário Recessivo (Autossômico) | ANMEstados Unidos
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Krystal Biotech, Inc.Ativo, não recrutandoIctiose congênita autossômica recessiva relacionada ao TGM-1Estados Unidos
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAinda não está recrutandoIctiose Congênita Autossômica Recessiva | Ictiose EpidermolíticaFrança
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UK Kidney AssociationRecrutamentoVasculite | AL Amiloidose | Esclerose Tuberosa | Doença de Fabry | Cistinúria | Glomeruloesclerose Segmentar Focal | Nefropatia por IgA | Síndrome de Bartter | Aplasia Pura de Eritrócitos | Nefropatia Membranosa | Síndrome Hemolítico-Urêmica Atípica | Doença Renal Policística Autossômica Dominante | Cistinose | Nefr... e outras condiçõesReino Unido
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Juan PascualNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)ConcluídoDistúrbios do Metabolismo da Glicose | Epilepsia | Síndrome de deficiência do transportador de glicose tipo 1 | Síndrome de Deficiência de Glut1 1, Autossômica Recessiva | Síndrome de Deficiência da Proteína Transportadora de Glicose Tipo 1 | Defeito de transporte de glicose | GLUT1DS1Estados Unidos
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University of Texas Southwestern Medical CenterNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Ativo, não recrutandoDistúrbios do Metabolismo da Glicose | Epilepsia | Síndrome de deficiência do transportador de glicose tipo 1 | Síndrome de Deficiência de Glut1 1, Autossômica Recessiva | Síndrome de Deficiência da Proteína Transportadora de Glicose Tipo 1 | Defeito de transporte de glicose | GLUT1DS1Estados Unidos
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Jose Luis Urcelay SeguraDesconhecidoEsclerose Lateral AmiotróficaEspanha
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University of PittsburghConcluídoHipertensão pulmonar | Friedreich Ataxia | Deficiência de aglomerado de ferro-enxofreEstados Unidos
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Gloucestershire Hospitals NHS Foundation TrustSuspensoLíquen Escleroso | Carcinoma de células escamosas | Pele Vulvar Normal | Displasia de alto grau - tipo usual ('VIN 2-3') | Displasia de Alto Grau - Tipo Diferenciado ('VIN 2-3') | Hiperplasia Epitelial Sem Atipia | Atipia Sem Outra Especificação/ Displasia de Baixo Grau ('VIN 1') | Doença de Paget...Reino Unido
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Inscrevendo-se por conviteDoença Granulomatosa Crônica | pág.47 | Autossômica recessivaEstados Unidos
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H. Lee Moffitt Cancer Center and Research InstituteRecrutamentoSíndrome de Lynch | Adenocarcinoma Ductal Pancreático | Pancreatite Crônica | Cisto Pancreático | Ataxia Telangiectasia | FAP | Síndrome de Peutz-Jeghers | Mutação do Gene PALB2 | Mutação BRCA | Pâncreas Gorduroso | Câncer Pancreático Genético | Pancreatite Genética | Toupeira Múltipla Atípica Familiar - MelanomaEstados Unidos
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Northwestern UniversityIcahn School of Medicine at Mount SinaiConcluídoSíndrome de Netherton | Ictiose | Ictiose lamelar | Ictiose Congênita Autossômica Recessiva | Eritrodermia Ictiosiforme Congênita | Ictiose EpidermolíticaEstados Unidos
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradoresInscrevendo-se por conviteHiperoxalúria Primária Tipo 3 | Diabetes Mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Intolerância hereditária à frutose | Fibrose cística | Deficiência do Fator VII | Fenilcetonúrias | Anemia falciforme | Síndrome de Dravet | Distrofia Muscular de Duchenne | Síndrome de Prader-Willi | Síndrome do X Frágil | Doença Granulomatosa... e outras condiçõesEstados Unidos
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University of ArkansasRetiradoNeoplasias Pancreáticas | Neoplasias Colorretais, Não Polipose Hereditária | Mutação do Gene BRCA1 | Mutação do Gene BRCA2 | Pancreatite Hereditária | Ataxia Telangiectasia | Síndrome de Peutz-Jegher | Síndrome de Toupeira Atípica-Melanoma Maligno FamiliarEstados Unidos
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University of Texas Southwestern Medical CenterRecrutamentoDistúrbios do Metabolismo da Glicose | Epilepsia | Síndrome de deficiência do transportador de glicose tipo 1 | Síndrome de Deficiência de Glut1 1 | Síndrome de Deficiência de Glut1 1, Autossômica Recessiva | Síndrome de Deficiência da Proteína Transportadora de Glicose Tipo 1 | Defeito de transporte...Estados Unidos
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NYU Langone HealthConcluídoTranstornos de ansiedade | Disautonomia familiar | Distimia | Hipertensão Paroxística | Doença Autossômica RecessivaEstados Unidos
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Lisa M. Guay-WoodfordNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)RecrutamentoNefronoftise | Síndrome de Joubert | Síndrome de Bardet Biedl | Doença Renal Policística Autossômica Recessiva | Fibrose Hepática Congênita | Doença Fibrocística Hepato/Renal | Síndrome de Meckel-Gruber | Síndrome de Caroli | Síndrome Oro-Facial-Digital Tipo I | Doença Renal GlomerulocísticaEstados Unidos
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Inozyme PharmaEngage Health Inc.; GACI GlobalConcluídoCalcificação Arterial Generalizada na Infância | Raquitismo Hipofosfatêmico Autossômico Recessivo Tipo 2Estados Unidos
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ConcluídoImunodeficiência Combinada Grave | Deficiência de Adenosina Desaminase | Distúrbio do sistema imunológico | Transtorno Autossômico Recessivo | Deficiência de purina-nucleosídeo fosforilase | Imunodeficiência combinada grave com ausência de células T e B | Imunodeficiência Combinada Grave Ligada...Estados Unidos
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Inozyme PharmaRecrutamentoCalcificação arterial generalizada da infância | Raquitismo hipofosfatêmico autossômico recessivo | Deficiência de Ectonucleotídeo Pirofosfatase/fosfodiesterase1Estados Unidos, Reino Unido, Canadá, França, Alemanha
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Xiaofan ZhuDisponívelAnemia de Fanconi | Doença genética recessiva autossômica ou ligada ao sexo | Falha na Hematopoiese da Medula Óssea, Múltiplas Anormalidades Congênitas e Suscetibilidade a Doenças Neoplásicas. | Manutenção da hematopoiese.China
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... e outros colaboradoresRecrutamentoHiperplasia adrenal congênita | Hemofilia A | Hemofilia B | Mucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose II | Fibrose cística | Deficiência de alfa 1-antitripsina | Anemia falciforme | Anemia de Fanconi | Doença Granulomatosa Crônica | Doença de Wilson | Neutropenia Congênita Grave | Deficiência de ornitina transcarbamilase e outras condiçõesBélgica
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Burke Medical Research InstituteAtivo, não recrutandoDerrame | Esclerose múltipla | Paralisia cerebral | Doença de Parkinson | Lesões da Medula Espinhal | Distúrbio Neurológico | Hemiplegia | Hemiparesia | Friedreich Ataxia | Trauma, Cérebro | Mielite transversaEstados Unidos
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Inozyme PharmaRecrutamentoCalcificação arterial generalizada da infância | Raquitismo hipofosfatêmico autossômico recessivo | Deficiência de Ectonucleotídeo Pirofosfatase/fosfodiesterase1Estados Unidos, Reino Unido
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Inozyme PharmaRecrutamentoO Estudo ENERGY 3: Avaliação da Eficácia e Segurança do INZ-701 em Crianças com Deficiência de ENPP1Calcificação arterial generalizada da infância | Raquitismo hipofosfatêmico autossômico recessivo | Deficiência de Ectonucleotídeo Pirofosfatase/Fosfodiesterase1Estados Unidos, Reino Unido, Canadá