- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Search trials
Clinical Trials on Vrozené chyby imunity in Spain
Celkem 273 výsledků
-
BioMarin PharmaceuticalDokončenoMorquiův syndrom A | MPS IVA | Mukopolysacharidóza IV ASpojené státy, Kanada, Francie, Tchaj-wan, Argentina, Kolumbie, Španělsko, Krocan, Japonsko, Saudská arábie, Holandsko, Dánsko, Korejská republika, Brazílie, Spojené království, Německo, Norsko, Portugalsko, Itálie, Katar
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoGlykogenová choroba typu II; Pompeho chorobaČesko, Tchaj-wan, Belgie, Německo, Korejská republika, Spojené státy, Argentina, Austrálie, Rakousko, Brazílie, Kanada, Dánsko, Francie, Maďarsko, Itálie, Japonsko, Mexiko, Holandsko, Polsko, Portugalsko, Ruská Federace, Španělsko, Šv... a více
-
Mandos LLCDokončenoNiemann-Pickova choroba, typ CSpojené státy, Austrálie, Spojené království, Německo, Francie, Nový Zéland, Singapur, Španělsko, Krocan
-
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.DokončenoFabryho nemocSpojené státy, Španělsko, Belgie, Austrálie, Rakousko, Kanada, Německo, Irsko, Itálie, Holandsko, Norsko, Polsko, Švýcarsko, Spojené království
-
Amicus TherapeuticsNáborFabryho nemocŠpanělsko, Spojené státy, Japonsko, Austrálie, Francie, Portugalsko
-
ShireDokončenoHunterův syndromŠpanělsko, Spojené státy, Kanada, Spojené království, Francie, Austrálie, Mexiko
-
SanofiDokončenoSfingomyelin LipidózaItálie, Česko, Belgie, Francie, Portugalsko, Krocan, Spojené státy, Argentina, Brazílie, Chile, Německo, Rumunsko, Španělsko
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.DokončenoFabryho nemocSpojené státy, Holandsko, Maďarsko, Spojené království, Česko, Norsko, Slovinsko, Španělsko, Finsko, Francie, Itálie, Švýcarsko
-
Regeneron PharmaceuticalsUkončenoFamiliární parciální lipodystrofie | Metabolické abnormalitySpojené státy, Francie, Španělsko, Krocan
-
MedDay Pharmaceuticals SADokončenoAdrenoleukodystrofie | Adrenomyeloneuropatie | AMNFrancie, Německo, Španělsko
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyNáborKonečné stadium onemocnění ledvin | Primární hyperoxalurie typu 2 | Primární hyperoxalurie typu 1Německo, Španělsko, Spojené státy, Spojené království, Itálie, Spojené arabské emiráty, Libanon, Maroko, Francie, Rumunsko
-
TakedaDostupnýHunterův syndromSpojené státy, Austrálie, Mexiko, Španělsko, Spojené království
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoGaucherova choroba, typ 1 | Syndrom cerebrosidové lipidózy | Onemocnění z nedostatku glukocerebrosidázy | Onemocnění z nedostatku glukosylceramid beta-glukosidázy | Gaucherova choroba, neneuronopatická formaSpojené státy, Spojené království, Španělsko, Itálie, Brazílie, Kanada, Polsko
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Aktivní, ne náborFabryho nemocSpojené státy, Holandsko, Austrálie, Maďarsko, Spojené království, Kanada, Česko, Finsko, Francie, Itálie, Norsko, Slovinsko, Španělsko
-
Novo Nordisk A/SDokončenoOnemocnění ledvin | Urologická onemocnění | Genetické onemocnění | Primární hyperoxalurie typu 1 (PH1) | Primární hyperoxalurie typu 2 (PH2)Polsko, Spojené státy, Spojené království, Nový Zéland, Austrálie, Kanada, Francie, Německo, Izrael, Itálie, Japonsko, Libanon, Holandsko, Rumunsko, Španělsko
-
Denali Therapeutics Inc.NáborMukopolysacharidóza IISpojené státy, Španělsko, Spojené království, Česko, Francie, Kanada, Itálie, Belgie, Holandsko, Německo, Argentina, Švédsko, Krocan, Brazílie, Kolumbie
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyZápis na pozvánkuOnemocnění ledvin | Urologická onemocnění | Genetické onemocnění | Primární hyperoxalurie typu 1 (PH1) | Primární hyperoxalurie typu 2 (PH2) | Primární hyperoxalurie typu 3 (PH3)Spojené státy, Francie, Německo, Japonsko, Libanon, Španělsko, Spojené království, Austrálie, Kanada, Itálie, Holandsko, Norsko, Krocan
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoSfingomyelin LipidózaSpojené státy, Argentina, Austrálie, Belgie, Brazílie, Bulharsko, Chile, Francie, Německo, Itálie, Japonsko, Holandsko, Portugalsko, Španělsko, Tunisko, Krocan, Spojené království
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.Aktivní, ne náborSkupina pro doplnění Fanconiho anémie AŠpanělsko, Spojené království
-
SanofiNáborFabryho nemocItálie, Spojené státy, Rakousko, Čína, Česko, Dánsko, Francie, Německo, Řecko, Japonsko, Korejská republika, Holandsko, Norsko, Španělsko, Tchaj-wan, Krocan, Spojené království, Kanada, Polsko
-
Fundación Española de Hematología y HemoterapíaNáborGaucherova nemoc | Nedostatek kyselé sfingomyelinázyŠpanělsko
-
Alnylam PharmaceuticalsDokončenoATTR amyloidóza | Amyloidóza zprostředkovaná transthyretinem (TTR). | Familiární amyloidotická polyneuropatie (FAP) | Familiární amyloidní neuropatieFrancie, Německo, Portugalsko, Spojené království, Švédsko, Španělsko
-
MarsiBionicsFundacion para la Investigacion Biomedica del Hospital Universitario Ramon...DokončenoSpinální svalová atrofie typu IIŠpanělsko
-
Barcelona Macula FoundationNáborRetinitis Pigmentosa | Choroiderémie | Stargardtova nemoc 1 | Nejlepší nemoc | Vzorová dystrofie makulyŠpanělsko
-
Myogem Health Company, S.L.DokončenoMyotonická dystrofie 1Španělsko
-
Genzyme, a Sanofi CompanyNáborFabryho nemocChorvatsko, Spojené státy, Argentina, Austrálie, Belgie, Bulharsko, Kanada, Německo, Hongkong, Indie, Indonésie, Korejská republika, Kuvajt, Malajsie, Filipíny, Polsko, Rumunsko, Singapur, Slovensko, Tchaj-wan, Thajsko, Spojené království a více
-
Cyclo Therapeutics, Inc.Aktivní, ne náborNiemann-Pickova choroba, typ C1Spojené státy, Tchaj-wan, Spojené království, Izrael, Španělsko, Brazílie, Itálie, Austrálie, Krocan, Saudská arábie, Argentina, Polsko, Německo
-
Minoryx Therapeutics, S.L.Aktivní, ne náborCerebrální adrenoleukodystrofieŠpanělsko, Německo, Francie, Argentina
-
Genzyme, a Sanofi CompanyNáborRegistr Gaucherovy choroby a podregistr těhotenství International Collaborative Gaucher Group (ICGG)Gaucherova nemoc | Syndrom cerebrosidové lipidózy | Onemocnění z nedostatku glukocerebrosidázy | Onemocnění z nedostatku glukosylceramid beta-glukosidázyMaďarsko, Chorvatsko, Spojené státy, Austrálie, Belgie, Brazílie, Bulharsko, Kanada, Dánsko, Německo, Řecko, Hongkong, Indie, Indonésie, Itálie, Jordán, Korejská republika, Kuvajt, Libanon, Malajsie, Pákistán, Filipíny, Polsko, Saudská... a více
-
PfizerDokončenoFamiliární amyloidní polyneuropatieSpojené království, Španělsko, Spojené státy, Argentina, Brazílie, Francie, Německo, Portugalsko, Švédsko
-
Hospital Universitari Vall d'Hebron Research InstituteErasme University Hospital; Cyprus Institute of Neurology and Genetics; EuroBloodNet...NáborPoruchy metabolismu železa | Srpkovitá anémie | Thalasémie | Hemolytické; Anémie, dědičná, v důsledku enzymatické poruchy | Anémie způsobená defektem membrány | CDA | Sideroblastická anémie | Konstituční aplastická anémie | Dědičná anémieŠpanělsko
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.DokončenoAmyloidóza | Familiární amyloidní polyneuropatie | FAP | TTR | TransthyretinSpojené státy, Španělsko, Argentina, Brazílie, Francie, Německo, Itálie, Portugalsko, Spojené království
-
Minoryx Therapeutics, S.L.Aktivní, ne náborAdrenoleukodystrofieŠpanělsko, Spojené státy, Maďarsko, Francie, Německo, Itálie, Holandsko, Spojené království
-
ShireDokončenoHunterův syndrom | Mukopolysacharidóza II (MPS II)Spojené státy, Francie, Spojené království, Německo, Švédsko, Španělsko, Brazílie, Kanada, Itálie, Rumunsko
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.DokončenoAmyloidóza | Familiární amyloidní polyneuropatie | FAP | TTR | TransthyretinNový Zéland, Spojené státy, Španělsko, Argentina, Brazílie, Francie, Německo, Itálie, Portugalsko, Spojené království
-
Akcea TherapeuticsUnited BioSource, LLCNáborDědičná transthyretinová amyloidóza s polyneuropatiíSpojené státy, Francie, Řecko, Itálie, Španělsko, Kanada, Německo, Portugalsko
-
Alnylam PharmaceuticalsAktivní, ne náborTransthyretinová amyloidóza | Amyloidóza, dědičnáSpojené státy, Argentina, Austrálie, Belgie, Brazílie, Bulharsko, Kanada, Kypr, Francie, Německo, Řecko, Itálie, Japonsko, Korejská republika, Malajsie, Mexiko, Holandsko, Portugalsko, Španělsko, Švédsko, Tchaj-wan, Spojené království
-
Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la...NáborDědičná rakovina prsu a vaječníkůŠpanělsko
-
PfizerDokončenoTransthyretinová amyloidóza kardiomyopatie (ATTR-CM)Itálie, Rumunsko, Francie, Austrálie, Rakousko, Portugalsko, Slovensko, Slovinsko, Španělsko, Spojené království
-
PfizerDokončenoTransthyretinová amyloidóza | Transthyretinové genové mutaceSpojené státy, Francie, Španělsko, Tchaj-wan, Izrael, Korejská republika, Dánsko, Kanada, Holandsko, Japonsko, Švédsko, Brazílie, Mexiko, Argentina, Portugalsko, Belgie, Bulharsko, Kypr, Německo, Itálie, Malajsie, Rumunsko, Saudská arábie a více
-
Novo Nordisk A/SDokončenoVrozená porucha krvácení | Hemofilie A s inhibitory | Hemofilie B s inhibitory | Hemofilie A | Hemofilie B | Příbuzní/pečovatelé pacientůŠpanělsko, Kanada, Spojené království
-
Alnylam PharmaceuticalsDokončenoAmyloidní neuropatie | Amyloidní neuropatie, familiární | Amyloidóza zprostředkovaná TTR | Amyloidóza, dědičná | Amyloidóza, dědičná, související s transthyretinem | Familiární amyloidní polyneuropatieSpojené státy, Kanada, Argentina, Austrálie, Bulharsko, Kypr, Itálie, Japonsko, Malajsie, Mexiko, Holandsko, Portugalsko, Španělsko, Švédsko, Německo, Francie, Brazílie, Krocan, Korejská republika, Tchaj-wan, Spojené království
-
Alnylam PharmaceuticalsAktivní, ne náborHELIOS-B: Studie k hodnocení Vutrisiranu u pacientů s transthyretinovou amyloidózou s kardiomyopatiíTransthyretinová amyloidóza (ATTR) s kardiomyopatiíSpojené státy, Polsko, Argentina, Austrálie, Belgie, Francie, Německo, Japonsko, Holandsko, Portugalsko, Španělsko, Švédsko, Spojené království, Kanada, Česko, Dánsko, Maďarsko, Irsko, Norsko, Korejská republika, Rakousko, Chorvatsko, Izrae... a více
-
Alnylam PharmaceuticalsDokončenoAmyloidní neuropatie | Amyloidní neuropatie, familiární | Amyloidóza, dědičná | Transthyretin (TTR) zprostředkovaná familiární amyloidotická kardiomyopatie (FAC) | Amyloidóza, dědičná, související s transthyretinem | Familiární transthyretinová srdeční amyloidózaSpojené státy, Francie, Itálie, Španělsko, Kanada, Německo, Belgie, Švédsko, Spojené království
-
University Hospital FreiburgDokončenoMyelodysplastické syndromy | Fanconiho anémie | Vrozená dyskeratóza | Pearson Marrow-pankreatický syndrom | Syndrom Shwachman-diamantŠpanělsko, Německo, Švýcarsko, Rakousko, Holandsko, Itálie, Česká republika, Belgie, Dánsko, Irsko
-
argenxNáborVrozený myastenický syndromŠpanělsko, Itálie, Francie, Spojené království, Spojené státy, Kanada
-
GRIN Therapeutics, Inc.NáborKomplex tuberózní sklerózy | Fokální kortikální dysplazieŠpanělsko, Spojené království, Austrálie, Belgie, Kanada, Itálie, Polsko
-
CSL BehringDokončenoHemofilie ARakousko, Belgie, Francie, Německo, Itálie, Španělsko, Švýcarsko
-
University Medical Center GroningenZatím nenabírámeADPKDHolandsko, Spojené království, Belgie, Německo, Francie, Španělsko
-
Novo Nordisk A/SDokončenoTurnerův syndrom | Genetická poruchaŠpanělsko