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Suchen Sie in klinischen Studien nach: Lysomale Speicherkrankheit
Insgesamt 945 ergebnisse
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Allievex CorporationAktiv, nicht rekrutierendMukopolysaccharidose Typ IIIBVereinigte Staaten, Deutschland, Spanien, Argentinien, Australien, Brasilien, Kolumbien, Taiwan, Truthahn
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Sangamo TherapeuticsBeendetMukopolysaccharidose II | MPS IIVereinigte Staaten
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New York Medical CollegeAbgeschlossenMukopolysaccharidose I | Myelodysplastisches Syndrom | Akute lymphatische Leukämie | Akute myeloische Leukämie | Niemann-Pick-Krankheit | Mukopolysaccharidose VI | Wolman-Krankheit | Adrenoleukodystrophie | Batten-Krankheit | Metachromatische Leukodystrophie | Diamond-Blackfan-Anämie | Schwere aplastische... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Turkish Society of Pediatric Gastroenterology,...AbgeschlossenDuchenne-Muskeldystrophie | Morbus Pompe (später Beginn)Truthahn
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REGENXBIO Inc.Zurückgezogen
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaZurückgezogenMukopolysaccharidose Typ IH | Mukopolysaccharidose Typ IH (MPS IH, Hurler-Syndrom) | MPS IH, Hurler-Syndrom
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SanofiFür die Vermarktung zugelassen
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National Taiwan University HospitalSanofiAbgeschlossen
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAbgeschlossenGlykogenspeicherkrankheit Typ IIIVereinigte Staaten
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisShire International GmbHAbgeschlossen
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...BeendetNiemann-Pick-Krankheit, Typ C1Vereinigte Staaten
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenGlykogenspeicherkrankheit Typ II (GSD-II) | Acid-Maltase-Mangelkrankheit | Pompe-KrankheitVereinigte Staaten
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LMU KlinikumAbgeschlossenGesund | Myotone Dystrophie Typ 2 | Morbus Pompe (später Beginn) | Spinale Muskelatrophie Typ 3 | Myotone Dystrophie Typ 1 (DM1) | Fazioskapulohumerale Muskeldystrophie 1 | Einschlusskörpermyositis, sporadischDeutschland
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Duke UniversityZurückgezogenMorbus Pompe (später Beginn)Vereinigte Staaten
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.AbgeschlossenMorbus FabryVereinigte Staaten, Spanien, Belgien, Australien, Österreich, Kanada, Deutschland, Irland, Italien, Niederlande, Norwegen, Polen, Schweiz, Vereinigtes Königreich
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Ari ZimranPfizerAktiv, nicht rekrutierendGaucher-Krankheit, Typ 3Israel, Truthahn, Indien
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Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityNicht länger verfügbarMetachromatische LeukodystrophieVereinigte Staaten
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenGaucher-KrankheitKanada, Russische Föderation, Tunesien
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CENTOGENE GmbH RostockBeendetTaubheit | Immunschwäche | Mentale Behinderung | Gingivale Hypertrophie | Skelettanomalien | GesichtsdysmorphieDeutschland, Schweiz
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Abeona Therapeutics, IncBeendetMukopolysaccharidose III-BVereinigte Staaten, Deutschland, Frankreich
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University of UtahGenzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenMorbus FabryVereinigte Staaten
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ActelionAbgeschlossenNiemann-Pick-Krankheit, Typ CChina
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Hospices Civils de LyonAbgeschlossen
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TakedaAbgeschlossenMukopolysaccharidose (MPS)Brasilien
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Abeona Therapeutics, IncBeendetMukopolysaccharidose Typ 3 BVereinigte Staaten, Deutschland, Frankreich, Spanien
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REGENXBIO Inc.AbgeschlossenMukopolysaccharidose IIBrasilien, Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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SanofiAbgeschlossenGaucher-Krankheit | SplenomegalieFrankreich
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossen
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Neurogene Inc.BeendetLysosomale Speicherkrankheiten | Aspartylglucosaminurie | Aspartylglucosamidase (AGA)-MangelVereinigte Staaten
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Genzyme, a Sanofi CompanyBeendetGlykogenspeicherkrankheit Typ II (GSD-II) | Pompe-Krankheit | Glykogenese 2 Acid Maltase-MangelVereinigte Staaten, Israel
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University of FloridaLacerta TherapeuticsAbgeschlossenPompe-KrankheitVereinigte Staaten
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenPompe-Krankheit | Glykogenspeicherkrankheit Typ II (GSD II)Vereinigte Staaten, Russische Föderation, Vereinigtes Königreich, Bulgarien, Indien, Ukraine
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenSphingomyelin-LipidoseBrasilien, Frankreich, Italien, Vereinigte Staaten, Deutschland, Vereinigtes Königreich
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Swedish Orphan BiovitrumAbgeschlossenSanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA)Vereinigte Staaten, Truthahn
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University Medical Center GroningenUltragenyx Pharmaceutical IncAbgeschlossenGlykogenspeicherkrankheit Typ IANiederlande
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ShireAbgeschlossenGaucher-KrankheitVereinigte Staaten, Spanien, Vereinigtes Königreich, Israel
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...Assistance Publique - Hôpitaux de Paris; European Leukodystrophy AssociationAktiv, nicht rekrutierendMetachromatische LeukodystrophieFrankreich
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University Hospital, ToursAbgeschlossenMucopolysaccharidosenFrankreich
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Areeg El-GharbawyUltragenyx Pharmaceutical IncAbgeschlossenGlykogenspeicherkrankheit Typ IVereinigte Staaten
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Fondazione TelethonAktiv, nicht rekrutierendMukopolysaccharidose Typ VIItalien, Truthahn
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Amicus TherapeuticsAbgeschlossenMorbus FabryVereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten
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Chiesi SA/NVAnmeldung auf EinladungNephropathische CystinoseBelgien
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Swedish Orphan BiovitrumAbgeschlossenSanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA)Vereinigte Staaten, Deutschland, Truthahn
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.AbgeschlossenGM2 Gangliosidose | GM1 Gangliosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Gaucher-Krankheit, Typ 2 | AB Variante Gangliosidose GM2Vereinigte Staaten, Spanien, Deutschland, Italien, Belgien, Brasilien, Frankreich, Portugal, Schweiz, Vereinigtes Königreich
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Duke UniversityAbgeschlossenPompe-Krankheit | Glykogenspeicherkrankheit IIVereinigte Staaten
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.CromsourceAbgeschlossenAlpha-MannosidoseFrankreich, Dänemark, Österreich, Deutschland, Italien
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Manchester University NHS Foundation TrustNorthern Care Alliance NHS Foundation TrustAbgeschlossenMorbus FabryVereinigtes Königreich
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Massachusetts General HospitalAbgeschlossenMorbus Fabry | Mitochondriale Erkrankung | Small-Fiber-Neuropathie | Ehlers-Danlos-SyndromVereinigte Staaten
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Children's Hospital of Fudan UniversityFirst Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University; Wuhan Union Hospital, China; Beijing Children's Hospital und andere MitarbeiterZurückgezogen