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Klinische Studien zur Methylmalonyl-Coenzym-A-Mutase-Mangel

Insgesamt 250 ergebnisse

Fundación Española de Hematología y Hemoterapía

Rekrutierung

PREDIGA 2: Spanisches Akronym für „Bildungs- und Diagnoseprojekt für Gaucher und ASMD“ (PREDIGA-2)

Niemann-Pick-Krankheiten | Gaucher-Krankheit | Splenomegalie | Säure-Sphingomyelinase-Mangel | ASMD

Spanien
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Abgeschlossen

Sicherheit und Wirksamkeit von Azidothymidin (AZT) bei HIV-positiven Patienten mit Hämophilie

HIV-Infektionen | Hämophilie A

Vereinigte Staaten
University of California, San Francisco
California HIV/AIDS Research Program

Abgeschlossen

Treatment of Acute Hepatitis C Virus in HIV Co-Infection

HIV-Infektionen | Hepatitis C | Menschlicher Immunschwächevirus

Vereinigte Staaten
Janssen-Cilag International NV

Abgeschlossen

An Efficacy and Safety Study of Telaprevir in Patients Infected With Both Chronic Hepatitis C Virus (HCV-1) and Human Immunodeficiency Virus (HIV-1) (INSIGHT)

Chronische Hepatitis C

Australien, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Spanien, Russische Föderation, Brasilien, Polen, Schweden
Janssen R&D Ireland

Abgeschlossen

Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von TMC435 zusammen mit der Dreifachtherapie mit pegyliertem Interferon Alpha-2a (Pegasys) und Ribavirin (Copegus) bei Patienten mit chronischer Hepatitis-C-Genotyp-1-Infektion, die mit dem humanen Immundefizienzvirus Typ 1 koinfiziert sind

Hepatitis-C-Virus-Genotyp-1

Vereinigte Staaten, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Spanien, Portugal, Kanada, Puerto Rico
Maimónides Biomedical Research Institute of Córdoba

Unbekannt

Status chronischer Lebererkrankungen bei Patienten mit Hepatitis-C-Virus (HCV), die in Andalusien mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV) koinfiziert sind

Chronische Hepatitis C | Humanes Immunschwächevirus (HIV)
ViiV Healthcare
Pfizer

Zurückgezogen

Maraviroc versus Etravirin in Kombination mit einer antiretroviralen Therapie bei medikamentenerfahrenen HIV- und Hepatitis-koinfizierten Patienten

Hepatitis B | Hepatitis C, chronisch | Menschlicher Immunschwächevirus

Vereinigte Staaten, Kanada, Polen
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Abgeschlossen

Lamivudine and Adefovir to Treat Chronic Hepatitis B Infection in People With and Without HIV Infection

HIV-Infektionen | Chronische Hepatitis B

Vereinigte Staaten
Gilead Sciences

Abgeschlossen

Wirksamkeit und Sicherheit von Sofosbuvir/Velpatasvir-Festdosiskombination für 12 Wochen bei Erwachsenen mit chronischer Hepatitis-C-Virus (HCV)- und Human Immunodeficiency Virus (HIV)-1-Koinfektion (ASTRAL-5)

Hepatitis-C-Virus-Infektion

Vereinigte Staaten
Genzyme, a Sanofi Company

Beendet

Sicherheitsstudie zur rhASM-Enzymersatztherapie bei Erwachsenen mit Säure-Sphingomyelinase-Mangel (Niemann-Pick-Krankheit)

Niemann-Pick-Krankheit | Säure-Sphingomyelinase-Mangel

Vereinigte Staaten
Hospitales Universitarios Virgen del Rocío
Instituto de Biomedicina de Sevilla

Anmeldung auf Einladung

Sevilla-Kohorte von Personen mit erheblichem Risiko für eine HIV-Infektion bei Prä-Expositions-Prophylaxe (SeVIHPrEP)

Hepatitis, viral, menschlich | Primäre HIV-Infektion | Sexuell übertragbare Infektionen, ausgenommen HIV und Hepatitis

Spanien
Sanofi

Für die Vermarktung zugelassen

Compassionate-Use-Programm für die Olipudase-Alfa-Enzymersatztherapie für Patienten mit chronischem Säure-Sphingomyelinase-Mangel (ASMD)

Sphingomyelin-Lipidose
Genzyme, a Sanofi Company

Abgeschlossen

Sicherheits-, Verträglichkeits-, PK- und Wirksamkeitsbewertung von wiederholten ansteigenden Dosen von Olipudase Alfa bei pädiatrischen Patienten (ASCEND-Peds)

Sphingomyelin-Lipidose

Brasilien, Frankreich, Italien, Vereinigte Staaten, Deutschland, Vereinigtes Königreich
Valme University Hospital
Hospital Universitario Virgen Macarena; Hospital Universitario Reina Sofia de... und andere Mitarbeiter

Abgeschlossen

Hepatische Sicherheit der derzeit verwendeten antiretroviralen Therapien bei Patienten mit chronischer Hepatitis unter realen Bedingungen

Hepatitis C, chronisch | Hepatitis B, chronisch | Menschlicher Immunschwächevirus

Spanien
Peregrine Pharmaceuticals

Abgeschlossen

Bavituximab-Studie mit wiederholter Gabe bei Patienten, die gleichzeitig mit dem chronischen Hepatitis-C-Virus und dem humanen Immundefizienzvirus infiziert sind

Hepatitis-C-Virus | HIV-Infektionen

Vereinigte Staaten
National Institutes of Health Clinical Center (CC)
Washington D.C. Veterans Affairs Medical Center

Abgeschlossen

Langzeitstudie zu Lebererkrankungen bei Menschen mit Hepatitis B und/oder Hepatitis C mit oder ohne HIV-Infektion

Hepatitis B | Hepatitis C | HIV-HCV-Koinfektion

Vereinigte Staaten
Genzyme, a Sanofi Company

Abgeschlossen

Studie zur Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakodynamik und Pharmakokinetik von Olipudase Alfa bei Patienten mit Säure-Sphingomyelinase-Mangel (ASCEND)

Sphingomyelin-Lipidose

Vereinigte Staaten, Argentinien, Australien, Belgien, Brasilien, Bulgarien, Chile, Frankreich, Deutschland, Italien, Japan, Niederlande, Portugal, Spanien, Tunesien, Truthahn, Vereinigtes Königreich
Genzyme, a Sanofi Company

Abgeschlossen

Eine Langzeitstudie zu Olipudase Alfa bei Patienten mit Säure-Sphingomyelinase-Mangel

Sphingomyelin-Lipidose

Vereinigte Staaten, Belgien, Brasilien, Frankreich, Deutschland, Italien, Vereinigtes Königreich
AbbVie

Abgeschlossen

Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Glecaprevir/Pibrentasvir (ABT-493/ABT-530) bei behandlungsnaiven und behandlungserfahrenen, nicht zirrhotischen asiatischen Erwachsenen mit chronischer Hepatitis-C-Virus-Genotyp (GT) 1 bis GT6-Infektion mit oder Ohne Koinfektion mit dem Humanen Immundefizienzvirus (VOYAGE-1)

Hepatitis-C-Virus (HCV)

China, Korea, Republik von, Singapur
Biocad

Abgeschlossen

Eine offene, randomisierte, multizentrische klinische Phase-III-Studie zum Vergleich der Sicherheit und Wirksamkeit von Algeron (Cepeginterferon Alfa-2b) und PegIntron (Peginterferon Alfa-2b) in Kombination mit Ribavirin als kombinierte Behandlung chronischer Hepatitis C bei mit dem humanen Immundefizienzvirus 1 infizierten Patienten

Hepatitis | Hepatitis C | Koinfektion mit Hepatitis C/humanem Immundefizienzvirus

Russische Föderation
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Aktiv, nicht rekrutierend

Lentiviral vermittelte Gentherapie für pädiatrische Patienten mit Fanconi-Anämie Subtyp A

Fanconi-Anämie-Ergänzungsgruppe A

Spanien, Vereinigtes Königreich
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Aktiv, nicht rekrutierend

Gentherapie für Fanconi-Anämie, Komplementationsgruppe A

Fanconi-Anämie-Ergänzungsgruppe A

Vereinigte Staaten
Sanofi

Abgeschlossen

Eine prospektive und retrospektive Kohortenstudie bei Patienten mit chronischen Formen des Säure-Sphingomyelinase-Mangels (ASMD)

Sphingomyelin-Lipidose

Italien, Tschechien, Belgien, Frankreich, Portugal, Truthahn, Vereinigte Staaten, Argentinien, Brasilien, Chile, Deutschland, Rumänien, Spanien
Johns Hopkins University
National Institute on Drug Abuse (NIDA); National Institutes of Health (NIH)

Abgeschlossen

CHAMPS-Studie: Behandlung chronischer Hepatitis C zur Verbesserung der Ergebnisse (CHAMPS)

Menschlicher Immunschwächevirus | Hepatitis-C-Virusinfektion, Ansprechen auf die Therapie von

Vereinigte Staaten
Gilead Sciences

Abgeschlossen

Sicherheit und Wirksamkeit der Ledipasvir/Sofosbuvir (LDV/SOF)-Fixdosis-Kombination (FDC) für 6 Wochen bei Erwachsenen mit akutem Hepatitis-C-Virus (HCV) des Genotyps 1 oder 4 und chronischer Koinfektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV)-1

Hepatitis-C-Infektion mit HIV-Koinfektion

Vereinigtes Königreich, Deutschland
Albert Einstein College of Medicine
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere Mitarbeiter

Anmeldung auf Einladung

ScreenPlus: Ein umfassendes, flexibles Neugeborenen-Screening-Programm für mehrere Erkrankungen (ScreenPlus)

Mukopolysaccharidose II | Morbus Fabry | Niemann-Pick-Krankheit, Typ C | Mukopolysaccharidose VI | Mangel an lysosomaler saurer Lipase | Metachromatische Leukodystrophie | Gaucher-Krankheit | Zerebrotendinöse Xanthomatose | Mukopolysaccharidose IV A | GM1 Gangliosidose | Mukopolysaccharidose VII | Säure-Sp... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
National Taiwan University Hospital

Rekrutierung

HCV-Reinfektion bei HIV/HCV-koinfizierten Patienten, die durch antivirale Therapie SVR erreichen

Hepatitis-C-Virus-Infektion | Hepatitis-C-Virusinfektion, Ansprechen auf die Therapie von | Koinfektion mit dem humanen Immunschwächevirus (HIV).

Taiwan
Eline C. B. Eskes

Rekrutierung

Magnetresonanzspektroskopie bei saurem Sphingomyelinase-Mangel (MONACO)

Asmd, viszeraler Typ

Niederlande
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Abgeschlossen

Retrovirus Epidemiology Donor Study-II (REDS-II)

HIV-Infektionen | Erworbenes Immunschwächesyndrom | Retroviridae-Infektionen | Hepatitis B | Hepatitis, viral, menschlich | Bluttransfusion | HIV-1 | Blutspender | Hepacivirus | HIV-2 | HTLV-I | HTLV-II | West-Nil-Virus
Institut de Recherche pour le Developpement
Expertise France-L'Initiative; French National Research Institute for Sustainable...

Rekrutierung

Benutzerfreundliche HIV-Test- und Beratungsdienste

HIV-Infektionen | Hepatitis C | Hepatitis B, chronisch | Sexuell-übertragbare Krankheit

Thailand
AbbVie

Abgeschlossen

Wirksamkeit und Sicherheit von Glecaprevir/Pibrentasvir (ABT-493/ABT-530) bei behandlungsnaiven und behandlungserfahrenen asiatischen Erwachsenen mit chronischer Hepatitis-C-Virus-Genotyp (GT) 1 bis GT6-Infektion mit kompensierter Zirrhose und mit oder ohne Human Immunodeficiency Virus Co -Infektion (VOYAGE-2)

Hepatitis-C-Virus (HCV)

China, Korea, Republik von
LMU Klinikum
University of Pisa; German Federal Ministry of Education and Research; European...

Rekrutierung

Globales Register und natürliche Verlaufsstudie für mitochondriale Erkrankungen

Mitochondriale Erkrankungen | MDB | Mitochondriale Myopathien | MELAS-Syndrom | MITTE | Kearns-Sayre-Syndrom | MERRF-Syndrom | Barth-Syndrom | Leigh-Syndrom | MNGIE | LHON | Pearson-Syndrom | NARP-Syndrom | Coenzym Q10 Mangel | SANDO | SCAE | MIRAS | CPEO

Österreich, Deutschland, Italien
AbbVie

Abgeschlossen

A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Experimental Drugs ABT- 493/ABT-530 in Adults With Chronic Hepatitis C Virus Genotype 1-6 Infection and Human Immunodeficiency Virus -1 Coinfection (EXPEDITION-2) (EXPEDITION-2)

Hepatitis-C-Virus-Infektion | Chronische Hepatitis C | Infektion mit dem menschlichen Immunschwächevirus | Kompensierte Zirrhose und Nicht-Zirrhose
AbbVie

Abgeschlossen

Eine mehrteilige, offene Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von ABT-450/r/ABT-267 mit und ohne ABT-333, gleichzeitig verabreicht mit und ohne Ribavirin, bei Erwachsenen mit Hepatitis-C-Virus (HCV)-Infektion des Genotyps 1 oder 4 und beim Menschen Immundefizienzvirus, Typ-1-Koinfektion (TURQUOISE-I)

Hepatitis-C-Virus-Infektion | Chronische Hepatitis C | Infektion mit dem menschlichen Immunschwächevirus | Kompensierte Zirrhose und Nicht-Zirrhose
Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
Erasme University Hospital; Cyprus Institute of Neurology and Genetics; EuroBloodNet...

Rekrutierung

RADeep Multizentrische europäische epidemiologische Plattform für Patienten, bei denen seltene Anämiestörungen (RADs) diagnostiziert wurden (RADeep)

Störungen des Eisenstoffwechsels | Sichelzellenanämie | Thalassämie | Hämolytisch; Anämie, erblich, aufgrund einer Enzymstörung | Anämie aufgrund eines Membrandefekts | CDA | Sideroblastische Anämie | Konstitutionelle aplastische Anämie | Erbliche Anämie

Spanien
GlaxoSmithKline

Beendet

Eltrombopag zur Verringerung des Bedarfs an Thrombozytentransfusionen bei Patienten mit chronischer Lebererkrankung und Thrombozytopenie, die sich elektiven invasiven Eingriffen unterziehen (ELEVATE)

Leberkrankheiten | HIV infektion | Thrombozytopenie | Hepatitis-C-Virus | HBV | NASH – Nichtalkoholische Steatohepatitis | Menschlicher Immunschwächevirus | Chronische Lebererkrankung | HCV | Nichtalkoholische Stratohepatitis | Hepatitis B Virus

Vereinigte Staaten, Spanien, Taiwan, Italien, Belgien, Frankreich, Korea, Republik von, Kanada, Russische Föderation, Pakistan, Polen, Indien, Argentinien
NHS Blood and Transplant
Irish Blood Transfusion Service; Welsh Blood Service; Scottish National Blood...

Abgeschlossen

Benachrichtigung von Spendern mit positiven mikrobiologischen Markern

Hepatitis B | Hepatitis C | Menschlicher Immunschwächevirus | Creutzfeldt-Jakob-Syndrom | Humanes T-lymphotropes Virus I und II

Vereinigtes Königreich
University of Alabama at Birmingham
National Institutes of Health (NIH); Fogarty International Center of the National...

Aktiv, nicht rekrutierend

Leberfibrose bei sambischen HIV-HBV-koinfizierten Patienten

Hepatozelluläres Karzinom | Fibrose, Leber | HBV | Zirrhose, Leber | Menschlicher Immunschwächevirus | Alkoholische Hepatitis | Hepatitis-Delta-Virus

Sambia
Bloodworks
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Abgeschlossen

Prospektive Studie zur HIV-Infektion bei Hämophilen

HIV-Infektionen | Erworbenes Immunschwächesyndrom | Hämophilie A | Hepatitis, viral, menschlich | Blut-Erkrankung | Cytomegalovirus-Infektionen | Bluttransfusion
University of Cincinnati
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Beendet

Untersuchung von Gallensäuren bei Patienten mit peroxisomalen Störungen

Adrenoleukodystrophie | Zellweger-Syndrom | Infantile Refsum-Krankheit | Bifunktionaler Enzymmangel
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...

Rekrutierung

Funktionelle Nahinfrarotspektroskopie (fNIRS) kombiniert mit diffuser Korrelationsspektroskopie (DCS) bei neurokognitiven Erkrankungen im Vergleich zu gesunden neurotypischen Kontrollen

Niemann-Pick-Krankheit Typ C1 | Juvenile neuronale Ceroid-Lipofuszinose | Smith-Lemli-Opitz-Syndrom | Kreatin-Transporter-Mangel

Vereinigte Staaten
Sanford Health
National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... und andere Mitarbeiter

Rekrutierung

Patientenregister für seltene Krankheiten und Studien zum natürlichen Verlauf – Koordination seltener Krankheiten in Sanford (CoRDS)

Mitochondriale Erkrankungen | Retinitis pigmentosa | Myasthenia gravis | Eosinophile Gastroenteritis | Multiple Systematrophie | Leiomyosarkom | Leukodystrophie | Analfistel | Spinozerebelläre Ataxie Typ 3 | Friedreich Ataxie | Kennedy-Krankheit | Lyme-Borreliose | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Spinozerebelläre... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten, Australien
Neonc Technologies, Inc.

Rekrutierung

Sicherheit und Wirksamkeit von NEO212 bei Patienten mit Astrozytom-IDH-Mutante, Glioblastom-IDH-Wildtyp oder Hirnmetastasierung

Melanom | Nierenzellkarzinom | Gebärmutterhalskrebs | Kleinzelliger Lungenkrebs | Magenkrebs | Darmkrebs | Speiseröhrenkrebs | Nicht-kleinzelligem Lungenkrebs | Kopf-Hals-Plattenepithelkarzinom | Plattenepithelkarzinom des Ösophagus | Urothelkarzinom | Merkelzellkarzinom | Adenokarzinom des gastroösophagealen... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Foundation Fighting Blindness

Rekrutierung

Register für vererbte retinale degenerative Erkrankungen (MRTR)

Retinitis pigmentosa | Choroiderämie | Usher-Syndrom | Batten-Krankheit | Leber angeborene Amaurose | Goldmann-Favre-Syndrom | Kearns-Sayre-Syndrom | Netzhauterkrankung | Bardet-Biedl-Syndrom | Stargardt-Krankheit | Kegeldystrophie | Retinoschisis | Achromatopsie | Gyrate Atrophie | Erbliche Augenkrankheiten | Bassen-... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Joanne Kurtzberg, MD
The Marcus Foundation

Rekrutierung

UCB-Transplantation ererbter Stoffwechselerkrankungen mit intrathekaler Verabreichung von UCB-abgeleiteten Oligodendrozyten-ähnlichen Zellen (DUOC-01)

Mukopolysaccharidose II | Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren | Adrenoleukodystrophie | Batten-Krankheit | Leukodystrophie, metachromatisch | Leukodystrophie, Globoidzelle | Alpha-Mannosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Neimann-Pick-K... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Beendet

Hämatopoetische Stammzelltransplantation (HCT) bei angeborenen Stoffwechselstörungen

Sphingolipidosen | Niemann-Pick-Krankheit, Typ C | Krabbe-Krankheit | Sly-Syndrom | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Alpha-Mannosidose | Hurler-Syndrom | Maroteaux-Lamy-Syndrom | Wolman-Krankheit | Niemann-Pick-Krankheit Typ B

Vereinigte Staaten
Children's Hospital Los Angeles

Abgeschlossen

Nicht verwandte hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) für genetische Erkrankungen der Blutzellen

Granulom | Anämie | Thrombozytopenie | Neutropenie | Sichelzellenanämie | Thalassämie | Niemann-Pick-Krankheit | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Osteopetrose | Fucosidose | Chediak-Higashi-Syndrom | Hurler-Krankheit

Vereinigte Staaten
Fairview University Medical Center

Unbekannt

Untersuchung von Lungenkomplikationen bei pädiatrischen Patienten mit Speicherstörungen, die sich einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation unterziehen

Mukopolysaccharidose I | Niemann-Pick-Krankheit | Mukopolysaccharidose VI | Wolman-Krankheit | Adrenoleukodystrophie | Metachromatische Leukodystrophie | Lungenkomplikationen | Fucosidose | Globoidzell-Leukodystrophie | Morbus Gaucher | Mannosidose | Ich-Zell-Krankheit

Vereinigte Staaten
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Beendet

Pilotstudie der Phase I/II zum gemischten Chimärismus zur Behandlung erblicher Stoffwechselstörungen

Niemann-Pick-Krankheit | Alpha-Mannosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Metachromatische Leukodystrophie (MLD) | Hurler-Scheie-Syndrom | Hurler-Syndrom (MPS I) | Hunter-Syndrom (MPS II) | Sanfilippo-Syndrom (MPS III) | Krabbe-Krankheit (globoide Leukodystrophie) | Adrenoleukodystrophie (ALD... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Daniel Benjamin
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere Mitarbeiter

Abgeschlossen

Pharmakokinetik von unzureichend untersuchten Arzneimitteln, die Kindern gemäß Behandlungsstandard verabreicht werden (PTN_POPS)

Herzfehler | Epilepsie | Schmerzen | Lungenentzündung | Sepsis | Entzündung | Hypertonie | Chronische Nierenerkrankungen | Hämophilie | Schizophrenie | Infektionen des zentralen Nervensystems | Nosokomiale Pneumonie | Schlaflosigkeit | Angst | Bipolare Störung | Neutropenie | Staphylokokken-Infektionen | Bradykardie | Krampfan... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich, Israel, Singapur

Klinische Studien zur Methylmalonyl-Coenzym-A-Mutase-Mangel

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Argentina

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte