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Clinical Trials on Purin-Pyrimidin-Stoffwechsel, angeborene Fehler in New Zealand
Insgesamt 703 ergebnisse
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National MPS SocietyMediResource Inc.BeendetMukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose II | Mucopolysaccharidosen | Mukopolysaccharidose VI | Mukopolysaccharidose IVVereinigte Staaten
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BioMarin PharmaceuticalBeendetMorquio-A-Syndrom | MPS IVA | Mukopolysaccharidose IVAVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Kanada, Deutschland
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Sangamo TherapeuticsAktiv, nicht rekrutierendMorbus FabryVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Taiwan, Australien, Deutschland, Italien, Kanada
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New York Medical CollegeAbgeschlossenLymphom | Leukämie | Sichelzellenanämie | Histiozytose | Immunschwäche | Angeborene Stoffwechselstörungen | Knochenmarkversagen | Beta-ThalassämieVereinigte Staaten
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BioMarin PharmaceuticalBeendetPompe-Patienten mit spätem Krankheitsverlauf, unbehandelt oder mit rhGAA behandeltSpanien, Slowenien, Serbien, Korea, Republik von, Griechenland, Australien, Singapur, Brasilien, Kanada, Taiwan, Irland, Polen, Rumänien
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Homology Medicines, IncZurückgezogenMukopolysaccharidose IIVereinigte Staaten, Kanada
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ShireTakeda Development Center Americas, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendMetachromatische Leukodystrophie (MLD)Vereinigte Staaten, Kanada, Belgien, Israel, Niederlande, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Spanien, Japan, Brasilien, Argentinien, Frankreich, Griechenland, Italien
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenGlykogenspeicherkrankheit Typ II (GSD-II) | Pompe-Krankheit | Glykogenese 2 Acid Maltase-MangelVereinigte Staaten, Kanada, Australien
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenGaucher-Krankheit, Typ 1 | Cerebrosid-Lipidose-Syndrom | Glucocerebrosidase-Mangelkrankheit | Glucosylceramid-Beta-Glucosidase-Mangelkrankheit | Gaucher-Krankheit, nicht neuropathische FormVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Spanien, Italien, Brasilien, Kanada, Polen
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenSphingomyelin-LipidoseBrasilien, Frankreich, Italien, Vereinigte Staaten, Deutschland, Vereinigtes Königreich
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Genzyme, a Sanofi CompanyRekrutierungMorbus FabryKroatien, Vereinigte Staaten, Argentinien, Australien, Belgien, Bulgarien, Kanada, Deutschland, Hongkong, Indien, Indonesien, Korea, Republik von, Kuwait, Malaysia, Philippinen, Polen, Rumänien, Singapur, Slowakei, Taiwan, Thailand und mehr
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Kastle Therapeutics, LLCIonis Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenKoronare Herzkrankheit | Heterozygote familiäre HypercholesterinämieVereinigte Staaten, Kanada
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Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.Aktiv, nicht rekrutierendX-chromosomale Hypophosphatämie | Hypophosphatämische RachitisVereinigte Staaten, Brasilien, Argentinien, Kanada, Chile, Kolumbien
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Amicus TherapeuticsBeendetMorbus FabryAustralien, Vereinigte Staaten, Italien, Spanien, Belgien, Truthahn, Brasilien, Argentinien, Vereinigtes Königreich, Dänemark, Frankreich, Kanada, Ägypten
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Inozyme PharmaAktiv, nicht rekrutierendGeneralisierte Arterienverkalkung im Säuglingsalter | Autosomal-rezessive hypophosphatämische Rachitis | Ektonukleotid-Pyrophosphatase/Phosphodiesterase1-MangelVereinigte Staaten, Kanada, Deutschland, Frankreich, Vereinigtes Königreich
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Amicus TherapeuticsAbgeschlossenMorbus FabryVereinigte Staaten, Österreich, Vereinigtes Königreich, Argentinien, Australien, Belgien, Brasilien, Kanada, Dänemark, Ägypten, Frankreich, Italien, Japan, Spanien, Truthahn
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Novartis PharmaceuticalsAbgeschlossenTyp 2 Diabetes | Familiäre Hypercholesterinämie | Atherosklerotische Herz-Kreislauf-Erkrankung | Symptomatische AtheroskleroseDeutschland, Vereinigtes Königreich, Niederlande, Vereinigte Staaten, Kanada
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Genzyme, a Sanofi CompanyFür die Vermarktung zugelassenGlykogenspeicherkrankheit Typ II (GSD-II) | Acid-Maltase-Mangelkrankheit | Glykogenose 2 | Morbus Pompe (später Beginn)Vereinigte Staaten
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenMorbus FabryVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Kanada, Tschechische Republik, Ungarn, Polen
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenGlykogenspeicherkrankheit Typ II (GSD-II) | Morbus Pompe (später Beginn) | Glykogenese Typ II | Saurer Maltase-Mangel (AMD)Vereinigte Staaten, Frankreich, Kanada, Niederlande, Australien
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenAmyloidose | Familiäre Amyloidpolyneuropathie | FAP | TTR | TransthyretinNeuseeland, Vereinigte Staaten, Spanien, Argentinien, Brasilien, Frankreich, Deutschland, Italien, Portugal, Vereinigtes Königreich
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TakedaRekrutierung
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Amicus TherapeuticsAbgeschlossenMorbus FabryVereinigte Staaten, Italien, Spanien, Truthahn, Brasilien, Kanada, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Polen, Australien, Ägypten, Argentinien, Dänemark
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Office of Rare Diseases (ORD)UnbekanntNebennierenhyperplasie, angeborenVereinigte Staaten, Brasilien, Frankreich
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REGENXBIO Inc.Aktiv, nicht rekrutierendMukopolysaccharidose Typ II (MPS II)Vereinigte Staaten, Brasilien
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St. Jude Children's Research HospitalNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)BeendetHämatologische Erkrankungen | Anämie, Sichelzellenanämie | Schlaganfall | HämochromatoseVereinigte Staaten
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenSphingomyelin-LipidoseVereinigte Staaten, Belgien, Brasilien, Frankreich, Deutschland, Italien, Vereinigtes Königreich
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenGaucher-Krankheit, Typ 1 | Cerebrosid-Lipidose-Syndrom | Glucocerebrosidase-Mangelkrankheit | Glucosylceramid-Beta-Glucosidase-Mangelkrankheit | Gaucher-Krankheit, nicht neuropathische FormVereinigte Staaten, Israel, Mexiko, Russische Föderation, Argentinien, Italien
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenGlykogenese 2 Acid Maltase-Mangel | Morbus Pompe (später Beginn) | Glykogenspeicherkrankheit Typ II (GSD II)Vereinigte Staaten, Niederlande, Vereinigtes Königreich, Deutschland
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NYU Langone HealthUniversitätsklinikum Hamburg-EppendorfAbgeschlossenCanavan-KrankheitDeutschland, Vereinigte Staaten
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Sangamo TherapeuticsBeendetMukopolysaccharidose II | MPS IIVereinigte Staaten
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Genzyme, a Sanofi CompanyBioMarin/Genzyme LLCAbgeschlossenMukopolysaccharidose I | Scheie-Syndrom | Hurler-Syndrom | Hurler-Scheie-SyndromVereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich, Brasilien, Deutschland, Italien, Niederlande
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenGlykogenspeicherkrankheit Typ II; Pompe-KrankheitTschechien, Taiwan, Belgien, Deutschland, Korea, Republik von, Vereinigte Staaten, Argentinien, Australien, Österreich, Brasilien, Kanada, Dänemark, Frankreich, Ungarn, Italien, Japan, Mexiko, Niederlande, Polen, Portugal, Russische... und mehr
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Alnylam PharmaceuticalsAbgeschlossenPrimäre Hyperoxalurie Typ 1 (PH1)Vereinigte Staaten, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Schweiz, Niederlande, Israel, Deutschland, Vereinigte Arabische Emirate
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National Eye Institute (NEI)AbgeschlossenNiemann-Pick-KrankheitenVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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PTC TherapeuticsAbgeschlossenMitochondriale Erkrankungen | Arzneimittelresistente Epilepsie | Leigh-Krankheit | Leigh-Syndrom | Mitochondriale Enzephalopathie (MELAS) | Pontozerebelläre Hypoplasie Typ 6 (PCH6) | Alpers-Krankheit | Alpers-SyndromVereinigte Staaten, Spanien, Vereinigtes Königreich, Kanada, Frankreich, Italien, Polen, Schweden, Japan
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Genzyme, a Sanofi CompanyRekrutierungGaucher-Krankheit | Cerebrosid-Lipidose-Syndrom | Glucocerebrosidase-Mangelkrankheit | Glucosylceramid-Beta-Glucosidase-MangelkrankheitUngarn, Kroatien, Vereinigte Staaten, Australien, Belgien, Brasilien, Bulgarien, Kanada, Dänemark, Deutschland, Griechenland, Hongkong, Indien, Indonesien, Italien, Jordanien, Korea, Republik von, Kuwait, Libanon, Malaysia, Paki... und mehr
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenSphingomyelin-LipidoseVereinigte Staaten, Argentinien, Australien, Belgien, Brasilien, Bulgarien, Chile, Frankreich, Deutschland, Italien, Japan, Niederlande, Portugal, Spanien, Tunesien, Truthahn, Vereinigtes Königreich
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Intellia TherapeuticsRegeneron PharmaceuticalsRekrutierungTransthyretin-Amyloidose (ATTR) mit KardiomyopathieVereinigte Staaten, Australien, Vereinigtes Königreich, Neuseeland, Kanada
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Genzyme, a Sanofi CompanyRekrutierungMorbus Pompe (später Beginn) | Glykogenspeicherkrankheit Typ II (GSD-II) | Glykogenese 2 Acid Maltase-MangelKroatien, Vereinigte Staaten, Italien, Belgien, Tschechien
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University of ChicagoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... und andere MitarbeiterAbgeschlossenKrabbe-Krankheit | Mukopolysaccharidose Typ II (MPS II) | Mukopolysaccharidose Typ I (MPS I) | Mukopolysaccharidose Typ III (MPS III) | Mukopolysaccharidose Typ VI (MPS VI)Vereinigte Staaten
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BioMarin PharmaceuticalICON plcAbgeschlossenMukopolysaccharidose IV Typ A | Morquio-A-Syndrom | MPS IVAVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Australien, Taiwan, Belgien, Malaysia, Österreich, Kanada, Portugal, Frankreich, Irland, Tschechien, Dänemark, Italien, Niederlande, Polen, Puerto Rico
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenMorbus Pompe (später Beginn) | Glykogenspeicherkrankheit Typ II (GSD-II) | Acid-Maltase-Mangelkrankheit | Glykogenose 2Vereinigte Staaten, Frankreich, Niederlande
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenMorbus FabryVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Kanada, Ungarn, Polen, Tschechische Republik
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Genzyme, a Sanofi CompanyCRL/MedinetBeendetMorbus Fabry | Chronische Nierenerkrankung, Stadium IV (schwer)Vereinigte Staaten
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SanofiRekrutierungMorbus FabryItalien, Vereinigte Staaten, Österreich, China, Tschechien, Dänemark, Frankreich, Deutschland, Griechenland, Japan, Korea, Republik von, Niederlande, Norwegen, Spanien, Taiwan, Truthahn, Vereinigtes Königreich, Kanada, Polen
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Aspa TherapeuticsRekrutierungCanavan-KrankheitVereinigte Staaten, Deutschland
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Mandos LLCBeendetNiemann-Pick-Krankheit Typ CVereinigte Staaten
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Unbekannt
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Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn... und andere MitarbeiterAbgeschlossenMethylmalonazidämie | Carbamoyl-Phosphat-Synthase-I-Mangelkrankheit | Propionazidämie, Typ I und/oder Typ II | Ornithin-Carbamoyltransferase-MangelVereinigte Staaten