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Clinical Trials on Angeborene Stoffwechselstörungen in United States
Insgesamt 3224 ergebnisse
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Agios Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenAnämie, hämolytisch | Pyruvatkinase-MangelVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Niederlande, Kanada, Dänemark, Frankreich, Italien, Irland, Thailand
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Ultragenyx Pharmaceutical IncBeendetOrnithin-Transcarbamylase-MangelVereinigte Staaten
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BioMarin PharmaceuticalAbgeschlossenPhenylketonurieVereinigte Staaten
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Novartis PharmaceuticalsAbgeschlossenTransfusionshämosideroseÄgypten, Spanien, Vereinigtes Königreich, Jordanien
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SynlogicAbgeschlossenHomocystinurieVereinigte Staaten
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Amicus TherapeuticsBeendetGaucher-Krankheit Typ 1Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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Ardea Biosciences, Inc.Abgeschlossen
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SanofiAbgeschlossen
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LYSOGENECasimir, LLC; Cure GM1 FoundationAbgeschlossenGM1 GangliosidoseVereinigte Staaten
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O & O Alpan LLCAbgeschlossen
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Aeglea BiotherapeuticsAbgeschlossenArginase-I-Mangel | HyperargininämieVereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich, Portugal
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AstraZenecaAbgeschlossenFamiliäre HypercholesterinämieVereinigte Staaten, Niederlande, Norwegen, Kanada, Belgien
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Rutgers, The State University of New JerseyAmgenBeendetGichtanfallVereinigte Staaten
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Travere Therapeutics, Inc.Anmeldung auf Einladung
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Emily de los ReyesRekrutierungBatten-Krankheit | CLN6Vereinigte Staaten
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StemCells, Inc.ZurückgezogenNeuronale Ceroid-LipofuszinoseVereinigte Staaten
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Homology Medicines, IncBeendetPhenylketonurien | PKUVereinigte Staaten
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University of WashingtonAbgeschlossen
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Jessica ScherrBioMarin PharmaceuticalAnmeldung auf EinladungBatten-Krankheit | Neuronale Ceroid-Lipofuszinosen | CLN2Vereinigte Staaten
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Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendPyruvatkinase-MangelVereinigte Staaten, Kanada, Niederlande, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Italien
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Lemuel W. Taylor IVManzo PharmaceuticalsAbgeschlossenLaktoseintoleranzVereinigte Staaten
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LIB Therapeutics LLCMedpace, Inc.AbgeschlossenHeterozygote familiäre HypercholesterinämieVereinigte Staaten, Israel, Norwegen, Südafrika, Truthahn
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OxTheraAbgeschlossen
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Agios Pharmaceuticals, Inc.BeendetAnämie | Anämie, hämolytisch | Pyruvatkinase-Mangel | Pyruvatkinase-Mangel-AnämieVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Italien, Spanien, Niederlande
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Purdue UniversityAbgeschlossenLaktoseintoleranz, Typ ErwachseneVereinigte Staaten
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Massachusetts General HospitalNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)RekrutierungGichtVereinigte Staaten
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SanofiRegeneron PharmaceuticalsAbgeschlossenHypercholesterinämieNorwegen, Russische Föderation, Schweden, Südafrika, Tschechien, Vereinigte Staaten, Kanada, Frankreich, Niederlande, Spanien
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University of LiverpoolUnbekannt
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University of LiverpoolLiverpool University Hospitals NHS Foundation TrustAbgeschlossen
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National Institute of Diabetes and Digestive and...RekrutierungDiabetes | Hyperlipidämie | LipodystrophieVereinigte Staaten
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Exsar CorporationSuspendiertGaucher-Krankheit Typ IVereinigte Staaten
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University of California, San FranciscoAbgeschlossenSichelzellenanämie | Hämoglobinopathien | Thalassämie | Hämatologische Malignome | Immunschwäche | Fanconi-Anämie | Nichtmaligne Erkrankungen | Genetische angeborene StoffwechselstörungenVereinigte Staaten
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University of California, San FranciscoThrasher Research FundAbgeschlossenSichelzellenanämie | Hämoglobinopathien | Fanconi-Anämie | Thalassämie | Hämatologische Malignome | Immunschwäche | Nichtmaligne Erkrankungen | Genetische angeborene StoffwechselstörungenVereinigte Staaten
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SanofiAbgeschlossenMorbus GaucherVereinigte Staaten
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National Institute of Mental Health (NIMH)Abgeschlossen
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenPrimäre HyperoxalurieVereinigte Staaten, Frankreich, Deutschland, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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Aegerion Pharmaceuticals, Inc.FDA Office of Orphan Products DevelopmentAbgeschlossenHomozygote familiäre HypercholesterinämieVereinigte Staaten, Kanada, Italien, Südafrika
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REGENXBIO Inc.AbgeschlossenHomozygote Familiäre Hypercholesterinämie (HoFH)Vereinigte Staaten
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University of Massachusetts, AmherstZurückgezogenOxidativen Stress | COPD | Tetrahydrobiopterin-MangelVereinigte Staaten
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Columbia UniversityZurückgezogenGlykogenspeicherkrankheit Typ IIVereinigte Staaten
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Baylor College of MedicineSeattle Children's Hospital; University of California, San FranciscoAbgeschlossenStörung des HarnstoffzyklusVereinigte Staaten
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LYSOGENEBeendetGM1 GangliosidoseVereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten, Frankreich
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Purdue UniversityRekrutierungLaktoseintoleranzVereinigte Staaten
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John SundySavient PharmaceuticalsAbgeschlossenGichtVereinigte Staaten
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Abgeschlossen
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Nicola LongoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National...Abgeschlossen
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BioMarin PharmaceuticalAbgeschlossenPhenylketonurieVereinigte Staaten
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Aeglea BiotherapeuticsAbgeschlossenArginase-I-Mangel | HyperargininämieVereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich, Portugal
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Novartis PharmaceuticalsAbgeschlossenEisenüberlastungVereinigtes Königreich, Italien, Oman, Vereinigte Arabische Emirate, Libanon, Thailand, Ägypten
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Inozyme PharmaRekrutierungGeneralisierte Arterienverkalkung im Säuglingsalter | Autosomal-rezessive hypophosphatämische Rachitis | Ektonukleotid-Pyrophosphatase/Phosphodiesterase1-MangelVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Kanada