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Insgesamt 30497 ergebnisse
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University of California, San FranciscoUniversity of Washington; California Institute of TechnologyRekrutierungStörungen des Gehirns | Aicardi-SyndromVereinigte Staaten
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Genzyme, a Sanofi CompanyRekrutierungMorbus FabryKroatien, Vereinigte Staaten, Argentinien, Australien, Belgien, Bulgarien, Kanada, Deutschland, Hongkong, Indien, Indonesien, Korea, Republik von, Kuwait, Malaysia, Philippinen, Polen, Rumänien, Singapur, Slowakei, Taiwan, Thailand und mehr
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RekrutierungChronische Granulomatöse Krankheit (CGD) | X-chromosomaler schwerer kombinierter Immundefekt (XSCID) | Leukozytenadhäsionsmangel 1 (LAD) | Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (cGvHD)Vereinigte Staaten
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrutierungLysosomale Speicherkrankheit | CholesterinstoffwechselVereinigte Staaten
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National Cancer Institute (NCI)RekrutierungFanconi-Anämie | Dyskeratosis congenita | Diamond-Blackfan-Anämie | Shwachman-Diamond-Syndrom | Vererbtes Knochenmarkinsuffizienzsyndrom, aplastische AnämieVereinigte Staaten
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RekrutierungGranulom | Granulomatöse Krankheit, chronisch | Leukozyten-Krankheit | Genetische Krankheit, X-gebunden | Genetische Krankheit, angeborenVereinigte Staaten
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Kyowa Kirin Co., Ltd.AbgeschlossenX-chromosomale HypophosphatämieVereinigte Staaten, Kanada
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David WilliamsAktiv, nicht rekrutierendWiskott-Aldrich-SyndromVereinigte Staaten
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National Eye Institute (NEI)Aktiv, nicht rekrutierendRetinoschisisVereinigte Staaten
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Rare Thyroid Therapeutics International ABEgetis Therapeutics; AnovoRxVerfügbarMangel an Monocarboxylat-Transporter 8 | Allan-Herndon-Dudley-SyndromVereinigte Staaten
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PfizerAktiv, nicht rekrutierendDuchenne-MuskeldystrophieVereinigte Staaten, Spanien, Belgien, Korea, Republik von, Taiwan, Kanada, Australien, Deutschland, Japan, Frankreich, Italien, Vereinigtes Königreich, Russische Föderation, Israel, Schweiz
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.AbgeschlossenX-chromosomale HypophosphatämieVereinigte Staaten, Kanada
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AbgeschlossenX-chromosomale HypophosphatämieVereinigte Staaten, Korea, Republik von, Kanada, Japan, Frankreich, Dänemark
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Anmeldung auf EinladungChronische granulomatöse Krankheit | S. 47 | Autosomal-rezessivVereinigte Staaten
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AbgeschlossenX-chromosomale HypophosphatämieVereinigte Staaten, Korea, Republik von, Japan, Irland, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Italien
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ShireBeendetMorbus FabrySpanien, Griechenland, Deutschland, Portugal, Kanada, Finnland, Polen, Schweden
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.AbgeschlossenX-chromosomale HypophosphatämieVereinigte Staaten
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National Cancer Institute (NCI)SuspendiertTransplantation hämatopoetischer Stammzellen | ImmunschwächeVereinigte Staaten
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Edgewise Therapeutics, Inc.Medpace, Inc.AbgeschlossenBecker-MuskeldystrophieVereinigte Staaten
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Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.Aktiv, nicht rekrutierendX-chromosomale Hypophosphatämie | Hypophosphatämische RachitisVereinigte Staaten, Brasilien, Argentinien, Kanada, Chile, Kolumbien
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National Institute of Mental Health (NIMH)AbgeschlossenGesunde Freiwillige | Fragiles X-SyndromVereinigte Staaten
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Abgeschlossen
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...AbgeschlossenChronische granulomatöse KrankheitVereinigte Staaten
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Wuerzburg University HospitalTakedaAktiv, nicht rekrutierendLysosomale Speicherkrankheiten | Morbus Fabry | Morbus Fabry, Herzvariante | HCM – Hypertrophe Kardiomyopathie | Anderson-Fabry-KrankheitDeutschland
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Novo Nordisk A/SAktiv, nicht rekrutierendHämophilie A ohne Inhibitoren | Hämophilie B ohne InhibitorenSpanien, Vereinigte Staaten, Korea, Republik von, Vereinigtes Königreich, Australien, Litauen, Frankreich, Truthahn, Indien, Estland, Russische Föderation, Ukraine, Mexiko, Japan, Serbien, Kanada, Kroatien, Algerien, Bosnien... und mehr
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Denali Therapeutics Inc.AbgeschlossenMukopolysaccharidose IIVereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten, Niederlande
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Aktiv, nicht rekrutierendTransplantation einer chronischen granulomatösen KrankheitVereinigte Staaten
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AbgeschlossenMukoviszidose | Chronische granulomatöse Krankheit | Primäre Ciliäre Dyskinesie | Pseudohypoaldosteronismus | Nichttuberkulöse mykobakterielle InfektionVereinigte Staaten
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NightstaRx Ltd, a Biogen CompanyAnmeldung auf EinladungChoroiderämie | X-chromosomale Retinitis pigmentosaVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Niederlande, Deutschland, Frankreich, Brasilien, Kanada, Dänemark, Finnland
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenHämophilie A | Hämophilie BBulgarien, Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Russische Föderation, Schweiz
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Edgewise Therapeutics, Inc.Medpace, Inc.Anmeldung auf EinladungBecker-MuskeldystrophieVereinigte Staaten, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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Janssen Research & Development, LLCAktiv, nicht rekrutierendX-chromosomale Retinitis pigmentosaVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.VerfügbarX-chromosomale Hypophosphatämie | Tumorinduzierte Osteomalazie
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FibroGenBeendetDuchenne-MuskeldystrophieVereinigte Staaten, Spanien, Kanada, Australien, China, Italien, Belgien, Frankreich, Niederlande, Österreich, Vereinigtes Königreich
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St. Jude Children's Research HospitalChildren's Hospital of Philadelphia; National Heart, Lung, and Blood Institute... und andere MitarbeiterAktiv, nicht rekrutierendHämophilie BVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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Universiteit AntwerpenUniversity Hospital, Antwerp; Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...AbgeschlossenHämophilie A | Hämophilie BBelgien
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CSL BehringAnmeldung auf Einladung
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Percheron TherapeuticsAktiv, nicht rekrutierendDuchenne-MuskeldystrophieVereinigtes Königreich, Australien, Serbien, Truthahn, Bulgarien
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University of California, DavisEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...Anmeldung auf EinladungBeschränkter Intellekt | Down-Syndrom | Aufmerksamkeits-Defizit-Hyperaktivitäts-Störung | Fragiles X-SyndromVereinigte Staaten
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Anmeldung auf EinladungChronische granulomatöse Krankheit | Entzündliche Magen-Darm-Erkrankung | Entzündliche Hautkrankheit | Entzündliche LungenerkrankungVereinigte Staaten
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Rett Syndrome Research TrustVanderbilt University Medical CenterAbgeschlossenRett-SyndromVereinigte Staaten
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAbgeschlossenHypohidrotische ektodermale DysplasieFrankreich
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bluebird bioAbgeschlossenZerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD)Vereinigte Staaten, Frankreich, Deutschland, Italien, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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Denali Therapeutics Inc.Anmeldung auf EinladungMukopolysaccharidose IIVereinigte Staaten, Kanada, Belgien, Tschechien, Niederlande
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Amicus Therapeutics France SASAbgeschlossenMorbus Fabry | Anderson-Fabry-KrankheitFrankreich
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendMucopolysaccharidosen | Leukodystrophie | Adrenoleukodystrophie | Adrenomyeloneuropathie | X-chromosomale Adrenoleukodystrophie | Gangliosidosen | Metachromatische Leukodystrophie | Krabbe-Krankheit | Refsum-Krankheit | Kadasil | Sjögren-Larsson-Syndrom | Allan-Herndon-Dudley-Syndrom | Krankheit der weißen Substanz und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Sarepta Therapeutics, Inc.AbgeschlossenDuchenne-MuskeldystrophieVereinigte Staaten
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Amicus Therapeutics France SASAbgeschlossen
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Novo Nordisk A/SAktiv, nicht rekrutierend
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Janssen Pharmaceutical K.K.AbgeschlossenX-chromosomale Retinitis pigmentosaJapan