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Clinical Trials on Purin-Pyrimidin-Stoffwechsel, angeborene Fehler in New Zealand
Insgesamt 703 ergebnisse
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Alexion PharmaceuticalsBeendetMangel an lysosomaler saurer LipaseVereinigte Staaten
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PfizerBeendetHyperlipoproteinämie Typ IIIKanada, Vereinigte Staaten
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BioMarin PharmaceuticalAbgeschlossen
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SanofiRegeneron PharmaceuticalsAbgeschlossenHypercholesterinämieNiederlande, Vereinigte Staaten, Kanada, Russische Föderation, Südafrika
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Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendPyruvatkinase-MangelVereinigte Staaten, Kanada, Niederlande, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Italien
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SanofiRegeneron PharmaceuticalsAbgeschlossenHypercholesterinämieVereinigte Staaten, Österreich, Kanada, Tschechische Republik, Dänemark, Frankreich, Israel, Niederlande, Norwegen, Russische Föderation, Südafrika, Spanien, Schweden, Vereinigtes Königreich
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Aeglea BiotherapeuticsAbgeschlossenArginase-I-Mangel | HyperargininämieVereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich, Portugal
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Amicus TherapeuticsAbgeschlossenGaucher-KrankheitVereinigte Staaten
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SanofiAbgeschlossenOsteochondrodysplasieVereinigte Staaten
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Travere Therapeutics, Inc.UnbekanntZerebrotendinöse Xanthomatose (CTX)Vereinigte Staaten
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Regeneron PharmaceuticalsAbgeschlossenHomozygote familiäre HypercholesterinämieVereinigte Staaten, Niederlande, Südafrika, Australien, Österreich, Kanada, Tschechien, Frankreich, Griechenland, Italien, Japan, Ukraine
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PfizerAbgeschlossenHypertriglyzeridämie | Hyperlipoproteinämie Typ IVVereinigte Staaten, Kanada
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LIB Therapeutics LLCAbgeschlossenHomozygote familiäre HypercholesterinämieVereinigte Staaten, Israel, Norwegen, Südafrika, Truthahn, Indien
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BioMarin PharmaceuticalAbgeschlossenPhenylketonurie (PKU)Vereinigte Staaten
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State University of New York at BuffaloEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere MitarbeiterRekrutierung
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The Cooper Health SystemAbgeschlossenMetachromatische LeukodystrophieVereinigte Staaten
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AmgenAbgeschlossenFamiliäre HypercholesterinämieKanada, Italien, Norwegen, Belgien, Vereinigte Staaten, Truthahn, Australien, Österreich, Südafrika, Polen, Schweiz, Spanien, Portugal, Slowenien, Brasilien, Russische Föderation, Ungarn, Vereinigtes Königreich, Kolumbien, Tsc... und mehr
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Jnana TherapeuticsRekrutierungPhenylketonurieVereinigte Staaten, Australien
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenGlykogenspeicherkrankheit Typ II | Glykogenose 2Vereinigte Staaten
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BioMarin PharmaceuticalRekrutierungPhenylketonurie (PKU)Vereinigte Staaten, Deutschland, Italien
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Amryt PharmaRekrutierungHomozygote familiäre HypercholesterinämieItalien, Vereinigte Staaten, Argentinien, Kanada, Frankreich, Griechenland, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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AVROBIOBeendetGaucher-Krankheit Typ 1Vereinigte Staaten, Kanada
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PfizerBeendetGemischte HyperlipidämieVereinigte Staaten, Kanada, Tschechische Republik, Finnland, Frankreich, Niederlande
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Homology Medicines, IncBeendetPhenylketonurien | PAH-MangelVereinigte Staaten
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Amicus TherapeuticsBeendetBatten-Krankheit | Neuronale Ceroid-Lipofuszinose CLN6 | Neuronale Ceroid-Lipofuszinose CLN3Vereinigte Staaten
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PfizerAbgeschlossenHyperlipidämie | Hypercholesterinämie, familiärVereinigte Staaten, Kanada, Südafrika, Tschechische Republik, Italien, Finnland, Niederlande, Frankreich
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenGlykogenspeicherkrankheit Typ II | Morbus Pompe Infantiler BeginnVereinigte Staaten, Frankreich, Südafrika
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HemoShear TherapeuticsBeendetPropionazidämie | MethylmalonazidämieVereinigte Staaten, Saudi-Arabien, Australien
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Arcturus Therapeutics, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendOrnithin-Transcarbamylase-MangelVereinigte Staaten
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Intellia TherapeuticsRekrutierungTransthyretin-bezogene (ATTR) Familiäre Amyloid-Kardiomyopathie | Transthyretin-bezogene (ATTR) Familiäre Amyloid-Polyneuropathie | Kardiale Transthyretin-Amyloidose vom WildtypVereinigtes Königreich, Neuseeland, Schweden
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Weill Medical College of Cornell UniversityNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Institutes... und andere MitarbeiterAbgeschlossenBatten-Krankheit | Spätinfantile neuronale Ceroid-LipofuszinoseVereinigte Staaten
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Weill Medical College of Cornell UniversityBeendetBatten-Krankheit | Spätinfantile neuronale Ceroid-LipofuszinoseVereinigte Staaten
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Neurogene Inc.RekrutierungNeuronale Ceroid-Lipofuszinose CLN5Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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Nacuity Pharmaceuticals, Inc.Rekrutierung
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Andrea GropmanEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere MitarbeiterRekrutierungGehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren | Aminosäurestoffwechsel, angeborene Fehler | Störungen des HarnstoffzyklusVereinigte Staaten, Kanada, Deutschland, Schweiz
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... und andere MitarbeiterRekrutierungGaucher-Krankheit Typ 1Vereinigte Staaten
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Recordati Rare DiseasesTarget PharmaSolutions, Inc.RekrutierungPropionazidämie | Methylmalonazidämie | HyperammonämieVereinigte Staaten
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Ultragenyx Pharmaceutical IncBeendetGlucose-Transporter-Typ-1-MangelsyndromVereinigte Staaten, Spanien, Dänemark, Vereinigtes Königreich, Australien
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Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandAbgeschlossenStörungen des HarnstoffzyklusVereinigte Staaten
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PTC TherapeuticsRekrutierungPhenylketonurieVereinigte Staaten, Deutschland, Spanien, Australien, Brasilien, Vereinigtes Königreich, Dänemark, Mexiko, Portugal, Truthahn, Kanada, Georgia, Italien, Niederlande, Japan
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Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandAbgeschlossenStörungen des HarnstoffzyklusVereinigte Staaten, Kanada
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Regeneron PharmaceuticalsSanofiAbgeschlossenHomozygote familiäre HypercholesterinämieVereinigte Staaten, Südafrika, Kanada, Griechenland, Japan, Ukraine, Österreich, Tschechien, Frankreich, Deutschland, Italien, Taiwan, Truthahn
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Horizon Therapeutics, LLCAbgeschlossenStörung des HarnstoffzyklusVereinigte Staaten, Spanien, Italien, Schweiz
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Merck Sharp & Dohme LLCAktiv, nicht rekrutierendHypercholesterinämie | Familiäre HypercholesterinämieKolumbien, Israel, Taiwan, Vereinigte Staaten, Argentinien, China, Deutschland, Italien, Japan, Korea, Republik von, Mexiko, Südafrika, Spanien, Truthahn
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Travere Therapeutics, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendHomocystinurieVereinigte Staaten
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Novartis PharmaceuticalsAktiv, nicht rekrutierendFamiliäre Hypercholesterinämie - heterozygotVereinigte Staaten, Deutschland, Südafrika, Griechenland, Italien, Tschechien, Taiwan, Slowakei, Truthahn, Frankreich, Russische Föderation, Kanada, Spanien, Jordanien, Schweiz, Ungarn, Polen, Niederlande, Norwegen, Vereinigtes... und mehr
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Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandAbgeschlossenStörungen des HarnstoffzyklusVereinigte Staaten, Kanada
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PfizerAbgeschlossenGaucher-KrankheitVereinigtes Königreich, Kanada, Israel, Vereinigte Staaten, Australien, Spanien
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BioMarin PharmaceuticalAbgeschlossenPhenylketonurie (PKU)Vereinigte Staaten
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PfizerAbgeschlossenHyperlipidämie | Hypercholesterinämie, familiärAustralien, Kanada, Vereinigte Staaten, Frankreich, Südafrika, Schweden, Norwegen, Dänemark, Island