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Klinische Studien zur Adrenomyeloneuropathie-Form (AMN) der X-chromosomalen Adrenoleukodystrophie (X-ALD)
Insgesamt 1563 ergebnisse
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Viking Therapeutics, Inc.RekrutierungAdrenomyeloneuropathie-Form (AMN) der X-chromosomalen Adrenoleukodystrophie (X-ALD)Vereinigte Staaten, Frankreich, Deutschland, Italien, Vereinigtes Königreich
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bluebird bioBeendetZerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD) | Adrenoleukodystrophie (ALD) | X-chromosomale Adrenoleukodystrophie (X-ALD)Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Argentinien, Kanada, Deutschland, Italien, Niederlande
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bluebird bioAktiv, nicht rekrutierendZerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD) | Adrenoleukodystrophie (ALD) | X-chromosomale Adrenoleukodystrophie (X-ALD)Vereinigte Staaten, Argentinien, Australien, Brasilien, Frankreich, Deutschland, Niederlande, Vereinigtes Königreich, Italien
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SwanBio Therapeutics, Inc.RekrutierungAMN | AMN-Genmutation | X-ALDNiederlande, Vereinigte Staaten
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Thomas S. ScanlanZurückgezogenAdrenomyeloneuropathie | X-chromosomale AdrenoleukodystrophieVereinigte Staaten
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Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...The Stop ALD FoundationAbgeschlossenAdrenomyeloneuropathie | X-chromosomale AdrenoleukodystrophieNiederlande
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Onofre, Aurora Pujol, M.D.Instituto de Salud Carlos III; Fundacion Hesperia; ELA España AssociationAbgeschlossenAdrenomyeloneuropathie | X-chromosomale AdrenoleukodystrophieSpanien
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MedDay Pharmaceuticals SAAbgeschlossenAdrenoleukodystrophie | Adrenomyeloneuropathie | AMNFrankreich, Deutschland, Spanien
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutierungZerebrale Adrenoleukodystrophie | Adrenoleukodystrophie | ALD (Adrenoleukodystrophie)Vereinigte Staaten
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Food and Drug Administration (FDA)BeendetAdrenoleukodystrophie | AdrenomyeloneuropathieVereinigte Staaten
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Poxel SANoch keine Rekrutierung
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Onofre, Aurora Pujol, M.D.AbgeschlossenAdrenoleukodystrophie | AdrenomyeloneuropathieSpanien
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Onofre, Aurora Pujol, M.D.Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad; Fundacion HesperiaAbgeschlossen
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Poxel SANoch keine Rekrutierung
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bluebird bioCenter for International Blood and Marrow Transplant ResearchRekrutierungZerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD)Vereinigte Staaten
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Minoryx Therapeutics, S.L.RekrutierungZerebrale Adrenoleukodystrophie (cALD)Vereinigte Staaten, Brasilien, Argentinien
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bluebird bioAbgeschlossenZerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD)Vereinigte Staaten, Frankreich, Deutschland, Italien, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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bluebird bioAbgeschlossenZerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD)Vereinigte Staaten, Deutschland, Argentinien, Australien, Frankreich, Vereinigtes Königreich
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRekrutierungAdrenoleukodystrophie | Adrenomyeloneuropathie | Metachromatische Leukodystrophie | Leukenzephalopathie im Erwachsenenalter mit axonalen Sphäroiden und pigmentierter GliaFrankreich
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Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...RekrutierungNeurodegenerative Krankheiten | Ataxia | Zerebelläre Ataxie | Leukodystrophie | Adrenomyeloneuropathie | LBSL | Leukoenzephalopathie mit Hirnstamm- und Rückenmarksbeteiligung und Laktaterhöhung | Leukoenzephalopathie mit Beteiligung von Hirnstamm und Rückenmark und hohem Laktatsyndrom (Störung)Vereinigte Staaten
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SwanBio Therapeutics, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendAMN | AMN-Genmutation | X-ALDVereinigte Staaten, Niederlande, Deutschland
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Jakub AntczakAbgeschlossenAdrenomyeloneuropathie | Hereditäre spastische ParaplegiePolen
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAbgeschlossenMukopolysaccharidose | Hurler-Syndrom | Sphingolipidosen | Peroxisomale Störungen | Krabbe-Krankheit | Adrenoleukodystrophie (ALD) | Hunter-Syndrom | Sly-Syndrom | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Alpha-Mannosidose | Metachromatische Leukodystrophie (MLD) | Maroteaux-Lamy-SyndromVereinigte Staaten
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NeuroVia, Inc.UnbekanntX-chromosomale AdrenoleukodystrophieVereinigte Staaten
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Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of... und andere MitarbeiterRekrutierungMucopolysaccharidosen | Leukenzephalopathien | Leukodystrophie | Adrenoleukodystrophie | Adrenomyeloneuropathie | X-chromosomale Adrenoleukodystrophie | Gangliosidosen | Metachromatische Leukodystrophie | Krabbe-Krankheit | Refsum-Krankheit | Kadasil | Sjögren-Larsson-Syndrom | Allan-Herndon-Dudley-Syndrom | Krankheit... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendMucopolysaccharidosen | Leukodystrophie | Adrenoleukodystrophie | Adrenomyeloneuropathie | X-chromosomale Adrenoleukodystrophie | Gangliosidosen | Metachromatische Leukodystrophie | Krabbe-Krankheit | Refsum-Krankheit | Kadasil | Sjögren-Larsson-Syndrom | Allan-Herndon-Dudley-Syndrom | Krankheit der weißen Substanz und andere BedingungenVereinigte Staaten
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VegaVect, Inc.National Eye Institute (NEI)Aktiv, nicht rekrutierendRetinoschisis | X-gebundenVereinigte Staaten
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Beijing Tiantan HospitalRekrutierung
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University of MinnesotaNicht länger verfügbarX-chromosomale AdrenoleukodystrophieVereinigte Staaten
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Leipzig University Medical CenterRekrutierungX-chromosomale AdrenoleukodystrophieDeutschland
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Leipzig University Medical CenterEuropean Leukodystrophy AssociationAbgeschlossenX-chromosomale AdrenoleukodystrophieDeutschland
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National Eye Institute (NEI)AbgeschlossenErfahrungen von Müttern mit X-chromosomaler Retinoschisis im Vergleich zu den Erfahrungen von VäternRetinoschisis | X-gebundenVereinigte Staaten
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Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityBeendetPilotstudie der Phase I/II zum gemischten Chimärismus zur Behandlung erblicher StoffwechselstörungenNiemann-Pick-Krankheit | Alpha-Mannosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Metachromatische Leukodystrophie (MLD) | Hurler-Scheie-Syndrom | Hurler-Syndrom (MPS I) | Hunter-Syndrom (MPS II) | Sanfilippo-Syndrom (MPS III) | Krabbe-Krankheit (globoide Leukodystrophie) | Adrenoleukodystrophie (ALD... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...European Leukodystrophy AssociationAbgeschlossenX-chromosomale AdrenoleukodystrophieVereinigte Staaten
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisBraintaleNoch keine RekrutierungX-chromosomale Adrenoleukodystrophie
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Stanford UniversityNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Hugo W. Moser... und andere MitarbeiterAbgeschlossenX-chromosomale AdrenoleukodystrophieVereinigte Staaten
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Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteUnbekannt
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NeuroVia, Inc.ZurückgezogenX-chromosomale AdrenoleukodystrophieAustralien, Argentinien, Vereinigtes Königreich, Kolumbien, Chile, Frankreich, Russische Föderation, Ukraine
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West China HospitalRekrutierung
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Minoryx Therapeutics, S.L.RekrutierungX-chromosomale AdrenoleukodystrophieFrankreich
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University of MiamiJackson Health SystemNicht länger verfügbar
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Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS TrustRekrutierungX-chromosomale myotubuläre Myopathie | Zentronukleäre Myopathie | Myotubuläre Myopathie | Myotubuläre Myopathie 1 | Myotubuläre (zentronukleäre) Myopathie | Zentronukleäre Myopathie, X-chromosomalVereinigtes Königreich
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Retina Foundation of the SouthwestDSM Nutritional Products, Inc.; Foundation Fighting BlindnessAbgeschlossenRetinitis pigmentosa | X-chromosomale genetische KrankheitenVereinigte Staaten
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Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...UnbekanntX-chromosomaler schwerer kombinierter ImmundefektVereinigtes Königreich
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Astellas Gene TherapiesAbgeschlossenX-chromosomale myotubuläre MyopathieVereinigte Staaten, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Kanada, Deutschland
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University of FloridaAudentes TherapeuticsAbgeschlossenX-chromosomale myotubuläre MyopathieVereinigte Staaten
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Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteUnbekannt
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University of California, DavisUniversity of Alberta; St. Justine's HospitalAbgeschlossenNeurobehaviorale Manifestationen | Genetische Krankheiten, X-gebunden | Beschränkter Intellekt | Fragiles X-Syndrom | Störungen der Geschlechtschromosomen | Fragiles X Mental Retardation Syndrom | Trinukleotid-Repeat-Expansion | Fra(X)-Syndrom | FXS | Geistige Behinderung, X-gebundenVereinigte Staaten, Kanada
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RekrutierungX-chromosomaler schwerer kombinierter Immundefekt (XSCID)Vereinigte Staaten
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St. Jude Children's Research HospitalNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Assisi Foundation; California...SuspendiertSchwere kombinierte Immunschwächekrankheit, X-chromosomalVereinigte Staaten