Clinical Trials on Schwere kombinierte Immunschwäche, X-chromosomal in France

Insgesamt 266 ergebnisse

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Abgeschlossen

Gentherapie für X-chromosomale schwere kombinierte Immunschwäche (SCID2)

X-chromosomaler schwerer kombinierter Immundefekt

Frankreich
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Rekrutierung

Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie zur Transplantation autologer CD34+-Zellen, die mit dem lentiviralen G2ARTE-Vektor transduziert wurden und die DCLRE1C-cDNA exprimieren, bei Artemis (DCLRE1C)-defizienten Patienten mit schwerer kombinierter Immunschwäche (ARTEGENE) (ARTEGENE)

Artemis (DCLRE1C)-defizienter schwerer kombinierter Immundefekt

Frankreich
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Rekrutierung

Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie zur Injektion humaner T-lymphoider Vorläufer (HTLP) nach teilweise HLA-kompatibler allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation bei SCID-Patienten (HTLP Necker)

Pädiatrische Patienten | Jede Art von schwerem kombiniertem Immundefekt (SCID) | Partielle HLA-inkompatible allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT)

Frankreich
Nantes University Hospital

Abgeschlossen

Generalisiertes Neugeborenen-Screening bei schweren kombinierten Immundefekten (DEPISTREC)

Schwere kombinierte Immunschwäche, atypisch

Frankreich
Association Pour l'Aide a la Recherche en Immunologie...

Abgeschlossen

Study Through Imaging of Visceral Lymphoid Organs in Patients With SCID Who Have Recieved Bone Marrow Allograft (LymphImaging)

Schwere kombinierte Immunschwäche

Frankreich
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Beendet

Transplantation hämatopoetischer Stammzellen bei Kindern mit kombinierter Immunschwäche (CID) (CD45RA)

Kombinierte Immundefekte

Frankreich
Hospices Civils de Lyon

Unbekannt

Klinische Phänotypisierung und Charakterisierung von neuronalen Netzwerken und kognitiven Prozessen, die an mentaler Retardierung beteiligt sind X-chromosomal (XLMR)

X-chromosomale geistige Behinderung

Frankreich
Astellas Gene Therapies

Abgeschlossen

Eine klinische Bewertungsstudie bei Patienten mit X-chromosomaler myotubulärer Myopathie (XLMTM). (INCEPTUS)

X-chromosomale myotubuläre Myopathie

Vereinigte Staaten, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Kanada, Deutschland
University Hospital, Brest

Unbekannt

Dysautonomer Phänotyp bei männlichen Patienten mit MECP2-Mutation (MECP2BOYS)

Dysautonomie | Männlichkeit | MECP2-bedingte schwere neonatale Enzephalopathie

Frankreich
CSL Behring

Abgeschlossen

Untersuchung von subkutanem Immunglobulin bei Patienten, die eine IgG-Ersatztherapie benötigen

Gemeinsame variable Immunschwäche | X-chromosomale Agammaglobulinämie | Autosomal-rezessive Agammaglobulinämie

Deutschland, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Italien, Polen, Rumänien, Spanien, Schweden, Schweiz
Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Abgeschlossen

Pilotstudie der Wirkungen von Desipramin auf die neurovegetativen Parameter des Kindes mit Rett-Syndrom

Rett-Syndrom

Frankreich
Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Unbekannt

Patienten mit RETT-Syndrom (RETT)

Rett-Syndrom

Frankreich
University Hospital, Montpellier

Rekrutierung

Systematisches Screening auf primäre Immundefekte bei Patienten, die wegen schwerer Infektion auf der pädiatrischen Intensivstation aufgenommen wurden (SPYSI)

Schwere Infektion | Schwere Immunschwäche

Frankreich
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Unbekannt

Dosierungs- und PD-Studie von Eftrenonacog-alfa (BIOPAL)

Schwere Hämophilie B

Frankreich
Edimer Pharmaceuticals

Aktiv, nicht rekrutierend

Verlängerungsstudie von XLHED-betroffenen männlichen Probanden, die mit EDI200 in Protokoll ECP-002 behandelt wurden (ECP-002e)

X-chromosomale hypohidrotische ektodermale Dysplasie

Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Deutschland, Italien
University Hospital, Tours

Abgeschlossen

Glutaminerge Übertragung bei Autismus: Molecular Imaging Exploration (TANGAU)

Gesunde Freiwillige | Autismus | Fragile-X-Syndrom (FXS)

Frankreich
EspeRare Foundation
Iqvia Pty Ltd; Pierre Fabre Medicament

Rekrutierung

Intraamniotische Verabreichung von ER004 an männliche Probanden mit X-chromosomaler hypohidrotischer ektodermaler Dysplasie (EDELIFE)

X-chromosomale hypohidrotische ektodermale Dysplasie (XLHED)

Vereinigte Staaten, Spanien, Frankreich, Deutschland, Italien, Vereinigtes Königreich
Sanofi Pasteur, a Sanofi Company

Abgeschlossen

Sicherheit und Immunogenität eines tetravalenten Dengue-Impfstoffs bei HIV-positiven Erwachsenen

Menschlicher Immunschwächevirus | Dengue-Fieber | Hämorrhagisches Dengue-Fieber

Brasilien
Novartis

Abgeschlossen

Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von AFQ056 bei Fragile-X-Patienten

Fragiles X-Syndrom

Frankreich, Italien, Schweiz
Centre Leon Berard

Zurückgezogen

Eine Studie zur Bewertung eines Programms zur körperlichen Aktivität bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen, die hämatopoetische Stammzell-Allotransplantate benötigen (EVAADE)

Myelodysplastische Syndrome | Schwere kombinierte Immunschwäche | Akute Leukämie | Hämatologische Malignität | Hämoglobinopathie bei Kindern | Knochenmarkaplasie

Frankreich
Centre Leon Berard

Rekrutierung

Machbarkeitsstudie zur Bewertung eines angepassten Bewegungsprogramms bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen, die eine Transplantation hämatopoetischer Stammzellen benötigen (EVAADE)

Myelodysplastische Syndrome | Schwere kombinierte Immunschwäche | Akute Leukämie | Hämatologische Malignität | Hämoglobinopathie bei Kindern | Knochenmarkaplasie

Frankreich
Genethon

Aktiv, nicht rekrutierend

Gentherapie für X-chromosomale chronische granulomatöse Erkrankung

X-chromosomale chronische granulomatöse Erkrankung

Frankreich
Viking Therapeutics, Inc.

Rekrutierung

Eine Studie zur Bewertung der Pharmakodynamik von VK0214 bei männlichen Probanden mit AMN

Adrenomyeloneuropathie-Form (AMN) der X-chromosomalen Adrenoleukodystrophie (X-ALD)

Vereinigte Staaten, Frankreich, Deutschland, Italien, Vereinigtes Königreich
Pitié-Salpêtrière Hospital

Rekrutierung

Observatoire Des Patients Atteints de Laminopathies et Emerinopathies (Observatorium für Patienten mit Laminopathien und Emerinopathien) (OPALE)

Laminopathien | Emerinopathien

Frankreich
Central Hospital, Nancy, France

Abgeschlossen

Neue Gene, die an der molekularen Ätiologie des Rett-Syndroms durch vergleichende genomische DNA-Microarray-Hybridisierung beteiligt sind (RETT)

Rett-Syndrom

Frankreich
Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

Rekrutierung

Erhöhte Sonneneinstrahlung ohne Schmerzen bei Forschungsteilnehmern mit EPP (INSPIRE)

Erythropoetische Protoporphyrie (EPP) | X-chromosomale Protoporphyrie (XLP)

Vereinigte Staaten, Spanien, Frankreich, Japan, Vereinigtes Königreich, Italien, Australien, Polen, Bulgarien, Tschechien, Niederlande
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Rekrutierung

Levosimendan versus Placebo vor einer Trikuspidalklappenoperation bei Patienten mit rechtsventrikulärer Dysfunktion (LEONARD)

Patienten, die für eine isolierte oder kombinierte chirurgische Korrektur einer funktionellen mittelschweren bis schweren Trikuspidalerkrankung überwiesen werden

Frankreich
Ipsen

Abgeschlossen

Wirksamkeit und Sicherheit von Clostridium Botulinum Toxin Typ A zur Verbesserung des Erscheinungsbildes von mittelschweren bis schweren Glabellafalten (BTX-A-HAC NG)

Mäßige bis schwere Glabellafalten

Frankreich, Deutschland
Minoryx Therapeutics, S.L.

Rekrutierung

Krankheitsverlauf bei Frauen mit X-chromosomaler Adrenoleukodystrophie

X-chromosomale Adrenoleukodystrophie

Frankreich
Genethon
Hôpital Necker-Enfants Malades

Abgeschlossen

Gentherapie für WAS

Wiskott-Aldrich-Syndrom

Frankreich
NightstaRx Ltd, a Biogen Company

Anmeldung auf Einladung

Langzeitsicherheit und Wirksamkeits-Follow-up von BIIB111 zur Behandlung von Choroiderämie und BIIB112 zur Behandlung von X-chromosomaler Retinitis pigmentosa (SOLSTICE)

Choroiderämie | X-chromosomale Retinitis pigmentosa

Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Niederlande, Deutschland, Frankreich, Brasilien, Kanada, Dänemark, Finnland
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Abgeschlossen

Osteoporose beim RETT-Syndrom (OSRETT)

RETT-Syndrom mit nachgewiesener MECP2-Mutation

Frankreich
Tetra Discovery Partners

Rekrutierung

Eine Studie zu BPN14770 bei männlichen Erwachsenen (im Alter von 18 bis 45) mit Fragile-X-Syndrom

Fragiles X-Syndrom

Vereinigte Staaten
Genethon

Aktiv, nicht rekrutierend

Langzeitsicherheits-Follow-up der Gentherapie mit hämatopoetischen Stammzellen für das Wiskott-Aldrich-Syndrom (WASFUP)

Wiskott-Aldrich-Syndrom

Vereinigtes Königreich, Frankreich
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France; Association...

Rekrutierung

Zellsignalisierung, Reinnervation und Stoffwechsel bei Kennedy-Krankheit und Amyotropher Lateralsklerose (ALS) (CERMALS)

Amyotrophe Lateralsklerose | Kennedy-Krankheit

Frankreich
Novartis Pharmaceuticals

Beendet

Langzeit-, Sicherheits-, Verträglichkeits- und Wirksamkeitsstudie von AFQ056 bei erwachsenen Patienten mit Fragile-X-Syndrom

Fragiles X-Syndrom

Deutschland, Vereinigte Staaten, Schweiz, Australien, Kanada, Dänemark, Frankreich, Italien, Vereinigtes Königreich, Spanien
Novartis Pharmaceuticals

Abgeschlossen

Sicherheit und Wirksamkeit von AFQ056 bei erwachsenen Patienten mit Fragile-X-Syndrom

Fragiles X-Syndrom

Vereinigte Staaten, Schweiz, Deutschland, Australien, Kanada, Dänemark, Frankreich, Italien, Spanien, Vereinigtes Königreich
University Hospital, Montpellier
Association Xtraordinaire sub-group DDX3X; Genida

Unbekannt

Bessere Abgrenzung des DDX3X-bezogenen Phänotyps und der epigenetischen Signatur.

Intellektuelle Entwicklungsstörung | X-VERKNÜPFT

Frankreich
Tetra Discovery Partners

Rekrutierung

Eine randomisierte Studie zu BPN14770 bei männlichen Jugendlichen (im Alter von 12 bis < 18 Jahren) mit Fragile-X-Syndrom

Fragiles X-Syndrom

Vereinigte Staaten
Tetra Discovery Partners

Anmeldung auf Einladung

Eine Open-Label-Erweiterungsstudie zu BPN14770 bei Patienten mit Fragile-X-Syndrom

Fragiles X-Syndrom

Vereinigte Staaten
Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Rekrutierung

Klinische Studie zu Cannabidiol bei Kindern und Jugendlichen mit Fragile-X-Syndrom (RECONNECT)

Fragiles X-Syndrom

Vereinigte Staaten, Australien, Vereinigtes Königreich, Irland
Seaside Therapeutics, Inc.

Abgeschlossen

Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie von STX209 (Arbaclofen) zur Behandlung von sozialem Rückzug bei Kindern mit Fragile-X-Syndrom (Harbor-C)

Fragiles X-Syndrom

Vereinigte Staaten
Novartis Pharmaceuticals

Beendet

Langzeit-, Sicherheits- und Verträglichkeitsstudie von AFQ056 bei jugendlichen Patienten mit Fragile-X-Syndrom (offen)

Fragiles X-Syndrom

Vereinigte Staaten, Belgien, Australien, Israel, Schweiz, Deutschland, Dänemark, Italien, Niederlande, Spanien, Schweden, Vereinigtes Königreich, Frankreich
Astellas Gene Therapies

Aktiv, nicht rekrutierend

Klinische Gentransfer-Studie bei X-chromosomaler myotubulärer Myopathie (ASPIRO)

X-chromosomale myotubuläre Myopathie

Vereinigte Staaten, Kanada, Frankreich, Deutschland
University Hospital, Montpellier
Agence de La Biomédecine

Aktiv, nicht rekrutierend

NIPD auf cffDNA für Triplett-Repeat-Erkrankungen

Fragiles X-Syndrom | Huntington-Krankheit | Myotone Dystrophie 1

Frankreich
Hoffmann-La Roche

Abgeschlossen

Eine Studie zu RO4917523 bei Patienten mit Fragile-X-Syndrom

Fragiles X-Syndrom

Frankreich, Spanien, Vereinigte Staaten, Peru, Kanada, Vereinigtes Königreich, Chile, Argentinien, Mexiko, Schweden
NeuroVia, Inc.

Zurückgezogen

Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von NV1205 bei pädiatrischen männlichen Probanden mit Adrenoleukodystrophie

X-chromosomale Adrenoleukodystrophie

Australien, Argentinien, Vereinigtes Königreich, Kolumbien, Chile, Frankreich, Russische Föderation, Ukraine
Edimer Pharmaceuticals

Abgeschlossen

Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik, Immunogenität und Pharmakodynamik/Wirksamkeit von EDI200 bei männlichen Säuglingen mit X-chromosomaler hypohidrotischer ektodermaler Dysplasie (XLHED) (ECP-002)

X-chromosomale hypohidrotische ektodermale Dysplasie

Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Deutschland, Italien
bluebird bio

Aktiv, nicht rekrutierend

Langzeit-Follow-up von Teilnehmern mit zerebraler Adrenoleukodystrophie, die mit dem Arzneimittel Lenti-D behandelt wurden

Zerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD) | Adrenoleukodystrophie (ALD) | X-chromosomale Adrenoleukodystrophie (X-ALD)

Vereinigte Staaten, Argentinien, Australien, Brasilien, Frankreich, Deutschland, Niederlande, Vereinigtes Königreich, Italien
Novartis Pharmaceuticals

Abgeschlossen

Sicherheit und Wirksamkeit von AFQ056 bei jugendlichen Patienten mit Fragile-X-Syndrom

Fragiles X-Syndrom

Vereinigte Staaten, Belgien, Australien, Israel, Schweiz, Deutschland, Frankreich, Kanada, Dänemark, Indonesien, Italien, Niederlande, Spanien, Schweden, Truthahn, Vereinigtes Königreich

Clinical Trials on Schwere kombinierte Immunschwäche, X-chromosomal in France

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